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Langzeitsicherheit und Wirksamkeits-Follow-up von BIIB111 zur Behandlung von Choroiderämie und BIIB112 zur Behandlung von X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (SOLSTICE)

5. Mai 2023 aktualisiert von: NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der retinalen Gentherapie bei Patienten mit Choroiderämie, die zuvor mit einem Adeno-assoziierten viralen Vektor behandelt wurden, der Rab Escort Protein-1 (AAV2-REP1) codiert, und bei Patienten mit X-chromosomaler Retinitis Pigmentosa Zuvor in einer vorangegangenen Studie mit Adeno-assoziiertem viralem Vektor codierend RPGR (AAV8-RPGR) behandelt

Das Ziel der Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit einer subretinalen Injektion von BIIB111 bei Teilnehmern mit Choroiderämie (CHM), die zuvor mit BIIB111 behandelt wurden und die eine vorangegangene Studie beendet haben; Diese behandelten Teilnehmer werden mit unbehandelten Kontrollteilnehmern verglichen, die die STAR-Studie (NCT03496012) und BIIB112 bei Teilnehmern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (XLRP) beendet haben, die zuvor mit BIIB112 behandelt wurden und die eine vorangegangene Studie beendet haben.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde zuvor von NightstaRx Ltd. veröffentlicht. Im Oktober 2020 wurde das Sponsoring der Studie an Biogen übertragen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

330

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien, 04039
        • Instituto Genetica Ocular
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitats-Augenklinik Bonn
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Universitats Klinikum Tubingen - Institute for Ophthalmic Research
  • Dänemark
      • Glostrup, Dänemark, 2600
        • Rigshospitalet-Glostrup, Oejenafdelingen
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00290 HUS
        • Helsinki University Central Hospital (HUCH)
  • Frankreich
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU Montpellier - Saint ELOI
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Centre Hospitalier National d Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 39N
        • The University of British Columbia - Eye Care Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3JI
        • McGill University Health Centre
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • Radboudumc
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-7065
        • UCLA - Jules Stein Eye Institute
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287-0005
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114-3002
        • MEEI Massachusets Eye and Ear Infirmary
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45242-5664
        • Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • OHSU - Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231-5080
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705-3644
        • University of Wisconsin School of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester Royal Eye Hopsital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

CHM-Teilnehmer

a. Haben an einer Interventionsstudie teilgenommen und diese beendet, in der die Sicherheit und Wirksamkeit einer subretinalen Injektion von BIIB111 für CHM untersucht wurde.

XLRP-Teilnehmer

a. eine subretinale Injektion von BIIB112 für XLRP erhalten haben und eine vorangegangene Studie beendet haben.

Wichtige Ausschlusskriterien:

Teilnehmer sind nicht zur Studienteilnahme berechtigt, wenn sie das folgende Ausschlusskriterium erfüllen.

a. Nach Ansicht des Prüfarztes und/oder des Sponsors ist es nicht im besten Interesse des Teilnehmers, an der Studie teilzunehmen.

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BIIB111
Teilnehmer, die zuvor mit einer subretinalen Injektion von BIIB111 in den vorangegangenen Studien 273CH301 (NCT03496012) und 273CH203 (NCT03507686) behandelt wurden, werden aufgenommen. Teilnehmer, die zuvor mit derselben subretinalen Injektion (rAAV2-REP1) in den vorangegangenen Studien 20150371 (NCT02553135), Pro00028599 (NCT02077361), THOR-TUE-01 (NCT02671539), CHM09/01 (NCT01461213) und REGEN2015 (NCT02407678) behandelt wurden, werden dies ebenfalls tun zur Einschreibung eingeladen werden. Dies ist eine Folgestudie, das Prüfpräparat wurde in der vorherigen Studie verabreicht.
Genetisch: BIIB111
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • AAV2-REP1
  • rAAV2-REP1
Experimental: BIIB112
Teilnehmer, die zuvor mit einer subretinalen Injektion von BIIB112 in der Vorgängerstudie 274RP101 (NCT03116113) behandelt wurden, werden aufgenommen. Dies ist eine Folgestudie, das Prüfpräparat wurde in der vorherigen Studie verabreicht.
Genetisch: BIIB112
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • AAV8-RPGR
Kein Eingriff: Unbehandelt
Unbehandelte Teilnehmer, die als Kontrollpersonen in der Vorgängerstudie 273CH301 (NCT03496012) dienten, in der die Behandlung mit BIIB111 untersucht wurde, werden aufgenommen. Dies ist eine Folgestudie, die Teilnehmer erhalten keine Studienmedikation und erhalten keine Scheinoperation.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Bewertung der augenärztlichen Untersuchung: Augeninnendruck (IOP)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Bewertung der augenärztlichen Untersuchung: Anormale Spaltlampenuntersuchung
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Bewertung der augenärztlichen Untersuchung: Einstufung der Linsentrübung
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Bewertung der augenärztlichen Untersuchung: Vorderkammer und Glaskörperentzündung
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Bewertung der augenärztlichen Untersuchung: Indirekte Ophthalmoskopie
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die BCVA wird für beide Augen anhand der Visuskurve (VA) der Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bestimmt. Der BCVA-Test sollte vor der Pupillenerweiterung durchgeführt werden, und die Fernrefraktion sollte durchgeführt werden, bevor der BCVA gemessen wird. Zunächst werden Buchstaben in einer Entfernung von 4 Metern von der Tafel gelesen. Wenn <20 Buchstaben bei 4 Metern gelesen werden, sollte ein Test bei 1 Meter durchgeführt werden. BCVA ist als Anzahl der Buchstaben anzugeben, die der Teilnehmer anhand der ETDRS-Skala (von 0 bis 100 Buchstaben) im Studienauge richtig gelesen hat. Je niedriger die Anzahl der richtig gelesenen Buchstaben auf der Sehtafel, desto schlechter das Sehvermögen (oder die Sehschärfe). Eine Zunahme der Anzahl richtig gelesener Buchstaben bedeutet, dass sich das Sehvermögen verbessert hat.
Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer ohne Abnahme der BCVA gegenüber dem Ausgangswert oder einer Abnahme des BCVA gegenüber dem Ausgangswert von <5 ETDRS-Buchstaben bei Choroiderämie (CHM)-Teilnehmern
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die BCVA wird für beide Augen anhand der Visuskurve (VA) der Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bestimmt. Der BCVA-Test sollte vor der Pupillenerweiterung durchgeführt werden, und die Fernrefraktion sollte durchgeführt werden, bevor der BCVA gemessen wird. Zunächst werden Buchstaben in einer Entfernung von 4 Metern von der Tafel gelesen. Wenn <20 Buchstaben bei 4 Metern gelesen werden, sollte ein Test bei 1 Meter durchgeführt werden. BCVA ist als Anzahl der Buchstaben anzugeben, die der Teilnehmer anhand der ETDRS-Skala (von 0 bis 100 Buchstaben) im Studienauge richtig gelesen hat. Je niedriger die Anzahl der richtig gelesenen Buchstaben auf der Sehtafel, desto schlechter das Sehvermögen (oder die Sehschärfe). Eine Zunahme der Anzahl richtig gelesener Buchstaben bedeutet, dass sich das Sehvermögen verbessert hat.
Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Anstieg des BCVA gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 10 ETDRS-Buchstaben bei den CHM-Teilnehmern
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die BCVA wird für beide Augen anhand der Visuskurve (VA) der Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bestimmt. Der BCVA-Test sollte vor der Pupillenerweiterung durchgeführt werden, und die Fernrefraktion sollte durchgeführt werden, bevor der BCVA gemessen wird. Zunächst werden Buchstaben in einer Entfernung von 4 Metern von der Tafel gelesen. Wenn <20 Buchstaben bei 4 Metern gelesen werden, sollte ein Test bei 1 Meter durchgeführt werden. BCVA ist als Anzahl der Buchstaben anzugeben, die der Teilnehmer anhand der ETDRS-Skala (von 0 bis 100 Buchstaben) im Studienauge richtig gelesen hat. Je niedriger die Anzahl der richtig gelesenen Buchstaben auf der Sehtafel, desto schlechter das Sehvermögen (oder die Sehschärfe). Eine Zunahme der Anzahl richtig gelesener Buchstaben bedeutet, dass sich das Sehvermögen verbessert hat.
Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Anstieg des BCVA gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 15 ETDRS-Buchstaben bei den CHM-Teilnehmern
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die BCVA wird für beide Augen anhand der Visuskurve (VA) der Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bestimmt. Der BCVA-Test sollte vor der Pupillenerweiterung durchgeführt werden, und die Fernrefraktion sollte durchgeführt werden, bevor der BCVA gemessen wird. Zunächst werden Buchstaben in einer Entfernung von 4 Metern von der Tafel gelesen. Wenn <20 Buchstaben bei 4 Metern gelesen werden, sollte ein Test bei 1 Meter durchgeführt werden. BCVA ist als Anzahl der Buchstaben anzugeben, die der Teilnehmer anhand der ETDRS-Skala (von 0 bis 100 Buchstaben) im Studienauge richtig gelesen hat. Je niedriger die Anzahl der richtig gelesenen Buchstaben auf der Sehtafel, desto schlechter das Sehvermögen (oder die Sehschärfe). Eine Zunahme der Anzahl richtig gelesener Buchstaben bedeutet, dass sich das Sehvermögen verbessert hat.
Bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 25-Punkte-Fragebogen zur visuellen Funktion (VFQ-25)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Der VFQ-25-Fragebogen misst die Dimensionen des selbstberichteten sehbezogenen Gesundheitszustands, die für Personen mit Augenerkrankungen am wichtigsten sind. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 100, wobei eine Punktzahl von 0 das schlechteste Ergebnis und 100 das beste Ergebnis darstellt.
Bis zu 5 Jahre
Änderung von der Grundlinie im Gesichtsfeld
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die Ergebnismessung wird bei mit BIIB112 behandelten Teilnehmern bewertet.
Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Anstieg der Luminanzvisusschärfe (LLVA) von ≥ 10 ETDRS-Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert bei mit BIIB112 behandelten Teilnehmern
Zeitfenster: 18 Monate bis 60 Monate, Besuche nach Tag 0
Der LLVA wurde gemessen, indem ein 2,0-Log-Einheiten-Neutraldichtefilter über die beste Korrektur für dieses Auge gelegt wurde und der Teilnehmer das normal beleuchtete ETDRS-Diagramm lesen musste. Die Bewertung wurde vor der Erweiterung der Augen durchgeführt. Zunächst werden Buchstaben in einer Entfernung von 4 Metern von der Tafel gelesen. Wenn <20 Buchstaben bei 4 Metern gelesen werden, sollte ein Test bei 1 Meter durchgeführt werden. BCVA ist als Anzahl der vom Teilnehmer richtig gelesenen Buchstaben anzugeben.
18 Monate bis 60 Monate, Besuche nach Tag 0
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Anstieg der Luminanzvisusschärfe (LLVA) von ≥ 15 ETDRS-Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert bei mit BIIB112 behandelten Teilnehmern
Zeitfenster: 18 Monate bis 60 Monate, Besuche nach Tag 0
Der LLVA wurde gemessen, indem ein 2,0-Log-Einheiten-Neutraldichtefilter über die beste Korrektur für dieses Auge gelegt wurde und der Teilnehmer das normal beleuchtete ETDRS-Diagramm lesen musste. Die Bewertung wurde vor der Erweiterung der Augen durchgeführt. Zunächst werden Buchstaben in einer Entfernung von 4 Metern von der Tafel gelesen. Wenn <20 Buchstaben bei 4 Metern gelesen werden, sollte ein Test bei 1 Meter durchgeführt werden. BCVA ist als Anzahl der vom Teilnehmer richtig gelesenen Buchstaben anzugeben.
18 Monate bis 60 Monate, Besuche nach Tag 0
Beurteilung der Fundus-Autofluoreszenz (AF) bei jedem Besuch
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
An beiden Augen wird eine Fundus-Autofluoreszenz durchgeführt, um die Veränderung im Bereich des lebensfähigen Netzhautgewebes zu beurteilen. Sie wird in Quadratmillimetern (mm^2) angegeben.
Bis zu 5 Jahre
Bewertung der Fundusfotografie bei jedem Besuch
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Fundusfotografie wird an beiden Augen nach Erweiterung der Pupillen des Teilnehmers durchgeführt.
Bis zu 5 Jahre
Bewertung der Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT) bei jedem Besuch
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
SD-OCT wird an beiden Augen durchgeführt, um die fovealen Veränderungen und andere potenzielle anatomische Veränderungen zu beurteilen. Die Messungen wurden nach Erweiterung der Pupille des Teilnehmers durchgeführt und würden in Mikrometern (µm) angegeben.
Bis zu 5 Jahre
Bewertung der Mikroperimetrie bei jedem Besuch
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
An beiden Augen wird eine Mikroperimetrie durchgeführt, um Veränderungen der Netzhautempfindlichkeit innerhalb der Makula zu beurteilen. Sie wird in Dezibel (dB) angegeben.
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Juni 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

4. Juni 2026

Studienabschluss (Voraussichtlich)

4. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juni 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 273CH201
  • 2017-003104-42 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Choroiderämie

Klinische Studien zur BIIB111

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