Długoterminowa obserwacja bezpieczeństwa i skuteczności BIIB111 w leczeniu choroideremii i BIIB112 w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X (SOLSTICE)
2 lipca 2026 zaktualizowane przez: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Długoterminowe badanie kontrolne w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej siatkówki u pacjentów z choroideremią wcześniej leczonych wektorem wirusowym związanym z adenowirusem, kodującym białko 1 Rab Escort-1 (AAV2-REP1) oraz u pacjentów z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X Poprzednio leczony wirusowym RPGR (AAV8-RPGR) związanym z adenowirusami w badaniu poprzedzającym
Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności podsiatkówkowego wstrzyknięcia BIIB111 u uczestników z Choroideremią (CHM), którzy byli wcześniej leczeni BIIB111 i którzy opuścili poprzednie badanie; ci leczeni uczestnicy zostaną porównani z nieleczonymi uczestnikami kontrolnymi, którzy opuścili badanie STAR (NCT03496012) i BIIB112 u uczestników z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP), którzy byli wcześniej leczeni BIIB112 i którzy opuścili poprzednie badanie.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie zostało wcześniej opublikowane przez NightstaRx Ltd.
W październiku 2020 roku sponsoring badania został przeniesiony na firmę Biogen.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
277
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
São Paulo, Brazylia, 04039
- Instituto Genetica Ocular
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Dania, 2600
- Rigshospitalet-Glostrup, Oejenafdelingen
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 00290 HUS
- Helsinki University Central Hospital (HUCH)
-
-
-
-
-
Montpellier, Francja, 34295
- CHU Montpellier - Saint ELOI
-
Paris, Francja, 75012
- Centre Hospitalier National d Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandia, 6525 GA
- Radboudumc
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 39N
- The University of British Columbia - Eye Care Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3JI
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitäts-Augenklinik Bonn
-
Tübingen, Niemcy, 72076
- Universitats Klinikum Tubingen - Institute for Ophthalmic Research
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-7065
- UCLA - Jules Stein Eye Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
- Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287-0005
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114-3002
- MEEI Massachusets Eye and Ear Infirmary
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45242-5664
- Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- OHSU - Casey Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231-5080
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705-3644
- University of Wisconsin School of Medicine
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Manchester Royal Eye Hopsital
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Uczestnicy CHM
a. Uczestniczyli i wyszli z badania interwencyjnego, w którym oceniano bezpieczeństwo i skuteczność wstrzyknięcia podsiatkówkowego BIIB111 z powodu CHM.
Uczestnicy XLRP
a. Otrzymali podsiatkówkowe wstrzyknięcie BIIB112 dla XLRP i opuścili poprzednie badanie.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
Uczestnicy nie kwalifikują się do udziału w badaniu, jeśli spełniają następujące kryterium wykluczenia.
a. Zdaniem badacza i/lub Sponsora udział w badaniu nie leży w najlepszym interesie uczestnika.
UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BIIB111
Uczestnicy wcześniej leczeni podsiatkówkowym wstrzyknięciem BIIB111 w poprzednich badaniach 273CH301 (NCT03496012) i 273CH203 (NCT03507686) zostaną włączeni.
Uczestnicy wcześniej leczeni tym samym zastrzykiem podsiatkówkowym (rAAV2-REP1) we wcześniejszych badaniach 20150371 (NCT02553135), Pro00028599 (NCT02077361), THOR-TUE-01 (NCT02671539), CHM09/01 (NCT01461213) i REGEN2015 (NCT067240) również zostać zaproszonym do zapisów.
Jest to badanie uzupełniające, w poprzednim badaniu podawano badany produkt.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: BIIB112
Uczestnicy wcześniej leczeni podsiatkówkowym wstrzyknięciem BIIB112 w poprzedzającym badaniu 274RP101 (NCT03116113) zostaną włączeni.
Jest to badanie uzupełniające, w poprzednim badaniu podawano badany produkt.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
|
|
Brak interwencji: Nieleczone
Nieleczeni uczestnicy, którzy służyli jako kontrole w poprzedzającym badaniu 273CH301 (NCT03496012), badającym leczenie BIIB111, zostaną włączeni.
Jest to badanie uzupełniające, uczestnikom nie zostanie podany badany lek ani nie zostanie poddana pozorowanej operacji.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
Ocena badania okulistycznego: ciśnienie wewnątrzgałkowe (IOP)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
Ocena badania okulistycznego: Nieprawidłowe badanie lampą szczelinową
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
Ocena badania okulistycznego: stopień zmętnienia soczewki
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
Ocena badania okulistycznego: zapalenie komory przedniej i ciała szklistego
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
Ocena badania okulistycznego: Oftalmoskopia pośrednia
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej w najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
BCVA zostanie oceniony dla obu oczu przy użyciu wykresu ostrości wzroku (VA) w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS).
Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenicy, a badanie refrakcji odległości przed pomiarem BCVA.
Początkowo litery są odczytywane w odległości 4 metrów od tablicy.
Jeśli odczytanych jest <20 liter z odległości 4 metrów, należy przeprowadzić test z odległości 1 metra.
BCVA należy podać jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez badanego za pomocą Skali ETDRS (w zakresie od 0 do 100 liter) w badanym oku.
Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsze widzenie (lub ostrość wzroku).
Wzrost liczby poprawnie odczytanych liter oznacza poprawę widzenia.
|
Do 5 lat
|
|
Odsetek uczestników bez zmniejszenia BCVA w stosunku do wartości początkowej lub zmniejszenia BCVA w stosunku do wartości wyjściowych o <5 liter ETDRS u uczestników Choroideremia (CHM)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
BCVA zostanie oceniony dla obu oczu przy użyciu wykresu ostrości wzroku (VA) w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS).
Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenicy, a badanie refrakcji odległości przed pomiarem BCVA.
Początkowo litery są odczytywane w odległości 4 metrów od tablicy.
Jeśli odczytanych jest <20 liter z odległości 4 metrów, należy przeprowadzić test z odległości 1 metra.
BCVA należy podać jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez badanego za pomocą Skali ETDRS (w zakresie od 0 do 100 liter) w badanym oku.
Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsze widzenie (lub ostrość wzroku).
Wzrost liczby poprawnie odczytanych liter oznacza poprawę widzenia.
|
Do 5 lat
|
|
Odsetek uczestników ze wzrostem BCVA w stosunku do wartości początkowej o ≥10 liter ETDRS wśród uczestników CHM
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
BCVA zostanie oceniony dla obu oczu przy użyciu wykresu ostrości wzroku (VA) w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS).
Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenicy, a badanie refrakcji odległości przed pomiarem BCVA.
Początkowo litery są odczytywane w odległości 4 metrów od tablicy.
Jeśli odczytanych jest <20 liter z odległości 4 metrów, należy przeprowadzić test z odległości 1 metra.
BCVA należy podać jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez badanego za pomocą Skali ETDRS (w zakresie od 0 do 100 liter) w badanym oku.
Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsze widzenie (lub ostrość wzroku).
Wzrost liczby poprawnie odczytanych liter oznacza poprawę widzenia.
|
Do 5 lat
|
|
Odsetek uczestników ze wzrostem BCVA w stosunku do wartości początkowej o ≥15 liter ETDRS wśród uczestników CHM
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
BCVA zostanie oceniony dla obu oczu przy użyciu wykresu ostrości wzroku (VA) w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS).
Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenicy, a badanie refrakcji odległości przed pomiarem BCVA.
Początkowo litery są odczytywane w odległości 4 metrów od tablicy.
Jeśli odczytanych jest <20 liter z odległości 4 metrów, należy przeprowadzić test z odległości 1 metra.
BCVA należy podać jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez badanego za pomocą Skali ETDRS (w zakresie od 0 do 100 liter) w badanym oku.
Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsze widzenie (lub ostrość wzroku).
Wzrost liczby poprawnie odczytanych liter oznacza poprawę widzenia.
|
Do 5 lat
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 25-itemowym kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-25)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Kwestionariusz VFQ-25 mierzy wymiary zgłaszanego przez samych siebie stanu zdrowia ukierunkowanego na wzrok, który jest najważniejszy dla osób z chorobami oczu.
Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, gdzie wynik 0 oznacza najgorszy wynik, a 100 oznacza najlepszy wynik.
|
Do 5 lat
|
|
Zmiana od linii bazowej w polu widzenia
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Miara wyniku zostanie oceniona u uczestników leczonych BIIB112.
|
Do 5 lat
|
|
Odsetek uczestników ze wzrostem ostrości wzroku luminancji (LLVA) w porównaniu z wartością wyjściową o ≥10 liter ETDRS u uczestników leczonych BIIB112
Ramy czasowe: 18 miesięcy do 60 miesięcy, wizyty po dniu 0
|
LLVA mierzono umieszczając filtr o neutralnej gęstości 2,0 jednostki logarytmicznej na najlepszej korekcji dla tego oka i prosząc uczestnika o przeczytanie normalnie oświetlonego wykresu ETDRS.
Ocenę przeprowadzono przed rozszerzeniem oczu.
Początkowo litery są odczytywane w odległości 4 metrów od tablicy.
Jeśli odczytanych jest <20 liter z odległości 4 metrów, należy przeprowadzić test z odległości 1 metra.
BCVA należy podać jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez uczestnika.
|
18 miesięcy do 60 miesięcy, wizyty po dniu 0
|
|
Odsetek uczestników ze wzrostem ostrości wzroku luminancji (LLVA) w porównaniu z wartością wyjściową o ≥15 liter ETDRS u uczestników leczonych BIIB112
Ramy czasowe: 18 miesięcy do 60 miesięcy, wizyty po dniu 0
|
LLVA mierzono umieszczając filtr o neutralnej gęstości 2,0 jednostki logarytmicznej na najlepszej korekcji dla tego oka i prosząc uczestnika o przeczytanie normalnie oświetlonego wykresu ETDRS.
Ocenę przeprowadzono przed rozszerzeniem oczu.
Początkowo litery są odczytywane w odległości 4 metrów od tablicy.
Jeśli odczytanych jest <20 liter z odległości 4 metrów, należy przeprowadzić test z odległości 1 metra.
BCVA należy podać jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez uczestnika.
|
18 miesięcy do 60 miesięcy, wizyty po dniu 0
|
|
Ocena autofluorescencji dna oka (AF) podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Autofluorescencja dna oka zostanie przeprowadzona na obu oczach w celu oceny zmiany w obszarze żywej tkanki siatkówki.
Zostanie podany w milimetrach kwadratowych (mm^2).
|
Do 5 lat
|
|
Ocena fotografii dna oka podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Zdjęcie dna oka zostanie wykonane na obu oczach po rozszerzeniu źrenic uczestnika.
|
Do 5 lat
|
|
Ocena widmowej optycznej koherentnej tomografii domeny (SD-OCT) podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Badanie SD-OCT zostanie wykonane na obu oczach w celu oceny zmian dołkowych i innych potencjalnych zmian anatomicznych.
Pomiary zostały wykonane po rozszerzeniu źrenicy uczestnika i były podawane w mikrometrach (µm).
|
Do 5 lat
|
|
Ocena mikroperymetrii podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Wykonana zostanie mikroperymetria obu oczu w celu oceny zmian wrażliwości siatkówki w obrębie plamki żółtej.
Zostanie podany w decybelach (dB).
|
Do 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 czerwca 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 czerwca 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
22 czerwca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 czerwca 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 czerwca 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 lipca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 273CH201
- 2017-003104-42 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .