Dlouhodobé sledování bezpečnosti a účinnosti BIIB111 pro léčbu choroiderémie a BIIB112 pro léčbu X-vázané retinitis Pigmentosa (SOLSTICE)
5. května 2023 aktualizováno: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti retinální genové terapie u pacientů s choroiderémií dříve léčených adeno-asociovaným virovým vektorem kódujícím Rab doprovodný protein-1 (AAV2-REP1) au pacientů s X-vázanou retinitis Pigmentosa Dříve léčeno adeno-asociovaným virovým vektorovým kódováním RPGR (AAV8-RPGR) v předchozí studii
Cílem studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost subretinální injekce BIIB111 u účastníků s choroiderémií (CHM), kteří byli dříve léčeni BIIB111 a kteří opustili předchozí studii; tito léčení účastníci budou porovnáni s neléčenými kontrolními účastníky, kteří opustili studii STAR (NCT03496012) a BIIB112 u účastníků s X-vázanou retinitis pigmentosa (XLRP), kteří byli dříve léčeni BIIB112 a kteří opustili předchozí studii.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie byla dříve zveřejněna společností NightstaRx Ltd.
V říjnu 2020 bylo sponzorství studie převedeno na společnost Biogen.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
330
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Sao Paulo, Brazílie, 04039
- Instituto Genetica Ocular
-
-
-
-
-
Glostrup, Dánsko, 2600
- Rigshospitalet-Glostrup, Oejenafdelingen
-
-
-
-
-
Helsinki, Finsko, 00290 HUS
- Helsinki University Central Hospital (HUCH)
-
-
-
-
-
Montpellier, Francie, 34295
- CHU Montpellier - Saint ELOI
-
Paris, Francie, 75012
- Centre Hospitalier National d Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
- Radboudumc
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 39N
- The University of British Columbia - Eye Care Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3JI
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Bonn, Německo, 53127
- Universitats-Augenklinik Bonn
-
Tübingen, Německo, 72076
- Universitats Klinikum Tubingen - Institute for Ophthalmic Research
-
-
-
-
-
London, Spojené království, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Manchester Royal Eye Hopsital
-
Oxford, Spojené království, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
Southampton, Spojené království, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-7065
- UCLA - Jules Stein Eye Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
- Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287-0005
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114-3002
- MEEI Massachusets Eye and Ear Infirmary
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242-5664
- Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- OHSU - Casey Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231-5080
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705-3644
- University of Wisconsin School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
10 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Účastníci CHM
A. Účastnili jste se intervenční studie, která zkoumala bezpečnost a účinnost subretinální injekce BIIB111 pro CHM, a opustili ji.
Účastníci XLRP
A. Dostali subretinální injekci BIIB112 pro XLRP a ukončili předchozí studii.
Klíčová kritéria vyloučení:
Účastníci nejsou způsobilí k účasti na studii, pokud splňují následující kritérium vyloučení.
A. Podle názoru zkoušejícího a/nebo sponzora není v nejlepším zájmu účastníka účastnit se studie.
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: BIIB111
Budou zařazeni účastníci dříve léčení subretinální injekcí BIIB111 v předchozích studiích 273CH301 (NCT03496012) a 273CH203 (NCT03507686).
Účastníci, kteří byli dříve léčeni stejnou subretinální injekcí (rAAV2-REP1) v předchozích studiích 20150371 (NCT02553135), Pro00028599 (NCT02077361), THOR-TUE-01 (NCT02671539), také (CHNCT2671539) (také CHNCT2671501) (CHNCT26019/051) také CHNCT26109/051 (také CHNCT26109/051) být pozván k zápisu.
Toto je navazující studie, hodnocený produkt byl podáván v předchozí studii.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: BIIB112
Budou zařazeni účastníci dříve léčení subretinální injekcí BIIB112 v předchozí studii 274RP101 (NCT03116113).
Toto je navazující studie, hodnocený produkt byl podáván v předchozí studii.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Neléčená
Budou zařazeni neléčení účastníci, kteří sloužili jako kontroly v předchozí studii 273CH301 (NCT03496012), zkoumající léčbu pomocí BIIB111.
Toto je následná studie, účastníkům nebude podávána studijní medikace ani podstoupí předstíranou operaci.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Hodnocení oftalmologického vyšetření: nitrooční tlak (IOP)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Hodnocení oftalmologického vyšetření: Abnormální vyšetření štěrbinovou lampou
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Hodnocení oftalmologického vyšetření: Hodnocení opacity čočky
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Hodnocení oftalmologického vyšetření: Zánět přední komory a sklivce
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Hodnocení oftalmologického vyšetření: Nepřímá oftalmoskopie
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: Až 5 let
|
BCVA bude hodnocena pro obě oči pomocí tabulky zrakové ostrosti (VA) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku.
Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy.
Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr.
BCVA má být hlášena jako počet písmen správně přečtených účastníkem pomocí stupnice ETDRS (v rozsahu od 0 do 100 písmen) v oku studie.
Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo zraková ostrost).
Zvýšení počtu správně přečtených písmen znamená, že se zlepšil zrak.
|
Až 5 let
|
|
Procento účastníků, u nichž nedošlo k žádnému poklesu BCVA oproti výchozí hodnotě nebo k poklesu oproti výchozí hodnotě v BCVA <5 ETDRS Letters u účastníků choroideremie (CHM)
Časové okno: Až 5 let
|
BCVA bude hodnocena pro obě oči pomocí tabulky zrakové ostrosti (VA) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku.
Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy.
Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr.
BCVA má být hlášena jako počet písmen správně přečtených účastníkem pomocí stupnice ETDRS (v rozsahu od 0 do 100 písmen) v oku studie.
Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo zraková ostrost).
Zvýšení počtu správně přečtených písmen znamená, že se zlepšil zrak.
|
Až 5 let
|
|
Procento účastníků se zvýšením BCVA oproti výchozí hodnotě ≥10 ETDRS dopisů u účastníků CHM
Časové okno: Až 5 let
|
BCVA bude hodnocena pro obě oči pomocí tabulky zrakové ostrosti (VA) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku.
Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy.
Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr.
BCVA má být hlášena jako počet písmen správně přečtených účastníkem pomocí stupnice ETDRS (v rozsahu od 0 do 100 písmen) v oku studie.
Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo zraková ostrost).
Zvýšení počtu správně přečtených písmen znamená, že se zlepšil zrak.
|
Až 5 let
|
|
Procento účastníků s nárůstem BCVA oproti výchozí hodnotě ≥15 ETDRS dopisů u účastníků CHM
Časové okno: Až 5 let
|
BCVA bude hodnocena pro obě oči pomocí tabulky zrakové ostrosti (VA) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku.
Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy.
Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr.
BCVA má být hlášena jako počet písmen správně přečtených účastníkem pomocí stupnice ETDRS (v rozsahu od 0 do 100 písmen) v oku studie.
Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo zraková ostrost).
Zvýšení počtu správně přečtených písmen znamená, že se zlepšil zrak.
|
Až 5 let
|
|
Změna od základního stavu v dotazníku vizuálních funkcí o 25 položkách (VFQ-25)
Časové okno: Až 5 let
|
Dotazník VFQ-25 měří rozměry vlastního zdravotního stavu cíleného na zrak, které jsou pro osoby s očním onemocněním nejdůležitější.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, kde skóre 0 představuje nejhorší výsledek a 100 představuje nejlepší výsledek.
|
Až 5 let
|
|
Změna od základní linie v zorném poli
Časové okno: Až 5 let
|
Měření výsledku bude hodnoceno u účastníků léčených BIIB112.
|
Až 5 let
|
|
Procento účastníků se zvýšením jasové zrakové ostrosti (LLVA) ≥ 10 ETDRS od výchozí hodnoty u účastníků léčených BIIB112
Časové okno: 18 měsíců až 60 měsíců, po dni 0 návštěv
|
LLVA byla měřena umístěním 2,0-log-jednotkového filtru neutrální hustoty přes nejlepší korekci pro toto oko a tím, že účastník přečetl normálně osvětlenou tabulku ETDRS.
Hodnocení bylo provedeno před dilatací očí.
Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy.
Pokud je <20 písmen čteno na 4 metry, mělo by být provedeno testování na 1 metr.
BCVA musí být hlášena jako počet písmen správně přečtených účastníkem.
|
18 měsíců až 60 měsíců, po dni 0 návštěv
|
|
Procento účastníků se zvýšením jasové zrakové ostrosti (LLVA) od výchozí hodnoty ≥15 ETDRS dopisů u účastníků léčených BIIB112
Časové okno: 18 měsíců až 60 měsíců, po dni 0 návštěv
|
LLVA byla měřena umístěním 2,0-log-jednotkového filtru neutrální hustoty přes nejlepší korekci pro toto oko a tím, že účastník přečetl normálně osvětlenou tabulku ETDRS.
Hodnocení bylo provedeno před dilatací očí.
Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy.
Pokud je <20 písmen čteno na 4 metry, mělo by být provedeno testování na 1 metr.
BCVA musí být hlášena jako počet písmen správně přečtených účastníkem.
|
18 měsíců až 60 měsíců, po dni 0 návštěv
|
|
Hodnocení autofluorescence fundu (AF) při každé návštěvě
Časové okno: Až 5 let
|
Na obou očích bude provedena fundusová autofluorescence k posouzení změny v oblasti životaschopné tkáně sítnice.
Udává se ve čtverečních milimetrech (mm^2).
|
Až 5 let
|
|
Hodnocení fundus fotografie při každé návštěvě
Časové okno: Až 5 let
|
Focení očního pozadí bude provedeno na obou očích po rozšíření zorniček účastníka.
|
Až 5 let
|
|
Hodnocení spektrální doménové optické koherenční tomografie (SD-OCT) při každé návštěvě
Časové okno: Až 5 let
|
SD-OCT bude provedeno na obou očích k posouzení foveálních změn a dalších potenciálních anatomických změn.
Měření byla provedena po dilataci zornice účastníka a byla by uvedena v mikrometrech (µm).
|
Až 5 let
|
|
Hodnocení mikroperimetrie při každé návštěvě
Časové okno: Až 5 let
|
Mikroperimetrie bude provedena na obou očích k posouzení změn v citlivosti sítnice v makule.
Udává se v decibelech (dB).
|
Až 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. června 2018
Primární dokončení (Očekávaný)
4. června 2026
Dokončení studie (Očekávaný)
4. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. června 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. června 2018
První zveřejněno (Aktuální)
12. července 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. května 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. května 2023
Naposledy ověřeno
1. května 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 273CH201
- 2017-003104-42 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na BIIB111
-
BiogenDokončenoChoroiderémieSpojené státy, Finsko, Francie, Dánsko, Holandsko, Německo, Spojené království, Kanada
-
BiogenDokončenoChoroiderémieSpojené státy, Německo, Francie