Langtidssikkerhedsundersøgelse af amifampridinfosfat i MuSK-MG (muskelspecifik tyrosinkinase Myasthenia Gravis)
Langtidssikkerhedsundersøgelse af amifampridinfosfat hos patienter med MuSK-antistofpositiv og AChR (acetylcholinreceptor) antistofpositiv Myasthenia Gravis
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Det primære mål:
At karakterisere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af amifampridinphosphat hos patienter med MG
Det sekundære mål:
At vurdere den kliniske effekt af amifampridinphosphat over tid hos patienter med MG baseret på ændringer i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Score (MG-ADL)
Dette var et langsigtet forlængelsesstudie for forsøgspersoner, der deltog i protokol MSK-002, hvor effektiviteten og sikkerheden af amifampridin blev evalueret hos forsøgspersoner diagnosticeret med MuSK MG eller AChR-MG. Den optimale dosis og tidsplan for amifampridin fra slutningen af indkøringsperioden fra undersøgelse MSK-002 blev oprindeligt brugt til hver patient. Undersøgeren kunne justere dosis af amifampridin i løbet af forsøget for at optimere neuromuskulær fordel for patienten. Klinikbesøg til sikkerhedsvurdering og til evaluering af MG-ADL blev foretaget i måned 3, 6, 9, 12, 15, 21, 27, 33 og 39. Yderligere besøg kan forekomme efter efterforskerens skøn.
Den oprindelige protokol (12. nov. 2017) inkluderede analyse af MG-ADL-ændring over tid, men Statistical Analysis Plan (SAP), dateret 21. februar 2023, fjernede analysen af MG-ADL-scoreændring over tid.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Univerity of Pennsylvania
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 11-201332
- Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases Carlo Besta Neurological Institute Via Celoria
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltog i MSK-002 undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Epilepsi og er i øjeblikket på medicin
- Klinisk signifikante abnormiteter i EKG, efter investigators opfattelse
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: amifampridinphosphat
tabletter svarende til 10 mg amifampridin, 3 til 4 gange dagligt.
Oprindeligt skulle de daglige amifampridindoser være de doser, der blev bestemt ved slutningen af indkøringsperioden fra MSK-002-studiet.
Det sædvanlige område var fra 30 til 80 mg total daglig dosis, givet i tre (3) eller fire (4) doser, uden en enkelt dosis > 20 mg
|
tabletter svarende til 10 mg amifampridin, titreret til en effektiv og tolerabel dosis, 3 til 4 gange dagligt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: over 39 måneder
|
Evaluer den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af amifampridinphosphat gennem antallet af patienter med behandlingsudspringende bivirkninger, der er kortlagt til Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) SOC'er og PT'er.
[Tidsramme: over 39 måneder] Beskrivende statistik vil blive brugt til at opsummere undersøgelsesdata.
|
over 39 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurological Institute
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer
- Autoimmune sygdomme i nervesystemet
- Autoimmune sygdomme
- Neoplasmer efter sted
- Neurologiske manifestationer
- Muskuloskeletale sygdomme
- Muskelsygdomme
- Neuromuskulære sygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- Neuromuskulære manifestationer
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Neuromuskulære Junction-sygdomme
- Muskelsvaghed
- Myasthenia gravis
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Membrantransportmodulatorer
- Neuromuskulære midler
- Kaliumkanalblokkere
- Amifampridin
Andre undersøgelses-id-numre
- MSK-003
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .