MuSK-MG(근육 특이적 티로신 키나제 중증 근무력증)에서 아미팜프리딘 인산염의 장기 안전성 연구
MuSK 항체 양성 및 AChR(아세틸콜린 수용체) 항체 양성 중증 근무력증 환자에서 아미팜프리딘 인산염의 장기 안전성 연구
연구 개요
상세 설명
기본 목표:
MG 환자에서 아미팜프리딘 인산염의 장기적인 안전성과 내약성을 특성화하기 위해
2차 목표:
중증 근무력증 일상 생활 점수(MG-ADL)의 변화를 기반으로 MG 환자에서 시간 경과에 따른 아미팜프리딘 인산염의 임상 효능을 평가합니다.
이는 MuSK MG 또는 AChR-MG 진단을 받은 피험자를 대상으로 아미팜프리딘의 효능과 안전성을 평가한 프로토콜 MSK-002에 참여한 피험자를 대상으로 한 장기 연장 연구였습니다. 연구 MSK-002의 도입 기간 종료 시 아미팜프리딘에 대한 최적 용량 및 일정이 처음에 각 환자에 대해 사용되었습니다. 연구자는 환자의 신경근학적 이점을 최적화하기 위해 시험 기간 동안 아미팜프리딘의 용량을 조정할 수 있습니다. 안전성 평가 및 MG-ADL 평가를 위한 클리닉 방문은 3개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 21개월, 27개월, 33개월 및 39개월에 이루어졌습니다. 조사관의 재량에 따라 추가 방문이 발생할 수 있습니다.
원래 프로토콜(2017년 11월 12일)에는 시간 경과에 따른 MG-ADL 변화 분석이 포함되어 있었지만, 2023년 2월 21일자 SAP(통계 분석 계획)에서는 시간 경과에 따른 MG-ADL 점수 변화 분석이 제거되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- MSK-002 연구 참여
제외 기준:
- 간질 및 현재 약물 치료 중
- 조사자의 의견에 따른 ECG의 임상적으로 유의미한 이상
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아미팜프리딘 인산염
아미팜프리딘 10mg에 해당하는 정제로 하루 3~4회 복용합니다.
처음에 일일 아미팜프리딘 복용량은 MSK-002 연구에서 도입 기간이 끝날 때 결정된 복용량이었습니다.
일반적인 범위는 1일 총 용량 30~80mg이었고, 3회 또는 4회 용량으로 제공되었으며 단회 용량은 20mg을 초과하지 않았습니다.
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10mg amifampridine과 동등한 정제, 효과적이고 허용 가능한 용량으로 적정, 하루 3-4회
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 부작용이 발생한 참가자 수(안전성 및 내약성)
기간: 39개월 이상
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규제 활동에 대한 의학 사전(MedDRA) SOC 및 PT에 매핑된 치료 관련 부작용이 발생한 환자 수를 통해 아미팜프리딘 인산염의 장기적인 안전성과 내약성을 평가합니다.
[ 기간 : 39개월 이상 ] 연구 데이터를 요약하기 위해 기술 통계가 사용됩니다.
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39개월 이상
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurological Institute
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MSK-003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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