Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnostní studie amifampridin fosfátu v MuSK-MG (tyrosinkináza specifická pro svaly Myasthenia Gravis)

15. dubna 2024 aktualizováno: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Dlouhodobá bezpečnostní studie amifampridin fosfátu u pacientů s pozitivními protilátkami MuSK a pozitivními protilátkami AChR (acetylcholinový receptor) Myasthenia Gravis

Vyhodnoťte dlouhodobou bezpečnost amifampridin fosfátu při symptomatické úlevě od protilátky pozitivní MuSK-MG.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární cíl:

Charakterizovat dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost amifampridin fosfátu u pacientů s MG

Sekundární cíl:

Posoudit klinickou účinnost amifampridin fosfátu v průběhu času u pacientů s MG na základě změny skóre aktivit denního života v myasthenia gravis (MG-ADL)

Jednalo se o dlouhodobou prodlouženou studii pro subjekty, které se účastnily protokolu MSK-002, kde byla hodnocena účinnost a bezpečnost amifampridinu u subjektů s diagnózou MuSK MG nebo AChR-MG. Pro každého pacienta byla zpočátku použita optimální dávka a schéma pro amifampridin z konce zaváděcího období ze studie MSK-002. Zkoušející mohl upravit dávku amifampridinu v průběhu studie, aby optimalizoval neuromuskulární přínos pro pacienta. Návštěvy kliniky za účelem posouzení bezpečnosti a vyhodnocení MG-ADL byly provedeny ve 3., 6., 9., 12., 15., 21., 27., 33. a 39. měsíci. Další návštěvy se mohou uskutečnit podle uvážení vyšetřovatele.

Původní protokol (12. listopadu 2017) zahrnoval analýzu změny MG-ADL v průběhu času, avšak plán statistické analýzy (SAP) ze dne 21. února 2023 analýzu změny skóre MG-ADL v průběhu času odstranil.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

63

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 11-201332
        • Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases Carlo Besta Neurological Institute Via Celoria
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastnil se studie MSK-002

Kritéria vyloučení:

  • Epilepsie a v současné době užívám léky
  • Klinicky významné abnormality EKG podle názoru zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: amifampridin fosfát
tablety ekvivalentní 10 mg amifampridinu, 3 až 4krát denně. Zpočátku měly být denními dávkami amifampridinu dávky, které byly stanoveny na konci zaváděcího období ze studie MSK-002. Obvyklé rozmezí bylo od 30 do 80 mg celkové denní dávky podávané ve třech (3) nebo čtyřech (4) dávkách, přičemž žádná jednotlivá dávka nebyla > 20 mg
Lék: Amifampridin fosfát
tablety ekvivalentní 10 mg amifampridinu, titrované na účinnou a tolerovatelnou dávku, 3 až 4krát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: více než 39 měsíců
Vyhodnoťte dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost amifampridin fosfátu prostřednictvím počtu pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou mapovanými do SOC a PT v lékařském slovníku pro regulační aktivity (MedDRA). [ Časový rámec: více než 39 měsíců ] Pro shrnutí studijních dat budou použity popisné statistiky.
více než 39 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurological Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

5. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

5. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

9. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MSK-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit