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ファンコニ貧血患者におけるT細胞受容体α/βTCD HCT

2026年1月29日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota

T 細胞受容体アルファ/ベータ T 細胞枯渇 (α/β TCD) ファンコニ貧血 (FA) 患者における造血細胞移植

これは、ルーチンの移植片対宿主病 (GVHD) の必要性を排除するために、ファンコニー貧血 (FA) 患者における T 細胞受容体アルファ/ベータ枯渇 (α/β TCD) 造血細胞移植 (HCT) 移植の第 II 相試験です。免疫抑制により、免疫回復が早まり、移植後の重度の感染症のリスクが低下する可能性があります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

48

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Margaret MacMillan, MD, Msc, FRCPC
  • 電話番号：612-626-2961
  • メール：macmi002@umn.edu

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • 募集
        • Masonic Cancer Center at University of Minnesota
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

65年歳未満 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

患者の選択:

包含基準:

  • ファンコニ貧血の診断
  • 65歳未満
  • -カルノフスキーのパフォーマンスステータスが70％以上、または16歳未満の子供の場合、ランスキープレイスコアが50以上

  • 以下のリスク要因の少なくとも 1 つが存在します。

    • 重度の再生不良性貧血 (SAA) と定義:

      • 血小板数 <20 x 109/L
      • 絶対好中球数 <5 x 108/L
      • ヘモグロビン <8 g/dL
    • 骨髄異形成症候群（MDS）または急性白血病
    • ハイリスク遺伝子型

  • 次のように定義された適切な臓器機能:

    • ビリルビン、AST または ALT、ALP <5 x 正常、心臓: ECHO による左心室駆出率 (LEFV) ≥45%
    • 肺: DLCO、FEV1、FVC ≥ 40% 予測、および O2 要求の欠如。 PFT に協力できない子供には、運動を伴うパルスオキシメトリーを試みる必要があります。 どちらのテストも取得できない場合は、医師のメモに明確に記載する必要があります。
  • セクション 5 にある一致基準ごとの末梢血細胞の適切なドナーの識別。
  • -出産の可能性のある女性と出産の可能性のあるパートナーを持つ男性は、治療期間中および移植後4か月間、避妊の使用に同意する必要があります
  • -未成年者の親/保護者の同意を得て、研究関連のテストまたは手順を実行する前に、書面による自発的な同意を提供できる（および必要に応じて同意する）

除外基準:

  • -この研究で使用される治療としての妊娠中または授乳中は、妊娠カテゴリーDです。出産の可能性のある女性は、研究登録から14日以内に妊娠検査（血清または尿）が陰性でなければなりません
  • -研究療法を開始する前の1週間以内の活動的で制御されていない感染症
  • 過去2年以内の悪性固形腫瘍がん

ドナーの選択 (包含基準): 次の一致基準のいずれかを満たしています。

  • HLA-A、B、DRB1が一致した兄弟ドナー（一致した兄弟）
  • HLA-A、B、DRB1が一致する血縁ドナー（兄弟以外）
  • 1 つの HLA-A、B、C、および DRB1 抗原が一致しない関連ドナー
  • 7-8/8 HLA-A、B、C、DRB1 対立遺伝子は、現在の機関のガイドラインに従って血縁関係のないドナーと一致しました 患者とドナーは、血清学的または分子的手法を使用して HLA-A および B について、高解像度分子タイピングを使用して DRB1 についてタイピングされます。 上記のHLA-A、B、CおよびDRB1タイピングに基づいてドナーが選択された場合、HLA-C遺伝子座で一致するドナーが優先される。
  • 体重40kg以上、12歳以上
  • -動員末梢血アフェレーシスを受ける意思と能力
  • 医療提供者によって決定された一般的な健康状態

  • 次のように定義された適切な臓器機能:

    • 血液学：ヘモグロビン、WBC、血小板が検査の正常範囲の上限と下限の10％以内（ヘモグロビンの性別に基づく）
    • 肝臓：ALT < 2 x 正常上限
    • 腎臓: 血清クレアチニン < 1.8 mg/dl
  • CMV 抗体、B 型肝炎表面抗原、B 型肝炎コア抗体、C 型肝炎抗体、HIV 1/2 抗体、HTLVA 1/2 抗体、トレポネーマ、トリパノソーマ クルージ (T. Cruzi) に加えて、核酸検査 (NAT) による HBV、HCV、WNV、HIV。ジカウイルス感染の証拠と危険因子のスクリーニング、または現在の標準的な機関ドナースクリーニングに従って、HIVおよび活動性B型肝炎が陰性でなければなりません
  • -妊娠していない - 出産の可能性のある女性は、動員開始から7日以内に妊娠検査で陰性でなければなりません
  • 研究関連の手続きを実施する前の自発的な書面による同意（18歳未満の場合は親/保護者および未成年者の同意）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：治療計画 4: CY、FLU、アレムツズマブ

以下の症状を持つ未定患者に投与されます。

  • 骨髄不全および
  • ハプロ同一（4/8）から 8/8-HLA 一致の血縁ドナー、または 7-8/8 HLA 一致の非血縁ドナーを含む任意のドナータイプ 過去の数に基づくと、年間約 3 人の患者が治療されると予想されます。 統計結果は説明的なものになります。
薬：シクロホスファミド（CY）（プラン1）
-5、-4、-3、および -2 日目に 10 mg/kg IV を毎日
他の名前：
  • 年
薬：フルダラビン（FLU）
-5、-4、-3、および -2 日目に 35 mg/m2 を毎日 IV
他の名前：
  • インフルエンザ
薬：アレムツズマブ
アレムツズマブ 0.2 mg/kg を 5 日間毎日 2 時間かけて IV 投与する（総用量 1 mg/kg）
実験的：治療計画1：TBI 300、Cy、インフルエンザ、MP、ファンコニ貧血患者のリツキシマブ

与えられた：

  • 病気の種類に関係なく、無関係のドナーまたはHLAの不一致の関連ドナーを持つ患者
  • HLA同一の兄弟ドナーのレシピエントと骨髄異形成の特徴、MDS、または急性白血病を患う患者
薬：全身照射 (TBI) (プラン 1)
-6日目に胸腺遮蔽で300 cGy
他の名前：
  • TBI
薬：シクロホスファミド（CY）（プラン1）
-5、-4、-3、および -2 日目に 10 mg/kg IV を毎日
他の名前：
  • 年
薬：フルダラビン（FLU）
-5、-4、-3、および -2 日目に 35 mg/m2 を毎日 IV
他の名前：
  • インフルエンザ
薬：メチルプレドニゾロン（MP）
-5、-4、-3、-2、および -1 日に 1 mg/kg IV q12h
他の名前：
  • MP
デバイス：ドナー動員PBSC注入
T 細胞受容体アルファ/ベータ枯渇 (α/β TCD) 0 日目の末梢血幹細胞 (PBSC) 移植
他の名前：
  • PBSC
薬：リツキシマブ
200mg/m2を1日1回静注-1
薬：G-CSF
G-CSF 5mcg/kg 1日あたりIV +1日に開始します（ANC> 2.5 x 10^9/Lの3日間または1日のANC> 3000 ARM 1およびARM 3で続きます）
薬：リツキシマブ
リツキシマブは、1日目に治療計画1〜3で1回行われます。
実験的：治療計画2：ファンコニ貧血患者のCy、インフルエンザ、MP、リツキシマブ

与えられた：

•単一または多系統の造血障害を伴うHLAと同一の兄弟ドナーの受信者
薬：フルダラビン（FLU）
-5、-4、-3、および -2 日目に 35 mg/m2 を毎日 IV
他の名前：
  • インフルエンザ
薬：メチルプレドニゾロン（MP）
-5、-4、-3、-2、および -1 日に 1 mg/kg IV q12h
他の名前：
  • MP
デバイス：ドナー動員PBSC注入
T 細胞受容体アルファ/ベータ枯渇 (α/β TCD) 0 日目の末梢血幹細胞 (PBSC) 移植
他の名前：
  • PBSC
薬：リツキシマブ
200mg/m2を1日1回静注-1
薬：シクロホスファミド（CY）（プラン2）
-5、-4、-3、および -2 日目に 5 mg/kg IV を毎日
他の名前：
  • 年
薬：G-CSF
G-CSF 5mcg/kg 1日あたりIV +1日に開始します（ANC> 2.5 x 10^9/Lの3日間または1日のANC> 3000 ARM 1およびARM 3で続きます）
薬：リツキシマブ
リツキシマブは、1日目に治療計画1〜3で1回行われます。
実験的：治療計画3：ファンコニ貧血患者におけるBU、Cy、インフルエンザ、MP、リツキシマブ

与えられた：

  • TBIに耐えられない疾患タイプに関係なく、無関係のドナーまたはHLAの不一致関連ドナーを持つ患者
  • HLA-同一の兄弟ドナーレシピエントと骨髄異形成機能、MDS、またはTBIに耐えられない急性白血病を患っている患者
  • TBIを投与できないFANCD1/BRCA2のバイアレン変異
  • 医師の好みの治療ごと
薬：シクロホスファミド（CY）（プラン1）
-5、-4、-3、および -2 日目に 10 mg/kg IV を毎日
他の名前：
  • 年
薬：フルダラビン（FLU）
-5、-4、-3、および -2 日目に 35 mg/m2 を毎日 IV
他の名前：
  • インフルエンザ
薬：メチルプレドニゾロン（MP）
-5、-4、-3、-2、および -1 日に 1 mg/kg IV q12h
他の名前：
  • MP
薬：リツキシマブ
200mg/m2を1日1回静注-1
薬：ブスルファン
4歳以上および/または12kg以上の場合は0.6mg/kgのブスルファン(4歳以下および/または12kg以下の場合は0.8mg/kg IV)を2日間12時間ごとに2時間かけてIV投与する。
他の名前：
  • BU
薬：リツキシマブ
リツキシマブは、1日目に治療計画1〜3で1回行われます。
実験的：治療計画5：Cy、インフルエンザ、メルファラン（MEL）、およびアレムツズマブ。

TBD患者に：

  • 初期の骨髄異形成の特徴（細胞遺伝学的異常の有無にかかわらず）および
  • 歴史的数に基づいて、ハプロイデイティカル（4/8）から8/8-HLAの一致する関連ドナー、または7-8/8 HLAマッチの無関係なドナーを含むドナータイプは、年間約2人の患者が治療されると予想されます。 統計的結果は説明的です。
薬：シクロホスファミド（CY）（プラン1）
-5、-4、-3、および -2 日目に 10 mg/kg IV を毎日
他の名前：
  • 年
薬：フルダラビン（FLU）
-5、-4、-3、および -2 日目に 35 mg/m2 を毎日 IV
他の名前：
  • インフルエンザ
薬：アレムツズマブ
アレムツズマブ 0.2 mg/kg を 5 日間毎日 2 時間かけて IV 投与する（総用量 1 mg/kg）
薬：メルファラン
利用可能な場合、MEL 投与はベイジアン手法を使用してモデルベースで行われます。 ベイズ法が利用できない場合、MEL の投与は体重に基づいて行われます: 10 kg 以上の患者の場合は MEL 70 mg/m2 (患者の場合は 2.35 mg/kg)
他の名前：
  • メル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
グレード II ～ IV の急性移植片対宿主病 (GVHD)
時間枠：100日目
グレード II ～ IV の急性移植片対宿主病 (GVHD) の発生率
100日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
好中球の生着
時間枠：42日目
好中球生着率（患者の絶対好中球数が 1 リットルあたり 0.5x109 以上である HCT 後の連続 3 日間の最初の日に定義）
42日目
血小板生着
時間枠：42日目
血小板生着までの時間（患者の血小板数が 1 リットルあたり 20x10^9 以上である HCT 後の連続 3 日間のうちの最初の 1 日）
42日目
急性移植片対宿主病 (aGVHD)
時間枠：100日目
グレードIII～IVの急性移植片対宿主病の発生率
100日目
慢性移植片対宿主病（cGVHD）
時間枠：移植後1年
移植後の慢性移植片対宿主病の発生率
移植後1年
レジメン関連毒性
時間枠：移植後30日
CTCAE v5に基づくレジメン関連毒性の発生率
移植後30日
細菌、ウイルス、真菌感染症
時間枠：移植後1年
細菌、ウイルス、真菌感染症の発生率
移植後1年
日和見感染症
時間枠：移植後100日
日和見感染症の発生率
移植後100日
全生存期間 (OS)
時間枠：移植後1年
全生存率
移植後1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Masonic Cancer Center, University of Minnesota

捜査官

  • 主任研究者：Margaret MacMillan, MD, Msc, FRCPC、Masonic Cancer Center, University of Minnesota

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年11月13日

一次修了 (推定)

2027年1月1日

研究の完了 (推定)

2029年1月5日

試験登録日

最初に提出

2018年5月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年7月6日

最初の投稿 (実際)

2018年7月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月29日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2016LS161
  • MT2017-17 (その他の識別子：Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

はい

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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