Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa fosforanu amifamprydyny w MuSK-MG (swoista dla mięśni kinaza tyrozynowa myasthenia gravis)

15 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania fosforanu amifamprydyny u pacjentów z dodatnimi przeciwciałami przeciw MuSK i przeciwciałami przeciwko AChR (receptorowi acetylocholiny) miastenia gravis

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa fosforanu amifamprydyny w łagodzeniu objawów MuSK-MG z dodatnim wynikiem przeciwciał.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Główny cel:

Scharakteryzowanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji fosforanu amifamprydyny u pacjentów z MG

Cel drugorzędny:

Ocena skuteczności klinicznej fosforanu amifamprydyny w czasie u pacjentów z MG na podstawie zmiany wyniku Myasthenia Gravis Activity of Daily Living Score (MG-ADL)

Było to długoterminowe badanie stanowiące kontynuację dla pacjentów, którzy uczestniczyli w Protokole MSK-002, w którym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo amifamprydyny u pacjentów, u których zdiagnozowano MuSK MG lub AChR-MG. Początkowo dla każdego pacjenta stosowano optymalną dawkę i schemat podawania amifamprydyny od końca okresu wstępnego badania MSK-002. Badacz może dostosować dawkę amifamprydyny w trakcie badania, aby zoptymalizować korzyści nerwowo-mięśniowe dla pacjenta. Wizyty kliniczne w celu oceny bezpieczeństwa i oceny MG-ADL odbywały się w 3, 6, 9, 12, 15, 21, 27, 33 i 39 miesiącach. Dodatkowe wizyty mogą mieć miejsce według uznania Badacza.

Oryginalny protokół (12 listopada 2017 r.) obejmował analizę zmian wyniku MG-ADL w czasie, jednakże Plan analizy statystycznej (SAP) z dnia 21 lutego 2023 r. usunął analizę zmiany wyniku MG-ADL w czasie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

63

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Univerity of Pennsylvania
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 11-201332
        • Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases Carlo Besta Neurological Institute Via Celoria

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Brał udział w badaniu MSK-002

Kryteria wyłączenia:

  • Padaczka i obecnie na lekach
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG w opinii Badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: fosforan amifamprydyny
tabletki odpowiadające 10 mg amifamprydyny, 3 do 4 razy dziennie. Początkowo dziennymi dawkami amifamprydyny miały być dawki ustalane na koniec Okresu Wstępnego na podstawie badania MSK-002. Zwykle zakres całkowitej dawki dobowej wynosił od 30 do 80 mg, podawanej w trzech (3) lub czterech (4) dawkach, przy czym żadna pojedyncza dawka nie przekraczała 20 mg.
Lek: Fosforan amifamprydyny
tabletki odpowiadające 10 mg amifamprydyny, miareczkowane do skutecznej i tolerowanej dawki, 3 do 4 razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (bezpieczeństwo i tolerancja)
Ramy czasowe: ponad 39 miesięcy
Ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję fosforanu amifamprydyny na podstawie liczby pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, wpisanych do SOC i PT słownika medycznego dla działań regulacyjnych (MedDRA). [ Ramy czasowe: ponad 39 miesięcy ] Do podsumowania danych z badania zostaną wykorzystane statystyki opisowe.
ponad 39 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurological Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MSK-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj