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Studio sulla sicurezza a lungo termine dell'amifampridina fosfato in MuSK-MG (tirosina chinasi muscolare specifica miastenia grave)

15 aprile 2024 aggiornato da: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Studio sulla sicurezza a lungo termine dell'amifampridina fosfato in pazienti con anticorpo MuSK positivo e anticorpo AChR (recettore dell'acetilcolina) positivo miastenia grave

Valutare la sicurezza a lungo termine dell'amifampridina fosfato nel sollievo sintomatico del MuSK-MG positivo agli anticorpi.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario:

Caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine dell'amifampridina fosfato nei pazienti con MG

L'obiettivo secondario:

Valutare l’efficacia clinica dell’amifampridina fosfato nel tempo in pazienti con MG sulla base della variazione del punteggio Myasthenia Gravis Activity of Daily Living Score (MG-ADL).

Si trattava di uno studio di estensione a lungo termine per soggetti che hanno partecipato al protocollo MSK-002 in cui l'efficacia e la sicurezza dell'amifampridina sono state valutate in soggetti con diagnosi di MuSK MG o AChR-MG. Per ciascun paziente sono stati inizialmente utilizzati la dose e lo schema ottimali di amifampridina dalla fine del periodo di run-in dello studio MSK-002. Lo sperimentatore potrebbe aggiustare la dose di amifampridina nel corso dello studio, al fine di ottimizzare il beneficio neuromuscolare per il paziente. Le visite cliniche per la valutazione della sicurezza e per la valutazione di MG-ADL sono state effettuate ai mesi 3, 6, 9, 12, 15, 21, 27, 33 e 39. Ulteriori visite potrebbero verificarsi a discrezione dell'investigatore.

Il protocollo originale (12 novembre 2017) includeva l'analisi della variazione del punteggio MG-ADL nel tempo, tuttavia, il Piano di analisi statistica (SAP), datato 21 febbraio 2023, ha rimosso l'analisi della variazione del punteggio MG-ADL nel tempo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

63

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia, 11-201332
        • Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases Carlo Besta Neurological Institute Via Celoria
  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha partecipato allo studio MSK-002

Criteri di esclusione:

  • Epilessia e attualmente sotto farmaci
  • Anomalie clinicamente significative nell'ECG, secondo il parere dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: amifampridina fosfato
compresse equivalenti a 10 mg di amifampridina, da 3 a 4 volte al giorno. Inizialmente, le dosi giornaliere di amifampridina dovevano essere quelle determinate alla fine del periodo di run-in dello studio MSK-002. L'intervallo abituale era compreso tra 30 e 80 mg di dose giornaliera totale, somministrata in tre (3) o quattro (4) dosi, senza una dose singola > 20 mg.
Droga: Amifampridina fosfato
compresse equivalenti a 10 mg di amifampridina, titolate alla dose efficace e tollerabile, da 3 a 4 volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (sicurezza e tollerabilità)
Lasso di tempo: oltre 39 mesi
Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine dell’amifampridina fosfato attraverso il numero di pazienti con eventi avversi emergenti dal trattamento mappati nei SOC e nei PT del Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA). [Tempo: oltre 39 mesi] Le statistiche descrittive verranno utilizzate per riassumere i dati dello studio.
oltre 39 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurological Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

5 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

5 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

9 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MSK-003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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