Acompanhamento de Segurança e Eficácia a Longo Prazo de BIIB111 para o Tratamento de Coroideremia e BIIB112 para o Tratamento de Retinite Pigmentosa Ligada ao X (SOLSTICE)
2 de julho de 2026 atualizado por: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Um estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia da terapia gênica da retina em indivíduos com coroideremia previamente tratados com vetor viral adeno-associado que codifica a proteína Rab Escort-1 (AAV2-REP1) e em indivíduos com retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X Anteriormente tratado com RPGR de codificação de vetor viral adeno-associado (AAV8-RPGR) em um estudo anterior
O objetivo do estudo é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de uma injeção sub-retiniana de BIIB111 em participantes com Coroideremia (CHM) que foram previamente tratados com BIIB111 e que saíram de um estudo anterior; esses participantes tratados serão comparados com participantes de controle não tratados que saíram do estudo STAR (NCT03496012) e BIIB112 em participantes com retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X (XLRP) que foram previamente tratados com BIIB112 e que saíram de um estudo anterior.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo foi publicado anteriormente pela NightstaRx Ltd.
Em outubro de 2020, o patrocínio do ensaio foi transferido para a Biogen.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
277
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha, 53127
- Universitäts-Augenklinik Bonn
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Tübingen, Alemanha, 72076
- Universitats Klinikum Tubingen - Institute for Ophthalmic Research
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São Paulo, Brasil, 04039
- Instituto Genetica Ocular
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T5H 3V9
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 39N
- The University of British Columbia - Eye Care Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3JI
- McGill University Health Centre
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Glostrup Municipality, Dinamarca, 2600
- Rigshospitalet-Glostrup, Oejenafdelingen
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-7065
- UCLA - Jules Stein Eye Institute
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-0005
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-3002
- MEEI Massachusets Eye and Ear Infirmary
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242-5664
- Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- OHSU - Casey Eye Institute
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231-5080
- Retina Foundation of the Southwest
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705-3644
- University of Wisconsin School of Medicine
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Helsinki, Finlândia, 00290 HUS
- Helsinki University Central Hospital (HUCH)
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Montpellier, França, 34295
- CHU Montpellier - Saint ELOI
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Paris, França, 75012
- Centre Hospitalier National d Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
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Nijmegen, Holanda, 6525 GA
- Radboudumc
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Royal Eye Hopsital
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Participantes CHM
uma. Ter participado e saído de um estudo de intervenção que investigou a segurança e eficácia de uma injeção sub-retiniana de BIIB111 para CHM.
Participantes XLRP
uma. Recebeu uma injeção sub-retiniana de BIIB112 para XLRP e saiu de um estudo anterior.
Principais Critérios de Exclusão:
Os participantes não são elegíveis para participação no estudo se atenderem ao seguinte critério de exclusão.
uma. Na opinião do investigador e/ou do patrocinador, não é do interesse do participante participar do estudo.
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: BIIB111
Os participantes previamente tratados com injeção sub-retiniana de BIIB111 nos estudos anteriores 273CH301 (NCT03496012) e 273CH203 (NCT03507686) serão inscritos.
Os participantes previamente tratados com esta mesma injeção sub-retiniana (rAAV2-REP1) nos estudos anteriores 20150371 (NCT02553135), Pro00028599 (NCT02077361), THOR-TUE-01 (NCT02671539), CHM09/01 (NCT01461213) e REGEN2015 (NCT02407678) também serão ser convocado para inscrição.
Este é um estudo de acompanhamento, o produto experimental foi administrado no estudo anterior.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
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Experimental: BIIB112
Os participantes previamente tratados com injeção sub-retiniana de BIIB112 no estudo antecedente 274RP101 (NCT03116113) serão inscritos.
Este é um estudo de acompanhamento, o produto experimental foi administrado no estudo anterior.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
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Sem intervenção: Não tratado
Os participantes não tratados que serviram como controles no estudo antecedente 273CH301 (NCT03496012), investigando o tratamento com BIIB111, serão inscritos.
Este é um estudo de acompanhamento, os participantes não receberão a medicação do estudo nem receberão uma cirurgia simulada.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Avaliação do Exame Oftalmológico: Pressão Intraocular (PIO)
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Avaliação do exame oftalmológico: exame de lâmpada de fenda anormal
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Avaliação do exame oftalmológico: classificação da opacidade da lente
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Avaliação do Exame Oftalmológico: Câmara Anterior e Inflamação do Vítreo
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Avaliação do Exame Oftalmológico: Oftalmoscopia Indireta
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da linha de base na melhor acuidade visual corrigida (BCVA)
Prazo: Até 5 anos
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O BCVA será avaliado para ambos os olhos usando o gráfico de acuidade visual (AV) do Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
O teste BCVA deve ser realizado antes da dilatação da pupila, e a refração à distância deve ser realizada antes da medição do BCVA.
Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico.
Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deve ser realizado.
O BCVA deve ser relatado como o número de letras lidas corretamente pelo participante usando a Escala ETDRS (variando de 0 a 100 letras) no olho do estudo.
Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico de olho, pior a visão (ou acuidade visual).
Um aumento no número de letras lidas corretamente significa que a visão melhorou.
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Até 5 anos
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Porcentagem de participantes sem diminuição da linha de base na BCVA ou uma diminuição da linha de base na BCVA de <5 letras ETDRS em participantes com coroideremia (CHM)
Prazo: Até 5 anos
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O BCVA será avaliado para ambos os olhos usando o gráfico de acuidade visual (AV) do Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
O teste BCVA deve ser realizado antes da dilatação da pupila, e a refração à distância deve ser realizada antes da medição do BCVA.
Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico.
Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deve ser realizado.
O BCVA deve ser relatado como o número de letras lidas corretamente pelo participante usando a Escala ETDRS (variando de 0 a 100 letras) no olho do estudo.
Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico de olho, pior a visão (ou acuidade visual).
Um aumento no número de letras lidas corretamente significa que a visão melhorou.
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Até 5 anos
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Porcentagem de participantes com um aumento da linha de base em BCVA de ≥10 letras ETDRS em participantes CHM
Prazo: Até 5 anos
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O BCVA será avaliado para ambos os olhos usando o gráfico de acuidade visual (AV) do Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
O teste BCVA deve ser realizado antes da dilatação da pupila, e a refração à distância deve ser realizada antes da medição do BCVA.
Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico.
Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deve ser realizado.
O BCVA deve ser relatado como o número de letras lidas corretamente pelo participante usando a Escala ETDRS (variando de 0 a 100 letras) no olho do estudo.
Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico de olho, pior a visão (ou acuidade visual).
Um aumento no número de letras lidas corretamente significa que a visão melhorou.
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Até 5 anos
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Porcentagem de participantes com um aumento da linha de base em BCVA de ≥15 letras ETDRS em participantes CHM
Prazo: Até 5 anos
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O BCVA será avaliado para ambos os olhos usando o gráfico de acuidade visual (AV) do Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
O teste BCVA deve ser realizado antes da dilatação da pupila, e a refração à distância deve ser realizada antes da medição do BCVA.
Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico.
Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deve ser realizado.
O BCVA deve ser relatado como o número de letras lidas corretamente pelo participante usando a Escala ETDRS (variando de 0 a 100 letras) no olho do estudo.
Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico de olho, pior a visão (ou acuidade visual).
Um aumento no número de letras lidas corretamente significa que a visão melhorou.
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Até 5 anos
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Mudança da linha de base no questionário de função visual de 25 itens (VFQ-25)
Prazo: Até 5 anos
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O questionário VFQ-25 mede as dimensões do estado de saúde auto-relatado direcionado à visão que são mais importantes para pessoas com doenças oculares.
A pontuação total varia de 0 a 100, onde uma pontuação de 0 representa o pior resultado e 100 representa o melhor resultado.
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Até 5 anos
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Alteração da linha de base no campo visual
Prazo: Até 5 anos
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A medida do resultado será avaliada em participantes tratados com BIIB112.
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Até 5 anos
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Porcentagem de participantes com um aumento da linha de base na acuidade visual de luminância (LLVA) de ≥10 letras ETDRS em participantes tratados com BIIB112
Prazo: 18 meses a 60 meses, visitas pós-dia 0
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O LLVA foi medido colocando um filtro de densidade neutra de 2,0 unidades logarítmicas sobre a melhor correção para aquele olho e fazendo com que o participante lesse o gráfico ETDRS normalmente iluminado.
A avaliação foi realizada antes da dilatação dos olhos.
Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico.
Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deve ser realizado.
A BCVA deve ser relatada como o número de letras lidas corretamente pelo participante.
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18 meses a 60 meses, visitas pós-dia 0
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Porcentagem de participantes com um aumento da linha de base na acuidade visual de luminância (LLVA) de ≥15 letras ETDRS em participantes tratados com BIIB112
Prazo: 18 meses a 60 meses, visitas pós-dia 0
|
O LLVA foi medido colocando um filtro de densidade neutra de 2,0 unidades logarítmicas sobre a melhor correção para aquele olho e fazendo com que o participante lesse o gráfico ETDRS normalmente iluminado.
A avaliação foi realizada antes da dilatação dos olhos.
Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico.
Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deve ser realizado.
A BCVA deve ser relatada como o número de letras lidas corretamente pelo participante.
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18 meses a 60 meses, visitas pós-dia 0
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Avaliação da autofluorescência de fundo (AF) em cada visita
Prazo: Até 5 anos
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A autofluorescência de fundo será realizada em ambos os olhos para avaliar a alteração na área de tecido retiniano viável.
Será informado em milímetros quadrados (mm^2).
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Até 5 anos
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Avaliação da fotografia do fundo de olho em cada visita
Prazo: Até 5 anos
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A fotografia do fundo de olho será realizada em ambos os olhos após a dilatação das pupilas do participante.
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Até 5 anos
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Avaliação da tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT) em cada visita
Prazo: Até 5 anos
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A SD-OCT será realizada em ambos os olhos para avaliar as alterações foveais e outras possíveis alterações anatômicas.
As medidas foram feitas após a dilatação da pupila do participante e seriam relatadas em micrômetros (µm).
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Até 5 anos
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Avaliação da microperimetria em cada visita
Prazo: Até 5 anos
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A microperimetria será realizada em ambos os olhos para avaliar as alterações na sensibilidade da retina dentro da mácula.
Será informado em decibéis (dB).
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Até 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Biogen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de junho de 2018
Conclusão Primária (Real)
22 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Real)
22 de junho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de junho de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de junho de 2018
Primeira postagem (Real)
12 de julho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 273CH201
- 2017-003104-42 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .