Langzeit-Sicherheitsstudie von Amifampridinphosphat bei MuSK-MG (Muscle Specific Tyrosine Kinase Myasthenia Gravis)
Langzeit-Sicherheitsstudie von Amifampridinphosphat bei Patienten mit MuSK-Antikörper-positiver und AChR (Acetylcholinrezeptor)-Antikörper-positiver Myasthenia gravis
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das Hauptziel:
Charakterisierung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Amifampridinphosphat bei Patienten mit MG
Das sekundäre Ziel:
Zur Beurteilung der klinischen Wirksamkeit von Amifampridinphosphat im Laufe der Zeit bei Patienten mit MG basierend auf der Veränderung des Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Score (MG-ADL).
Hierbei handelte es sich um eine Langzeitverlängerungsstudie für Probanden, die am Protokoll MSK-002 teilnahmen, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Amifampridin bei Probanden mit der Diagnose MuSK MG oder AChR-MG bewertet wurde. Für jeden Patienten wurde zunächst die optimale Dosis und der optimale Zeitplan für Amifampridin ab dem Ende der Einlaufphase der Studie MSK-002 verwendet. Der Prüfer könnte die Amifampridin-Dosis im Verlauf der Studie anpassen, um den neuromuskulären Nutzen für den Patienten zu optimieren. Klinikbesuche zur Sicherheitsbewertung und zur Bewertung von MG-ADL wurden in den Monaten 3, 6, 9, 12, 15, 21, 27, 33 und 39 durchgeführt. Zusätzliche Besuche könnten nach Ermessen des Prüfarztes stattfinden.
Das Originalprotokoll (12. November 2017) beinhaltete eine Analyse der MG-ADL-Änderung im Zeitverlauf, der Statistical Analysis Plan (SAP) vom 21. Februar 2023 entfernte jedoch die Analyse der MG-ADL-Score-Änderung im Zeitverlauf.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Milan, Italien, 11-201332
- Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases Carlo Besta Neurological Institute Via Celoria
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Univerity of Pennsylvania
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Teilnahme an der MSK-002-Studie
Ausschlusskriterien:
- Epilepsie und derzeit auf Medikamente
- Klinisch signifikante Anomalien im EKG nach Meinung des Prüfarztes
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Amifampridinphosphat
Tabletten entsprechend 10 mg Amifampridin, 3 bis 4 Mal täglich.
Ursprünglich sollten die täglichen Amifampridin-Dosen die Dosen sein, die am Ende der Run-in-Periode aus der MSK-002-Studie ermittelt wurden.
Der übliche Bereich lag zwischen 30 und 80 mg täglicher Gesamtdosis, verabreicht in drei (3) oder vier (4) Dosen, wobei keine Einzeldosis > 20 mg war
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Tabletten entsprechend 10 mg Amifampridin, titriert auf eine wirksame und verträgliche Dosis, 3- bis 4-mal täglich
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (Sicherheit und Verträglichkeit)
Zeitfenster: über 39 Monate
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Bewerten Sie die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Amifampridinphosphat anhand der Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die den SOCs und PTs des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) zugeordnet sind.
[Zeitrahmen: über 39 Monate] Zur Zusammenfassung der Studiendaten werden deskriptive Statistiken verwendet.
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über 39 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurological Institute
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
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Andere Studien-ID-Nummern
- MSK-003
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
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