Follow-up di sicurezza ed efficacia a lungo termine di BIIB111 per il trattamento della coroideremia e BIIB112 per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X (SOLSTICE)
2 luglio 2026 aggiornato da: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia genica retinica in soggetti con coroideremia precedentemente trattati con codifica del vettore virale adeno-associato Rab Escort Protein-1 (AAV2-REP1) e in soggetti con retinite pigmentosa legata all'X Precedentemente trattato con codifica vettoriale virale adeno-associata RPGR (AAV8-RPGR) in uno studio antecedente
L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di un'iniezione subretinica di BIIB111 in partecipanti con coroideremia (CHM) che sono stati precedentemente trattati con BIIB111 e che sono usciti da uno studio precedente; questi partecipanti trattati saranno confrontati con partecipanti di controllo non trattati che sono usciti dallo studio STAR (NCT03496012) e BIIB112 in partecipanti con retinite pigmentosa legata all'X (XLRP) che sono stati precedentemente trattati con BIIB112 e che sono usciti da uno studio precedente.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è stato precedentemente pubblicato da NightstaRx Ltd.
Nell'ottobre 2020, la sponsorizzazione della sperimentazione è stata trasferita a Biogen.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
277
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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São Paulo, Brasile, 04039
- Instituto Genetica Ocular
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 39N
- The University of British Columbia - Eye Care Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A 3JI
- McGill University Health Centre
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Glostrup Municipality, Danimarca, 2600
- Rigshospitalet-Glostrup, Oejenafdelingen
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Helsinki, Finlandia, 00290 HUS
- Helsinki University Central Hospital (HUCH)
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Montpellier, Francia, 34295
- CHU Montpellier - Saint ELOI
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Paris, Francia, 75012
- Centre Hospitalier National d Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
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Bonn, Germania, 53127
- Universitäts-Augenklinik Bonn
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Tübingen, Germania, 72076
- Universitats Klinikum Tubingen - Institute for Ophthalmic Research
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Nijmegen, Olanda, 6525 GA
- Radboudumc
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London, Regno Unito, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Manchester Royal Eye Hopsital
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Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-7065
- UCLA - Jules Stein Eye Institute
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
- Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-0005
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114-3002
- MEEI Massachusets Eye and Ear Infirmary
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242-5664
- Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- OHSU - Casey Eye Institute
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231-5080
- Retina Foundation of the Southwest
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705-3644
- University of Wisconsin School of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
10 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
Partecipanti CHM
un. Hanno partecipato e sono usciti da uno studio interventistico che ha studiato la sicurezza e l'efficacia di un'iniezione subretinica di BIIB111 per CHM.
Partecipanti XLRP
un. Hanno ricevuto un'iniezione sottoretinica di BIIB112 per XLRP e sono usciti da uno studio precedente.
Criteri chiave di esclusione:
I partecipanti non sono idonei alla partecipazione allo studio se soddisfano il seguente criterio di esclusione.
un. Secondo l'opinione dello sperimentatore e/o dello sponsor, non è nel migliore interesse del partecipante partecipare allo studio.
NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: BIIB111
Verranno arruolati partecipanti precedentemente trattati con iniezione sottoretinica di BIIB111 negli studi precedenti 273CH301 (NCT03496012) e 273CH203 (NCT03507686).
I partecipanti precedentemente trattati con questa stessa iniezione sottoretinica (rAAV2-REP1) negli studi precedenti 20150371 (NCT02553135), Pro00028599 (NCT02077361), THOR-TUE-01 (NCT02671539), CHM09/01 (NCT01461213) e REGEN2015 (NCT028) lo faranno anche7 essere invitato per l'iscrizione.
Questo è uno studio di follow-up, il prodotto sperimentale è stato somministrato nello studio precedente.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
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Sperimentale: BIIB112
Verranno arruolati i partecipanti precedentemente trattati con iniezione sottoretinica di BIIB112 nello studio precedente 274RP101 (NCT03116113).
Questo è uno studio di follow-up, il prodotto sperimentale è stato somministrato nello studio precedente.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
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Nessun intervento: Non trattati
Saranno arruolati i partecipanti non trattati che hanno servito come controlli nello studio precedente 273CH301 (NCT03496012), che studiava il trattamento con BIIB111.
Questo è uno studio di follow-up, ai partecipanti non verranno somministrati farmaci in studio né riceveranno un intervento chirurgico fittizio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Valutazione dell'esame oftalmico: pressione intraoculare (IOP)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Valutazione dell'esame oftalmico: esame con lampada a fessura anormale
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Valutazione dell'esame oftalmico: classificazione dell'opacità della lente
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Valutazione dell'esame oftalmico: camera anteriore e infiammazione del vitreo
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Valutazione dell'esame oftalmico: oftalmoscopia indiretta
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva con la migliore correzione (BCVA)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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BCVA sarà valutato per entrambi gli occhi utilizzando il grafico dell'acuità visiva (VA) dello studio Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione della distanza deve essere eseguita prima della misurazione del BCVA.
Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dal grafico.
Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro.
BCVA deve essere riportato come numero di lettere lette correttamente dal partecipante utilizzando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio.
Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la vista (o l'acuità visiva).
Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la vista è migliorata.
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Fino a 5 anni
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Percentuale di partecipanti senza diminuzione rispetto al basale della BCVA o con diminuzione rispetto al basale della BCVA di <5 lettere ETDRS nei partecipanti con coroideremia (CHM)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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BCVA sarà valutato per entrambi gli occhi utilizzando il grafico dell'acuità visiva (VA) dello studio Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione della distanza deve essere eseguita prima della misurazione del BCVA.
Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dal grafico.
Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro.
BCVA deve essere riportato come numero di lettere lette correttamente dal partecipante utilizzando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio.
Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la vista (o l'acuità visiva).
Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la vista è migliorata.
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Fino a 5 anni
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Percentuale di partecipanti con un aumento rispetto al basale in BCVA di ≥10 lettere ETDRS nei partecipanti CHM
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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BCVA sarà valutato per entrambi gli occhi utilizzando il grafico dell'acuità visiva (VA) dello studio Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione della distanza deve essere eseguita prima della misurazione del BCVA.
Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dal grafico.
Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro.
BCVA deve essere riportato come numero di lettere lette correttamente dal partecipante utilizzando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio.
Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la vista (o l'acuità visiva).
Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la vista è migliorata.
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Fino a 5 anni
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Percentuale di partecipanti con un aumento rispetto al basale in BCVA di ≥15 lettere ETDRS nei partecipanti CHM
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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BCVA sarà valutato per entrambi gli occhi utilizzando il grafico dell'acuità visiva (VA) dello studio Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione della distanza deve essere eseguita prima della misurazione del BCVA.
Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dal grafico.
Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro.
BCVA deve essere riportato come numero di lettere lette correttamente dal partecipante utilizzando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio.
Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la vista (o l'acuità visiva).
Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la vista è migliorata.
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Fino a 5 anni
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Modifica rispetto al basale nel questionario sulla funzione visiva a 25 voci (VFQ-25)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Il questionario VFQ-25 misura le dimensioni dello stato di salute mirato alla vista auto-riferito che sono più importanti per le persone con malattie degli occhi.
Il punteggio totale va da 0 a 100, dove un punteggio di 0 rappresenta il peggior risultato e 100 rappresenta il miglior risultato.
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Fino a 5 anni
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Modifica dalla linea di base nel campo visivo
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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La misura del risultato sarà valutata nei partecipanti trattati con BIIB112.
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Fino a 5 anni
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Percentuale di partecipanti con un aumento rispetto al basale dell'acuità visiva della luminanza (LLVA) di ≥10 lettere ETDRS nei partecipanti trattati con BIIB112
Lasso di tempo: Da 18 mesi a 60 mesi, visite dopo il giorno 0
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L'LLVA è stato misurato posizionando un filtro a densità neutra di 2,0 unità logaritmiche sulla migliore correzione per quell'occhio e chiedendo al partecipante di leggere il grafico ETDRS normalmente illuminato.
La valutazione è stata eseguita prima della dilatazione degli occhi.
Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dal grafico.
Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro.
BCVA è da riportare come numero di lettere lette correttamente dal partecipante.
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Da 18 mesi a 60 mesi, visite dopo il giorno 0
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Percentuale di partecipanti con un aumento rispetto al basale dell'acuità visiva della luminanza (LLVA) di ≥15 lettere ETDRS nei partecipanti trattati con BIIB112
Lasso di tempo: Da 18 mesi a 60 mesi, visite dopo il giorno 0
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L'LLVA è stato misurato posizionando un filtro a densità neutra di 2,0 unità logaritmiche sulla migliore correzione per quell'occhio e chiedendo al partecipante di leggere il grafico ETDRS normalmente illuminato.
La valutazione è stata eseguita prima della dilatazione degli occhi.
Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dal grafico.
Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro.
BCVA è da riportare come numero di lettere lette correttamente dal partecipante.
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Da 18 mesi a 60 mesi, visite dopo il giorno 0
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Valutazione dell'autofluorescenza del fondo (AF) ad ogni visita
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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L'autofluoroscenza del fondo verrà eseguita su entrambi gli occhi per valutare il cambiamento nell'area del tessuto retinico vitale.
Sarà riportato in millimetri quadrati (mm^2).
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Fino a 5 anni
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Valutazione della fotografia del fondo ad ogni visita
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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La fotografia del fondo verrà eseguita su entrambi gli occhi seguendo la dilatazione delle pupille del partecipante.
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Fino a 5 anni
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Valutazione della tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT) ad ogni visita
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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SD-OCT verrà eseguito su entrambi gli occhi per valutare i cambiamenti foveali e altri potenziali cambiamenti anatomici.
Le misurazioni sono state effettuate dopo la dilatazione della pupilla del partecipante e sarebbero state riportate in micrometri (µm).
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Fino a 5 anni
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Valutazione della microperimetria ad ogni visita
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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La microperimetria verrà eseguita su entrambi gli occhi per valutare i cambiamenti nella sensibilità retinica all'interno della macula.
Sarà riportato in decibel (dB).
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Fino a 5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Biogen
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 giugno 2018
Completamento primario (Effettivo)
22 giugno 2026
Completamento dello studio (Effettivo)
22 giugno 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 giugno 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 giugno 2018
Primo Inserito (Effettivo)
12 luglio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 273CH201
- 2017-003104-42 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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