脈絡膜貧血の治療のための BIIB111 および X 連鎖性網膜色素変性症の治療のための BIIB112 の長期的な安全性と有効性の追跡調査 (SOLSTICE)
2026年7月2日 更新者：NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Rab Escort Protein-1（AAV2-REP1）をコードするアデノ随伴ウイルスベクターで以前に治療された脈絡膜血症の被験者およびX連鎖網膜色素変性症の被験者における網膜遺伝子治療の安全性と有効性を評価するための長期フォローアップ研究先行研究でRPGRをコードするアデノ随伴ウイルスベクター（AAV8-RPGR）で以前に治療された
この研究の目的は、以前にBIIB111で治療され、先行研究を終了した脈絡膜血症（CHM）の参加者におけるBIIB111の網膜下注射の長期的な安全性と有効性を評価することです。これらの治療を受けた参加者は、STAR（NCT03496012）研究を終了した未治療の対照参加者と比較され、BIIB112で以前に治療され、先行研究を終了したX連鎖網膜色素変性症（XLRP）の参加者のBIIB112と比較されます。
調査の概要
詳細な説明
この調査は以前に NightstaRx Ltd によって投稿されました。
2020 年 10 月に、試験のスポンサーシップがバイオジェンに譲渡されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
277
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095-7065
- UCLA - Jules Stein Eye Institute
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287-0005
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114-3002
- MEEI Massachusets Eye and Ear Infirmary
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242-5664
- Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- OHSU - Casey Eye Institute
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231-5080
- Retina Foundation of the Southwest
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53705-3644
- University of Wisconsin School of Medicine
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London、イギリス、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Manchester Royal Eye Hopsital
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Oxford、イギリス、OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Nijmegen、オランダ、6525 GA
- Radboudumc
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T5H 3V9
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 39N
- The University of British Columbia - Eye Care Centre
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3JI
- McGill University Health Centre
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Glostrup Municipality、デンマーク、2600
- Rigshospitalet-Glostrup, Oejenafdelingen
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Bonn、ドイツ、53127
- Universitäts-Augenklinik Bonn
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Tübingen、ドイツ、72076
- Universitats Klinikum Tubingen - Institute for Ophthalmic Research
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Helsinki、フィンランド、00290 HUS
- Helsinki University Central Hospital (HUCH)
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Montpellier、フランス、34295
- CHU Montpellier - Saint ELOI
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Paris、フランス、75012
- Centre Hospitalier National d Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
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São Paulo、ブラジル、04039
- Instituto Genetica Ocular
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
CHM参加者
a. -CHMに対するBIIB111の網膜下注射の安全性と有効性を調査した介入研究に参加し、終了しました。
XLRP参加者
a. -XLRPのためにBIIB112の網膜下注射を受け、先行研究を終了しました。
主な除外基準:
参加者は、以下の除外基準を満たす場合、研究への参加資格がありません。
a. 研究者および/またはスポンサーの意見では、研究に参加することは参加者の最善の利益にはなりません。
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BIIB111
先行研究273CH301（NCT03496012）および273CH203（NCT03507686）でBIIB111の網膜下注射で以前に治療された参加者が登録されます。
先行研究 20150371 (NCT02553135)、Pro00028599 (NCT02077361)、THOR-TUE-01 (NCT02671539)、CHM09/01 (NCT01461213)、および REGEN2015 (NCT024076) で以前にこの同じ網膜下注射 (rAAV2-REP1) で治療された参加者も入学に招待されます。
これはフォローアップ研究であり、治験薬は以前の研究で投与されました。
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治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
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実験的：BIIB112
先行研究274RP101（NCT03116113）でBIIB112の網膜下注射で以前に治療された参加者が登録されます。
これはフォローアップ研究であり、治験薬は以前の研究で投与されました。
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治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
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介入なし：未処理
BIIB111による治療を調査する先行研究273CH301（NCT03496012）で対照として機能した未治療の参加者が登録されます。
これはフォローアップ研究であり、参加者は治験薬の投与も偽手術も受けません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象（AE）のある参加者の割合
時間枠：5年まで
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5年まで
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眼科検査の評価: 眼圧 (IOP)
時間枠：5年まで
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5年まで
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眼科検査評価：異常細隙灯検査
時間枠：5年まで
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5年まで
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眼科検査の評価: レンズの不透明度の等級付け
時間枠：5年まで
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5年まで
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眼科検査の評価: 前房および硝子体の炎症
時間枠：5年まで
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5年まで
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眼科検査の評価: 間接眼底検査
時間枠：5年まで
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5年まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最高矯正視力（BCVA）のベースラインからの変化
時間枠：5年まで
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BCVAは、糖尿病性網膜症研究の早期治療（ETDRS）視力（VA）チャートを使用して両眼について評価されます。
BCVA テストは瞳孔散大の前に実行する必要があり、距離屈折は BCVA を測定する前に実行する必要があります。
最初に、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られます。
4 メートル離れた場所で 20 文字未満の文字が読み取られる場合は、1 メートルでのテストを実施する必要があります。
BCVA は、参加者が ETDRS スケール (0 から 100 文字の範囲) を使用して研究眼で正しく読み取った文字数として報告されます。
視力検査表で正しく読める文字の数が少ないほど、視力 (または視力) が悪いことを示します。
正しく読める文字数が増えるということは、視力が向上したということです。
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5年まで
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BCVAのベースラインからの減少がない参加者の割合、またはBCVAのベースラインからの減少が5未満のETDRS文字（CHM）参加者の割合
時間枠：5年まで
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BCVAは、糖尿病性網膜症研究の早期治療（ETDRS）視力（VA）チャートを使用して両眼について評価されます。
BCVA テストは瞳孔散大の前に実行する必要があり、距離屈折は BCVA を測定する前に実行する必要があります。
最初に、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られます。
4 メートル離れた場所で 20 文字未満の文字が読み取られる場合は、1 メートルでのテストを実施する必要があります。
BCVA は、参加者が ETDRS スケール (0 から 100 文字の範囲) を使用して研究眼で正しく読み取った文字数として報告されます。
視力検査表で正しく読める文字の数が少ないほど、視力 (または視力) が悪いことを示します。
正しく読める文字数が増えるということは、視力が向上したということです。
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5年まで
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CHM参加者のETDRSレターが10以上のBCVAのベースラインからの増加を伴う参加者の割合
時間枠：5年まで
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BCVAは、糖尿病性網膜症研究の早期治療（ETDRS）視力（VA）チャートを使用して両眼について評価されます。
BCVA テストは瞳孔散大の前に実行する必要があり、距離屈折は BCVA を測定する前に実行する必要があります。
最初に、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られます。
4 メートル離れた場所で 20 文字未満の文字が読み取られる場合は、1 メートルでのテストを実施する必要があります。
BCVA は、参加者が ETDRS スケール (0 から 100 文字の範囲) を使用して研究眼で正しく読み取った文字数として報告されます。
視力検査表で正しく読める文字の数が少ないほど、視力 (または視力) が悪いことを示します。
正しく読める文字数が増えるということは、視力が向上したということです。
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5年まで
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CHM参加者のETDRSレターが15以上のBCVAのベースラインからの増加を伴う参加者の割合
時間枠：5年まで
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BCVAは、糖尿病性網膜症研究の早期治療（ETDRS）視力（VA）チャートを使用して両眼について評価されます。
BCVA テストは瞳孔散大の前に実行する必要があり、距離屈折は BCVA を測定する前に実行する必要があります。
最初に、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られます。
4 メートル離れた場所で 20 文字未満の文字が読み取られる場合は、1 メートルでのテストを実施する必要があります。
BCVA は、参加者が ETDRS スケール (0 から 100 文字の範囲) を使用して研究眼で正しく読み取った文字数として報告されます。
視力検査表で正しく読める文字の数が少ないほど、視力 (または視力) が悪いことを示します。
正しく読める文字数が増えるということは、視力が向上したということです。
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5年まで
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25項目の視覚機能アンケート（VFQ-25）のベースラインからの変化
時間枠：5年まで
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VFQ-25 質問票は、眼病患者にとって最も重要な自己申告による視覚をターゲットとした健康状態の次元を測定します。
合計スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコア 0 は最悪の結果を表し、100 は最良の結果を表します。
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5年まで
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視野のベースラインからの変化
時間枠：5年まで
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結果測定は、BIIB112治療を受けた参加者で評価されます。
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5年まで
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BIIB112治療を受けた参加者のETDRS文字が10以上の輝度視力（LLVA）がベースラインから増加した参加者の割合
時間枠：18 か月から 60 か月、翌日以降の 0 回の訪問
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LLVA は、2.0 対数単位のニュートラル デンシティ フィルターをその目の最適な補正の上に配置し、参加者に通常照明された ETDRS チャートを読み取らせることによって測定されました。
評価は目を拡張する前に行った。
最初に、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られます。
4 メートル離れた場所で 20 文字未満の文字が読み取られる場合は、1 メートル離れた場所でテストを実施する必要があります。
BCVA は、参加者が正しく読んだ文字数として報告されます。
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18 か月から 60 か月、翌日以降の 0 回の訪問
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BIIB112治療を受けた参加者のETDRS文字が15以上の輝度視力（LLVA）がベースラインから増加した参加者の割合
時間枠：18 か月から 60 か月、翌日以降の 0 回の訪問
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LLVA は、2.0 対数単位のニュートラル デンシティ フィルターをその目の最適な補正の上に配置し、参加者に通常照明された ETDRS チャートを読み取らせることによって測定されました。
評価は目を拡張する前に行った。
最初に、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られます。
4 メートル離れた場所で 20 文字未満の文字が読み取られる場合は、1 メートル離れた場所でテストを実施する必要があります。
BCVA は、参加者が正しく読んだ文字数として報告されます。
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18 か月から 60 か月、翌日以降の 0 回の訪問
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各訪問時の眼底自家蛍光 (AF) の評価
時間枠：5年まで
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眼底自己蛍光検査は、生存可能な網膜組織の領域の変化を評価するために両眼で実行されます。
平方ミリメートル (mm^2) で報告されます。
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5年まで
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各訪問時の眼底写真の評価
時間枠：5年まで
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眼底撮影は、参加者の瞳孔の拡張に続いて両眼で行われます。
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5年まで
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各訪問時のスペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) の評価
時間枠：5年まで
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SD-OCT は、中心窩の変化およびその他の潜在的な解剖学的変化を評価するために、両眼で実行されます。
測定は、参加者の瞳孔の散大後に行われ、マイクロメートル (µm) で報告されます。
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5年まで
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各訪問時のマイクロペリメトリーの評価
時間枠：5年まで
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黄斑内の網膜感度の変化を評価するために、両眼でマイクロペリメトリーが実行されます。
デシベル (dB) で報告されます。
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5年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年6月4日
一次修了 (実際)
2026年6月22日
研究の完了 (実際)
2026年6月22日
試験登録日
最初に提出
2018年6月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年6月29日
最初の投稿 (実際)
2018年7月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月2日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 273CH201
- 2017-003104-42 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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