Amifampridiinifosfaatin pitkäaikainen turvallisuustutkimus MuSK-MG:ssä (lihasspesifinen tyrosiinikinaasi myasthenia gravis)
Amifampridiinifosfaatin pitkäaikainen turvallisuustutkimus potilailla, joilla on MuSK-vasta-ainepositiivinen ja AChR (asetyylikoliinireseptori) vasta-ainepositiivinen myasthenia gravis
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensisijainen tavoite:
karakterisoida amifampridiinifosfaatin pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on MG
Toissijainen tavoite:
Amifampridiinifosfaatin kliinisen tehon arvioiminen ajan mittaan potilailla, joilla on MG, päivittäisen elinpisteen myasthenia gravis -aktiivisuuden (MG-ADL) muutoksen perusteella
Tämä oli pitkäaikainen jatkotutkimus koehenkilöille, jotka osallistuivat pöytäkirjaan MSK-002, jossa amifampridiinin tehoa ja turvallisuutta arvioitiin koehenkilöillä, joilla oli diagnosoitu MuSK MG tai AChR-MG. Alun perin jokaiselle potilaalle käytettiin optimaalista amifampridiiniannosta ja aikataulua tutkimuksen MSK-002 sisäänajojakson lopusta. Tutkija saattoi muuttaa amifampridiiniannosta tutkimuksen aikana, jotta potilaan hermo-lihasvaikutus olisi mahdollisimman hyvä. Klinikalla käytiin turvallisuusarviointia ja MG-ADL:n arviointia varten kuukausina 3, 6, 9, 12, 15, 21, 27, 33 ja 39. Lisäkäyntejä voidaan tehdä tutkijan harkinnan mukaan.
Alkuperäinen protokolla (12.11.2017) sisälsi MG-ADL-muutosten analyysin ajan myötä, mutta tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), päivätty 21. helmikuuta 2023, poisti MG-ADL-pisteiden muutoksen analyysin ajan myötä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Milan, Italia, 11-201332
- Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases Carlo Besta Neurological Institute Via Celoria
-
-
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Univerity of Pennsylvania
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistui MSK-002-tutkimukseen
Poissulkemiskriteerit:
- Epilepsia ja tällä hetkellä lääkitys
- Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia EKG:ssä tutkijan mielestä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: amifampridiinifosfaatti
tabletteja, jotka vastaavat 10 mg amifampridiinia, 3-4 kertaa päivässä.
Aluksi päivittäisten amifampridiiniannosten piti olla annoksia, jotka määritettiin MSK-002-tutkimuksesta sisäänajojakson lopussa.
Tavanomainen vaihteluväli oli 30–80 mg:n kokonaisvuorokausiannos, annettuna kolmessa (3) tai neljässä (4) annoksessa, ilman yksittäistä annosta yli 20 mg
|
tabletit, jotka vastaavat 10 mg amifampridiinia, titrattu tehokkaaksi ja siedettäväksi annokseksi 3-4 kertaa päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (turvallisuus ja siedettävyys)
Aikaikkuna: yli 39 kuukautta
|
Arvioi amifampridiinifosfaatin pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä niiden potilaiden lukumäärän perusteella, joilla on hoidon aiheuttamia haittatapahtumia, jotka on kartoitettu Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) -sanomiin ja PT:ihin.
[ Aikakehys: yli 39 kuukautta ] Kuvaavia tilastoja käytetään tutkimustietojen yhteenvedossa.
|
yli 39 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurological Institute
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Lihas heikkous
- Myasthenia Gravis
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Ääreishermoston aineet
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Neuromuskulaariset aineet
- Kaliumkanavan salpaajat
- Amifampridiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- MSK-003
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .