A BIIB111 hosszú távú biztonságossági és hatékonysági nyomon követése a choroiderémia és a BIIB112 az X-kapcsolt retinitis Pigmentosa kezelésére (SOLSTICE)
2023. május 5. frissítette: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Hosszú távú követési vizsgálat a retina génterápia biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére korábban Adeno-asszociált vírusvektort kódoló Rab Escort Protein-1-gyel (AAV2-REP1) kezelt, choroiderémiás alanyok és X-kapcsolt retinitis pigmentosa esetén Korábban adeno-asszociált vírusvektor kódoló RPGR-vel (AAV8-RPGR) kezelték egy előzményvizsgálatban
A vizsgálat célja a BIIB111 szubretinális injekciójának hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése choroiderémiában (CHM) szenvedő betegeknél, akiket korábban BIIB111-gyel kezeltek, és akik kiléptek egy korábbi vizsgálatból; ezeket a kezelt résztvevőket összehasonlítják a kezeletlen kontroll résztvevőkkel, akik kiléptek a STAR (NCT03496012) vizsgálatból és a BIIB112-ből az X-kapcsolt retinitis pigmentosa (XLRP) résztvevőinél, akiket korábban BIIB112-vel kezeltek, és kiléptek egy korábbi vizsgálatból.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ezt a tanulmányt korábban a NightstaRx Ltd. tette közzé.
2020 októberében a kísérlet szponzorálása átkerült a Biogenhez.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
330
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Sao Paulo, Brazília, 04039
- Instituto Genetica Ocular
-
-
-
-
-
Glostrup, Dánia, 2600
- Rigshospitalet-Glostrup, Oejenafdelingen
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Manchester Royal Eye Hopsital
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
Southampton, Egyesült Királyság, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095-7065
- UCLA - Jules Stein Eye Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
- Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287-0005
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114-3002
- MEEI Massachusets Eye and Ear Infirmary
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45242-5664
- Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- OHSU - Casey Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231-5080
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705-3644
- University of Wisconsin School of Medicine
-
-
-
-
-
Helsinki, Finnország, 00290 HUS
- Helsinki University Central Hospital (HUCH)
-
-
-
-
-
Montpellier, Franciaország, 34295
- CHU Montpellier - Saint ELOI
-
Paris, Franciaország, 75012
- Centre Hospitalier National d Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
- Radboudumc
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 39N
- The University of British Columbia - Eye Care Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3JI
- Mcgill University Health Centre
-
-
-
-
-
Bonn, Németország, 53127
- Universitats-Augenklinik Bonn
-
Tübingen, Németország, 72076
- Universitats Klinikum Tubingen - Institute for Ophthalmic Research
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
10 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
CHM résztvevők
a. Részt vettek egy olyan intervenciós vizsgálatban, amely a BIIB111 szubretinális injekciójának biztonságosságát és hatásosságát vizsgálta CHM-re, és kilépett belőle.
XLRP résztvevők
a. BIIB112 szubretinális injekciót kaptak XLRP-hez, és kiléptek egy korábbi vizsgálatból.
Főbb kizárási kritériumok:
A résztvevők nem jogosultak tanulmányi részvételre, ha megfelelnek az alábbi kizárási feltételnek.
a. A vizsgáló és/vagy a szponzor véleménye szerint a résztvevőnek nem áll érdekében a vizsgálatban részt venni.
MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BIIB111
A 273CH301-es (NCT03496012) és a 273CH203-as (NCT03507686) előzményvizsgálatban korábban BIIB111 szubretinális injekcióval kezelt résztvevőket bevonják.
A 20150371 (NCT02553135), Pro00028599 (NCT02077361), THOR-TUE-01 (NCT02671539), THOR-TUE-01 (NCT02671539), CHOR-TUE-01 (NCT02671539) előzményes vizsgálatokban korábban ugyanezzel a retina alatti injekcióval (rAAV2-REP1) kezelt résztvevők, RE6027NCT1 és RE602019/01 RE601019/01 RE401019/01. meghívást kapnak a beiratkozásra.
Ez egy nyomon követett vizsgálat, a vizsgálati terméket az előző vizsgálatban alkalmazták.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: BIIB112
A 274RP101 (NCT03116113) előzményvizsgálatban korábban BIIB112 szubretinális injekcióval kezelt résztvevőket bevonják.
Ez egy nyomon követett vizsgálat, a vizsgálati terméket az előző vizsgálatban alkalmazták.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
|
|
Nincs beavatkozás: Kezeletlen
A BIIB111-gyel végzett kezelést vizsgáló, 273CH301 (NCT03496012) előzményvizsgálatban kontrollként szolgáló kezeletlen résztvevőket bevonják.
Ez egy utóvizsgálat, a résztvevők nem kapnak vizsgálati gyógyszert, és nem kapnak színlelt műtétet.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
Szemészeti vizsgálat értékelése: Intraokuláris nyomás (IOP)
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
Szemészeti vizsgálat értékelése: Rendellenes réslámpás vizsgálat
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
Szemészeti vizsgálat értékelése: A lencse átlátszatlanságának osztályozása
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
Szemészeti vizsgálat értékelése: elülső kamra és üvegtesti gyulladás
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
Szemészeti vizsgálat értékelése: Indirekt szemészeti vizsgálat
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a legjobban korrigált látásélességben (BCVA)
Időkeret: Akár 5 év
|
A BCVA-t mindkét szemre értékelni fogják a Diabetikus retinopátia korai kezelésének vizsgálata (ETDRS) látásélesség (VA) táblázat segítségével.
A BCVA-tesztet a pupillatágítás előtt kell elvégezni, és a távolsági fénytörést a BCVA mérése előtt kell elvégezni.
Kezdetben a betűk olvasása a diagramtól 4 méter távolságra történik.
Ha <20 betűt olvasunk 4 méterről, akkor 1 méterről kell tesztelni.
A BCVA-t a résztvevő által az ETDRS skála segítségével (0 és 100 betű között) helyesen olvasott betűk számaként kell jelenteni a vizsgálati szemen.
Minél alacsonyabb a helyesen leolvasott betűk száma a szemdiagramon, annál rosszabb a látás (vagy a látásélesség).
A helyesen olvasott betűk számának növekedése azt jelenti, hogy a látás javult.
|
Akár 5 év
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a BCVA-ban nincs csökkenés az alapvonalhoz képest, vagy a BCVA-ban kevesebb, mint 5 ETDRS-betűs (CHM) résztvevők
Időkeret: Akár 5 év
|
A BCVA-t mindkét szemre értékelni fogják a Diabetikus retinopátia korai kezelésének vizsgálata (ETDRS) látásélesség (VA) táblázat segítségével.
A BCVA-tesztet a pupillatágítás előtt kell elvégezni, és a távolsági fénytörést a BCVA mérése előtt kell elvégezni.
Kezdetben a betűk olvasása a diagramtól 4 méter távolságra történik.
Ha <20 betűt olvasunk 4 méterről, akkor 1 méterről kell tesztelni.
A BCVA-t a résztvevő által az ETDRS skála segítségével (0 és 100 betű között) helyesen olvasott betűk számaként kell jelenteni a vizsgálati szemen.
Minél alacsonyabb a helyesen leolvasott betűk száma a szemdiagramon, annál rosszabb a látás (vagy a látásélesség).
A helyesen olvasott betűk számának növekedése azt jelenti, hogy a látás javult.
|
Akár 5 év
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a BCVA kiindulási értékéhez képest több mint 10 ETDRS betűvel nőtt a CHM résztvevők száma
Időkeret: Akár 5 év
|
A BCVA-t mindkét szemre értékelni fogják a Diabetikus retinopátia korai kezelésének vizsgálata (ETDRS) látásélesség (VA) táblázat segítségével.
A BCVA-tesztet a pupillatágítás előtt kell elvégezni, és a távolsági fénytörést a BCVA mérése előtt kell elvégezni.
Kezdetben a betűk olvasása a diagramtól 4 méter távolságra történik.
Ha <20 betűt olvasunk 4 méterről, akkor 1 méterről kell tesztelni.
A BCVA-t a résztvevő által az ETDRS skála segítségével (0 és 100 betű között) helyesen olvasott betűk számaként kell jelenteni a vizsgálati szemen.
Minél alacsonyabb a helyesen leolvasott betűk száma a szemdiagramon, annál rosszabb a látás (vagy a látásélesség).
A helyesen olvasott betűk számának növekedése azt jelenti, hogy a látás javult.
|
Akár 5 év
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a BCVA kiindulási értékéhez képest 15-nél nagyobb ETDRS-betűvel nőtt a CHM-résztvevők száma
Időkeret: Akár 5 év
|
A BCVA-t mindkét szemre értékelni fogják a Diabetikus retinopátia korai kezelésének vizsgálata (ETDRS) látásélesség (VA) táblázat segítségével.
A BCVA-tesztet a pupillatágítás előtt kell elvégezni, és a távolsági fénytörést a BCVA mérése előtt kell elvégezni.
Kezdetben a betűk olvasása a diagramtól 4 méter távolságra történik.
Ha <20 betűt olvasunk 4 méterről, akkor 1 méterről kell tesztelni.
A BCVA-t a résztvevő által az ETDRS skála segítségével (0 és 100 betű között) helyesen olvasott betűk számaként kell jelenteni a vizsgálati szemen.
Minél alacsonyabb a helyesen leolvasott betűk száma a szemdiagramon, annál rosszabb a látás (vagy a látásélesség).
A helyesen olvasott betűk számának növekedése azt jelenti, hogy a látás javult.
|
Akár 5 év
|
|
Változás az alaphelyzethez képest a 25 elemből álló vizuális funkció kérdőívben (VFQ-25)
Időkeret: Akár 5 év
|
A VFQ-25 kérdőív a szembetegségben szenvedők számára a legfontosabbak saját bevallású, látás-célzott egészségi állapotának dimenzióit méri.
Az összpontszám 0 és 100 között mozog, ahol a 0 a legrosszabb, a 100 pedig a legjobb eredményt jelenti.
|
Akár 5 év
|
|
Változás az alapvonalról a vizuális mezőben
Időkeret: Akár 5 év
|
Az eredménymérést a BIIB112-vel kezelt résztvevőknél értékelik.
|
Akár 5 év
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a látásélesség fényessége (LLVA) az alapvonalhoz képest 10 ETDRS-betűnél nagyobb növekedést mutat a BIIB112-vel kezelt résztvevők körében
Időkeret: 18 hónaptól 60 hónapig, nap utáni 0 látogatás
|
Az LLVA-t úgy mértük, hogy egy 2,0-log-egységes semleges sűrűségű szűrőt helyeztünk el az adott szem számára legjobb korrekciós érték fölé, és a résztvevőt olvasta el a normál megvilágítású ETDRS diagram.
Az értékelést a szem tágítása előtt végezték el.
Kezdetben a betűk olvasása a diagramtól 4 méter távolságra történik.
Ha <20 betűt olvasunk 4 méterről, akkor 1 méternél kell tesztelni.
A BCVA-t a résztvevő által helyesen olvasott betűk számaként kell jelenteni.
|
18 hónaptól 60 hónapig, nap utáni 0 látogatás
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a látásélesség fénysűrűsége (LLVA) az alapvonalhoz képest 15 ETDRS-betűnél nagyobb növekedést mutat a BIIB112-vel kezelt résztvevők körében
Időkeret: 18 hónaptól 60 hónapig, nap utáni 0 látogatás
|
Az LLVA-t úgy mértük, hogy egy 2,0-log-egységes semleges sűrűségű szűrőt helyeztünk el az adott szem számára legjobb korrekciós érték fölé, és a résztvevőt olvasta el a normál megvilágítású ETDRS diagram.
Az értékelést a szem tágítása előtt végezték el.
Kezdetben a betűk olvasása a diagramtól 4 méter távolságra történik.
Ha <20 betűt olvasunk 4 méterről, akkor 1 méternél kell tesztelni.
A BCVA-t a résztvevő által helyesen olvasott betűk számaként kell jelenteni.
|
18 hónaptól 60 hónapig, nap utáni 0 látogatás
|
|
A szemfenék autofluoreszcenciájának (AF) értékelése minden látogatáskor
Időkeret: Akár 5 év
|
A szemfenék autofluoroszcenciáját mindkét szemen elvégzik az életképes retinaszövet területének változásának felmérésére.
Négyzetmilliméterben (mm^2) lesz megadva.
|
Akár 5 év
|
|
A szemfenéki fotózás értékelése minden látogatáskor
Időkeret: Akár 5 év
|
A szemfenék fényképezése mindkét szemen történik a résztvevő pupilláinak kitágulása után.
|
Akár 5 év
|
|
A spektrális tartomány optikai koherencia tomográfia (SD-OCT) értékelése minden látogatáskor
Időkeret: Akár 5 év
|
Mindkét szemen SD-OCT-t végeznek a fovealis elváltozások és egyéb lehetséges anatómiai változások értékelésére.
A méréseket a résztvevő pupillájának kitágítása után végezték, és mikrométerben (µm) adták meg.
|
Akár 5 év
|
|
Mikroperimetria értékelése minden látogatáskor
Időkeret: Akár 5 év
|
Mindkét szemen mikroperimetriát végeznek a makulán belüli retina érzékenység változásának felmérésére.
Ez decibelben (dB) lesz megadva.
|
Akár 5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. június 4.
Elsődleges befejezés (Várható)
2026. június 4.
A tanulmány befejezése (Várható)
2026. június 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. június 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. június 29.
Első közzététel (Tényleges)
2018. július 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. május 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. május 5.
Utolsó ellenőrzés
2023. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 273CH201
- 2017-003104-42 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a BIIB111
-
BiogenBefejezveChoroidirémiaEgyesült Államok, Finnország, Franciaország, Dánia, Hollandia, Németország, Egyesült Királyság, Kanada
-
BiogenBefejezveChoroidirémiaEgyesült Államok, Németország, Franciaország