Estudo de Segurança de Longo Prazo do Fosfato de Amifampridina em MuSK-MG (Músculo Específico Tirosina Quinase Miastenia Gravis)
Estudo de Segurança de Longo Prazo do Fosfato de Amifampridina em Pacientes com Anticorpo MuSK Positivo e Anticorpo Positivo AChR (Receptor de Acetilcolina) Miastenia Gravis
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal:
Caracterizar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do fosfato de amifampridina em pacientes com MG
O objetivo secundário:
Para avaliar a eficácia clínica do fosfato de amifampridina ao longo do tempo em pacientes com MG com base na mudança na pontuação de atividades de vida diária de miastenia gravis (MG-ADL)
Este foi um estudo de extensão de longo prazo para indivíduos que participaram do Protocolo MSK-002, onde a eficácia e segurança da amifampridina foram avaliadas em indivíduos com diagnóstico de MuSK MG ou AChR-MG. A dose e o esquema ideais para amifampridina a partir do final do período de execução do Estudo MSK-002 foram inicialmente utilizados para cada paciente. O investigador poderia ajustar a dose de amifampridina durante o estudo, a fim de otimizar o benefício neuromuscular para o paciente. As visitas clínicas para avaliação de segurança e para avaliação de MG-ADL foram realizadas nos meses 3, 6, 9, 12, 15, 21, 27, 33 e 39. Visitas adicionais podem ocorrer a critério do Investigador.
O protocolo original (12 de novembro de 2017) incluía a análise da mudança na pontuação MG-ADL ao longo do tempo, no entanto, o Plano de Análise Estatística (SAP), datado de 21 de fevereiro de 2023, removeu a análise da mudança na pontuação MG-ADL ao longo do tempo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Univerity of Pennsylvania
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Milan, Itália, 11-201332
- Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases Carlo Besta Neurological Institute Via Celoria
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Participou do estudo MSK-002
Critério de exclusão:
- Epilepsia e atualmente sob medicação
- Anormalidades clinicamente significativas no ECG, na opinião do investigador
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: fosfato de amifampridina
comprimidos equivalentes a 10 mg de amifampridina, 3 a 4 vezes ao dia.
Inicialmente, as doses diárias de amifampridina deveriam ser as doses determinadas no final do período de execução do estudo MSK-002.
A faixa usual foi de 30 a 80 mg de dose diária total, administrada em três (3) ou quatro (4) doses, sem dose única > 20 mg
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comprimidos equivalentes a 10 mg de amifampridina, titulados para uma dose eficaz e tolerável, 3 a 4 vezes ao dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (segurança e tolerabilidade)
Prazo: mais de 39 meses
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Avalie a segurança e tolerabilidade a longo prazo do fosfato de amifampridina através do número de pacientes com eventos adversos emergentes do tratamento mapeados nos SOCs e PTs do Dicionário Médico para Atividades Regulatórias (MedDRA).
[Prazo: mais de 39 meses] Estatísticas descritivas serão usadas para resumir os dados do estudo.
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mais de 39 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurological Institute
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Fraqueza muscular
- Miastenia grave
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Moduladores de transporte de membrana
- Agentes Neuromusculares
- Bloqueadores dos Canais de Potássio
- Amifampridina
Outros números de identificação do estudo
- MSK-003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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