맥락막결절증 치료를 위한 BIIB111과 X-연관 색소성 망막염 치료를 위한 BIIB112의 장기 안전성 및 유효성 추적 (SOLSTICE)
2026년 7월 2일 업데이트: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
이전에 Adeno-Associated Viral Vector Encoding Rab Escort Protein-1(AAV2-REP1)로 치료받은 맥락막결절증 환자와 X-연관 색소성 망막염 환자에서 망막 유전자 치료의 안전성과 효능을 평가하기 위한 장기 추적 연구 선행 연구에서 이전에 Adeno-Associated Viral Vector Encoding RPGR(AAV8-RPGR)로 치료
이 연구의 목적은 이전에 BIIB111로 치료를 받았고 선행 연구를 종료한 맥락막결절증(CHM) 환자에서 BIIB111의 망막하 주사의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 이 치료 참가자는 STAR(NCT03496012) 연구를 종료한 미처리 대조군 참가자 및 이전에 BIIB112로 치료를 받았고 선행 연구를 종료한 X-연관 색소성 망막염(XLRP) 참가자의 BIIB112와 비교됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 이전에 NightstaRx Ltd에 의해 게시되었습니다.
2020년 10월에 임상시험 후원이 Biogen으로 이전되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
277
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- Radboudumc
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Glostrup Municipality, 덴마크, 2600
- Rigshospitalet-Glostrup, Oejenafdelingen
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Bonn, 독일, 53127
- Universitäts-Augenklinik Bonn
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Tübingen, 독일, 72076
- Universitats Klinikum Tubingen - Institute for Ophthalmic Research
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095-7065
- UCLA - Jules Stein Eye Institute
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32607
- Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287-0005
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114-3002
- MEEI Massachusets Eye and Ear Infirmary
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45242-5664
- Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- OHSU - Casey Eye Institute
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231-5080
- Retina Foundation of the Southwest
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705-3644
- University of Wisconsin School of Medicine
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São Paulo, 브라질, 04039
- Instituto Genetica Ocular
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London, 영국, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Manchester Royal Eye Hopsital
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Oxford, 영국, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Southampton, 영국, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T5H 3V9
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 39N
- The University of British Columbia - Eye Care Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3JI
- McGill University Health Centre
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Montpellier, 프랑스, 34295
- CHU Montpellier - Saint ELOI
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Paris, 프랑스, 75012
- Centre Hospitalier National d Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
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Helsinki, 핀란드, 00290 HUS
- Helsinki University Central Hospital (HUCH)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
CHM 참가자
ㅏ. CHM에 대한 BIIB111의 망막하 주사의 안전성과 효능을 조사한 중재적 연구에 참여하고 종료했습니다.
XLRP 참가자
ㅏ. XLRP에 대한 BIIB112의 망막하 주사를 받았고 선행 연구를 종료했습니다.
주요 제외 기준:
참가자는 다음 제외 기준을 충족하는 경우 연구 참여 자격이 없습니다.
ㅏ. 조사자 및/또는 후원자의 의견으로는 연구에 참여하는 것이 참가자에게 최선의 이익이 되지 않습니다.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BIIB111
선행 연구 273CH301(NCT03496012) 및 273CH203(NCT03507686)에서 이전에 BIIB111의 망막하 주사로 치료받은 참가자가 등록됩니다.
선행 연구 20150371(NCT02553135), Pro00028599(NCT02077361), THOR-TUE-01(NCT02671539), CHM09/01(NCT01461213) 및 REGEN2015(NCT02407678)에서 동일한 망막하 주사(rAAV2-REP1)로 이전에 치료받은 참가자는 또한 등록을 위해 초대됩니다.
이것은 후속 연구이며, 이전 연구에서 조사 제품이 투여되었습니다.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
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실험적: BIIB112
선행 연구 274RP101(NCT03116113)에서 이전에 BIIB112의 망막하 주사로 치료받은 참가자가 등록됩니다.
이것은 후속 연구이며, 이전 연구에서 조사 제품이 투여되었습니다.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
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간섭 없음: 미처리
BIIB111로 치료를 조사하는 선행 연구 273CH301(NCT03496012)에서 대조군 역할을 한 치료받지 않은 참가자가 등록됩니다.
이것은 후속 연구이며 참가자는 연구 약물을 투여하거나 가짜 수술을 받지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용(AE)이 있는 참가자의 비율
기간: 최대 5년
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최대 5년
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안과 검사 평가: 안압(IOP)
기간: 최대 5년
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최대 5년
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안과 검사 평가: 비정상 세극등 검사
기간: 최대 5년
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최대 5년
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안과 검사 평가: 렌즈 불투명도 등급
기간: 최대 5년
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최대 5년
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안과 검사 평가: 전방 및 유리체 염증
기간: 최대 5년
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최대 5년
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안과 검사 평가: 간접 검안경 검사
기간: 최대 5년
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최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최고 교정 시력(BCVA)의 기준선에서 변경
기간: 최대 5년
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ETDRS(Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) 시력(VA) 차트를 사용하여 양쪽 눈에 대해 BCVA를 평가합니다.
BCVA 검사는 동공 확장 전에 시행해야 하며, 원거리 굴절 검사는 BCVA 측정 전에 시행해야 합니다.
처음에는 차트에서 4m 거리에서 글자를 읽습니다.
4미터에서 20개 미만의 문자를 읽을 경우 1미터에서 테스트를 수행해야 합니다.
BCVA는 연구 눈에서 ETDRS 척도(0~100자 범위)를 사용하여 참가자가 올바르게 읽은 문자 수로 보고됩니다.
시력 검사표에서 올바르게 읽는 글자 수가 적을수록 시력(또는 시력)이 나빠집니다.
올바르게 읽는 글자 수가 증가하면 시력이 향상되었음을 의미합니다.
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최대 5년
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맥락막결절증(CHM) 참여자의 BCVA 기준선에서 감소가 없거나 BCVA 기준선에서 5 미만의 감소가 있는 참가자의 비율
기간: 최대 5년
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ETDRS(Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) 시력(VA) 차트를 사용하여 양쪽 눈에 대해 BCVA를 평가합니다.
BCVA 검사는 동공 확장 전에 시행해야 하며, 원거리 굴절 검사는 BCVA 측정 전에 시행해야 합니다.
처음에는 차트에서 4m 거리에서 글자를 읽습니다.
4미터에서 20개 미만의 문자를 읽을 경우 1미터에서 테스트를 수행해야 합니다.
BCVA는 연구 눈에서 ETDRS 척도(0~100자 범위)를 사용하여 참가자가 올바르게 읽은 문자 수로 보고됩니다.
시력 검사표에서 올바르게 읽는 글자 수가 적을수록 시력(또는 시력)이 나빠집니다.
올바르게 읽는 글자 수가 증가하면 시력이 향상되었음을 의미합니다.
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최대 5년
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CHM 참가자의 BCVA 기준선에서 10개 이상의 ETDRS 문자가 증가한 참가자 비율
기간: 최대 5년
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ETDRS(Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) 시력(VA) 차트를 사용하여 양쪽 눈에 대해 BCVA를 평가합니다.
BCVA 검사는 동공 확장 전에 시행해야 하며, 원거리 굴절 검사는 BCVA 측정 전에 시행해야 합니다.
처음에는 차트에서 4m 거리에서 글자를 읽습니다.
4미터에서 20개 미만의 문자를 읽을 경우 1미터에서 테스트를 수행해야 합니다.
BCVA는 연구 눈에서 ETDRS 척도(0~100자 범위)를 사용하여 참가자가 올바르게 읽은 문자 수로 보고됩니다.
시력 검사표에서 올바르게 읽는 글자 수가 적을수록 시력(또는 시력)이 나빠집니다.
올바르게 읽는 글자 수가 증가하면 시력이 향상되었음을 의미합니다.
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최대 5년
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CHM 참가자의 BCVA가 기준선에서 15개 이상의 ETDRS 문자로 증가한 참가자 비율
기간: 최대 5년
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ETDRS(Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) 시력(VA) 차트를 사용하여 양쪽 눈에 대해 BCVA를 평가합니다.
BCVA 검사는 동공 확장 전에 시행해야 하며, 원거리 굴절 검사는 BCVA 측정 전에 시행해야 합니다.
처음에는 차트에서 4m 거리에서 글자를 읽습니다.
4미터에서 20개 미만의 문자를 읽을 경우 1미터에서 테스트를 수행해야 합니다.
BCVA는 연구 눈에서 ETDRS 척도(0~100자 범위)를 사용하여 참가자가 올바르게 읽은 문자 수로 보고됩니다.
시력 검사표에서 올바르게 읽는 글자 수가 적을수록 시력(또는 시력)이 나빠집니다.
올바르게 읽는 글자 수가 증가하면 시력이 향상되었음을 의미합니다.
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최대 5년
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25개 항목 시각 기능 설문지(VFQ-25)의 기준선에서 변경
기간: 최대 5년
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VFQ-25 설문지는 안구 질환이 있는 사람에게 가장 중요한 자가 보고 시력 목표 건강 상태의 차원을 측정합니다.
총 점수 범위는 0~100이며, 0점은 최악의 결과를 나타내고 100은 최상의 결과를 나타냅니다.
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최대 5년
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시야의 기준선에서 변경
기간: 최대 5년
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결과 측정은 BIIB112 치료 참가자에서 평가됩니다.
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최대 5년
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BIIB112 치료 참가자의 휘도 시력(LLVA) 기준선에서 ≥10 ETDRS 문자가 증가한 참가자 비율
기간: 18개월 ~ 60개월, 이후 0회 방문
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LLVA는 해당 눈에 대한 최상의 보정 위에 2.0-로그 단위 중립 밀도 필터를 배치하고 참가자가 정상적으로 조명된 ETDRS 차트를 읽도록 하여 측정되었습니다.
평가는 눈을 확장하기 전에 수행되었습니다.
처음에는 차트에서 4m 거리에서 글자를 읽습니다.
4미터에서 20개 미만의 문자를 읽을 경우 1미터에서 테스트를 수행해야 합니다.
BCVA는 참가자가 올바르게 읽은 문자 수로 보고됩니다.
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18개월 ~ 60개월, 이후 0회 방문
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BIIB112 치료 참가자의 휘도 시력(LLVA)이 기준선에서 ≥15 ETDRS 문자로 증가한 참가자 비율
기간: 18개월 ~ 60개월, 이후 0회 방문
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LLVA는 해당 눈에 대한 최상의 보정 위에 2.0-로그 단위 중립 밀도 필터를 배치하고 참가자가 정상적으로 조명된 ETDRS 차트를 읽도록 하여 측정되었습니다.
평가는 눈을 확장하기 전에 수행되었습니다.
처음에는 차트에서 4m 거리에서 글자를 읽습니다.
4미터에서 20개 미만의 문자를 읽을 경우 1미터에서 테스트를 수행해야 합니다.
BCVA는 참가자가 올바르게 읽은 문자 수로 보고됩니다.
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18개월 ~ 60개월, 이후 0회 방문
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방문할 때마다 안저 자가형광(AF) 평가
기간: 최대 5년
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생존 가능한 망막 조직 영역의 변화를 평가하기 위해 안저 자가형광을 양쪽 눈에서 수행합니다.
제곱 밀리미터(mm^2)로 보고됩니다.
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최대 5년
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방문할 때마다 안저 촬영 평가
기간: 최대 5년
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안저 촬영은 참가자의 동공 확장 후 양쪽 눈에 수행됩니다.
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최대 5년
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각 방문 시 스펙트럼 영역 광학 간섭 단층 촬영(SD-OCT) 평가
기간: 최대 5년
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SD-OCT는 중심와 변화 및 기타 잠재적인 해부학적 변화를 평가하기 위해 양쪽 눈에 수행됩니다.
측정은 참가자의 동공 확장 후 이루어졌으며 마이크로미터(µm) 단위로 보고됩니다.
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최대 5년
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각 방문 시 Microperimetry 평가
기간: 최대 5년
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황반 내의 망막 민감도의 변화를 평가하기 위해 양쪽 눈에서 미세 시야 측정을 수행합니다.
데시벨(dB)로 보고됩니다.
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최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 4일
기본 완료 (실제)
2026년 6월 22일
연구 완료 (실제)
2026년 6월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 6월 29일
처음 게시됨 (실제)
2018년 7월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 273CH201
- 2017-003104-42 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .