Seguimiento a largo plazo de la eficacia y la seguridad de BIIB111 para el tratamiento de la coroideremia y BIIB112 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (SOLSTICE)
5 de mayo de 2023 actualizado por: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia génica retinal en sujetos con coroideremia tratados previamente con vector viral adenoasociado que codifica la proteína Rab Escort-1 (AAV2-REP1) y en sujetos con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X Previamente tratado con RPGR de codificación de vector viral asociado a adeno (AAV8-RPGR) en un estudio de antecedentes
El objetivo del estudio es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de una inyección subretiniana de BIIB111 en participantes con coroideremia (CHM) que han sido tratados previamente con BIIB111 y que han salido de un estudio de antecedentes; estos participantes tratados se compararán con participantes de control no tratados que hayan salido del estudio STAR (NCT03496012) y BIIB112 en participantes con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X (XLRP) que hayan sido tratados previamente con BIIB112 y que hayan salido de un estudio de antecedentes.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio fue publicado previamente por NightstaRx Ltd.
En octubre de 2020, el patrocinio del ensayo se transfirió a Biogen.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
330
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53127
- Universitats-Augenklinik Bonn
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Tübingen, Alemania, 72076
- Universitats Klinikum Tubingen - Institute for Ophthalmic Research
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Sao Paulo, Brasil, 04039
- Instituto Genetica Ocular
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T5H 3V9
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 39N
- The University of British Columbia - Eye Care Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3JI
- McGill University Health Centre
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Glostrup, Dinamarca, 2600
- Rigshospitalet-Glostrup, Oejenafdelingen
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-7065
- UCLA - Jules Stein Eye Institute
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-0005
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-3002
- MEEI Massachusets Eye and Ear Infirmary
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242-5664
- Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- OHSU - Casey Eye Institute
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231-5080
- Retina Foundation of the Southwest
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705-3644
- University of Wisconsin School of Medicine
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Helsinki, Finlandia, 00290 HUS
- Helsinki University Central Hospital (HUCH)
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Montpellier, Francia, 34295
- CHU Montpellier - Saint ELOI
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Paris, Francia, 75012
- Centre Hospitalier National d Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
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Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Radboudumc
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Royal Eye Hopsital
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
Participantes del CHM
una. Haber participado y salido de un estudio de intervención que investigó la seguridad y eficacia de una inyección subretiniana de BIIB111 para CHM.
Participantes XLRP
una. Haber recibido una inyección subretiniana de BIIB112 para XLRP y haber salido de un estudio de antecedentes.
Criterios clave de exclusión:
Los participantes no son elegibles para participar en el estudio si cumplen con el siguiente criterio de exclusión.
una. En opinión del investigador y/o del Patrocinador, participar en el estudio no es lo mejor para el participante.
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BIIB111
Se inscribirán los participantes tratados previamente con inyección subretiniana de BIIB111 en los estudios de antecedentes 273CH301 (NCT03496012) y 273CH203 (NCT03507686).
Los participantes tratados anteriormente con esta misma inyección subretiniana (rAAV2-REP1) en los estudios de antecedentes 20150371 (NCT02553135), Pro00028599 (NCT02077361), THOR-TUE-01 (NCT02671539), CHM09/01 (NCT01461213) y REGEN2015 (NCT0288)40767361 también ser invitado para la inscripción.
Este es un estudio de seguimiento, el producto en investigación se administró en el estudio anterior.
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Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
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Experimental: BIIB112
Se inscribirán los participantes tratados previamente con inyección subretiniana de BIIB112 en el estudio anterior 274RP101 (NCT03116113).
Este es un estudio de seguimiento, el producto en investigación se administró en el estudio anterior.
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Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
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Sin intervención: Sin tratar
Se inscribirán los participantes no tratados que sirvieron como controles en el estudio de antecedentes 273CH301 (NCT03496012), que investiga el tratamiento con BIIB111.
Este es un estudio de seguimiento, a los participantes no se les administrará el medicamento del estudio ni se les realizará una cirugía simulada.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Evaluación del examen oftálmico: presión intraocular (PIO)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Evaluación del examen oftálmico: examen anormal con lámpara de hendidura
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Evaluación del examen oftálmico: clasificación de la opacidad del cristalino
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Evaluación del examen oftálmico: cámara anterior e inflamación del vítreo
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Evaluación del examen oftálmico: oftalmoscopia indirecta
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la agudeza visual mejor corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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La BCVA se evaluará para ambos ojos utilizando el gráfico de agudeza visual (VA) del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS).
La prueba de BCVA debe realizarse antes de la dilatación de la pupila y la refracción a distancia debe realizarse antes de medir la BCVA.
Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico.
Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro.
La BCVA debe informarse como el número de letras leídas correctamente por el participante utilizando la escala ETDRS (que va de 0 a 100 letras) en el ojo del estudio.
Cuanto menor sea el número de letras leídas correctamente en la tabla optométrica, peor será la visión (o agudeza visual).
Un aumento en el número de letras leídas correctamente significa que la visión ha mejorado.
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Hasta 5 años
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Porcentaje de participantes sin disminución desde el inicio en BCVA o una disminución desde el inicio en BCVA de <5 Letras ETDRS en participantes con coroideremia (CHM)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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La BCVA se evaluará para ambos ojos utilizando el gráfico de agudeza visual (VA) del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS).
La prueba de BCVA debe realizarse antes de la dilatación de la pupila y la refracción a distancia debe realizarse antes de medir la BCVA.
Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico.
Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro.
La BCVA debe informarse como el número de letras leídas correctamente por el participante utilizando la escala ETDRS (que va de 0 a 100 letras) en el ojo del estudio.
Cuanto menor sea el número de letras leídas correctamente en la tabla optométrica, peor será la visión (o agudeza visual).
Un aumento en el número de letras leídas correctamente significa que la visión ha mejorado.
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Hasta 5 años
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Porcentaje de participantes con un aumento desde el inicio en BCVA de ≥10 letras ETDRS en participantes CHM
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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La BCVA se evaluará para ambos ojos utilizando el gráfico de agudeza visual (VA) del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS).
La prueba de BCVA debe realizarse antes de la dilatación de la pupila y la refracción a distancia debe realizarse antes de medir la BCVA.
Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico.
Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro.
La BCVA debe informarse como el número de letras leídas correctamente por el participante utilizando la escala ETDRS (que va de 0 a 100 letras) en el ojo del estudio.
Cuanto menor sea el número de letras leídas correctamente en la tabla optométrica, peor será la visión (o agudeza visual).
Un aumento en el número de letras leídas correctamente significa que la visión ha mejorado.
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Hasta 5 años
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Porcentaje de participantes con un aumento desde el inicio en BCVA de ≥15 letras ETDRS en participantes CHM
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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La BCVA se evaluará para ambos ojos utilizando el gráfico de agudeza visual (VA) del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS).
La prueba de BCVA debe realizarse antes de la dilatación de la pupila y la refracción a distancia debe realizarse antes de medir la BCVA.
Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico.
Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro.
La BCVA debe informarse como el número de letras leídas correctamente por el participante utilizando la escala ETDRS (que va de 0 a 100 letras) en el ojo del estudio.
Cuanto menor sea el número de letras leídas correctamente en la tabla optométrica, peor será la visión (o agudeza visual).
Un aumento en el número de letras leídas correctamente significa que la visión ha mejorado.
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Hasta 5 años
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de función visual de 25 ítems (VFQ-25)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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El cuestionario VFQ-25 mide las dimensiones del estado de salud enfocado en la visión autoinformado que son más importantes para las personas con enfermedades oculares.
La puntuación total oscila entre 0 y 100, donde una puntuación de 0 representa el peor resultado y 100 representa el mejor resultado.
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Hasta 5 años
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Cambio desde la línea de base en el campo visual
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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La medida de resultado se evaluará en los participantes tratados con BIIB112.
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Hasta 5 años
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Porcentaje de participantes con un aumento desde el inicio en la agudeza visual de luminancia (LLVA) de ≥10 letras ETDRS en participantes tratados con BIIB112
Periodo de tiempo: 18 meses a 60 meses, posteriores al día 0 visitas
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El LLVA se midió colocando un filtro de densidad neutra de 2,0 unidades logarítmicas sobre la mejor corrección para ese ojo y haciendo que el participante leyera el gráfico ETDRS normalmente iluminado.
La evaluación se realizó antes de la dilatación de los ojos.
Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico.
Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro.
BCVA debe informarse como el número de letras leídas correctamente por el participante.
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18 meses a 60 meses, posteriores al día 0 visitas
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Porcentaje de participantes con un aumento desde el inicio en la agudeza visual de luminancia (LLVA) de ≥15 letras ETDRS en participantes tratados con BIIB112
Periodo de tiempo: 18 meses a 60 meses, posteriores al día 0 visitas
|
El LLVA se midió colocando un filtro de densidad neutra de 2,0 unidades logarítmicas sobre la mejor corrección para ese ojo y haciendo que el participante leyera el gráfico ETDRS normalmente iluminado.
La evaluación se realizó antes de la dilatación de los ojos.
Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico.
Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro.
BCVA debe informarse como el número de letras leídas correctamente por el participante.
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18 meses a 60 meses, posteriores al día 0 visitas
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Evaluación de la autofluorescencia (AF) del fondo de ojo en cada visita
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Fundus Autofluoroscence se realizará en ambos ojos para evaluar el cambio en el área de tejido retinal viable.
Se informará en milímetros cuadrados (mm^2).
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Hasta 5 años
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Evaluación de la fotografía del fondo de ojo en cada visita
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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La fotografía de fondo de ojo se realizará en ambos ojos siguiendo la dilatación de las pupilas del participante.
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Hasta 5 años
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Evaluación de la tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT) en cada visita
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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SD-OCT se realizará en ambos ojos para evaluar los cambios foveales y otros posibles cambios anatómicos.
Las medidas se tomaron después de la dilatación de la pupila del participante y se expresarían en micrómetros (µm).
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Hasta 5 años
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Evaluación de la microperimetría en cada visita
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Se realizará una microperimetría en ambos ojos para evaluar los cambios en la sensibilidad retiniana dentro de la mácula.
Se informará en decibelios (dB).
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Hasta 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de junio de 2018
Finalización primaria (Anticipado)
4 de junio de 2026
Finalización del estudio (Anticipado)
4 de junio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de junio de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de junio de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
12 de julio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de mayo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de mayo de 2023
Última verificación
1 de mayo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 273CH201
- 2017-003104-42 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre BIIB111
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BiogenTerminadoCoroideremiaEstados Unidos, Finlandia, Francia, Dinamarca, Países Bajos, Alemania, Reino Unido, Canadá
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