Estudio de seguridad a largo plazo del fosfato de amifampridina en MuSK-MG (muscle Specific Tyrosine Kinase Myasthenia Gravis)
Estudio de seguridad a largo plazo del fosfato de amifampridina en pacientes con miastenia gravis positiva para anticuerpos MuSK y AChR (receptor de acetilcolina) positivos
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal:
Caracterizar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo del fosfato de amifampridina en pacientes con MG.
El objetivo secundario:
Evaluar la eficacia clínica del fosfato de amifampridina a lo largo del tiempo en pacientes con MG según el cambio en la puntuación de las actividades de la vida diaria de miastenia gravis (MG-ADL)
Este fue un estudio de extensión a largo plazo para sujetos que participaron en el Protocolo MSK-002 donde se evaluó la eficacia y seguridad de la amifampridina en sujetos diagnosticados con MuSK MG o AChR-MG. Inicialmente se utilizó para cada paciente la dosis y el esquema óptimos de amifampridina desde el final del período de preinclusión del estudio MSK-002. El investigador podría ajustar la dosis de amifampridina durante el transcurso del ensayo para optimizar el beneficio neuromuscular para el paciente. Las visitas clínicas para evaluación de seguridad y evaluación de MG-ADL se realizaron en los meses 3, 6, 9, 12, 15, 21, 27, 33 y 39. Podrían realizarse visitas adicionales a discreción del investigador.
El protocolo original (12 de noviembre de 2017) incluía un análisis del cambio de MG-ADL a lo largo del tiempo; sin embargo, el Plan de Análisis Estadístico (SAP), con fecha del 21 de febrero de 2023, eliminó el análisis del cambio de puntuación de MG-ADL a lo largo del tiempo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Univerity of Pennsylvania
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Milan, Italia, 11-201332
- Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases Carlo Besta Neurological Institute Via Celoria
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participó en el estudio MSK-002
Criterio de exclusión:
- Epilepsia y actualmente con medicación.
- Anomalías clínicamente significativas en el ECG, en opinión del Investigador
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: fosfato de amifampridina
comprimidos equivalentes a 10 mg de amifampridina, 3 a 4 veces al día.
Inicialmente, las dosis diarias de amifampridina debían ser las dosis determinadas al final del período de preinclusión del estudio MSK-002.
El rango habitual era de 30 a 80 mg de dosis diaria total, administrada en tres (3) o cuatro (4) dosis, sin dosis única > 20 mg.
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comprimidos equivalentes a 10 mg de amifampridina, titulados a una dosis eficaz y tolerable, 3 a 4 veces al día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (seguridad y tolerabilidad)
Periodo de tiempo: más de 39 meses
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo del fosfato de amifampridina a través del número de pacientes con eventos adversos emergentes del tratamiento asignados a los SOC y PT del Diccionario médico para actividades regulatorias (MedDRA).
[Marco de tiempo: más de 39 meses] Se utilizarán estadísticas descriptivas para resumir los datos del estudio.
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más de 39 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurological Institute
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
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- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Neoplasias del Sistema Nervioso
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- Síndromes paraneoplásicos
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- Debilidad muscular
- Miastenia gravis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Moduladores de transporte de membrana
- Agentes neuromusculares
- Bloqueadores de canales de potasio
- Amifampridina
Otros números de identificación del estudio
- MSK-003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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