Suivi à long terme de l'innocuité et de l'efficacité de BIIB111 pour le traitement de la choroïdérémie et de BIIB112 pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X (SOLSTICE)
5 mai 2023 mis à jour par: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Une étude de suivi à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la thérapie génique rétinienne chez des sujets atteints de choroïdérémie précédemment traités avec un vecteur viral adéno-associé codant la protéine d'escorte Rab-1 (AAV2-REP1) et chez des sujets atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X Précédemment traité avec RPGR de codage de vecteur viral adéno-associé (AAV8-RPGR) dans une étude antérieure
L'objectif de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme d'une injection sous-rétinienne de BIIB111 chez des participants atteints de choroïdérémie (CHM) qui ont déjà été traités avec BIIB111 et qui ont quitté une étude antérieure ; ces participants traités seront comparés à des participants témoins non traités qui ont quitté l'étude STAR (NCT03496012) et BIIB112 chez des participants atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP) qui ont déjà été traités avec BIIB112 et qui ont quitté une étude antérieure.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude a été précédemment publiée par NightstaRx Ltd.
En octobre 2020, le parrainage de l'essai a été transféré à Biogen.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
330
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bonn, Allemagne, 53127
- Universitats-Augenklinik Bonn
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Tübingen, Allemagne, 72076
- Universitats Klinikum Tubingen - Institute for Ophthalmic Research
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Sao Paulo, Brésil, 04039
- Instituto Genetica Ocular
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 39N
- The University of British Columbia - Eye Care Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A 3JI
- McGill University Health Centre
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Glostrup, Danemark, 2600
- Rigshospitalet-Glostrup, Oejenafdelingen
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Helsinki, Finlande, 00290 HUS
- Helsinki University Central Hospital (HUCH)
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Montpellier, France, 34295
- CHU Montpellier - Saint ELOI
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Paris, France, 75012
- Centre Hospitalier National d Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
- Radboudumc
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London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Manchester Royal Eye Hopsital
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095-7065
- UCLA - Jules Stein Eye Institute
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
- Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287-0005
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114-3002
- MEEI Massachusets Eye and Ear Infirmary
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45242-5664
- Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- OHSU - Casey Eye Institute
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231-5080
- Retina Foundation of the Southwest
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705-3644
- University of Wisconsin School of Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
Participants au CHM
une. Avoir participé et quitté une étude interventionnelle portant sur l'innocuité et l'efficacité d'une injection sous-rétinienne de BIIB111 pour CHM.
Participants XLRP
une. Avoir reçu une injection sous-rétinienne de BIIB112 pour XLRP et avoir quitté une étude antérieure.
Critères d'exclusion clés :
Les participants ne sont pas éligibles pour participer à l'étude s'ils répondent au critère d'exclusion suivant.
une. De l'avis de l'investigateur et/ou du commanditaire, il n'est pas dans le meilleur intérêt du participant de participer à l'étude.
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: BIIB111
Les participants précédemment traités par injection sous-rétinienne de BIIB111 dans les études antérieures 273CH301 (NCT03496012) et 273CH203 (NCT03507686) seront inscrits.
Les participants précédemment traités avec cette même injection sous-rétinienne (rAAV2-REP1) dans les études antérieures 20150371 (NCT02553135), Pro00028599 (NCT02077361), THOR-TUE-01 (NCT02671539), CHM09/01 (NCT01461213) et REGEN2015 (NCT02407678) être invité à l'inscription.
Il s'agit d'une étude de suivi, le produit expérimental a été administré dans l'étude précédente.
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Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
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Expérimental: BIIB112
Les participants précédemment traités par injection sous-rétinienne de BIIB112 dans l'étude précédente 274RP101 (NCT03116113) seront recrutés.
Il s'agit d'une étude de suivi, le produit expérimental a été administré dans l'étude précédente.
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Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
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Aucune intervention: Non traité
Les participants non traités qui ont servi de témoins dans l'étude précédente 273CH301 (NCT03496012), étudiant le traitement avec BIIB111, seront inscrits.
Il s'agit d'une étude de suivi, les participants ne recevront pas de médicaments à l'étude ni ne subiront de chirurgie fictive.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Évaluation de l'examen ophtalmique : pression intraoculaire (PIO)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Évaluation de l'examen ophtalmique : examen anormal à la lampe à fente
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Évaluation de l'examen ophtalmique : évaluation de l'opacité du cristallin
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Évaluation de l'examen ophtalmologique : chambre antérieure et inflammation du vitré
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Évaluation de l'examen ophtalmique : ophtalmoscopie indirecte
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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La MAVC sera évaluée pour les deux yeux à l'aide du tableau d'acuité visuelle (AV) de l'étude ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study).
Le test BCVA doit être effectué avant la dilatation de la pupille et la réfraction à distance doit être effectuée avant la mesure de la BCVA.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres du graphique.
Si <20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
La BCVA doit être rapportée en nombre de lettres lues correctement par le participant à l'aide de l'échelle ETDRS (allant de 0 à 100 lettres) dans l'œil de l'étude.
Plus le nombre de lettres lues correctement sur le tableau de l'œil est faible, plus la vision (ou l'acuité visuelle) est mauvaise.
Une augmentation du nombre de lettres lues correctement signifie que la vision s'est améliorée.
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Jusqu'à 5 ans
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Pourcentage de participants sans diminution par rapport à la valeur initiale de la MAVC ou une diminution de la valeur initiale de la MAVC de <5 lettres ETDRS dans la choroïdérémie (CHM) Participants
Délai: Jusqu'à 5 ans
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La MAVC sera évaluée pour les deux yeux à l'aide du tableau d'acuité visuelle (AV) de l'étude ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study).
Le test BCVA doit être effectué avant la dilatation de la pupille et la réfraction à distance doit être effectuée avant la mesure de la BCVA.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres du graphique.
Si <20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
La BCVA doit être rapportée en nombre de lettres lues correctement par le participant à l'aide de l'échelle ETDRS (allant de 0 à 100 lettres) dans l'œil de l'étude.
Plus le nombre de lettres lues correctement sur le tableau de l'œil est faible, plus la vision (ou l'acuité visuelle) est mauvaise.
Une augmentation du nombre de lettres lues correctement signifie que la vision s'est améliorée.
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Jusqu'à 5 ans
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Pourcentage de participants avec une augmentation par rapport au départ de la BCVA de ≥ 10 lettres ETDRS chez les participants CHM
Délai: Jusqu'à 5 ans
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La MAVC sera évaluée pour les deux yeux à l'aide du tableau d'acuité visuelle (AV) de l'étude ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study).
Le test BCVA doit être effectué avant la dilatation de la pupille et la réfraction à distance doit être effectuée avant la mesure de la BCVA.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres du graphique.
Si <20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
La BCVA doit être rapportée en nombre de lettres lues correctement par le participant à l'aide de l'échelle ETDRS (allant de 0 à 100 lettres) dans l'œil de l'étude.
Plus le nombre de lettres lues correctement sur le tableau de l'œil est faible, plus la vision (ou l'acuité visuelle) est mauvaise.
Une augmentation du nombre de lettres lues correctement signifie que la vision s'est améliorée.
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Jusqu'à 5 ans
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Pourcentage de participants avec une augmentation par rapport au départ de la BCVA de ≥ 15 lettres ETDRS chez les participants CHM
Délai: Jusqu'à 5 ans
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La MAVC sera évaluée pour les deux yeux à l'aide du tableau d'acuité visuelle (AV) de l'étude ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study).
Le test BCVA doit être effectué avant la dilatation de la pupille et la réfraction à distance doit être effectuée avant la mesure de la BCVA.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres du graphique.
Si <20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
La BCVA doit être rapportée en nombre de lettres lues correctement par le participant à l'aide de l'échelle ETDRS (allant de 0 à 100 lettres) dans l'œil de l'étude.
Plus le nombre de lettres lues correctement sur le tableau de l'œil est faible, plus la vision (ou l'acuité visuelle) est mauvaise.
Une augmentation du nombre de lettres lues correctement signifie que la vision s'est améliorée.
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Jusqu'à 5 ans
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Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la fonction visuelle en 25 éléments (VFQ-25)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Le questionnaire VFQ-25 mesure les dimensions de l'état de santé axé sur la vision autodéclarées qui sont les plus importantes pour les personnes atteintes d'une maladie oculaire.
Le score total varie de 0 à 100, où un score de 0 représente le pire résultat et 100 représente le meilleur résultat.
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Jusqu'à 5 ans
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Changement par rapport à la ligne de base dans le champ visuel
Délai: Jusqu'à 5 ans
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La mesure des résultats sera évaluée chez les participants traités par BIIB112.
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Jusqu'à 5 ans
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Pourcentage de participants avec une augmentation par rapport au départ de l'acuité visuelle de luminance (LLVA) de ≥ 10 lettres ETDRS chez les participants traités au BIIB112
Délai: 18 mois à 60 mois, après le jour 0 visites
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La LLVA a été mesurée en plaçant un filtre de densité neutre de 2,0 unités logarithmiques sur la meilleure correction pour cet œil et en demandant au participant de lire le tableau ETDRS normalement éclairé.
L'évaluation a été effectuée avant de dilater les yeux.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres du graphique.
Si moins de 20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
La BCVA est à rapporter en nombre de lettres lues correctement par le participant.
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18 mois à 60 mois, après le jour 0 visites
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Pourcentage de participants avec une augmentation par rapport au départ de l'acuité visuelle en luminance (LLVA) de ≥ 15 lettres ETDRS chez les participants traités au BIIB112
Délai: 18 mois à 60 mois, après le jour 0 visites
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La LLVA a été mesurée en plaçant un filtre de densité neutre de 2,0 unités logarithmiques sur la meilleure correction pour cet œil et en demandant au participant de lire le tableau ETDRS normalement éclairé.
L'évaluation a été effectuée avant de dilater les yeux.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres du graphique.
Si moins de 20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
La BCVA est à rapporter en nombre de lettres lues correctement par le participant.
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18 mois à 60 mois, après le jour 0 visites
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Évaluation de Fundus Autofluorescence (AF) à chaque visite
Délai: Jusqu'à 5 ans
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L'autofluoroscence du fond d'œil sera effectuée sur les deux yeux pour évaluer le changement dans la zone de tissu rétinien viable.
Il sera rapporté en millimètres carrés (mm^2).
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Jusqu'à 5 ans
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Évaluation de la photographie du fond d'œil à chaque visite
Délai: Jusqu'à 5 ans
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La photographie du fond d'œil sera effectuée sur les deux yeux en suivant la dilatation des pupilles du participant.
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Jusqu'à 5 ans
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Évaluation de la tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT) à chaque visite
Délai: Jusqu'à 5 ans
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SD-OCT sera effectué sur les deux yeux pour évaluer les changements fovéaux et d'autres changements anatomiques potentiels.
Les mesures ont été prises après dilatation de la pupille du participant et seraient exprimées en micromètres (µm).
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Jusqu'à 5 ans
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Évaluation de la micropérimétrie à chaque visite
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Une micropérimétrie sera effectuée sur les deux yeux pour évaluer les changements de sensibilité rétinienne au sein de la macula.
Il sera rapporté en décibels (dB).
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Jusqu'à 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 juin 2018
Achèvement primaire (Anticipé)
4 juin 2026
Achèvement de l'étude (Anticipé)
4 juin 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 juin 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 juin 2018
Première publication (Réel)
12 juillet 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 mai 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 mai 2023
Dernière vérification
1 mai 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 273CH201
- 2017-003104-42 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .