Tutkimus pitkäaikaisen Voxelotor-hoidon vaikutuksen arvioimiseksi osallistujille, jotka ovat saaneet hoidon päätökseen tutkimuksessa GBT440-031 (034OLE)
keskiviikko 5. marraskuuta 2025 päivittänyt: Pfizer
Avoin laajennustutkimus Voxelotorista (GBT440), joka annettiin suun kautta sirppisolusairautta sairastaville osallistujille, jotka ovat osallistuneet Voxelotor-kliinisiin kokeisiin
Avoin laajennustutkimus Voxelotor-kliinisen tutkimuksen osallistujista, joilla on sirppisolutauti ja jotka osallistuivat Voxelotor-kliinisiin kokeisiin
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä avoimen merkinnän laajennus (OLE), monikeskustutkimus suoritetaan noin 100 kliinisessä paikassa maailmanlaajuisesti, ja se on tutkimus GBT440-031 kelvollisten osallistujien saatavilla.
Tutkimukseen otetaan osallistujia GBT440-031:stä (noin 435) jollakin seuraavista ehdoista:
- Osallistuja on suorittanut 72 viikon hoidon riippumatta GBT440-031-annoksen valinnasta
- GBT440-031:n annoksen valinta on tapahtunut ja osallistuja on valitsemattomassa annoksessa GBT440-031:ssä
- GBT440-031 tutkimuksen välitietojen analysointia ja/tai tutkimuksen muutoksia on tapahtunut
- GBT440-031 -tutkimus on valmis
Tämän avoimen laajennustutkimuksen (OLE) tavoitteena on arvioida vokselotorin pitkäaikaista turvallisuutta ja hoitovaikutusta osallistujilla, jotka ovat saaneet hoidon päätökseen tutkimuksessa GBT440-031 seuraavien parametrien avulla:
- Turvallisuus, joka perustuu haittavaikutuksiin, kliinisiin laboratoriotutkimuksiin, fyysisiin tutkimuksiin (PE) ja muihin kliinisiin toimenpiteisiin.
- Sirppisolusairauden (SCD) aiheuttamien komplikaatioiden esiintyvyys.
- Hemolyyttinen anemia mitattuna hematologisilla laboratorioparametreilla (esim. hemoglobiini, retikulosyytit ja konjugoimaton bilirubiini).
Kaikki osallistujat saavat päivittäistä vokselotor-hoitoa.
Osallistujat voivat saada tutkimuslääkettä niin kauan kuin he saavat kliinistä hyötyä, joka ylittää tutkijan määrittämän riskin ja/tai kunnes osallistujalla on pääsy vokselotoriaan vaihtoehtoisesta lähteestä (eli kaupallistamisesta tai hallinnoidun pääsyohjelman kautta).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
179
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Academic Medical Center(AMC)
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 CN
- ErasmusMC
-
-
-
-
-
Alexandria, Egypti
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
-
Alexandria, Egypti
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine
-
Alsharkia, Egypti
- Zagazig University Hospital
-
Cairo, Egypti
- Ain Shams University Hospital
-
Cairo, Egypti, 11541
- Abu El Rich Hospital,Cairo University Hospital
-
Cairo, Egypti
- The Egyptian Thalassemia Association ( E.T.A)
-
-
-
-
Padova Veneto
-
Padua, Padova Veneto, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital-University Health Network
-
-
-
-
-
Nairobi, Kenia
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Kenia, 00101
- KEMRI/CRDR - Kenya Medical Research Insititute - Center for respiratory Disease Research
-
-
Kisumu County
-
Siaya, Kisumu County, Kenia
- Centres for Disease Control and Prevention
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut
-
Tripoli, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Européen Georges Pompidou - Medecine Interne
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Adana Acibadem Hospital
-
Kayseri, Turkki (Türkiye), 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
-
Mersin, Turkki (Türkiye), 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Hastanesi
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6AG
- McMillan Cancer Centre
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, E9 6SR
- Homerton University Hospital NHS Foundation Trust
-
-
London
-
Great Maze Pond, London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Guys and St. Thomas Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72204
- Arkansas Primary Care Clinic, PA
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Jackson Memorial Hospital
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Jackson Memorial Hospital (Investigational Drug Services)
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics/SCCC, Research Pharmacy (Investigational Drug Services)
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta - Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Science System
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70809
- Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
- St. Jude Affiliate Clinic Baton Rouge
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins University/Sickle Cell Infusion Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Brigham and Women's Hospital Research Pharmacy
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Montefiore - Einstein Center for Cancer Care
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Unc Hospitals
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Clinical and Translational Research Center (CTRC)
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Investigational Drug Service, Duke University Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Lynn Health Science Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina - Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38104
- Methodist Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Clinical Research Services Unit- Virginia Commonwealth University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset tutkimuksen osallistujat, joilla oli SCD ja jotka osallistuivat ja saivat tutkimushoitoa tutkimuksessa GBT440-031.
Huomautus: GBT440-031:n osallistujat, jotka keskeyttivät tutkimuslääkkeen käytön haittavaikutusten vuoksi, mutta jotka jäivät tutkimukseen, voivat olla kelvollisia hoitoon tässä tutkimuksessa edellyttäen, että AE ei aiheuta riskiä voxelotor-hoidolle.
- Hedelmällisessä iässä olevilta naisilta vaaditaan negatiivinen virtsaraskaustesti ennen annoksen antamista päivänä 1.
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on käytettävä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä 30 päivään viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta. Miesten osallistujien on käytettävä ehkäisymenetelmiä 30 päivään viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta.
- Osallistuja on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen tai suostumuksen (jokaisen osallistujan on tarkistettava ja allekirjoitettava ICF; lapsipotilaiden osalta on hankittava sekä osallistujan laillisen edustajan tai laillisen huoltajan suostumus että osallistujan suostumus).
Poissulkemiskriteerit:
- Nainen, joka imettää tai raskaana.
- Osallistuja peruutti suostumuksensa tutkimukseen GBT440-031.
- Osallistuja menetettiin tutkimuksen GBT440-031 seurantaan.
- Osallistuja, joka tarvitsee kroonista dialyysihoitoa.
- Kaikki lääketieteelliset, psykologiset, turvallisuus- tai käyttäytymisolosuhteet, jotka tutkijan mielestä voivat sekoittaa turvallisuustulkintaa, häiritä noudattamista tai estää tietoisen suostumuksen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Voxelotor
Osallistujat saavat vokselotoria (GBT440) suurimmalla annoksella (joko 900 mg tai 1500 mg), jonka Data Safety Monitoring Board (DSMB) pitää turvallisena.
|
300 mg tai 500 mg tabletti, suun kautta, ruoan kanssa tai ilman
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla oli sirppisolutaudin (SCD) liittyviä hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE)
Aikaikkuna: Informoituun suostumukseen annetusta päivämäärästä alkaen aina 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (enintään 300,7 viikkoa)
|
AE määriteltiin minkä tahansa lääkkeen käyttöön liittyväksi haitalliseksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi ihmisillä, riippumatta siitä, pidettiinkö sitä lääkkeeseen liittyvänä.
TEAE:t määriteltiin AE:iksi, joiden ilmaantuminen alkoi tiedosta suostumuksen antamispäivänä tai sen jälkeen ja kesti viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeiseen 28. päivään saakka.
SCD:hen liittyviin TEAE:ihin sisältyivät etuosat (PT) sirppisoluanemia kriisin kanssa, akuutti rintakehäsyndrooma (ACS), keuhkokuume, priapismi ja osteonekroosi.
Tässä tuloksessa raportoitiin osallistujien määrä, joilla oli mitä tahansa SCD:hen liittyviä TEAE:itä.
|
Informoituun suostumukseen annetusta päivämäärästä alkaen aina 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (enintään 300,7 viikkoa)
|
|
Osallistujamäärä, joilla on ei-PKV:hen liittyviä TEAE:itä
Aikaikkuna: Tiedosta suostumusasiakirjasta viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen 28 päivään asti (enintään 300,7 viikkoa)
|
AE määriteltiin minkä tahansa lääkkeen käyttöön liittyväksi haitalliseksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi ihmisillä riippumatta siitä, pidettiinkö sitä lääkkeeseen liittyvänä.
TEAE:t määriteltiin AE:iksi, joiden ilmaantuminen alkoi tiedostuvan suostumuksen päivämääränä tai sen jälkeen ja kesti viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen 28 päivään asti.
Ei-SCD:hen liittyvät TEAE:t sisälsivät kaikki TEAE:iden PT:t paitsi SCD:hen liittyvät TEAE:t.
Tässä tulosparametrissa raportoitiin niiden osallistujien määrä, joilla oli mitä tahansa ei-SCD:hen liittyviä TEAE:itä.
|
Tiedosta suostumusasiakirjasta viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen 28 päivään asti (enintään 300,7 viikkoa)
|
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyi SC-taudin liittyviä hoidon aikana ilmaantuneita vakavia haittatapahtumia (TESAEs)
Aikaikkuna: Tiedosta suostumusasiakirjan päivämäärästä aina 28 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (enintään 300,7 viikkoa)
|
SAE on tutkijan arviolla mikä tahansa annosvahvuudessa esiintyvä haittailmiö, joka johti johonkin seuraavista lopputuloksista: kuolema; hengenvaarallinen haittailmiö; sairaalahoito/olemassa olevan sairaalahoidon pidentyminen; pysyvä/merkittävä työkyvyttömyys tai vamma; synnynnäinen epämuodostuma/syntymävikaturma sekä tärkeät lääketieteelliset tapahtumat (IME), jotka eivät välttämättä johda kuolemaan, ole välittömästi hengenvaarallisia tai vaadi sairaalahoitoa, voidaan pitää vakavina, kun lääketieteellisen harkinnan perusteella ne saattavat vaarantaa tutkimushenkilön ja saattavat vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä estääkseen yhden määritelmässä luetelluista lopputuloksista.
TESAEs määriteltiin SAE:iksi, joiden ilmaantuminen alkoi tiedosta suostumuksen antamispäivänä tai sen jälkeen ja kesti 28 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
Tässä lopputulosmittarissa raportoitiin sirppisoluanemian liittyvien TESAEs:ien lukumäärä osallistujilla.
|
Tiedosta suostumusasiakirjan päivämäärästä aina 28 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (enintään 300,7 viikkoa)
|
|
Osallistujien määrä, joilla oli SCD:hen liittymättömiä TESA-e:itä
Aikaikkuna: Tiedosta suostumusasiakirjan päivämäärästä aina 28 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (enintään 300,7 viikkoa)
|
SAE on minkä tahansa annoksen aiheuttama haittailmiö, joka tutkijan arviossa johti johonkin seuraavista lopputuloksista: kuolema; hengenvaarallinen haittailmiö; sairaalahoito/olemassa olevan sairaalahoidon pidentyminen; pysyvä/merkittävä työkyvyttömyys tai vamma; synnynnäinen poikkeama/syntymävika sekä IME, joka ei välttämättä johda kuolemaan, ole välittömästi hengenvaarallinen tai vaadi sairaalahoitoa, voidaan pitää vakavana, jos lääketieteellisen harkinnan perusteella se saattaa vaarantaa tutkimushenkilön ja saattaa edellyttää lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä estääkseen yhden määritelmässä luetelluista lopputuloksista.
TESAEs määriteltiin SAE:iksi, joiden alku oli tiedostettuun suostumukseen päivämäärällä tai sen jälkeen, kunnes 28 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
Tässä lopputulosmittarissa raportoitiin ei-SCD:hen liittymättömien TESAEs:ien lukumäärä osallistujilla.
|
Tiedosta suostumusasiakirjan päivämäärästä aina 28 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (enintään 300,7 viikkoa)
|
|
Vuotuinen ilmaantuvuusaste (tapahtumat henkilövuotta kohden) sydänkuolemaan liittyvistä komplikaatioista
Aikaikkuna: Tiedosta, kun tietoon perustuva suostumus on annettu, aina siihen asti, kunnes on kulunut 28 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimuksen päättymispäivä, kumpi tapahtuu aikaisemmin (enintään 300,7 viikkoa)
|
Vuosittaiseksi ilmaantuvuusluvuksi määriteltiin tapahtumien kokonaismäärä (eli kaikilta osallistujilta havaittujen komplikaatioiden määrä) jaettuna henkilövuosien kokonaismäärällä.
Kokonaishenkilövuodet = yhteenlaskettu osallistujien yhteenvetojakso vuosina, jossa yhteenvetojakso = tiedostettu suostumus päivämäärästä aina siihen aikaisempaan ajankohtaan, joka on joko 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen tai tutkimuksen päättymispäivä.
SCD:hen liittyviin komplikaatioihin sisällytettiin akuutti rintakehän oireyhtymä, aivoverenkiertohäiriö, maksaperäinen sekvestraatio, silmän keltaisuus, luun nekroosi, keuhkokuume, priapismi, keuhkovaltimoiden kohonnut paine, retinopatia, sirppisoluanemia kriisin kanssa, ihohaava ja pernan sekvestraatio.
95 %:n luottamusväli perustui tarkkoihin Poissonin luottamusrajoihin.
Kaikkien SCD:hen liittyvien komplikaatioiden ilmaantuvuusluku raportoidaan tässä tuloksen mittarissa.
|
Tiedosta, kun tietoon perustuva suostumus on annettu, aina siihen asti, kunnes on kulunut 28 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimuksen päättymispäivä, kumpi tapahtuu aikaisemmin (enintään 300,7 viikkoa)
|
|
Vuotuinen ilmaantuvuusaste (VOC-tapahtumia henkilövuotta kohti) hoidon aikaisista vaso-okklusiivisista kriiseistä (VOC)
Aikaikkuna: Tiedosta suostumuksesta viimeiseen tutkimuslääkkeen annokseen (enintään 296,7 viikkoa)
|
Vuositasoitettu ilmaantuvuus määriteltiin VOC-tapahtumien kokonaismääränä jaettuna henkilövuosien kokonaismäärällä.
Kokonaishenkilövuodet = osallistujien yhteenvetojaksojen summa vuosina, jossa yhteenvetojakso = informoidun suostumuksen päivämäärästä viimeiseen tutkimuslääkkeen annokseen.
VOC hoitojakson aikana määriteltiin akuutin kivuliasen kriisin tai akuutin rintakehäoireyhtymän (ACS) yhdistelmänä ja sisälsi seuraavat: kohtalainen tai vakava kipu, joka kesti vähintään 2 tuntia; ei muuta selitystä kuin VOC; vaati suun kautta annettavia tai injektoitavia opioideja, ketorolakia tai muita terveydenhuollon ammattilaisen määräämiä tai ohjaamia kipulääkkeitä.
95 %:n luottamusväli perustui tarkkoihin Poissonin luottamusrajoihin.
|
Tiedosta suostumuksesta viimeiseen tutkimuslääkkeen annokseen (enintään 296,7 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinitason muutos lähtöarvosta viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Hemoglobiinin muutos lähtöarvosta viikolla 48 raportoitiin tässä tuloksena mitattavassa tavoitteessa.
Lähtöarvo määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi (mukaan lukien viikko 72, hoidon päättymisen [EOT] tai tutkimuksen päättymisen [EOS] tutkimuskäynnit emätutkimuksessa GBT440-031 [NCT03036813]), joka kerättiin ennen ensimmäistä annosta tutkimuksessa GBT440-034 tai sen aikana.
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Prosentuaalinen muutos perustasosta retikulosyyttien prosenttiosuudessa viikolla 48
Aikaikkuna: Perusarvo, viikko 48
|
Tässä tuloksessa raportoitiin retikulosyyttien prosentuaalinen muutos lähtöarvosta viikolla 48.
Lähtöarvo määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi (mukaan lukien viikko 72, EOT tai EOS -käynnit emotutkimuksessa GBT440-031 [NCT03036813]), joka kerättiin ennen ensimmäistä annosta tutkimuksessa GBT440-034 tai sen yhteydessä.
|
Perusarvo, viikko 48
|
|
Prosentuaalinen muutos perusarvosta absoluttisissa retikulosyyteissä viikolla 48
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 48
|
Tässä tuloksessa raportoitiin absoluuttisten retikulosyyttien prosentuaalinen muutos lähtöarvosta viikolla 48.
Lähtöarvo määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi (mukaan lukien viikko 72, EOT tai EOS -käynnit emotutkimuksessa GBT440-031 [NCT03036813]), joka kerättiin ennen ensimmäistä annosta tutkimuksessa GBT440-034 tai sen yhteydessä.
|
Alkutila, viikko 48
|
|
Prosentuaalinen muutos perustasosta epäsuorassa bilirubiinissa viikolla 48
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 48
|
Tässä tuloksessa raportoitiin epäsuoraisen bilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtöarvosta viikolla 48.
Lähtöarvoksi määriteltiin viimeinen saatavilla oleva arvo (mukaan lukien viikko 72, EOT- tai EOS-käynnit emotutkimuksessa GBT440-031 [NCT03036813]), joka kerättiin ennen ensimmäistä annosta tutkimuksessa GBT440-034 tai sen yhteydessä.
|
Alkutilanne, viikko 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 6. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. marraskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. toukokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 29. kesäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 18. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT440-034
- C5341022 (Muu tunniste: Alias Study Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .