Langsigtet sikkerhed og effekt Opfølgning af BIIB111 til behandling af choroideremia og BIIB112 til behandling af X-Linked Retinitis Pigmentosa (SOLSTICE)
5. maj 2023 opdateret af: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
En langsigtet opfølgningsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af retinal genterapi hos forsøgspersoner med choroideræmi, der tidligere er behandlet med adeno-associeret viral vektor, der koder for Rab Escort Protein-1 (AAV2-REP1) og hos forsøgspersoner med X-Linked Retinitis Pigmentosa Tidligere behandlet med adeno-associeret viral vektor kodende RPGR (AAV8-RPGR) i en forudgående undersøgelse
Formålet med undersøgelsen er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af en sub-retinal injektion af BIIB111 hos deltagere med choroideremia (CHM), som tidligere er blevet behandlet med BIIB111, og som har forladt et forudgående studie; disse behandlede deltagere vil blive sammenlignet med ubehandlede kontroldeltagere, som har forladt STAR (NCT03496012) undersøgelsen og BIIB112 hos deltagere med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP), som tidligere er blevet behandlet med BIIB112, og som har forladt et forudgående studie.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse er tidligere udgivet af NightstaRx Ltd.
I oktober 2020 blev sponsorat af forsøget overført til Biogen.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
330
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Sao Paulo, Brasilien, 04039
- Instituto Genetica Ocular
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 39N
- The University of British Columbia - Eye Care Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3JI
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Glostrup, Danmark, 2600
- Rigshospitalet-Glostrup, Oejenafdelingen
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
- Manchester Royal Eye Hopsital
-
Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290 HUS
- Helsinki University Central Hospital (HUCH)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-7065
- UCLA - Jules Stein Eye Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
- Vitreo Retinal Associates PA - The Millennium Center
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287-0005
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114-3002
- MEEI Massachusets Eye and Ear Infirmary
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45242-5664
- Cincinnati Eye Institute - Blue Ash
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- OHSU - Casey Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231-5080
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705-3644
- University of Wisconsin School of Medicine
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrig, 34295
- CHU Montpellier - Saint ELOI
-
Paris, Frankrig, 75012
- Centre Hospitalier National d Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holland, 6525 GA
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Universitats-Augenklinik Bonn
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Universitats Klinikum Tubingen - Institute for Ophthalmic Research
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
10 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
CHM deltagere
en. Har deltaget i og forladt et interventionsstudie, der undersøgte sikkerheden og effektiviteten af en sub-retinal injektion af BIIB111 for CHM.
XLRP-deltagere
en. Har modtaget en sub-retinal injektion af BIIB112 for XLRP og har forladt et forudgående studie.
Nøgleekskluderingskriterier:
Deltagere er ikke berettiget til studiedeltagelse, hvis de opfylder følgende udelukkelseskriterium.
en. Efter investigatorens og/eller sponsorens opfattelse er det ikke i deltagerens bedste interesse at deltage i undersøgelsen.
BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: BIIB111
Deltagere, der tidligere er behandlet med sub-retinal injektion af BIIB111 i forudgående undersøgelser 273CH301 (NCT03496012) og 273CH203 (NCT03507686), vil blive tilmeldt.
Deltagere, der tidligere blev behandlet med denne samme underretningsproduktion (RAAV2-rep1) i antecedent studier 20150371 (NCT02553135), Pro00028599 (NCT02077361), Thor-TU-01 (NCT02671539), CHM09/01 (NCT01461213) og REGEN2015 (NCT015 (NCT724) også. inviteres til tilmelding.
Dette er en opfølgende undersøgelse, forsøgsprodukt blev administreret i den tidligere undersøgelse.
|
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: BIIB112
Deltagere tidligere behandlet med sub-retinal injektion af BIIB112 i det forudgående studie 274RP101 (NCT03116113) vil blive tilmeldt.
Dette er en opfølgende undersøgelse, forsøgsprodukt blev administreret i den tidligere undersøgelse.
|
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
|
|
Ingen indgriben: Ubehandlet
Ubehandlede deltagere, der fungerede som kontroller i det forudgående studie 273CH301 (NCT03496012), der undersøger behandling med BIIB111, vil blive tilmeldt.
Dette er en opfølgende undersøgelse, deltagerne vil ikke blive administreret undersøgelsesmedicin eller modtage en falsk operation.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
|
Vurdering af oftalmisk undersøgelse: intraokulært tryk (IOP)
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
|
Vurdering af oftalmisk undersøgelse: Unormal spaltelampeundersøgelse
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
|
Bedømmelse af oftalmisk undersøgelse: Gradering af objektivopacitet
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
|
Bedømmelse af oftalmisk undersøgelse: Forkammer og glaslegemebetændelse
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
|
Bedømmelse af oftalmisk undersøgelse: Indirekte oftalmoskopi
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i Best-Corrected Visual Acuity (BCVA)
Tidsramme: Op til 5 år
|
BCVA vil blive vurderet for begge øjne ved hjælp af Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphed (VA).
BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles.
Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet.
Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter.
BCVA skal rapporteres som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver) i undersøgelsesøjet.
Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, desto dårligere er synet (eller synsstyrken).
En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret.
|
Op til 5 år
|
|
Procentdel af deltagere uden fald fra baseline i BCVA eller et fald fra baseline i BCVA på <5 ETDRS bogstaver i choroideremia (CHM) deltagere
Tidsramme: Op til 5 år
|
BCVA vil blive vurderet for begge øjne ved hjælp af Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphed (VA).
BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles.
Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet.
Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter.
BCVA skal rapporteres som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver) i undersøgelsesøjet.
Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, desto dårligere er synet (eller synsstyrken).
En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret.
|
Op til 5 år
|
|
Procentdel af deltagere med en stigning fra baseline i BCVA på ≥10 ETDRS-breve i CHM-deltagere
Tidsramme: Op til 5 år
|
BCVA vil blive vurderet for begge øjne ved hjælp af Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphed (VA).
BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles.
Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet.
Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter.
BCVA skal rapporteres som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver) i undersøgelsesøjet.
Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, desto dårligere er synet (eller synsstyrken).
En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret.
|
Op til 5 år
|
|
Procentdel af deltagere med en stigning fra baseline i BCVA på ≥15 ETDRS-breve i CHM-deltagere
Tidsramme: Op til 5 år
|
BCVA vil blive vurderet for begge øjne ved hjælp af Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphed (VA).
BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles.
Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet.
Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter.
BCVA skal rapporteres som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver) i undersøgelsesøjet.
Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, desto dårligere er synet (eller synsstyrken).
En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret.
|
Op til 5 år
|
|
Ændring fra baseline i 25-Item Visual Function Questionnaire (VFQ-25)
Tidsramme: Op til 5 år
|
VFQ-25 spørgeskema måler dimensioner af selvrapporteret synsmålrettet sundhedsstatus, der er vigtigst for personer med øjensygdom.
Samlet score spænder fra 0-100, hvor en score på 0 repræsenterer det værste resultat og 100 repræsenterer det bedste resultat.
|
Op til 5 år
|
|
Ændring fra Baseline i Visual Field
Tidsramme: Op til 5 år
|
Resultatmålet vil blive vurderet i BIIB112-behandlede deltagere.
|
Op til 5 år
|
|
Procentdel af deltagere med en stigning fra baseline i Luminance Visual Acuity (LLVA) på ≥10 ETDRS-bogstaver i BIIB112-behandlede deltagere
Tidsramme: 18 måneder til 60 måneder, post-dag 0 besøg
|
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over den bedste korrektion for det øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram.
Vurderingen blev udført før udvidelse af øjnene.
Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet.
Hvis <20 bogstaver aflæses ved 4 meter, skal der udføres test ved 1 meter.
BCVA skal indberettes som antal bogstaver læst korrekt af deltageren.
|
18 måneder til 60 måneder, post-dag 0 besøg
|
|
Procentdel af deltagere med en stigning fra baseline i Luminance Visual Acuity (LLVA) på ≥15 ETDRS-bogstaver i BIIB112-behandlede deltagere
Tidsramme: 18 måneder til 60 måneder, post-dag 0 besøg
|
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over den bedste korrektion for det øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram.
Vurderingen blev udført før udvidelse af øjnene.
Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet.
Hvis <20 bogstaver aflæses ved 4 meter, skal der udføres test ved 1 meter.
BCVA skal indberettes som antal bogstaver læst korrekt af deltageren.
|
18 måneder til 60 måneder, post-dag 0 besøg
|
|
Vurdering af fundus autofluorescens (AF) ved hvert besøg
Tidsramme: Op til 5 år
|
Fundus Autofluoroscens vil blive udført på begge øjne for at vurdere ændringen i området af levedygtigt retinalt væv.
Det vil blive rapporteret i kvadratmillimeter (mm^2).
|
Op til 5 år
|
|
Vurdering af fundusfotografering ved hvert besøg
Tidsramme: Op til 5 år
|
Fundusfotografering vil blive udført på begge øjne efter udvidelsen af deltagerens pupiller.
|
Op til 5 år
|
|
Vurdering af Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT) ved hvert besøg
Tidsramme: Op til 5 år
|
SD-OCT vil blive udført på begge øjne for at vurdere foveale ændringer og andre potentielle anatomiske ændringer.
Målingerne blev taget efter udvidelse af deltagerens pupil og ville blive rapporteret i mikrometer (µm).
|
Op til 5 år
|
|
Vurdering af mikroperimetri ved hvert besøg
Tidsramme: Op til 5 år
|
Mikroperimetri vil blive udført på begge øjne for at vurdere ændringer i nethindens følsomhed i makulaen.
Det vil blive rapporteret i decibel (dB).
|
Op til 5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. juni 2018
Primær færdiggørelse (Forventet)
4. juni 2026
Studieafslutning (Forventet)
4. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. juni 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. juni 2018
Først opslået (Faktiske)
12. juli 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. maj 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. maj 2023
Sidst verificeret
1. maj 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 273CH201
- 2017-003104-42 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Choroideræmi
-
Spark TherapeuticsAfsluttetChoroideræmi | CHM (choroideremia) genmutationerForenede Stater
Kliniske forsøg med BIIB111
-
BiogenAfsluttetChoroideræmiForenede Stater, Finland, Frankrig, Danmark, Holland, Tyskland, Det Forenede Kongerige, Canada
-
BiogenAfsluttetChoroideræmiForenede Stater, Tyskland, Frankrig