BIIB111:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon seuranta koroideremian hoitoon ja BIIB112:n pitkäaikaisseuranta X-liittyvän retiniitin hoitoon (SOLSTICE)
torstai 2. heinäkuuta 2026 päivittänyt: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Pitkäaikainen seurantatutkimus verkkokalvon geeniterapian turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi koroideremiaa sairastavilla potilailla, joita on aiemmin hoidettu adenosiin liittyvällä virusvektorilla, joka koodaa Rab Escort Protein-1 -proteiinia (AAV2-REP1) ja potilailla, joilla on X-linked Retinitis Pigmentosa Aiemmin käsitelty adeno-Associated Viral Vector -koodauksella RPGR (AAV8-RPGR) edeltävässä tutkimuksessa
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida verkkokalvon alle annetun BIIB111-injektion pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on koroideremia (CHM), joita on aiemmin hoidettu BIIB111:llä ja jotka ovat poistuneet edeltävästä tutkimuksesta; näitä hoidettuja osallistujia verrataan hoitamattomiin kontrolliosallistujiin, jotka ovat poistuneet STAR (NCT03496012) tutkimuksesta ja BIIB112:sta osallistujilla, joilla on X-kytketty retinitis pigmentosa (XLRP), joita on aiemmin hoidettu BIIB112:lla ja jotka ovat poistuneet edeltävästä tutkimuksesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen julkaisi aiemmin NightstaRx Ltd.
Lokakuussa 2020 kokeilun sponsorointi siirtyi Biogenille.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
277
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Radboudumc
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilia, 04039
- Instituto Genetica Ocular
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 39N
- The University of British Columbia - Eye Care Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3JI
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Montpellier, Ranska, 34295
- CHU Montpellier - Saint ELOI
-
Paris, Ranska, 75012
- Centre Hospitalier National d Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitäts-Augenklinik Bonn
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Universitats Klinikum Tubingen - Institute for Ophthalmic Research
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi, 00290 HUS
- Helsinki University Central Hospital (HUCH)
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Tanska, 2600
- Rigshospitalet-Glostrup, Oejenafdelingen
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester Royal Eye Hopsital
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-7065
- UCLA - Jules Stein Eye Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
- Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-0005
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114-3002
- MEEI Massachusets Eye and Ear Infirmary
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45242-5664
- Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- OHSU - Casey Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231-5080
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705-3644
- University of Wisconsin School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
CHM osallistujat
a. Ovat osallistuneet interventiotutkimukseen, jossa tutkittiin verkkokalvon alle annettavan BIIB111-injektion turvallisuutta ja tehoa CHM:lle, ja poistuneet siitä.
XLRP osallistujat
a. He ovat saaneet verkkokalvon alle annetun BIIB112-injektion XLRP:tä varten ja ovat poistuneet edeltävästä tutkimuksesta.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
Osallistujat eivät ole oikeutettuja tutkimukseen, jos he täyttävät seuraavat poissulkemiskriteerit.
a. Tutkijan ja/tai sponsorin mielestä ei ole osallistujan edun mukaista osallistua tutkimukseen.
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BIIB111
Osallistujat, joita on aiemmin hoidettu verkkokalvon alle annetulla BIIB111-injektiolla edeltäviin tutkimuksiin 273CH301 (NCT03496012) ja 273CH203 (NCT03507686), otetaan mukaan.
Osallistujat, joita on aiemmin hoidettu tällä samalla verkkokalvon alaisella injektiolla (rAAV2-REP1) edeltäneissä tutkimuksissa 20150371 (NCT02553135), Pro00028599 (NCT02077361), THOR-TUE-01 (NCT02671539), ja CHOR-TUE-01 (NCT02671539) (myös RE601019/01) (RE6010101) kutsua ilmoittautumaan.
Tämä on seurantatutkimus, tutkimustuotetta annettiin edellisessä tutkimuksessa.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: BIIB112
Osallistujat, joita on aiemmin hoidettu verkkokalvon alle annetulla BIIB112-injektiolla edeltävässä tutkimuksessa 274RP101 (NCT03116113), otetaan mukaan.
Tämä on seurantatutkimus, tutkimustuotetta annettiin edellisessä tutkimuksessa.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Käsittelemätön
Hoitamattomat osallistujat, jotka toimivat kontrolleina edeltävässä tutkimuksessa 273CH301 (NCT03496012), jossa tutkittiin BIIB111-hoitoa, otetaan mukaan.
Tämä on seurantatutkimus, osallistujille ei anneta tutkimuslääkitystä eikä heille tehdä valeleikkausta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Oftalmisen tutkimuksen arviointi: Silmänsisäinen paine (IOP)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Oftalmisen tutkimuksen arviointi: Epänormaalin rakolampun tutkimus
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Oftalmisen tutkimuksen arviointi: linssin opasiteetin arviointi
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Oftalmisen tutkimuksen arviointi: etukammio ja lasiaisen tulehdus
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Oftalmisen tutkimuksen arviointi: Epäsuora oftalmoskopia
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta parhaiten korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
BCVA arvioidaan molemmille silmille käyttämällä Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -näöntarkkuus (VA) -kaaviota.
BCVA-testi tulee tehdä ennen pupillin laajentamista, ja etäisyysfraktio tulee suorittaa ennen BCVA:n mittaamista.
Aluksi kirjaimet luetaan 4 metrin etäisyydeltä kartasta.
Jos <20 kirjainta luetaan 4 metrin etäisyydeltä, testi tulee suorittaa 1 metrin etäisyydeltä.
BCVA on raportoitava niiden kirjainten lukumääränä, jotka osallistuja on lukenut oikein ETDRS-asteikolla (vaihtelee 0–100 kirjainta) tutkimussilmässä.
Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai näöntarkkuus).
Oikein luettujen kirjainten määrän kasvu tarkoittaa, että näkö on parantunut.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole laskua lähtötasosta BCVA:ssa tai laskua lähtötasosta BCVA:ssa < 5 ETDRS-kirjainta koroideremiassa (CHM) osallistujista
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
BCVA arvioidaan molemmille silmille käyttämällä Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -näöntarkkuus (VA) -kaaviota.
BCVA-testi tulee tehdä ennen pupillin laajentamista, ja etäisyysfraktio tulee suorittaa ennen BCVA:n mittaamista.
Aluksi kirjaimet luetaan 4 metrin etäisyydeltä kartasta.
Jos <20 kirjainta luetaan 4 metrin etäisyydeltä, testi tulee suorittaa 1 metrin etäisyydeltä.
BCVA on raportoitava niiden kirjainten lukumääränä, jotka osallistuja on lukenut oikein ETDRS-asteikolla (vaihtelee 0–100 kirjainta) tutkimussilmässä.
Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai näöntarkkuus).
Oikein luettujen kirjainten määrän kasvu tarkoittaa, että näkö on parantunut.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden BCVA:n perustaso on kasvanut ≥10 ETDRS-kirjainta CHM-osallistujissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
BCVA arvioidaan molemmille silmille käyttämällä Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -näöntarkkuus (VA) -kaaviota.
BCVA-testi tulee tehdä ennen pupillin laajentamista, ja etäisyysfraktio tulee suorittaa ennen BCVA:n mittaamista.
Aluksi kirjaimet luetaan 4 metrin etäisyydeltä kartasta.
Jos <20 kirjainta luetaan 4 metrin etäisyydeltä, testi tulee suorittaa 1 metrin etäisyydeltä.
BCVA on raportoitava niiden kirjainten lukumääränä, jotka osallistuja on lukenut oikein ETDRS-asteikolla (vaihtelee 0–100 kirjainta) tutkimussilmässä.
Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai näöntarkkuus).
Oikein luettujen kirjainten määrän kasvu tarkoittaa, että näkö on parantunut.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden BCVA:n perustaso on kasvanut ≥15 ETDRS-kirjainta CHM-osallistujissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
BCVA arvioidaan molemmille silmille käyttämällä Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -näöntarkkuus (VA) -kaaviota.
BCVA-testi tulee tehdä ennen pupillin laajentamista, ja etäisyysfraktio tulee suorittaa ennen BCVA:n mittaamista.
Aluksi kirjaimet luetaan 4 metrin etäisyydeltä kartasta.
Jos <20 kirjainta luetaan 4 metrin etäisyydeltä, testi tulee suorittaa 1 metrin etäisyydeltä.
BCVA on raportoitava niiden kirjainten lukumääränä, jotka osallistuja on lukenut oikein ETDRS-asteikolla (vaihtelee 0–100 kirjainta) tutkimussilmässä.
Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai näöntarkkuus).
Oikein luettujen kirjainten määrän kasvu tarkoittaa, että näkö on parantunut.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Muutos lähtötasosta 25 kohteen visuaalisen funktion kyselylomakkeessa (VFQ-25)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
VFQ-25-kyselylomakkeella mitataan itse ilmoittaman näköön kohdistuvan terveydentilan ulottuvuuksia, jotka ovat tärkeimpiä silmäsairauksia sairastaville.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0–100, jossa 0 edustaa huonointa lopputulosta ja 100 parasta tulosta.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Muutos perustasosta näkökentässä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Tulosmitta arvioidaan BIIB112-hoitoa saavilla osallistujilla.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden näöntarkkuuden valoisuus (LLVA) perustasosta kasvoi ≥10 ETDRS-kirjainta BIIB112:lla hoidetuissa osallistujissa
Aikaikkuna: 18 kk - 60 kk, päivän jälkeinen 0 käyntiä
|
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kyseisen silmän parhaan korjauksen päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio.
Arviointi suoritettiin ennen silmien laajentamista.
Aluksi kirjaimet luetaan 4 metrin etäisyydeltä kartasta.
Jos <20 kirjainta luetaan 4 metrin etäisyydeltä, testi tulee suorittaa 1 metrin etäisyydeltä.
BCVA on raportoitava osallistujan oikein lukemien kirjainten lukumääränä.
|
18 kk - 60 kk, päivän jälkeinen 0 käyntiä
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden näöntarkkuuden valoisuus (LLVA) perustasosta kasvoi ≥15 ETDRS-kirjainta BIIB112:lla hoidetuissa osallistujissa
Aikaikkuna: 18 kk - 60 kk, päivän jälkeinen 0 käyntiä
|
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kyseisen silmän parhaan korjauksen päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio.
Arviointi suoritettiin ennen silmien laajentamista.
Aluksi kirjaimet luetaan 4 metrin etäisyydeltä kartasta.
Jos <20 kirjainta luetaan 4 metrin etäisyydeltä, testi tulee suorittaa 1 metrin etäisyydeltä.
BCVA on raportoitava osallistujan oikein lukemien kirjainten lukumääränä.
|
18 kk - 60 kk, päivän jälkeinen 0 käyntiä
|
|
Silmänpohjan autofluoresenssin (AF) arviointi jokaisella käynnillä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Molemmille silmille tehdään silmänpohjan autofluorosenssi, jotta voidaan arvioida elinkelpoisen verkkokalvokudoksen alueen muutos.
Se ilmoitetaan neliömillimetreinä (mm^2).
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Silmänpohjan valokuvauksen arviointi jokaisella vierailulla
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Silmänpohjakuvaus tehdään molemmille silmille osallistujan pupillien laajentumisen jälkeen.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Spektrialueen optisen koherenssitomografian (SD-OCT) arviointi jokaisella käynnillä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
SD-OCT suoritetaan molemmille silmille foveaalimuutosten ja muiden mahdollisten anatomisten muutosten arvioimiseksi.
Mittaukset tehtiin osallistujan pupillin laajentumisen jälkeen ja ne ilmoitetaan mikrometreinä (µm).
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Mikroperimetrian arviointi jokaisella käynnillä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Molemmille silmille suoritetaan mikroperimetria verkkokalvon herkkyyden muutosten arvioimiseksi makulan sisällä.
Se ilmoitetaan desibeleinä (dB).
|
Jopa 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 4. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 29. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. heinäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 6. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 273CH201
- 2017-003104-42 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .