- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03579875
T-Zell-Rezeptor α/β TCD HCT bei Patienten mit Fanconi-Anämie
T-Zell-Rezeptor-Alpha/Beta-T-Zell-depletiert (α/β TCD) Transplantation hämatopoetischer Zellen bei Patienten mit Fanconi-Anämie (FA)
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
- Arzneimittel: Ganzkörperbestrahlung (TBI) (Plan 1)
- Arzneimittel: Cyclophosphamid (CY) (Plan 1)
- Arzneimittel: Fludarabin (GRIPPE)
- Arzneimittel: Methylprednisolon (MP)
- Gerät: Spendermobilisierte PBSC-Infusion
- Arzneimittel: G-CSF
- Arzneimittel: Rituximab
- Arzneimittel: Cyclophosphamid (CY) (Plan 2)
- Arzneimittel: Busulfan
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Lisa Burke, RN
- Telefonnummer: 612-273-8482
- E-Mail: lburke3@Fairview.org
Studienorte
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- Rekrutierung
- Masonic Cancer Center at University of Minnesota
-
Kontakt:
- Lisa Burke, RN
- Telefonnummer: 612-273-8482
- E-Mail: lburke3@Fairview.org
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Patientenauswahl:
Einschlusskriterien:
- Diagnose einer Fanconi-Anämie
- Unter 65 Jahre alt
- Karnofsky-Performance-Status von ≥ 70 % oder, für Kinder < 16 Jahre, Lansky Play Score ≥ 50
Vorhandensein von mindestens einem der folgenden Risikofaktoren:
Schwere aplastische Anämie (SAA) definiert als: Aplastische Anämie ist definiert als das Vorliegen von mindestens einem der folgenden Merkmale, wenn keine Wachstumsfaktoren oder Transfusionen erhalten werden:
- Thrombozytenzahl < 20 x 109/L
- absolute Neutrophilenzahl von <5 x 108/L
- Hämoglobin < 8 g/dl
- Myelodysplastisches Syndrom (MDS) oder akute Leukämie
- Genotyp mit hohem Risiko
Angemessene Organfunktion definiert als:
- Bilirubin, AST oder ALT, ALP <5 x normal, Herz: Ejektionsfraktion des linken Ventrikels (LEFV) ≥45 % laut ECHO
- Pulmonal: DLCO, FEV1, FVC ≥ 40 % vorhergesagt und kein O2-Bedarf. Bei Kindern, die nicht in der Lage sind, mit PFTs zu kooperieren, sollte eine Pulsoximetrie mit Bewegung versucht werden. Wenn keiner der Tests durchgeführt werden kann, sollte dies im ärztlichen Attest deutlich angegeben werden.
- Identifizierung eines geeigneten Spenders für periphere Blutzellen gemäß den Übereinstimmungskriterien in Abschnitt 5.
- Frauen im gebärfähigen Alter und Männer mit Partnern im gebärfähigen Alter müssen der Anwendung von Verhütungsmitteln für die Dauer der Behandlung und 4 Monate nach der Transplantation zustimmen
- Kann vor der Durchführung von forschungsbezogenen Tests oder Verfahren mit Zustimmung der Eltern / Erziehungsberechtigten für Minderjährige (und gegebenenfalls Zustimmung) eine schriftliche freiwillige Zustimmung erteilen
Ausschlusskriterien:
- Schwanger oder stillend, da die in dieser Studie verwendete Behandlung der Schwangerschaftskategorie D entspricht. Frauen im gebärfähigen Alter müssen innerhalb von 14 Tagen nach Registrierung in der Studie einen negativen Schwangerschaftstest (Serum oder Urin) haben
- Aktive, unkontrollierte Infektion innerhalb von 1 Woche vor Beginn der Studientherapie
- Bösartiger solider Tumorkrebs innerhalb der letzten 2 Jahre
Spenderauswahl (Einschlusskriterien): erfüllt eines der folgenden Übereinstimmungskriterien:
- ein mit HLA-A, B, DRB1 übereinstimmender Geschwisterspender (übereinstimmendes Geschwister)
- ein HLA-A, B, DRB1 passender verwandter Spender (außer Geschwister)
- ein verwandter Spender, der bei 1 HLA-A-, B-, C- und DRB1-Antigen fehlgepaart ist
- 7-8/8 HLA-A, B, C, DRB1-Allel passender, nicht verwandter Spender gemäß aktuellen institutionellen Richtlinien Patienten und Spender werden für HLA-A und B unter Verwendung serologischer oder molekularer Techniken und für DRB1 unter Verwendung von hochauflösender molekularer Typisierung typisiert. Wenn ein Spender auf der Grundlage der HLA-A-, B-, C- und DRB1-Typisierung wie oben ausgewählt wurde, werden Spender bevorzugt, die mit dem HLA-C-Lokus übereinstimmen.
- Körpergewicht von mindestens 40 Kilogramm und mindestens 12 Jahre alt
- Bereit und in der Lage, sich einer mobilisierten peripheren Blutapherese zu unterziehen
- Im Allgemeinen gute Gesundheit, wie vom Arzt festgestellt
Angemessene Organfunktion definiert als:
- Hämatologisch: Hämoglobin, WBC, Blutplättchen innerhalb von 10 % der oberen und unteren Grenze des normalen Testbereichs (geschlechtsabhängig für Hämoglobin)
- Leber: ALT < 2 x Obergrenze des Normalwerts
- Nieren: Serum-Kreatinin < 1,8 mg/dl
- Leistung eines Screening-Panels für Spenderinfektionskrankheiten, einschließlich CMV-Antikörper, Hepatitis-B-Oberflächenantigen, Hepatitis-B-Core-Antikörper, Hepatitis-C-Antikörper, HIV-1/2-Antikörper, HTLVA-1/2-Antikörper, Treponema und Trypanosoma Cruzi (T. Cruzi) plus HBV, HCV, WNV, HIV durch Nukleinsäuretests (NAT); und Screening auf Anzeichen und Risikofaktoren für eine Infektion mit dem Zika-Virus oder gemäß dem aktuellen institutionellen Spenderscreening – muss negativ auf HIV und aktive Hepatitis B sein
- Nicht schwanger - Frauen im gebärfähigen Alter müssen innerhalb von 7 Tagen nach Beginn der Mobilisierung einen negativen Schwangerschaftstest haben
- Freiwillige schriftliche Einwilligung (Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten und Minderjährigen, wenn < 18 Jahre) vor der Durchführung eines forschungsbezogenen Verfahrens
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Behandlungsplan 1: TBI 300 mit Thymusabschirmung, CY, FLU, MP
Gegeben:
|
300 cGy mit Thymus-Abschirmung am Tag -6
Andere Namen:
10 mg/kg IV täglich an den Tagen -5, -4, -3 und -2
Andere Namen:
35 mg/m2 IV täglich an den Tagen -5, -4, -3 und -2
Andere Namen:
1 mg/kg IV alle 12 Stunden an den Tagen -5, -4, -3, -2 und -1
Andere Namen:
T-Zell-Rezeptor-Alpha/Beta-Depletion (α/β TCD) Transplantation peripherer Blutstammzellen (PBSC) am Tag 0
Andere Namen:
Beginnen Sie mit G-CSF 5 mcg/kg pro Tag IV am Tag +1 (fahren Sie fort, bis ANC > 2,5 x 10 ^ 9 / L für 3 aufeinanderfolgende Tage)
200 mg/m2 IV einmal am Tag -1
|
Experimental: Behandlungsplan 2: CY, FLU und MP
Gegeben: • HLA-identische Geschwisterspenderempfänger mit aplastischer Anämie |
35 mg/m2 IV täglich an den Tagen -5, -4, -3 und -2
Andere Namen:
1 mg/kg IV alle 12 Stunden an den Tagen -5, -4, -3, -2 und -1
Andere Namen:
T-Zell-Rezeptor-Alpha/Beta-Depletion (α/β TCD) Transplantation peripherer Blutstammzellen (PBSC) am Tag 0
Andere Namen:
Beginnen Sie mit G-CSF 5 mcg/kg pro Tag IV am Tag +1 (fahren Sie fort, bis ANC > 2,5 x 10 ^ 9 / L für 3 aufeinanderfolgende Tage)
200 mg/m2 IV einmal am Tag -1
5 mg/kg IV täglich an den Tagen -5, -4, -3 und -2
Andere Namen:
|
Experimental: Behandlungsplan 3: BU, Cy, FLU, MP und Rituximab
Gegeben:
|
10 mg/kg IV täglich an den Tagen -5, -4, -3 und -2
Andere Namen:
35 mg/m2 IV täglich an den Tagen -5, -4, -3 und -2
Andere Namen:
1 mg/kg IV alle 12 Stunden an den Tagen -5, -4, -3, -2 und -1
Andere Namen:
200 mg/m2 IV einmal am Tag -1
Busulfan 0,6 mg/kg bei > 4 Jahren und/oder > 12 kg (0,8 mg/kg i.v. bei ≤ 4 Jahren und/oder ≤ 12 kg) wird i.v. über 2 Stunden alle 12 Stunden für 2 Tage gegeben.
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Akute Graft-versus-Host-Disease (GVHD) Grad II-IV
Zeitfenster: Tag 100
|
Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Disease (GVHD) Grad II-IV
|
Tag 100
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Einpflanzung von Neutrophilen
Zeitfenster: Tag 42
|
Neutrophilentransplantationsrate (definiert als der erste von drei aufeinanderfolgenden Tagen nach HCT, an dem die absolute Neutrophilenzahl des Patienten ≥ 0,5 x 109 pro Liter beträgt)
|
Tag 42
|
Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: Tag 42
|
Zeit bis zur Thrombozytentransplantation (Erster von drei aufeinanderfolgenden Tagen nach HCT, an dem die Thrombozytenzahl des Patienten ≥ 20 x 10 ^ 9 pro Liter beträgt)
|
Tag 42
|
Akute Graft-versus-Host-Disease (aGVHD)
Zeitfenster: Tag 100
|
Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Krankheit Grad III-IV
|
Tag 100
|
Chronische Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (cGVHD)
Zeitfenster: 1 Jahr nach Transplantation
|
Inzidenz einer chronischen Graft-versus-Host-Krankheit nach der Transplantation
|
1 Jahr nach Transplantation
|
Therapiebedingte Toxizität
Zeitfenster: 30 Tage nach der Transplantation
|
Inzidenz von therapiebedingter Toxizität basierend auf CTCAE v5
|
30 Tage nach der Transplantation
|
Bakterielle, virale und Pilzinfektionen
Zeitfenster: 1 Jahr nach Transplantation
|
Auftreten von bakteriellen, viralen und Pilzinfektionen
|
1 Jahr nach Transplantation
|
Opportunistische Infektionen
Zeitfenster: 100 Tage nach der Transplantation
|
Inzidenz opportunistischer Infektionen
|
100 Tage nach der Transplantation
|
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: 1 Jahr nach Transplantation
|
Häufigkeit des Gesamtüberlebens
|
1 Jahr nach Transplantation
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Margaret MacMillan, MD, Msc, FRCPC, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Nierenerkrankungen
- Urologische Erkrankungen
- Erkrankungen des Knochenmarks
- Hämatologische Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- DNA-Reparatur-Mangel-Störungen
- Anämie, hypoplastisch, angeboren
- Angeborene Knochenmarkinsuffizienzsyndrome
- Störungen des Knochenmarkversagens
- Renaler tubulärer Transport, angeborene Fehler
- Weibliche Urogenitalerkrankungen
- Weibliche Urogenitalerkrankungen und Schwangerschaftskomplikationen
- Urogenitale Erkrankungen
- Männliche Urogenitalerkrankungen
- Myelodysplastische Syndrome
- Anämie
- Fanconi-Syndrom
- Fanconi-Anämie
- Anämie, aplastisch
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Autonome Agenten
- Agenten des peripheren Nervensystems
- Entzündungshemmende Mittel
- Antirheumatika
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Antiemetika
- Magen-Darm-Mittel
- Glukokortikoide
- Hormone
- Hormone, Hormonersatzstoffe und Hormonantagonisten
- Neuroprotektive Wirkstoffe
- Schutzmittel
- Antineoplastische Mittel, alkylierend
- Alkylierungsmittel
- Myeloablative Agonisten
- Antineoplastische Mittel, immunologische
- Methylprednisolon
- Cyclophosphamid
- Rituximab
- Fludarabin
- Busulfan
Andere Studien-ID-Nummern
- 2016LS161
- MT2017-17 (Andere Kennung: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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Klinische Studien zur Myelodysplastische Syndrome
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