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成人血友病 B 被験者 (FIX:C≤2%) における現在の FIX 予防補充療法または成人血友病 A 被験者 (FVIII:C≤1%) における現在の FVIII 予防補充療法の有効性と安全性の予測データを評価するための研究

2025年10月23日 更新者：Pfizer

中等度から重度の成人血友病 B 被験者の通常のケア設定における第 IX 因子または第 VIII 因子予防補充療法の有効性と安全性データの見込みを評価するための非盲検、非治験薬、多施設先行研究 (FIX :C≤2%) nAb から AAV ベクター SPARK100 への中和が陰性で、中等度から重度の血友病 A の成人被験者 (FVIII:C≤1%) AAV ベクター SB-525 キャプシド (AAV6) への中和が陰性である者、前それぞれの治療用 PH 3 遺伝子治療研究へ (公式プロトコルのタイトルについては、詳細な説明のセクションを参照してください)

第3相遺伝子治療研究の前に、AAV-Spark100に対するnAbが陰性である血友病B被験者の通常のケア設定における現在のFIX予防補充療法のベースライン予測有効性データを確立すること。

第３相遺伝子治療研究の前に、ＡＡＶ６に対するｎＡｂが陰性である血友病Ａ対象の通常のケア設定における現在のＦＶＩＩＩ予防補充療法のベースライン予測有効性データを確立すること。

血友病A参加者の登録が完了しました。 現時点では、参加者は血友病 B コホートにのみ登録されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

中等度重度の通常のケア設定における現在の第 IX 因子 (FIX) または第 VIII 因子 (FVIII) 予防補充療法の予測される有効性および選択された安全性データを評価するための非盲検、非調査製品、多施設、リードイン試験アデノ随伴ウイルスVECTOR-SPARK100（Benegene-1）に対する中和抗体陰性の重症成人血友病B患者（FIX:C≤2%）および中等度から重症の血友病A成人患者（FVIII:C≤1%）それぞれの治療フェーズ 3 遺伝子治療研究の前に、アデノ随伴ウイルスベクター 6 (AAV6) に対する中和抗体が陰性である患者

研究の種類

介入

入学 (実際)

212

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford Health Care
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30308
        • Emory University Hospital Midtown
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Investigational Drug Service
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
    • Mississippi
      • Madison、Mississippi、アメリカ、39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135
        • Alliance For Childhood Diseases
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Penn Blood Disorder Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • Bloodworks NW
  • イギリス
      • Glasgow、イギリス、G31 2ER
        • Clinical Research Facility
      • Glasgow、イギリス、G4 0SF
        • Department of Haematology
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne、TYNE & WEAR、イギリス、NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne、TYNE & WEAR、イギリス、NE1 4LP
        • Non Malignant Haematology Research Unit
  • イスラエル
      • Tel Litwinsky、イスラエル、5262000
        • The Chaim Sheba Medical Center, The National Hemophilia Center
  • イタリア
      • Florence、イタリア、50134
        • SODc. Malattie Emorragiche e della Coagulazione Centro di Riferimento Regionale per le
      • Roma、イタリア、00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
    • BO
      • Bologna、BO、イタリア、40138
        • IRCCS - AOU di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola
    • Naples
      • Napoli、Naples、イタリア、80131
        • UOC Medicina Interna - Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Herston、Queensland、オーストラリア、4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch、Western Australia、オーストラリア、6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • ギリシャ
    • Attica
      • Athens、Attica、ギリシャ、11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
      • Athens、Attica、ギリシャ、11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、11426
        • King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh、サウジアラビア
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • スウェーデン
      • Malmo、スウェーデン、205 02
        • Skane University Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
      • Madrid、スペイン、28046
        • H.U. La Paz.
      • Valladolid、スペイン、47012
        • H.U. Rio Hortega
    • Murcia
      • El Palmar、Murcia、スペイン、30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • トルコ（Türkiye）
      • Adana、トルコ（Türkiye）、01130
        • Acibadem Adana Hospital, Department of Pediatric Hematology
      • Antalya、トルコ（Türkiye）、07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Gaziantep、トルコ（Türkiye）、27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • Istanbul University Oncology Institute
    • İ̇zmir
      • Bornova、İ̇zmir、トルコ（Türkiye）、35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi Ve Hastaliklari Anabilim Dali Pediatric Hematoloji
      • Bornova、İ̇zmir、トルコ（Türkiye）、35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hematoloji BD
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Universitatsklinikum Bonn. Anstalt des oeffentlichen Rechts
      • Giessen、ドイツ、35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Homburg/Saar、ドイツ、66421
        • Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes
  • フランス
      • Brest、フランス、29200
        • CHRU de Brest - La Cavale Blanche
      • Bron、フランス、69677
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Nantes、フランス、44093
        • CHU Hotel-Dieu
      • Paris、フランス、75015
        • Hopital Necker, Hematologie Adultes
  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル、20211-030
        • lnstituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo、ブラジル、05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Espírito Santo
      • Vitória、Espírito Santo、ブラジル、29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • Pará
      • Belém、Pará、ブラジル、66033-000
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Para - Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas、São Paulo、ブラジル、13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc/Unité d'Hématology et Hémostase
  • 台湾
      • Changhua、台湾、500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City、台湾、807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung、台湾、40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung、台湾、40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taipei、台湾、10002
        • National Taiwan University Hospital
  • 日本
    • Aichi-ken
      • Nagoya、Aichi-ken、日本、466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara、Nara、日本、634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun、Saitama、日本、350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku、Tokyo、日本、157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Suginami-ku、Tokyo、日本、167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • 韓国
      • Daegu、韓国、41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul、韓国、03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul、韓国、05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～64年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

血友病 B 集団:

  1. -参加者が研究のすべての関連する側面について知らされたことを示す、署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント文書の証拠。
  2. -予定された訪問、FIX予防治療計画、臨床検査およびその他の研究手順を喜んで順守できる。
  3. -18歳以上65歳未満の男性で、中等度から重度の血友病Bで、ベースライン来院前にFIX活性（≤2％）が記録されている。
  4. -FIX療法の以前の経験（組換え、血漿由来、または半減期が延長されたFIX製品などのFIXタンパク質製品への50日以上の文書化された暴露日）。
  5. FIX予防補充療法（組換え、血漿由来または延長された半減期FIX製品）の参加者は、研究期間中FIX予防補充療法を継続する意思がなければなりません。
  6. FIX代替製品に対する既知の過敏症はありません。

  7. 力価として定義されたFIX阻害剤の病歴（臨床または実験室ベースの評価）なし

    • 0.6 BU/mL、検査室の正常範囲、またはアッセイを実施する検査室の正常値の上限を超える Bethesda 阻害剤力価の測定値に関係なく。 臨床的には、FIX投与に対する反応低下の徴候や症状はありません。 参加者は、研究に参加するためにインヒビターステータスの診断評価を受ける必要はありません。

血友病A集団:

  1. -参加者が研究のすべての関連する側面について知らされたことを示す、署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント文書の証拠。
  2. -予定された訪問、FVIII予防治療計画、臨床検査およびその他の研究手順を喜んで順守できる。
  3. 18歳以上65歳未満の男性で、中等度から重度の血友病Aで、ベースライン来院前にFVIII活性（≤1%）が記録されている。
  4. -FVIII治療の以前の経験（組換え、血漿由来、または半減期延長されたFVIII製品などのFVIIIタンパク質製品への150日以上の文書化された暴露日）。
  5. FVIII予防補充療法（組換え、血漿由来、または半減期延長されたFVIII製品）の参加者は、研究期間中、FVIII予防補充療法を継続する意思がなければなりません。
  6. FVIII代替製品に対する既知の過敏症はありません。
  7. 実験室の正常範囲に関係なく、力価≧0.6 BU/mLとして定義されるFVIII阻害剤の病歴（臨床または実験室ベースの評価）がないこと、またはアッセイを実施する検査室の正常上限を超えるBethesda阻害剤力価の測定値。 臨床的には、FVIII投与に対する反応低下の徴候や症状はありません。 参加者は、研究に参加するためにインヒビターステータスの診断評価を受ける必要はありません。

除外基準:

  1. 血友病B被験者のスクリーニング中に中央検査室によって実施された確立された閾値を超える抗AAV-Spark100中和​​抗体力価、または血友病A被験者のスクリーニング中に中央検査室によって実施された確立された閾値を超える抗AAV6中和抗体力価。
  2. -出血および/または予防補充療法の投与の文書化に対する参加者のコンプライアンスの欠如。

  3. 以下に定義するように、B 型肝炎のスクリーニング前の過去 12 か月間および C 型肝炎のスクリーニングの前の 6 か月以内に肝炎の状態に関する文書がない場合、参加者はスクリーニング時に次の肝炎検査を実施する必要があります。

    1. B型肝炎スクリーニング（急性および慢性）：

      HBsAg (B 型肝炎表面抗原とも呼ばれます)、HBV-DNA ウイルスアッセイ (B 型肝炎ウイルス DNA の核酸検査とも呼ばれます)、および抗 HBc (総 B 型肝炎コア抗体とも呼ばれます)。

      • HbsAgが陽性であるか、HBV-DNAが陽性/検出可能である場合、参加者は適格ではありません。
      • -参加者が以前にB型肝炎を患っていたかどうかを判断するために、すべての参加者で抗HBcを取得する必要があります。研究。 再活性化の場合に B 型肝炎の既往歴のない人と以前の感染歴のある人を区別するために、すべての被験者で抗 HBc を取得する必要があります。 FDA は、B 型肝炎ウイルスの再活性化が存在することを指摘しています。
      • 適格性を評価するには、文書化された負の HBV-DNA ウイルス量が 1 つあれば十分です。 -現在B型肝炎の抗ウイルス療法を受けている参加者は適格ではありません。

    2. C型肝炎（急性または慢性）：

      • -現在、慢性C型肝炎の抗ウイルス療法を受けている参加者は適格ではありません。
      • -慢性C型肝炎の抗ウイルス療法で治療された参加者は、スクリーニングの少なくとも6か月前に抗ウイルス療法を完了し、スクリーニングの少なくとも6か月前にHCV-RNAが陰性でなければなりません。
      • すべての参加者 (現在 C 型慢性肝炎の抗ウイルス療法を受けていない人) は、スクリーニング前の 6 か月間に単一の HCV-RNA 負荷アッセイ (HCV RNA の核酸検査 [NAT] とも呼ばれます) を取得する必要があります。 これには、抗ウイルス療法による治療を完了した既知の慢性C型肝炎の参加者が含まれます。
      • HCV-RNA負荷アッセイの結果が陽性/検出可能である場合、参加者は適格ではありません。
  4. 現在、B型肝炎またはC型肝炎の抗ウイルス療法を受けています。

  5. -門脈圧亢進症、脾腫、または肝性脳症の既存の診断によって定義される重大な肝疾患。

    上記の既存の診断を受けていないすべての参加者は、スクリーニング前の過去 12 か月以内に次の評価を実施する必要があります。そうでない場合は、スクリーニング時に肝線維症の状態を検査する必要があります: 血清アルブミンレベルが正常範囲を下回る、および/または次の診断モダリティのいずれかによる重大な肝線維症: FibroScan スコア >8 kPa 単位または FibroTest/FibroSURE >0.48*。

    * 注: 肝線維症検査結果の妥当性に懸念がある場合は、医療モニターに連絡して、追加の検査を実施する必要があるかどうかを話し合ってください (つまり、検査を繰り返すか、別の線維症検査を実施するか)。 また、参加者にギルバート症候群の既往歴がある場合、FibroTest を線維症検査に使用することはできません。

  6. -スクリーニング前の過去12か月以内の分化クラスター4陽性（CD4 +）細胞数が≤200 mm3のヒト免疫不全ウイルスHIV-1またはHIV-2の文書化された血清学的証拠。 HIV陽性で安定している参加者は、十分なCD4数（> 200 / mm3）および過去12か月以内に記録されたウイルス量（<50 gc / mL）が検出されず、抗レトロウイルス薬レジメンを使用しています登録する資格があります。 スクリーニングの前の12か月以内にテストされていない参加者は、スクリーニングでHIVステータスをテストする必要があります。
  7. -治験責任医師が容認できないリスクと見なす慢性感染症またはその他の慢性疾患の病歴。 さらに、既知の遺伝性または後天性血栓症、または脳卒中、心筋梗塞、および/または静脈血栓塞栓症を含むがこれらに限定されない血栓性イベントの病歴など、血栓塞栓リスクの増加に関連する状態を持つ参加者は除外されます。
  8. -研究者が参加に適さないとみなす同時の臨床的に重要な主要な疾患または状態、または最近（過去1年以内）または積極的な自殺念慮または行動または研究への参加に関連するリスクを高める可能性のある検査異常を含むその他の急性または慢性の医学的または精神医学的状態または研究結果の解釈を妨げる可能性があり、研究者の判断で、参加者をこの研究への参加に不適切にする可能性があります。 さらに、治療（化学療法、放射線療法、免疫療法など）を必要とする新生物（肝悪性腫瘍を含む）の病歴を持つ参加者は除外されますが、適切に治療された皮膚の基底または扁平上皮癌、または外科的に除去された良性新生物化学療法、放射線療法、および/または免疫療法を必要としません。 切除によって治癒したその他の腫瘍については、治験責任医師と治験依頼者の間で話し合う必要があります。

  9. -研究登録前の過去3か月以内の治験薬の投与を含む場合、および/または研究参加中の他の研究への参加、またはスクリーニング前の過去12か月以内の以前の遺伝子治療臨床研究への参加。

    • このリードイン研究 (C0371004) にすでに登録されている参加者は、このリードイン研究での研究終了訪問が完了する前に、C0371002 または C3731003 プロトコルのいずれかのスクリーニングおよびベースライン期間に参加することが許可される場合があります。

  10. -以前にfidanacogene elaparvovec（血友病B）またはgiroctocogene fitelparvovec（血友病A）またはAAV遺伝子ベースの治療を受けた参加者。
  11. -FIX（血友病B）またはFVIII（血友病A）を必要とする計画された外科的処置の参加者 次の24か月で外科的予防因子治療。
  12. 治験の実施に直接関与する治験責任医師の施設スタッフメンバーとその家族、治験責任医師の監督下にある治験施設のスタッフメンバー、または治験の実施に直接関与する家族を含むファイザーの従業員である参加者。

注: 包含または除外基準のいずれかに関する質問がある場合は、スポンサーの医療チームに連絡する必要があります (セクション: 4.1 および 4.2)。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：標準治療 FIX 補充療法
薬：標準治療 FIX 補充療法
投与されている治験薬はありません。 被験者は、独自の標準治療 FIX 補充療法を実施します。
他の：標準治療の第VIII因子補充療法
薬：標準治療のFVIII補充療法
投与されている治験薬はありません。 被験者は、独自の標準治療FVIII補充療法を実施します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の治療対象出血および全出血の年率化出血率（ABR）：有効性解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了まで［最大フォローアップ期間：1269日］）
参加者1人あたりの年間出血率（ABR）は、ベースライン来院時（研究の1日目）から研究終了までの日数で割った出血回数に365.25日を乗算して算出しました。 すべての出血には、治療済み出血と未治療出血が含まれます。 治療済み出血は、出血の兆候または症状が現れてから72時間以内に凝固因子製剤の投与が必要な事象と定義されました。 未治療出血は、出血の兆候または症状が現れてから72時間以内に凝固因子製剤の投与が必要でない事象と定義されました。 このアウトカム測定では、血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の全出血および治療済み出血のABRが有効性解析セットごとに報告されました。 使用された略語：AAV6 = アデノ随伴ウイルス6型；AAV-Spark100 = 自然発生のAAV血清型から派生したバイオエンジニアリングされたAAVカプシド；nAb = 中和抗体。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了まで［最大フォローアップ期間：1269日］）
血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の治療済み出血および全出血に対するABR：プロトコル解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了まで［最大フォローアップ：1269日］）
参加者1人あたりの年間出血率（ABR）は、ベースライン来院日（研究の1日目）から研究終了日までの日数で割った出血回数×365.25日として計算されました。 すべての出血には、治療済み出血と未治療出血が含まれます。 治療済み出血とは、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要とした事象と定義されました。 未治療出血とは、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要としなかった事象と定義されました。 このアウトカム指標では、プロトコル解析セットに含まれる血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の全出血および治療済み出血のABRが報告されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了まで［最大フォローアップ：1269日］）
血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の治療済み出血および全出血のABR：プロトコル修正5解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ：1269日］まで）
参加者1人あたりのABRは、ベースライン訪問（研究の1日目）から研究終了*365.25日までの出血回数を日数で割って算出しました。 すべての出血には、治療済みおよび未治療の出血が含まれます。 治療済みの出血は、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与が必要な事象と定義されました。 未治療の出血は、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要としない事象と定義されました。 このアウトカム指標では、プロトコール改訂5解析セットにおける血友病B参加者の前向きデータ収集期間中の全出血および治療済み出血のABRが報告されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ：1269日］まで）
血友病B患者における遡及データ収集期間中の治療済出血および全出血のABR：プロトコル改訂5解析セット
時間枠：スクリーニング前の遡及的数据収集期間（血友病経歴症例報告書[CRF]に収集された12か月間）
参加者ごとのABRは、ベースライン訪問（研究の1日目）から研究終了*365.25日までの出血回数を日数で割って算出しました。 すべての出血には治療済みおよび未治療の出血が含まれます。 治療済み出血とは、出血の兆候や症状から72時間以内に凝固因子の投与を必要とする事象と定義されました。 未治療出血とは、出血の兆候や症状から72時間以内に凝固因子の投与を必要としない事象と定義されました。 このアウトカム指標では、血友病B参加者におけるプロトコル改訂5解析セットの遡及的数据収集期間中の全出血および治療済み出血のABRが報告されました。
スクリーニング前の遡及的数据収集期間（血友病経歴症例報告書[CRF]に収集された12か月間）
血友病B参加者における治療済出血および全出血のABR：統合回顧的・前向きデータ収集期間からのプロトコール改正5解析セット
時間枠：スクリーニング時の血友病歴CRFで収集された遡及データ収集期間（スクリーニング前12か月）の開始から、前向きデータ収集フォローアップ期間の終了（最大フォローアップ：1269日）まで、合計約4.5年間
参加者1人あたりのABRは、ベースライン訪問（研究の1日目）から研究終了までの日数に対する出血イベント数*365.25日として算出されました。 すべての出血には治療済みおよび未治療の出血が含まれます。 治療済み出血とは、出血の兆候または症状が現れてから72時間以内に凝固因子製剤の投与が必要な事象と定義されました。 未治療出血とは、出血の兆候または症状が現れてから72時間以内に凝固因子製剤の投与を必要としない事象と定義されました。 このアウトカム指標では、プロトコール改訂5解析セットにおける血友病B参加者の遡及的および前向的データ収集期間中の全出血および治療済み出血のABRが報告されました。
スクリーニング時の血友病歴CRFで収集された遡及データ収集期間（スクリーニング前12か月）の開始から、前向きデータ収集フォローアップ期間の終了（最大フォローアップ：1269日）まで、合計約4.5年間
血友病A参加者における前向きデータ収集期間中の治療済出血および全出血に対するABR：有効性解析セット
時間枠：前向的データ収集期間中（研究のベースライン来院日［1日目］から研究フォローアップ終了まで［最大フォローアップ：948日］）
参加者あたりのABRは、ベースライン訪問（研究の1日目）から研究終了までの日数で割った出血回数*365.25日として計算されました。 すべての出血には、治療済みおよび未治療の出血が含まれます。 治療済み出血とは、出血の徴候または症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要とする事象と定義されました。 未治療出血とは、出血の徴候または症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要としない事象と定義されました。 このアウトカム指標では、血友病A参加者における前向きデータ収集期間中の全出血および治療済み出血のABRが有効性解析セットごとに報告されました。
前向的データ収集期間中（研究のベースライン来院日［1日目］から研究フォローアップ終了まで［最大フォローアップ：948日］）
血友病A参加者における前向きデータ収集期間中の治療済み出血および全出血のABR：プロトコール解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ：948日］まで）
参加者ごとの年間出血率（ABR）は、ベースライン時（研究の初日）から研究終了日までの日数で割った出血回数に365.25日を乗じて算出されました。 すべての出血には、治療済みおよび未治療の出血が含まれます。 治療済み出血は、出血の徴候または症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要とする事象と定義されました。 未治療出血は、出血の徴候または症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要としない事象と定義されました。 このアウトカム指標では、プロトコル解析セットにおける血友病A参加者の前向きデータ収集期間中の全出血および治療済み出血に関するABRが報告されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ：948日］まで）
血友病A参加者における前向きデータ収集期間中の治療済出血および全出血に対するABR：プロトコル修正5解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間において（研究のベースライン来院時［1日目］から研究追跡終了時［最長追跡期間：948日］まで）
参加者ごとのABRは、ベースライン来院日（研究の1日目）から研究終了日までの日数で割った出血回数*365.25日として算出されました。 すべての出血には、治療済み出血と未治療出血が含まれました。 治療済み出血とは、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与が必要とされたイベントと定義されました。 未治療出血とは、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与が必要とされなかったイベントと定義されました。 このアウトカム指標では、プロトコール改訂5解析セットにおける血友病A参加者の前向きデータ収集期間中の全出血および治療済み出血のABRが報告されました。
前向きデータ収集期間において（研究のベースライン来院時［1日目］から研究追跡終了時［最長追跡期間：948日］まで）
血友病A参加者における遡及データ収集期間中の治療済み出血および全出血に対するABR：プロトコール修正5解析セット
時間枠：スクリーニング前の12か月間に遡及的に収集された血友病歴CRFのデータ収集期間中
参加者ごとの年間出血率（ABR）は、ベースライン訪問（研究1日目）から研究終了までの日数で除した出血回数*365.25日として算出されました。 すべての出血には、治療済み出血と未治療出血が含まれていました。 治療済み出血とは、出血の兆候または症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与が必要な事象と定義されました。 未治療出血とは、出血の兆候または症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要としない事象と定義されました。 このアウトカム評価では、プロトコル改訂5解析セットにおける血友病A参加者の遡及的数据収集期間中の全出血および治療済み出血のABRが報告されました。
スクリーニング前の12か月間に遡及的に収集された血友病歴CRFのデータ収集期間中
血友病A参加者における治療済み出血および全出血のABR：統合レトロスペクティブおよびプロスペクティブデータ収集期間からのプロトコル改正5解析セット
時間枠：遡及データ収集期間の開始（スクリーニング前12ヶ月間、血友病歴CRFにて収集）から、前向きデータ収集フォローアップ期間の終了（最大フォローアップ：948日）まで、合計約3.6年間
参加者ごとのABRは、ベースライン訪問（研究の1日目）から研究終了までの日数に対する出血回数を365.25日で割って算出されました。 すべての出血には、治療済みおよび未治療の出血が含まれます。 治療済み出血とは、出血の兆候や症状発生から72時間以内に凝固因子の投与が必要な事象と定義されました。 未治療出血とは、出血の兆候や症状発生から72時間以内に凝固因子の投与を必要としない事象と定義されました。 このアウトカム指標では、血友病A参加者におけるプロトコール改訂5解析セットに基づく、遡及的および前向的データ収集期間中の全出血および治療済み出血のABRが報告されました。
遡及データ収集期間の開始（スクリーニング前12ヶ月間、血友病歴CRFにて収集）から、前向きデータ収集フォローアップ期間の終了（最大フォローアップ：948日）まで、合計約3.6年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の年間注入率（AIR）：有効性解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベラインライン訪問[1日目]から研究フォローアップ終了[最大フォローアップ：1269日]まで）
参加者ごとの年間注入率（AIR）は、ベースライン訪問（1日目）から研究終了までの日数に対する受け取った注入回数を365.25日で乗じて算出されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベラインライン訪問[1日目]から研究フォローアップ終了[最大フォローアップ：1269日]まで）
血友病B参加者における前向きデータ収集期間中のAIR：プロトコル解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了まで［最大フォローアップ：1269日］）
参加者1人当たりのAIRは、ベースライン来院時（Day 1）から研究終了日までの日数で除した投与回数 × 365.25日として算出されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了まで［最大フォローアップ：1269日］）
血友病B参加者における前向きデータ収集期間中のAIR：プロトコール修正5解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ：1269日］まで）
参加者あたりのAIRは、ベースライン時（Day 1）から研究終了までの日数で除した輸液回数に365.25日を乗じて算出されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ：1269日］まで）
血友病B参加者における遡及的データ収集期間中のAIR：プロトコール修正5解析セット
時間枠：スクリーニング前の遡及的数据収集期間（血友病歴CRFに収集された12か月間）
参加者ごとのAIRは、ベースライン訪問（1日目）から研究終了までの日数に対する投与回数を365.25日で乗算して算出されました。
スクリーニング前の遡及的数据収集期間（血友病歴CRFに収集された12か月間）
血友病B参加者における複合遡及的・前向的データ収集期間からのAIR：プロトコル修正5解析セット
時間枠：遡及的データ収集期間の開始（スクリーニング前12ヶ月間、血友病歴CRFに収集）から前向きデータ収集フォローアップ期間の終了まで（最大フォローアップ：1269日間）、合計約4.5年間
AIRの算出（遡及データと前向きデータの組み合わせ）は、（ベースライン訪問（1日目）から研究終了までの輸注回数＋血友病歴フォームで収集された輸注回数）÷（ベースライン訪問（1日目）から研究終了までの日数＋365.25）÷365.25として計算されました。
遡及的データ収集期間の開始（スクリーニング前12ヶ月間、血友病歴CRFに収集）から前向きデータ収集フォローアップ期間の終了まで（最大フォローアップ：1269日間）、合計約4.5年間
血友病A参加者における前向きデータ収集期間中のAIR：有効性解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究追跡終了［最大追跡期間：948日］まで）
参加者1人あたりのAIRは、ベースライン来院時（第1日）から研究終了までの日数で受けた輸液回数を割り、365.25日を乗じて算出されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究追跡終了［最大追跡期間：948日］まで）
血友病A参加者における前向きデータ収集期間中のAIR：プロトコル解析対象セット
時間枠：前向データ収集期間中（研究のベースライン来院日［1日目］から研究フォローアップ終了［最大追跡期間：948日］まで）
参加者ごとの年間輸注回数（AIR）は、ベースライン訪問（1日目）から試験終了までの日数で除した輸注回数に365.25日を乗じて算出しました。
前向データ収集期間中（研究のベースライン来院日［1日目］から研究フォローアップ終了［最大追跡期間：948日］まで）
血友病A参加者における前向きデータ収集期間中のAIR：プロトコル修正5解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究追跡終了まで［最大追跡期間：948日］）
参加者1人当たりのAIRは、ベースライン訪問（1日目）から研究終了までの日数に対する投与回数 * 365.25日として計算されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究追跡終了まで［最大追跡期間：948日］）
血友病A参加者における遡及的データ収集期間中のAIR：プロトコル修正5解析セット
時間枠：スクリーニング前12か月間に遡及的に収集された血友病歴CRFのデータ収集期間中
参加者ごとのAIRは、ベースライン来院時（1日目）から研究終了までの日数で受けた輸液の回数を割り、365.25日を乗じて算出されました。
スクリーニング前12か月間に遡及的に収集された血友病歴CRFのデータ収集期間中
血友病A参加者における統合遡及および前向きデータ収集期間からのAIR：プロトコール修正5解析セット
時間枠：スクリーニング前遡及データ収集期間（血友病経歴CRFに収集されたスクリーニング前12か月）の開始から、前向きデータ収集フォローアップ期間の終了まで（最大フォローアップ：948日）、合計約3.6年間
AIRの算出は、遡及的データと前向きデータを組み合わせ、(ベースライン受診日（1日目）から試験終了までの輸注回数 + 血友病歴フォームで収集した輸注回数) ÷ (ベースライン受診日（1日目）から試験終了までの日数 + 365.25) ÷ 365.25 により行われた。
スクリーニング前遡及データ収集期間（血友病経歴CRFに収集されたスクリーニング前12か月）の開始から、前向きデータ収集フォローアップ期間の終了まで（最大フォローアップ：948日）、合計約3.6年間
血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の年率化トータル第IX因子補充療法消費量：有効性解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ期間：1269日］まで）
年間化因子消費量は、観察期間中に被験者が通常ケア設定でベースライン訪問（1日目）から研究終了まで因子予防補充療法を受けていた日数で、総因子補充療法消費量（国際単位[IU]および投与量）を365.25日で割って算出されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ期間：1269日］まで）
血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の年間化総第IX因子補充療法消費量：計画解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン来院日［1日目］から研究フォローアップ終了まで［最大フォローアップ：1269日］）
年間化因子消費量は、ベースライン訪問（1日目）から研究終了までの通常ケア設定で参加者が因子予防補充療法を受けた観察期間中の日数で、総因子補充療法消費量（IUおよび投与量で）*365.25日を割って算出された。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン来院日［1日目］から研究フォローアップ終了まで［最大フォローアップ：1269日］）
血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の年間化総第IX因子補充療法消費量：プロトコル修正5解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問[1日目]から研究フォローアップ終了まで[最大フォローアップ期間：1269日間]）
年間化因子消費量は、観察期間中に参加者が通常ケア設定下でベースライン訪問（1日目）から研究終了まで因子予防置換療法を受けた日数を分母とし、総因子置換療法消費量（IUおよび投与量で表記）に365.25日を乗じて算出されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問[1日目]から研究フォローアップ終了まで[最大フォローアップ期間：1269日間]）
血友病A参加者における前向きデータ収集期間中の年率化トータル第IX因子補充療法消費量：有効性解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ：948日］まで）
年間化因子消費量は、観察期間中の因子補充療法の総消費量（IUおよび投与量）に365.25日を乗じ、それをベースライン来院時（1日目）から研究終了までの通常ケア環境下で参加者が予防的因子補充療法を受けていた日数で除して算出された。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ：948日］まで）
血友病A参加者における前向きデータ収集期間中の年間化総第IX因子補充療法消費量：プロトコール解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ期間：948日］まで）
年間化因子消費量は、観察期間中に参加者が通常ケア設定でベースライン訪問（1日目）から研究終了まで因子予防補充療法を受けた日数を分母とし、総因子補充療法消費量（IUおよび投与量で）に365.25日を乗じて算出された。
前向きデータ収集期間（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ期間：948日］まで）
血友病A参加者における前向きデータ収集期間中の年間化総合第IX因子補充療法消費量：プロトコール修正5解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン来院日[1日目]から研究フォローアップ終了まで[最大フォローアップ期間：948日間]）
年間化因子消費量は、観察期間中の因子補充療法の総消費量（IUおよび投与量）に365.25日を乗じ、参加者が通常医療環境下でベースライン訪問（1日目）から研究終了までに因子予防補充療法を受けた日数で除算して算出されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン来院日[1日目]から研究フォローアップ終了まで[最大フォローアップ期間：948日間]）
血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の自然発生的治療出血および全出血に対するABR：有効性解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン来院日［1日目］から研究追跡終了［最大追跡期間：1269日］まで）
各参加者のABRは、ベースライン訪問（研究開始日）から研究終了までの日数で割った出血回数*365.25日として計算されました。 自然出血は、明らかな理由や既知の理由がない出血、特に関節、筋肉、軟部組織への出血と定義されました。 すべての出血には治療済みおよび未治療の出血が含まれました。 治療済み出血は、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要とする事象と定義されました。 未治療出血は、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要としない事象と定義されました。 このアウトカム指標では、血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の自然出血（すべておよび治療済み）のABRが有効性解析セットごとに報告されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン来院日［1日目］から研究追跡終了［最大追跡期間：1269日］まで）
血友病B参加者における外傷性治療出血および前向きデータ収集期間中の全出血に対するABR：有効性解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベラインライン訪問[1日目]から研究フォローアップ終了[最大フォローアップ：1269日]まで）
参加者ごとのABRは、ベースライン訪問（研究の第1日目）から研究終了までの日数で割った出血回数*365.25日として計算されました。 外傷性出血は、明らかなまたは既知の理由で発生した出血イベントと定義されました。 すべての出血には、治療済み出血と未治療出血が含まれました。 治療済み出血は、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与が必要なイベントと定義されました。 未治療出血は、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与が必要ないイベントと定義されました。 このアウトカム指標では、血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の外傷性全出血および治療済み出血のABRが有効性解析セットごとに報告されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベラインライン訪問[1日目]から研究フォローアップ終了[最大フォローアップ：1269日]まで）
血友病B参加者における前向きデータ収集期間中の自然発生的治療出血および全出血のABR：プロトコル解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベライン訪問[1日目]から研究追跡終了[最大追跡期間：1269日]まで）
参加者ごとのABRは、ベースライン訪問（研究の1日目）から研究終了までの日数で割った出血回数*365.25日として計算されました。 自然出血は、明らかな理由や既知の理由がない出血、特に関節、筋肉、軟部組織への出血と定義されました。 すべての出血には、治療済みおよび未治療の出血が含まれました。 治療済み出血は、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与が必要な事象と定義されました。 未治療出血は、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要としない事象と定義されました。 このアウトカム指標では、血友病B参加者におけるプロトコル解析セットに基づく前向きデータ収集期間中の自然出血（すべておよび治療済み）のABRが報告されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベライン訪問[1日目]から研究追跡終了[最大追跡期間：1269日]まで）
血友病B参加者における外傷性治療出血および前向きデータ収集期間中の全出血のABR：プロトコル解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ：1269日］まで）
参加者ごとの年間出血率（ABR）は、ベースライン来院時（研究の1日目）から研究終了までの日数で割った出血回数に365.25日を乗じて算出しました。 外傷性出血は、明らかなまたは既知の理由で発生した出血事象と定義されました。 すべての出血には、治療済みおよび未治療の出血が含まれます。 治療済み出血は、出血の徴候または症状発現から72時間以内に凝固因子の投与を必要とした事象と定義されました。 未治療出血は、出血の徴候または症状発現から72時間以内に凝固因子の投与を必要としなかった事象と定義されました。 このアウトカム指標では、プロトコル解析セットにおける血友病B参加者の前向きデータ収集期間中の外傷性全出血および治療済み出血のABRが報告されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問［1日目］から研究フォローアップ終了［最大フォローアップ：1269日］まで）
血友病A参加者における前向きデータ収集期間中の自然発生的治療出血および全出血に対するABR：有効性解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン来院時［1日目］から研究フォローアップ終了まで［最大フォローアップ：948日間］）
参加者ごとのABRは、ベースライン訪問（研究の1日目）から研究終了までの日数で割った出血回数*365.25日として計算されました。 自然出血は、特に関節、筋肉、軟部組織への明らかな理由や既知の理由がない出血と定義されました。 すべての出血には治療済みおよび未治療の出血が含まれました。 治療済み出血は、出血の兆候または症状の72時間以内に凝固因子の投与が必要な事象と定義されました。 未治療出血は、出血の兆候または症状の72時間以内に凝固因子の投与を必要としない事象と定義されました。 このアウトカム指標では、血友病A参加者における前向きデータ収集期間中の自然全出血および治療済み出血のABRが有効性解析セットごとに報告されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン来院時［1日目］から研究フォローアップ終了まで［最大フォローアップ：948日間］）
血友病A参加者における外傷性治療出血および前向きデータ収集期間中の全出血のABR：有効性解析セット
時間枠：前向的データ収集期間中（研究のベースライン訪問[1日目]から研究フォローアップ終了まで[最大フォローアップ：948日間]）
参加者ごとのABRは、ベースライン訪問（研究の第1日目）から研究終了までの日数で割った出血回数*365.25日として計算されました。 外傷性出血は、明らかなまたは既知の理由で発生した出血イベントと定義されました。 すべての出血には、治療済みおよび未治療の出血が含まれました。 治療済み出血は、出血の徴候または症状から72時間以内に凝固因子の投与が必要なイベントと定義されました。 未治療出血は、出血の徴候または症状から72時間以内に凝固因子の投与が必要ないイベントと定義されました。 このアウトカム指標では、血友病A参加者における前向きデータ収集期間中の外傷性のすべての出血および治療済み出血のABRが、有効性解析セットごとに報告されました。
前向的データ収集期間中（研究のベースライン訪問[1日目]から研究フォローアップ終了まで[最大フォローアップ：948日間]）
血友病A参加者における前向きデータ収集期間中の自然発生的治療出血および全出血に対するABR：プロトコル解析セット
時間枠：前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問[1日目]から研究フォローアップ終了[最大フォローアップ：948日]まで）
参加者1人あたりのABRは、ベースライン訪問（研究の1日目）から研究終了までの日数で割った出血回数*365.25日として算出されました。 自然出血は、特に関節、筋肉、軟部組織への明らかな理由や既知の理由がない出血と定義されました。 すべての出血には、治療済みおよび未治療の出血が含まれました。 治療済み出血は、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与が必要な事象と定義されました。 未治療出血は、出血の兆候や症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要としない事象と定義されました。 このアウトカム指標では、プロトコル解析セットによる血友病A参加者における前向きデータ収集期間中の自然出血（すべておよび治療済み）のABRが報告されました。
前向きデータ収集期間中（研究のベースライン訪問[1日目]から研究フォローアップ終了[最大フォローアップ：948日]まで）
血友病A参加者における外傷性治療出血および前向きデータ収集期間中の全出血のABR：プロトコル解析セット
時間枠：前向的データ収集期間中（研究のベースライン来院日［1日目］から研究追跡終了［最大追跡期間：948日］まで）
各参加者の年間出血率（ABR）は、ベースラインビジット（研究の第1日目）から研究終了*までの日数に対する出血回数*365.25日として計算されました。 外傷性出血は、明らかな理由または既知の理由で発生した出血イベントと定義されました。 全ての出血には治療済みおよび未治療の出血が含まれます。 治療済み出血は、出血の兆候または症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要とするイベントと定義されました。 未治療出血は、出血の兆候または症状が現れてから72時間以内に凝固因子の投与を必要としないイベントと定義されました。 このアウトカム指標では、血友病A参加者におけるプロトコール解析セットの前向きデータ収集期間中の外傷性全出血および治療済み出血のABRが報告されました。
前向的データ収集期間中（研究のベースライン来院日［1日目］から研究追跡終了［最大追跡期間：948日］まで）

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重篤な有害事象（SAE）を発現した参加者の数
時間枠：前向きデータ収集期間中：研究開始日から研究終了時点まで（研究のベースライン来院時［1日目］から研究終了フォローアップまで［最大フォローアップ期間：1269日間］）
有害事象（AE）とは、製品または医療機器を投与された研究参加者において発生したあらゆる好ましくない医学的事象を指し、その事象が治療または使用との因果関係を必ずしも有する必要はありません。 重篤な有害事象（SAE）とは、以下の基準のいずれかを満たすあらゆる用量における好ましくない医学的事象を指します：死亡を引き起こしたもの;生命を脅かすもの;入院または既存の入院期間の延長を必要とするもの;持続的または著しい障害／機能不全を引き起こしたもの;先天異常／出生欠損を引き起こしたもの;研究計画書に基づくその他の重要な医学的事象。
前向きデータ収集期間中：研究開始日から研究終了時点まで（研究のベースライン来院時［1日目］から研究終了フォローアップまで［最大フォローアップ期間：1269日間］）
特別関心事項としての有害事象（AESI）が発生した参加者数
時間枠：前向きデータ収集期間中：第1日目から研究終了時診察まで（研究のベースライン診察[第1日目]から研究終了時フォローアップまで[最大フォローアップ期間：1269日間]）
AE（有害事象）とは、製品または医療機器を投与された研究参加者に生じたあらゆる好ましくない医学的出来事であり、その事象が治療または使用との因果関係を必ずしも有する必要はない。 本試験における特別な関心のある有害事象は、FIX/FVIIIインヒビターの発現、血栓性イベント、およびFIX過敏症イベントである。
前向きデータ収集期間中：第1日目から研究終了時診察まで（研究のベースライン診察[第1日目]から研究終了時フォローアップまで[最大フォローアップ期間：1269日間]）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年7月26日

一次修了 (実際)

2024年12月13日

研究の完了 (実際)

2024年12月13日

試験登録日

最初に提出

2018年6月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年7月2日

最初の投稿 (実際)

2018年7月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年11月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月23日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C0371004
  • 2017-001271-23 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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