MuSK-MG（筋肉特異的チロシンキナーゼ）におけるリン酸アミファンプリジンの長期安全性試験
2024年4月15日 更新者：Catalyst Pharmaceuticals, Inc.
MuSK抗体陽性およびAChR（アセチルコリン受容体）抗体陽性の重症筋無力症患者におけるリン酸アミファンプリジンの長期安全性試験
抗体陽性MuSK-MGの症状緩和におけるリン酸アミファンプリジンの長期安全性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
主な目的:
MG患者におけるリン酸アミファンプリジンの長期安全性と忍容性を特徴付けること
二次的な目的:
重症筋無力症日常生活活動スコア（MG-ADL）の変化に基づいて、MG患者におけるリン酸アミファムプリジンの経時的な臨床効果を評価すること
これは、プロトコール MSK-002 に参加した被験者を対象とした長期延長研究であり、MuSK MG または AChR-MG と診断された被験者におけるアミファンプリジンの有効性と安全性が評価されました。 MSK-002 研究の導入期間終了後のアミファムプリジンの最適用量とスケジュールが最初に各患者に使用されました。 治験責任医師は、患者の神経筋への利益を最適化するために、治験中にアミファムプリジンの用量を調整することができます。 安全性評価および MG-ADL の評価のための来院は、3、6、9、12、15、21、27、33、および 39 か月目に行われました。 調査官の裁量により、追加の訪問が行われる可能性があります。
元のプロトコル (2017 年 11 月 12 日) には MG-ADL スコアの経時変化の分析が含まれていましたが、2023 年 2 月 21 日付の統計分析計画 (SAP) では、MG-ADL スコアの経時変化の分析が削除されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
63
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- MSK-002研究に参加
除外基準:
- てんかんで現在投薬中
- -治験責任医師の意見による、ECGの臨床的に重大な異常
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：リン酸アミファンプリジン
アミファンプリジン 10mg に相当する錠剤を 1 日 3 ～ 4 回服用します。
当初、アミファムプリジンの 1 日あたりの用量は、MSK-002 研究の導入期間の終了時に決定された用量となる予定でした。
通常の範囲は 1 日の総用量 30 ～ 80 mg で、3 回または 4 回に分けて投与され、単回投与量が 20 mg を超えることはありませんでした。
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アミファンプリジン 10mg に相当する錠剤を、1 日 3 ～ 4 回、有効で耐容性のある用量に滴定
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に緊急の有害事象が発生した参加者の数（安全性と忍容性）
時間枠：39か月以上
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規制活動のための医療辞書 (MedDRA) の SOC および PT にマッピングされた治療中に発生した有害事象を有する患者の数を通じて、リン酸アミファムプリジンの長期安全性と忍容性を評価します。
[ 期間: 39 か月以上 ] 研究データを要約するために記述統計が使用されます。
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39か月以上
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Renato Mantegazza, MD、Carlo Besta Neurological Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年6月11日
一次修了 (実際)
2022年8月5日
研究の完了 (実際)
2022年8月5日
試験登録日
最初に提出
2018年6月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年7月5日
最初の投稿 (実際)
2018年7月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月15日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MSK-003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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