Fanconi 빈혈 환자에서 T 세포 수용체 α/β TCD HCT

환자 선택:

포함 기준:

• Fanconi 빈혈의 진단
• 65세 미만
• Karnofsky 수행 상태 ≥ 70% 또는 16세 미만 어린이의 경우 Lansky Play Score ≥ 50

• 다음 위험 요소 중 적어도 하나의 존재:

  • 중증 재생불량성 빈혈(SAA)은 다음과 같이 정의됩니다. 재생불량성 빈혈은 성장 인자 또는 수혈을 받지 않을 때 다음 중 적어도 하나가 있는 것으로 정의됩니다.

    • 혈소판 수 <20 x 109/L
    • <5 x 108/L의 절대 호중구 수
    • 헤모글로빈 <8g/dL
  • 골수이형성 증후군(MDS) 또는 급성 백혈병
  • 고위험 유전자형

• 다음과 같이 정의되는 적절한 장기 기능:

  • 빌리루빈, AST 또는 ALT, ALP <5 x 정상, 심장: 좌심실 박출률(LEFV) ≥45% by ECHO
  • 폐: DLCO, FEV1, FVC ≥ 40% 예측, O2 요구사항 없음. PFT에 협조할 수 없는 어린이의 경우 운동과 함께 맥박 산소 측정을 시도해야 합니다. 두 검사 모두 얻을 수 없는 경우 의사의 진단서에 명확하게 명시해야 합니다.
• 섹션 5에 있는 일치 기준에 따라 말초 혈액 세포에 적합한 기증자의 식별.
• 가임 여성 및 가임 파트너가 있는 남성은 치료 기간 및 이식 후 4개월 동안 피임 사용에 동의해야 합니다.
• 미성년자를 위한 부모/보호자의 동의가 있는 연구 관련 테스트 또는 절차를 수행하기 전에 자발적인 서면 동의를 제공할 수 있습니다(적절한 경우 동의).

제외 기준:

• 이 연구에서 사용된 치료법으로 임신 또는 모유 수유는 임신 범주 D입니다. 가임 여성은 연구 등록 후 14일 이내에 음성 임신 테스트(혈청 또는 소변)를 받아야 합니다.
• 연구 요법을 시작하기 전 1주 이내의 활동성, 제어되지 않는 감염
• 지난 2년 이내의 악성 고형암

기부자 선택(포함 기준): 다음 일치 기준 중 하나를 충족합니다.

• HLA-A, B, DRB1 일치 형제 기증자(일치 형제)
• HLA-A, B, DRB1 일치 관련 기증자(형제 제외)
• 1 HLA-A, B, C 및 DRB1 항원에서 일치하지 않는 관련 기증자
• 현재 기관 지침에 따라 7-8/8 HLA-A,B,C,DRB1 대립유전자 일치 비혈연 기증자 환자와 기증자는 혈청학적 또는 분자 기술을 사용하여 HLA-A 및 B로 유형화되고 고해상도 분자 유형화를 사용하여 DRB1로 유형화됩니다. 위와 같이 HLA-A, B, C 및 DRB1 유형을 기준으로 기증자가 선택되면 HLA-C 유전자좌에서 일치하는 기증자가 선호됩니다.
• 체중 40kg 이상, 만 12세 이상
• 동원 말초 혈액 성분채집술을 받을 의향과 능력
• 일반적으로 의료 제공자가 판단한 건강 상태 양호

• 다음과 같이 정의되는 적절한 장기 기능:

  • 혈액계 : 헤모글로빈, 백혈구, 혈소판 정상범위 상하한치의 10%이내(헤모글로빈에 따른 성별)
  • 간: ALT < 2 x 정상 상한
  • 신장: 혈청 크레아티닌 < 1.8 mg/dl
• CMV 항체, B형 간염 표면 항원, B형 간염 코어 항체, C형 간염 항체, HIV 1/2 항체, HTLVA 1/2 항체, Treponema 및 Trypanosoma Cruzi(T. Cruzi) + 핵산 검사(NAT)에 의한 HBV, HCV, WNV, HIV; 지카 바이러스 감염에 대한 증거 및 위험 요인에 대한 선별 또는 현재 표준 기관 기증자 선별에 따라 - HIV 및 활동성 B형 간염에 대해 음성이어야 합니다.
• 임신하지 않음 - 가임기 여성은 동원 시작 7일 이내에 임신 검사 결과 음성이어야 함
• 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적인 서면 동의(18세 미만인 경우 부모/보호자 및 미성년자 동의)