연구 GBT440-031에서 치료를 완료한 참가자를 대상으로 Voxelotor를 사용한 장기 치료 효과를 평가하기 위한 연구 (034OLE)
2025년 11월 5일 업데이트: Pfizer
Voxelotor 임상 시험에 참여한 낫적혈구병 환자에게 경구 투여된 Voxelotor(GBT440)의 공개 라벨 연장 연구
Voxelotor 임상 시험에 참가한 낫적혈구병을 가진 Voxelotor 임상 시험 참가자의 공개 확장 연구
연구 개요
상세 설명
이 오픈 라벨 확장(OLE), 다중 센터 연구는 전 세계적으로 약 100개의 임상 사이트에서 수행되며 연구 GBT440-031의 적격 참가자에게 제공됩니다.
이 연구는 다음 조건 중 하나에서 GBT440-031(약 435명)의 참가자를 등록합니다.
- 참가자는 GBT440-031에 대한 용량 선택과 관계없이 72주 치료를 완료했습니다.
- GBT440-031에 대한 용량 선택이 발생했으며 참가자는 GBT440-031에서 선택되지 않은 용량에 있습니다.
- GBT440-031 연구 중간 데이터 분석 및/또는 연구 수정이 발생했습니다.
- GBT440-031 연구 완료
이 오픈 라벨 확장(OLE) 연구의 목적은 연구 GBT440-031에서 치료를 완료한 참가자를 대상으로 복셀로터의 장기 안전성 및 치료 효과를 다음 매개변수를 사용하여 평가하는 것입니다.
- AE, 임상 실험실 테스트, 신체 검사(PE) 및 기타 임상 측정에 기반한 안전성.
- 낫적혈구병(SCD) 관련 합병증의 빈도.
- 혈액학적 실험실 매개변수(예: 헤모글로빈, 망상 적혈구 및 비결합 빌리루빈).
모든 참가자는 매일 voxelotor 치료를 받게 됩니다.
참가자는 연구자가 결정한 위험을 능가하는 임상적 이점을 계속 받는 한 및/또는 참가자가 대체 소스(즉, 상업화 또는 액세스 관리 프로그램을 통해)에서 voxelotor에 액세스할 수 있을 때까지 연구 약물을 받을 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
179
단계
- 3단계
확장된 액세스
더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Academic Medical Center(AMC)
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 CN
- ErasmusMC
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Beirut, 레바논
- American University of Beirut
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Tripoli, 레바논
- Nini Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72204
- Arkansas Primary Care Clinic, PA
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Jackson Memorial Hospital
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Jackson Memorial Hospital (Investigational Drug Services)
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics/SCCC, Research Pharmacy (Investigational Drug Services)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta - Scottish Rite
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Science System
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70809
- Our Lady of the Lake Physician Group-Medical Oncology
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Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70808
- St. Jude Affiliate Clinic Baton Rouge
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- University Medical Center New Orleans
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University/Sickle Cell Infusion Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Brigham and Women's Hospital Research Pharmacy
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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New Jersey
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Newark, New Jersey, 미국, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Pavilion
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The Bronx, New York, 미국, 10461
- Montefiore - Einstein Center for Cancer Care
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- Unc Hospitals
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- Clinical and Translational Research Center (CTRC)
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Investigational Drug Service, Duke University Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73112
- Lynn Health Science Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina - Comprehensive Sickle Cell Clinic
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38104
- Methodist Comprehensive Sickle Cell Clinic
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Clinical Research Services Unit- Virginia Commonwealth University
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London, 영국, SE5 9RS
- King's College Hospital
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London, 영국, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
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London, 영국, WC1E 6AG
- McMillan Cancer Centre
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Greater London
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London, Greater London, 영국, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust
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London, Greater London, 영국, E9 6SR
- Homerton University Hospital NHS Foundation Trust
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London
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Great Maze Pond, London, 영국, SE1 9RT
- Guys and St. Thomas Hospital NHS Foundation Trust
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Muscat, 오만, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
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Alexandria, 이집트
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
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Alexandria, 이집트
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine
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Alsharkia, 이집트
- Zagazig University Hospital
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Cairo, 이집트
- Ain Shams University Hospital
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Cairo, 이집트, 11541
- Abu El Rich Hospital,Cairo University Hospital
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Cairo, 이집트
- The Egyptian Thalassemia Association ( E.T.A)
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Padova Veneto
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Padua, Padova Veneto, 이탈리아, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Toronto General Hospital-University Health Network
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Nairobi, 케냐
- Gertrude's Children's Hospital
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Nairobi, 케냐, 00101
- KEMRI/CRDR - Kenya Medical Research Insititute - Center for respiratory Disease Research
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Kisumu County
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Siaya, Kisumu County, 케냐
- Centres for Disease Control and Prevention
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Adana, 터키 (Türkiye), 01130
- Adana Acibadem Hospital
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Kayseri, 터키 (Türkiye), 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
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Mersin, 터키 (Türkiye), 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Hastanesi
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Européen Georges Pompidou - Medecine Interne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- GBT440-031 연구에 참여하여 연구 치료를 받은 SCD가 있는 남성 또는 여성 연구 참가자.
참고: AE로 인해 연구 약물을 중단했지만 연구에 남아 있는 GBT440-031의 참가자는 AE가 voxelotor로 치료할 위험이 없다면 이 연구에서 치료를 받을 수 있습니다.
- 임신 가능성이 있는 여성은 1일째 투여 전에 소변 임신 테스트 음성을 받아야 합니다.
- 가임 여성 참가자는 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다. 남성 참가자는 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지 장벽 피임법을 사용해야 합니다.
- 참가자가 서면 동의 또는 동의를 제공했습니다(ICF는 각 참가자가 검토하고 서명해야 합니다. 소아 참가자의 경우 참가자의 법적 대리인 또는 법적 보호자의 동의와 참가자의 동의를 모두 얻어야 합니다).
제외 기준:
- 모유 수유 중이거나 임신 중인 여성.
- 참가자가 연구 GBT440-031의 동의를 철회했습니다.
- 참가자는 GBT440-031 연구에서 후속 조치를 받지 못했습니다.
- 만성 투석이 필요한 참가자.
- 조사자의 의견에 따라 안전 해석을 혼동하거나 준수를 방해하거나 정보에 입각한 동의를 배제할 수 있는 모든 의학적, 심리적, 안전 또는 행동 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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다른: 복셀로터
참가자는 데이터 안전 모니터링 위원회(DSMB)에서 안전하다고 판단한 최고 용량(900mg 또는 1500mg)의 복셀로터(GBT440)를 받게 됩니다.
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300mg 또는 500mg 정제, 경구, 음식 유무에 관계없이
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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겸형 적혈구 빈혈증(SCD) 관련 치료 중 발생한 이상사례(TEAE)가 발생한 참가자 수
기간: 동의서 작성일부터 연구용 약물 최종 투여 후 28일까지(최대 300.7주)
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부작용(AE)은 약물과의 관련성 여부에 관계없이 인간에서 약물 사용과 관련된 모든 의학적 이상 반응으로 정의되었습니다.
치료 중 발생한 부작용(TEAE)은 최종 연구 약물 투여 후 28일까지 동의서 서명일 이후에 발생한 부작용으로 정의되었습니다.
겸형 적혈구 빈혈 관련 TEAE에는 겸형 적혈구 빈혈 위기, 급성 흉부 증후군(ACS), 폐렴, 음경 지속 발기증 및 골괴사의 선호 용어(PT)가 포함되었습니다.
이 결과 측정에서는 겸형 적혈구 빈혈 관련 TEAE가 발생한 참가자 수를 보고하였습니다.
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동의서 작성일부터 연구용 약물 최종 투여 후 28일까지(최대 300.7주)
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비 SCD 관련 TEAE가 발생한 참가자 수
기간: 정보에 대한 동의서 작성일부터 연구용 약물 최종 투여 후 28일까지(최대 300.7주)
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AE는 약물과의 관련성 여부에 관계없이 인간에서 약물 사용과 연관된 모든 이상 의학적 사건으로 정의되었습니다.
TEAEs는 동의서 서명일부터 연구 약물 최종 투여 후 28일까지 발생한 AE로 정의되었습니다.
비 SCD 관련 TEAEs는 SCD 관련 TEAEs를 제외한 모든 TEAEs의 PT를 포함하였습니다.
이 결과 측정에서는 비 SCD 관련 TEAEs가 발생한 참가자 수를 보고하였습니다.
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정보에 대한 동의서 작성일부터 연구용 약물 최종 투여 후 28일까지(최대 300.7주)
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SCD 관련 치료 중 발생한 심각한 이상사례(TESAEs)가 발생한 참가자 수
기간: 투여 전 동의서 작성일부터 연구용 약물 최종 투여 후 28일까지(최대 300.7주)
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SAE(심각한 이상사례)는 조사자의 판단에 따라 임상시험 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있고, 정의에 나열된 결과 중 하나를 예방하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 중요한 의학적 사건으로, 다음 결과 중 하나를 초래한 모든 용량에서의 이상사례를 의미합니다: 사망; 생명을 위협하는 이상사례; 입원 치료/기존 입원 기간의 연장; 지속적/중대한 기능 장애 또는 장애; 선천적 이상/선천적 결함 및 사망을 초래하지 않을 수 있고, 즉시 생명을 위협하지 않거나 입원이 필요하지 않을 수 있는 중요한 의학적 사건(IME)도 의학적 판단에 따라 심각한 것으로 간주될 수 있습니다.
TESAEs는 동의서 서명일부터 연구 약물 최종 투여 후 28일까지 발생한 SAE로 정의되었습니다.
이 결과 측정에서는 SCD 관련 TESAEs가 발생한 참가자 수를 보고하였습니다.
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투여 전 동의서 작성일부터 연구용 약물 최종 투여 후 28일까지(최대 300.7주)
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SCD와 관련 없는 치료 중 발생 이상사항(TESAE)이 발생한 참가자 수
기간: From date of informed consent up to 28 days after last dose of study drug (maximum up to 300.7 weeks)
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심각한 이상사례(SAE)는 어떠한 용량에서든 연구자의 판단 하에 다음과 같은 결과 중 하나를 초래한 이상사례(AE)입니다: 사망; 생명을 위협하는 이상사례; 입원 또는 기존 입원 기간의 연장; 지속적/중대한 기능 장애 또는 장애; 선천적 이상/선천적 결함 및 사망을 초래하지 않거나 즉시 생명을 위협하지 않거나 입원이 필요하지 않을 수 있는 중요한 의료적 사건(IME)도 의학적 판단에 따라 연구 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있고 정의에 명시된 결과 중 하나를 예방하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 경우 심각한 것으로 간주될 수 있습니다.
치료 중 발생 심각한 이상사례(TESAE)는 동의서 서명일부터 연구 약물 마지막 투여 후 28일까지 발생한 SAE로 정의되었습니다.
이 결과 측정에서는 비겸형 적혈구증(SCD) 관련이 아닌 TESAE가 발생한 참가자 수를 보고하였습니다.
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From date of informed consent up to 28 days after last dose of study drug (maximum up to 300.7 weeks)
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SCD 관련 합병증의 연간 발생률(인년당 발생 건수)
기간: 동의서 서명일부터 연구 약물 마지막 투여 후 28일 또는 연구 종료일 중 더 빠른 날짜까지(최대 300.7주)
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연간 발병률은 총 사건 수(즉, 모든 참가자에게서 관찰된 합병증)를 총 인년(person-years)으로 나눈 값으로 정의되었습니다.
총 인년 = 참가자 요약 기간(연 단위)의 합계, 여기서 요약 기간 = 동의서 작성일부터 연구 약물 마지막 투여 후 28일 또는 연구 종료일 중 더 빠른 날짜까지입니다.
SCD 관련 합병증에는 급성 흉부 증후군, 뇌혈관 사고, 간 비장화, 안구 황달, 골괴사, 폐렴, 발기부전, 폐동맥 고혈압, 망막병증, 겸상 적혈구 빈혈 위기, 피부 궤양 및 비장 비장화가 포함되었습니다.
95% 신뢰구간은 정확한 푸아송 신뢰 한계를 기반으로 하였습니다.
모든 SCD 관련 합병증의 발병률은 이 결과 측정 항목에 보고되었습니다.
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동의서 서명일부터 연구 약물 마지막 투여 후 28일 또는 연구 종료일 중 더 빠른 날짜까지(최대 300.7주)
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연간 발생률 (인년당 VOC 발생 건수) - 치료 중 혈관 폐쇄 위기 (VOCs)
기간: 동의서 서명일부터 연구용 약물 마지막 투여일까지(최대 296.7주)
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연간 발생률은 VOC 사건의 총 수를 총 인년(person-years)으로 나눈 값으로 정의되었습니다.
총 인년 = 참가자 요약 기간의 합계(연 단위), 여기서 요약 기간 = 동의서 작성일부터 연구 약물 최종 투여일까지입니다.
치료 기간 중 VOC는 급성 통증 위기 또는 급성 흉부 증후군(ACS)의 복합으로 정의되었으며 다음을 포함했습니다: 최소 2시간 이상 지속되는 중등도에서 중증의 통증; VOC 이외의 다른 설명이 없음; 의료 전문가가 처방하거나 지시한 경구 또는 비경구 오피오이드, 케토롤락, 또는 기타 진통제가 필요함.
95% 신뢰구간은 정확한 푸아송 신뢰 한계를 기반으로 하였습니다.
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동의서 서명일부터 연구용 약물 마지막 투여일까지(최대 296.7주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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48주차 헤모글로빈 수치 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 48주차
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이 결과 측정 항목에서 48주차 헤모글로빈의 기준값 대비 변화가 보고되었습니다.
기준값은 GBT440-034 연구에서 첫 투약 전 또는 투약 당일에 수집된 최종 이용 가능한 값(상위 연구 GBT440-031 [NCT03036813]의 72주차, 치료 종료 [EOT] 또는 연구 종료 [EOS] 방문 포함)으로 정의되었습니다.
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기준선, 48주차
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48주 시점 망상적혈구 백분율 기준치 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 48주차
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이 결과 측정에서 48주 시점의 망상적혈구 백분율 기준치 대비 백분율 변화가 보고되었습니다.
기준치는 GBT440-031 [NCT03036813] 모 연구에서 GBT440-034 첫 투여 전 또는 당일에 수집된 마지막 이용 가능한 값(72주, EOT 또는 EOS 방문 포함)으로 정의되었습니다.
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기준선, 48주차
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48주 시점 절대 망상적혈구 수의 기준치 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 48주차
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이 결과 측정 항목에서 48주 시점의 절대 망상적혈구 수치 기준선 대비 백분율 변화가 보고되었습니다.
기준선 값은 GBT440-034 연구에서 첫 투여 전 또는 첫 투여 시점에 수집된 (상위 연구 GBT440-031[NCT03036813]의 72주, EOT 또는 EOS 방문 포함) 최종 이용 가능한 값으로 정의되었습니다.
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기준선, 48주차
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48주 간접 빌리루빈 기준치 대비 변화율
기간: 기준선, 48주차
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이 결과 측정 항목에서 48주차 간접 빌리루빈의 기준선 대비 백분율 변화가 보고되었습니다.
기준선 값은 GBT440-034에서 첫 투여 전 또는 첫 투여 당일에 수집된 (모체 연구 GBT440-031 [NCT03036813]의 72주차, EOT 또는 EOS 방문 포함) 최종 이용 가능한 값으로 정의되었습니다.
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기준선, 48주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 6일
기본 완료 (실제)
2024년 11월 12일
연구 완료 (실제)
2024년 11월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 6월 28일
처음 게시됨 (실제)
2018년 6월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GBT440-034
- C5341022 (기타 식별자: Alias Study Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .