Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę potencjalnej skuteczności i danych dotyczących bezpieczeństwa obecnie stosowanej profilaktycznej terapii zastępczej FIX u dorosłych chorych na hemofilię B (FIX:C≤2%) lub aktualnej profilaktycznej terapii zastępczej FVIII u dorosłych chorych na hemofilię A (FVIII:C≤1%)

23 października 2025 zaktualizowane przez: Pfizer

OTWARTE, NIEBADANE, WIELOOŚRODKOWE BADANIE WPROWADZAJĄCE DOTYCZĄCE PRODUKTU W CELU OCENY PRZYSZŁEJ SKUTECZNOŚCI I DANYCH DOTYCZĄCYCH BEZPIECZEŃSTWA PROFILAKTYCZNEJ TERAPII ZAMIENNEJ PROFILAKTYKI CZYNNIKA IX LUB CZYNNIKA VIII W WARUNKACH ZWYKŁEJ OPIEKI DOROSŁYCH PACJENTÓW Z HEMOFILIĄ B W STANIE ZWYKŁYM :C≤2%), KTÓRE SĄ NEGATYWNE POD WZGLĘDEM NEUTRALIZACJI NAB DO AAV VECTOR SPARK100 ORAZ UŚREDNIO CIĘŻKIEJ DO CIĘŻKIEJ HEMOFILII A DOROSŁYCH PACJENTÓW (FVIII:C≤1%), KTÓRE SĄ NEGATYWNE POD WZGLĘDEM nAb DO WEKTORA AAV SB-525 CAPSID (AAV6), PRZED DO ODPOWIEDNICH BADAŃ TERAPII GENOWEJ PH 3 TERAPEUTYCZNEJ (Patrz sekcja szczegółowego opisu tytułu oficjalnego protokołu)

Ustalenie wyjściowych prospektywnych danych dotyczących skuteczności aktualnej profilaktycznej terapii zastępczej FIX w zwykłych warunkach opieki nad pacjentami z hemofilią B, którzy nie mają nAb do AAV-Spark100, przed badaniem fazy 3 terapii genowej.

Ustalenie wyjściowych prospektywnych danych dotyczących skuteczności aktualnej profilaktycznej terapii zastępczej FVIII w zwykłych warunkach opieki nad pacjentami z hemofilią A, którzy nie mają nAb do AAV6, przed badaniem fazy 3 nad terapią genową.

Rejestracja uczestników z hemofilią A została zakończona. Obecnie uczestnicy są zapisywani tylko do kohorty chorych na hemofilię B.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

OTWARTE, NIEBADANE, WIELOOŚRODKOWE BADANIE WPROWADZAJĄCE DOTYCZĄCE PRODUKTU W CELU OCENY PRZYSZŁEJ SKUTECZNOŚCI I WYBRANYCH DANYCH DOTYCZĄCYCH BEZPIECZEŃSTWA OBECNEJ PROFILAKTYKI CZYNNIKA IX (FIX) LUB CZYNNIKA VIII (FVIII) TERAPII ZAMIENNEJ W ZWYKŁYCH WARUNKACH OPIEKI ŚREDNIO CIĘŻKICH DOROSŁYCH PACJENTÓW Z CIĘŻKĄ HEMOFILIĄ B (FIX:C≤2%), KTÓRE SĄ NEGATYWNE POD WZGLĘDEM PRZECIWCIAŁ NEUTRALIZUJĄCYCH PRZECIWKO VECTOR-SPARK100 WIRUSA ZWIĄZANEGO Z ADENO (BENEGEN-1) ORAZ OSÓB DOROSŁYCH Z CIĘŻKĄ DO CIĘŻKIEJ HEMOFILII A (FVIII:C≤1%) KTÓRZY SĄ NEGATYWNI NA WYKAZ PRZECIWCIAŁ NEUTRALIZUJĄCYCH PRZECIWKO WEKTOROWI 6 WIRUSA ZWIĄZANEGO Z ADENO (AAV6), PRZED BADANIAMI TERAPII GENOWEJ 3. FAZY TERAPEUTYCZNEJ

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

212

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11426
        • King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc/Unité d'Hématology et Hémostase
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
        • lnstituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brazylia, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • Pará
      • Belém, Pará, Brazylia, 66033-000
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Para - Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Francja
      • Brest, Francja, 29200
        • CHRU de Brest - La Cavale Blanche
      • Bron, Francja, 69677
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Nantes, Francja, 44093
        • CHU Hotel-Dieu
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker, Hematologie Adultes
  • Grecja
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecja, 11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
      • Athens, Attica, Grecja, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • H.U. La Paz.
      • Valladolid, Hiszpania, 47012
        • H.U. Rio Hortega
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Hiszpania, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 5262000
        • The Chaim Sheba Medical Center, The National Hemophilia Center
  • Japonia
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japonia, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonia, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japonia, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japonia, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Suginami-ku, Tokyo, Japonia, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Korea Południowa
      • Daegu, Korea Południowa, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea Południowa, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn. Anstalt des oeffentlichen Rechts
      • Giessen, Niemcy, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Homburg/Saar, Niemcy, 66421
        • Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Health Care
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30308
        • Emory University Hospital Midtown
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Investigational Drug Service
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Alliance For Childhood Diseases
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Bloodworks NW
  • Szwecja
      • Malmo, Szwecja, 205 02
        • Skane University Hospital
  • Tajwan
      • Changhua, Tajwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Tajwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Tajwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Tajwan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital, Department of Pediatric Hematology
      • Antalya, Turcja (Türkiye), 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Gaziantep, Turcja (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
    • İ̇zmir
      • Bornova, İ̇zmir, Turcja (Türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi Ve Hastaliklari Anabilim Dali Pediatric Hematoloji
      • Bornova, İ̇zmir, Turcja (Türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hematoloji BD
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50134
        • SODc. Malattie Emorragiche e della Coagulazione Centro di Riferimento Regionale per le
      • Roma, Włochy, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
    • BO
      • Bologna, BO, Włochy, 40138
        • IRCCS - AOU di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola
    • Naples
      • Napoli, Naples, Włochy, 80131
        • UOC Medicina Interna - Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G31 2ER
        • Clinical Research Facility
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G4 0SF
        • Department of Haematology
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Non Malignant Haematology Research Unit

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 64 lata (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Populacja hemofilii B:

  1. Dowód w postaci podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody wskazującego, że uczestnik został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
  2. Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia profilaktycznego FIX, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych.
  3. Mężczyźni w wieku ≥ 18 i <65 lat z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B i udokumentowaną aktywnością FIX (≤2%) przed wizytą wyjściową.
  4. Wcześniejsze doświadczenie z terapią FIX (≥50 udokumentowanych dni ekspozycji na produkt białkowy FIX, taki jak produkt rekombinowany, pochodzący z osocza lub produkt FIX o przedłużonym okresie półtrwania).
  5. Uczestnicy profilaktycznej terapii zastępczej FIX (produkt FIX rekombinowany, pochodzący z osocza lub o przedłużonym okresie półtrwania) muszą mieć zamiar pozostania na profilaktycznej terapii zastępczej FIX przez czas trwania badania.
  6. Brak znanej nadwrażliwości na produkt zastępczy FIX.

  7. Brak historii inhibitora FIX (ocena kliniczna lub laboratoryjna) zdefiniowanej jako miano

    • 0,6 BU/ml, niezależnie od zakresu normy laboratoryjnej, lub jakiekolwiek zmierzone miano inhibitora Bethesda większe niż górna granica normy dla laboratorium wykonującego oznaczenie. Klinicznie brak oznak lub objawów zmniejszonej odpowiedzi na podanie preparatu FIX. Uczestnicy nie będą musieli przejść diagnostycznej oceny statusu inhibitora, aby wziąć udział w badaniu.

Populacja hemofilii A:

  1. Dowód w postaci podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody wskazującego, że uczestnik został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
  2. Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia profilaktycznego FVIII, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych.
  3. Mężczyźni w wieku ≥18 i <65 lat z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią A i udokumentowaną aktywnością czynnika VIII (≤1%) przed wizytą wyjściową.
  4. Wcześniejsze doświadczenie z terapią FVIII (≥150 udokumentowanych dni ekspozycji na produkt białkowy FVIII, taki jak produkt rekombinowany, pochodzący z osocza lub FVIII o wydłużonym okresie półtrwania).
  5. Uczestnicy profilaktycznej terapii zastępczej FVIII (produkt rekombinowany, pochodzący z osocza lub FVIII o przedłużonym okresie półtrwania) muszą mieć zamiar pozostania na profilaktycznej terapii zastępczej FVIII przez cały czas trwania badania.
  6. Brak znanej nadwrażliwości na produkt zastępczy FVIII.
  7. Brak historii inhibitora FVIII (ocena kliniczna lub laboratoryjna) zdefiniowanego jako miano ≥0,6 BU/ml, niezależnie od zakresu normy laboratoryjnej, lub jakiekolwiek zmierzone miano inhibitora Bethesda większe niż górna granica normy dla laboratorium wykonującego oznaczenie. Klinicznie brak oznak lub objawów zmniejszonej odpowiedzi na podanie czynnika VIII. Uczestnicy nie będą musieli przejść diagnostycznej oceny statusu inhibitora, aby wziąć udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  1. miano przeciwciał neutralizujących anty-AAV-Spark100 powyżej ustalonego progu, wykonywane przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych u pacjentów z hemofilią B lub miano przeciwciał neutralizujących anty-AAV6 powyżej ustalonego progu, wykonywane przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych u pacjentów z hemofilią A.
  2. Nieprzestrzeganie przez uczestnika dokumentacji krwawień i/lub zastosowania profilaktycznej terapii zastępczej.

  3. Jeśli w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B i 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym w kierunku zapalenia wątroby typu C nie ma dokumentacji dotyczącej statusu zapalenia wątroby, zgodnie z poniższą definicją, uczestnicy będą zobowiązani do wykonania następujących badań w kierunku zapalenia wątroby podczas badania przesiewowego:

    1. Badania przesiewowe zapalenia wątroby typu B (ostre i przewlekłe):

      HBsAg (określany również jako antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B), test wirusowy HBV-DNA (określany również jako test kwasu nukleinowego na DNA wirusa zapalenia wątroby typu B) i anty-HBc (określany również jako całkowite przeciwciało rdzeniowe wirusa zapalenia wątroby typu B).

      • Uczestnik nie kwalifikuje się, jeśli HbsAg jest dodatni lub HBV-DNA jest dodatni/wykrywalny.
      • U wszystkich uczestników należy wykonać badanie anty-HBc w celu ustalenia, czy uczestnik miał wcześniej wirusowe zapalenie wątroby typu B. Jeśli wynik anty-HBc jest dodatni, a zarówno HBsAg, jak i DNA HBV są ujemne, będzie to zgodne z wcześniejszą infekcją i pacjent kwalifikuje się do badania. Anty-HBc należy wykonać u wszystkich pacjentów, aby odróżnić osoby bez wcześniejszego zapalenia wątroby typu B od osób z wcześniejszą infekcją w przypadku reaktywacji. FDA stwierdziła, że ​​istnieje reaktywacja wirusa zapalenia wątroby typu B.
      • Jeden udokumentowany ujemny miano wirusa HBV-DNA jest wystarczający do oceny kwalifikowalności. Uczestnik, który jest obecnie w trakcie terapii przeciwwirusowej z powodu wirusowego zapalenia wątroby typu B, nie kwalifikuje się.

    2. Wirusowe zapalenie wątroby typu C (ostre lub przewlekłe):

      • Uczestnik, który jest obecnie w trakcie terapii przeciwwirusowej z powodu przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu C, nie kwalifikuje się.
      • Uczestnicy leczeni terapią przeciwwirusową z powodu przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu C muszą ukończyć terapię przeciwwirusową co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i mieć ujemny wynik HCV-RNA co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
      • Wszyscy uczestnicy (którzy nie są obecnie poddawani terapii przeciwwirusowej z powodu przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu C) muszą mieć jeden test obciążeniowy HCV-RNA (określany również jako test kwasu nukleinowego [NAT] dla HCV RNA) uzyskany w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe. Obejmuje to uczestników z wcześniej znanym przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C, którzy ukończyli leczenie przeciwwirusowe.
      • Uczestnik nie kwalifikuje się, jeśli jego wynik testu obciążenia HCV-RNA jest pozytywny/wykrywalny.
  4. Obecnie na terapii przeciwwirusowej zapalenia wątroby typu B lub C.

  5. Istotna choroba wątroby, zdefiniowana na podstawie istniejącego wcześniej rozpoznania nadciśnienia wrotnego, splenomegalii lub encefalopatii wątrobowej.

    Wszyscy uczestnicy, u których nie występują wymienione powyżej wcześniejsze rozpoznania, muszą zostać poddani następującym badaniom przeprowadzonym w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, a jeśli nie, będą musieli zostać poddani badaniu pod kątem zwłóknienia wątroby podczas badania przesiewowego: poziom albumin w surowicy poniżej normalnych limitów i/ lub znacznego zwłóknienia wątroby na podstawie jednej z następujących metod diagnostycznych: Wynik FibroScan >8 jednostek kPa LUB FibroTest/FibroSURE >0,48*.

    * UWAGA: W przypadku wątpliwości co do ważności któregokolwiek z wyników testu na zwłóknienie wątroby, należy skontaktować się z monitorem medycznym, aby omówić, czy konieczne jest wykonanie dodatkowych badań (tj. powtórzenie dowolnego testu lub wykonanie innego testu na zwłóknienie). Należy również zauważyć, że jeśli uczestnik ma znaną historię zespołu Gilberta, FibroTest nie może być używany do badania zwłóknienia.

  6. Udokumentowane dowody serologiczne na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności HIV-1 lub HIV-2 z liczbą komórek Cluster of Differentiation 4-dodatnich (CD4+) ≤200 mm3 w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Uczestnicy, którzy są nosicielami wirusa HIV i są stabilni, mają odpowiednią liczbę CD4 (>200/mm3) i niewykrywalne miano wirusa (<50 gc/ml) udokumentowane w ciągu ostatnich 12 miesięcy i są na schemacie leczenia przeciwretrowirusowego, kwalifikują się do zapisania. Uczestnicy, którzy nie byli badani w ciągu ostatnich 12 miesięcy od badań przesiewowych, będą musieli zostać poddani testowi na obecność wirusa HIV podczas badania przesiewowego.
  7. Historia przewlekłej infekcji lub innej przewlekłej choroby, którą badacz uważa za niedopuszczalne ryzyko. Ponadto wykluczony jest każdy uczestnik ze schorzeniami związanymi ze zwiększonym ryzykiem zakrzepowo-zatorowym, takimi jak znana wrodzona lub nabyta trombofilia lub zdarzenia zakrzepowe w wywiadzie, w tym między innymi udar, zawał mięśnia sercowego i/lub żylna choroba zakrzepowo-zatorowa.
  8. Jakakolwiek współistniejąca istotna klinicznie poważna choroba lub stan, który badacz uzna za nieodpowiedni do udziału lub inny ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny, w tym niedawne (w ciągu ostatniego roku) lub aktywne myśli lub zachowania samobójcze lub nieprawidłowości laboratoryjne, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą zakłócać interpretację wyników badania i, w ocenie badacza, uczyniłyby uczestnika nieodpowiednim do wzięcia udziału w tym badaniu. Ponadto każdy uczestnik, u którego w przeszłości występował nowotwór (w tym nowotwór wątroby), który wymagał leczenia (np. chemioterapii, radioterapii, immunoterapii), jest wykluczony, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub chirurgicznie usuniętego łagodnego nowotworu niewymagające chemioterapii, radioterapii i/lub immunoterapii. Każdy inny nowotwór wyleczony przez resekcję powinien zostać omówiony przez badacza i sponsora.

  9. Uczestnictwo w innych badaniach, jeśli obejmuje podawanie badanego produktu (produktów) w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania i/lub podczas udziału w badaniu lub w poprzednim badaniu klinicznym dotyczącym terapii genowej w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

    • Uczestnicy już zapisani do tego badania wprowadzającego (C0371004) mogą zostać dopuszczeni do udziału w okresach przesiewowych i początkowych protokołów C0371002 lub C3731003 przed zakończeniem wizyty kończącej badanie w tym badaniu wprowadzającym.

  10. Każdy uczestnik, który wcześniej otrzymał fidanakogen elaparwowek (hemofilia B) lub giroktokogen fitelparwowek (hemofilia A) lub jakąkolwiek terapię opartą na genach AAV.
  11. Każdy uczestnik z planowanym zabiegiem chirurgicznym wymagającym chirurgicznego leczenia czynnikiem profilaktycznym FIX (hemofilia B) lub FVIII (hemofilia A) w ciągu najbliższych 24 miesięcy.
  12. Członkowie personelu ośrodka badawczego bezpośrednio zaangażowani w prowadzenie badania i członkowie ich rodzin, członkowie personelu ośrodka w inny sposób nadzorowani przez badacza lub uczestnicy będący pracownikami firmy Pfizer, w tym członkowie ich rodzin, bezpośrednio zaangażowani w prowadzenie badania.

UWAGA: W przypadku jakichkolwiek pytań dotyczących któregokolwiek z kryteriów włączenia lub wyłączenia (sekcje: 4.1 i 4.2) należy skontaktować się z zespołem medycznym sponsora.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Terapia zastępcza Standard of Care FIX
Lek: Standard opieki FIX Terapia zastępcza
Nie podaje się żadnego badanego produktu. Pacjenci będą stosować własny standard terapii zastępczej FIX.
Inny: Terapia zastępcza Standard of Care FVIII
Lek: Standard opieki FVIII Terapia zastępcza
Nie podaje się żadnego badanego produktu. Osobnicy będą stosować terapię zastępczą FVIII według własnego standardu opieki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna Częstość Krwawień (ABR) dla Krwawień Leczonych i Wszystkich Krwawień w Okresie Prospektywnej Zbiory Danych u Uczestników z Hemofilią B: Zbiór Analizy Skuteczności
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Wskaźnik ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania, pomnożoną (*) przez 365,25 dni. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie nie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów krwawienia. W tej mierze wyników zgłoszono wskaźnik ABR dla wszystkich i leczonych krwawień podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią B w zbiorze analizy skuteczności. Używane skróty: AAV6 = adeno-associated virus 6; AAV-Spark100 = Bioinżynieryjna kapsyd AAV, pochodząca z naturalnie występującego serotypu AAV; nAb = przeciwciała neutralizujące.
W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
ABR dla Leczonych Krwawień i Wszystkich Krwawień w Okresie Prospektywnej Zbiory Danych u Uczestników z Hemofilią B: Zbiór Analiz Zgodny z Protokołem
Ramy czasowe: W trakcie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dni. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów lub oznak krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów lub oznak krwawienia. W tym punkcie końcowym zgłoszono ABR dla wszystkich i leczonych krwawień w okresie prospektywnego zbierania danych u uczestników z hemofilią B w zestawie analiz zgodnie z protokołem.
W trakcie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
ABR dla leczonych krwawień i wszystkich krwawień w okresie prospektywnej zbiórki danych u uczestników z hemofilią B: Zbiór analityczny poprawki 5 do protokołu
Ramy czasowe: W okresie prospektywnej zbiórki danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Wskaźnik ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dnia. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako epizod wymagający podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów lub oznak krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako epizod niewymagający podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów lub oznak krwawienia. W tym punkcie końcowym zgłoszono wskaźnik ABR dla wszystkich krwawień i krwawień leczonych podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią B zgodnie z zestawem analitycznym poprawki 5 do protokołu.
W okresie prospektywnej zbiórki danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
ABR dla leczonych krwawień i wszystkich krwawień podczas okresu retrospektywnej zbiórki danych u uczestników z hemofilią B: Zestaw analityczny protokołu poprawki 5
Ramy czasowe: W okresie retrospektywnego zbierania danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, zebranych w formularzu raportowania przypadku [CRF] historii hemofilii)
ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dni. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów lub oznak krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów lub oznak krwawienia. W tym punkcie końcowym zgłoszono ABR dla wszystkich krwawień i krwawień leczonych w okresie retrospektywnej zbiórki danych u uczestników z hemofilią B zgodnie z zestawem analitycznym poprawki 5 do protokołu.
W okresie retrospektywnego zbierania danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, zebranych w formularzu raportowania przypadku [CRF] historii hemofilii)
ABR dla leczonych krwawień i wszystkich krwawień z połączonego retrospektywnego i prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią B: Zestaw do analizy poprawki 5 do protokołu
Ramy czasowe: Od początku okresu retrospektywnej zbierania danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym zebranych w formularzu CRF historii hemofilii) do końca okresu prospektywnego zbierania danych w ramach obserwacji (maksymalny okres obserwacji: 1269 dni), łącznie przez około 4,5 roku
ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty początkowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dnia. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. W tym punkcie końcowym zgłoszono ABR dla wszystkich i leczonych krwawień podczas retrospektywnego i prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią B zgodnie z zestawem analitycznym poprawki 5 do protokołu.
Od początku okresu retrospektywnej zbierania danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym zebranych w formularzu CRF historii hemofilii) do końca okresu prospektywnego zbierania danych w ramach obserwacji (maksymalny okres obserwacji: 1269 dni), łącznie przez około 4,5 roku
ABR dla leczonych krwawień i wszystkich krwawień podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A: Zestaw do analizy skuteczności
Ramy czasowe: W okresie prospektywnej zbiory danych (od wizyty wyjściowej w badaniu [dzień 1] do końca obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dni. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. W tej mierze wyniku zgłoszono ABR dla wszystkich i leczonych krwawień podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A na zestaw do analizy skuteczności.
W okresie prospektywnej zbiory danych (od wizyty wyjściowej w badaniu [dzień 1] do końca obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR dla leczonych krwawień i wszystkich krwawień w okresie prospektywnej zbiórki danych u uczestników z hemofilią A: Zbiór analiz per-protokół
Ramy czasowe: W trakcie prospektywnego okresu zbierania danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty początkowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dnia. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. W tej mierze wyniku zgłoszono ABR dla wszystkich krwawień i krwawień leczonych podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A w zbiorze analiz per protocol.
W trakcie prospektywnego okresu zbierania danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR dla leczonych krwawień i wszystkich krwawień podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A: Zestaw analityczny Poprawki do Protokołu 5
Ramy czasowe: W okresie prospektywnej zbiórki danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do końca obserwacji po zakończeniu badania [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty początkowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dnia. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od wystąpienia objawów lub oznak krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od wystąpienia objawów lub oznak krwawienia. W tej mierze wyniku zgłoszono ABR dla wszystkich i leczonych krwawień podczas okresu prospektywnej zbiórki danych u uczestników z hemofilią A w zestawie analitycznym poprawki protokołu nr 5.
W okresie prospektywnej zbiórki danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do końca obserwacji po zakończeniu badania [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR dla leczonych krwawień i wszystkich krwawień w okresie retrospektywnego zbierania danych u uczestników z hemofilią A: Zestaw analityczny protokołu poprawki 5
Ramy czasowe: W okresie retrospektywnego zbierania danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym zebrane w formularzu historii hemofilii CRF)
Wskaźnik ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty początkowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dni. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów lub oznak krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów lub oznak krwawienia. W tym punkcie końcowym, zgłoszono ABR dla wszystkich i leczonych krwawień w okresie retrospektywnego zbierania danych u uczestników z hemofilią A w zestawie analitycznym poprawki protokołu nr 5.
W okresie retrospektywnego zbierania danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym zebrane w formularzu historii hemofilii CRF)
ABR dla leczonych krwawień i wszystkich krwawień z połączonego okresu zbierania danych retrospektywnych i prospektywnych u uczestników z hemofilią A: Zestaw analityczny poprawki do protokołu nr 5
Ramy czasowe: Od początku okresu retrospektywnej zbiórki danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym zebranych w formularzu CRF historii hemofilii) do końca prospektywnego okresu obserwacji zbiórki danych (maksymalny czas obserwacji: 948 dni), łącznie przez około 3,6 roku
ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dnia. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów lub oznak krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów lub oznak krwawienia. W tym punkcie końcowym zgłoszono ABR dla wszystkich i leczonych krwawień podczas retrospektywnego i prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A w zestawie analitycznym poprawki protokołu nr 5.
Od początku okresu retrospektywnej zbiórki danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym zebranych w formularzu CRF historii hemofilii) do końca prospektywnego okresu obserwacji zbiórki danych (maksymalny czas obserwacji: 948 dni), łącznie przez około 3,6 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna Skorygowana Częstotliwość Wlewów (AIR) w Okresie Prospektywnej Zbiory Danych u Uczestników z Hemofilią B: Zbiór Analizy Efektywności
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Wskaźnik AIR na uczestnika obliczono jako liczbę otrzymanych wlewów podzieloną przez liczbę dni od wizyty początkowej (dzień 1) do zakończenia badania * 365,25 dnia.
W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
AIR w okresie prospektywnej zbiory danych u uczestników z hemofilią B: Zbiór analiz zgodny z protokołem
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do końca obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Średnia roczna liczba wlewów na uczestnika (AIR) została obliczona jako liczba otrzymanych wlewów podzielona przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania, pomnożona przez 365,25 dnia.
W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do końca obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
AIR w okresie prospektywnej zbiory danych u uczestników z hemofilią B: Zestaw analityczny poprawki do protokołu 5
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do końca obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
AIR na uczestnika obliczono jako liczbę wlewów podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1) do zakończenia badania * 365,25 dnia.
W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do końca obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
AIR w okresie retrospektywnej zbiórki danych u uczestników z hemofilią B: Zestaw analityczny zmiany protokołu 5
Ramy czasowe: W trakcie retrospektywnego okresu zbierania danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, zebranych w formularzu historii hemofilii CRF)
AIR na uczestnika obliczono jako liczbę wlewów podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania * 365,25 dnia.
W trakcie retrospektywnego okresu zbierania danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, zebranych w formularzu historii hemofilii CRF)
WYNIKI POWIETRZA z połączonego okresu zbierania danych retrospektywnych i prospektywnych u uczestników z hemofilią B: Zestaw analityczny poprawki do protokołu nr 5
Ramy czasowe: Od początku okresu retrospektywnej zbiórki danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym zebranych w formularzu historii hemofilii) do końca prospektywnego okresu obserwacji (maksymalny czas obserwacji: 1269 dni), czyli łącznie przez około 4,5 roku
Wskaźnik AIR łączący dane retrospektywne i prospektywne obliczono jako (liczba wlewów od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania + liczba wlewów zebranych w formularzu historii hemofilii) / (liczba dni od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania + 365,25) / 365,25.
Od początku okresu retrospektywnej zbiórki danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym zebranych w formularzu historii hemofilii) do końca prospektywnego okresu obserwacji (maksymalny czas obserwacji: 1269 dni), czyli łącznie przez około 4,5 roku
AIR w okresie prospektywnej zbiórki danych u uczestników z hemofilią A: Zestaw do analizy skuteczności
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji po zakończeniu badania [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
AIR na uczestnika obliczono jako liczbę wlewów podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania * 365,25 dnia.
W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji po zakończeniu badania [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
AIR podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A: Zbiór analiz zgodnie z protokołem
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego gromadzenia danych (od wizyty początkowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
AIR na uczestnika obliczono jako liczbę wlewów otrzymanych w stosunku do liczby dni od wizyty początkowej (dzień 1) do końca badania * 365,25 dnia.
W okresie prospektywnego gromadzenia danych (od wizyty początkowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
AIR w okresie prospektywnego zbierania danych u uczestników z hemofilią A: Zestaw analityczny poprawki do protokołu nr 5
Ramy czasowe: W trakcie prospektywnego okresu zbierania danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
AIR na uczestnika obliczono jako liczbę wlewów podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania * 365,25 dnia.
W trakcie prospektywnego okresu zbierania danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
AIR w okresie retrospektywnej zbiórki danych u uczestników z hemofilią A: Zestaw analiz poprawki do protokołu 5
Ramy czasowe: W okresie retrospektywnego zbierania danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym zebranych w formularzu historii hemofilii CRF)
AIR na uczestnika obliczono jako liczbę przetoczeń podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania * 365,25 dnia.
W okresie retrospektywnego zbierania danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym zebranych w formularzu historii hemofilii CRF)
AIR z połączonego okresu zbierania danych retrospektywnych i prospektywnych u uczestników z hemofilią A: Zestaw analityczny poprawki 5 do protokołu
Ramy czasowe: Od początku okresu retrospektywnego zbierania danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, zebranych w formularzu CRF historii hemofilii) do końca prospektywnego okresu obserwacji po zbieraniu danych (maksymalny czas obserwacji: 948 dni), co łącznie stanowi około 3,6 roku
AIR łączący dane retrospektywne i prospektywne obliczono jako (liczba wlewów od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania + liczba wlewów zebranych w formularzu historii hemofilii) / (liczba dni od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania + 365,25) / 365,25.
Od początku okresu retrospektywnego zbierania danych (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, zebranych w formularzu CRF historii hemofilii) do końca prospektywnego okresu obserwacji po zbieraniu danych (maksymalny czas obserwacji: 948 dni), co łącznie stanowi około 3,6 roku
Roczne skonsolidowane zużycie terapii zastępczej czynnika IX w okresie prospektywnego gromadzenia danych u uczestników z hemofilią B: Zbiór do analizy skuteczności
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Roczny wskaźnik zużycia obliczono jako całkowite zużycie terapii zastępczej czynnika (w jednostkach międzynarodowych [JM] i dawce) * 365,25 dni/liczba dni w okresie obserwacji, podczas których uczestnik otrzymywał terapię zastępczą czynnika w ramach profilaktyki w warunkach zwykłej opieki od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania.
W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Roczna skonsumowana dawka czynnika IX w terapii zastępczej w okresie prospektywnej zbiórki danych u uczestników z hemofilią B: Zbiór analizy per-protokół
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego gromadzenia danych (od wizyty wyjściowej w badaniu [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Roczny wskaźnik zużycia czynnika został obliczony jako całkowite zużycie terapii zastępczej czynnikiem (w jednostkach międzynarodowych IU i dawkach) * 365,25 dni/liczba dni w okresie obserwacji, podczas których uczestnik otrzymywał profilaktyczną terapię zastępczą czynnikiem w warunkach standardowej opieki od wizyty wyjściowej (dzień 1) do zakończenia badania.
W okresie prospektywnego gromadzenia danych (od wizyty wyjściowej w badaniu [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Zannualizowane zużycie całkowitej terapii zastępczej czynnika IX podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią B: Zestaw analityczny poprawki do protokołu nr 5
Ramy czasowe: W okresie prospektywnej zbiórki danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do końca obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Roczny współczynnik zużycia obliczono jako całkowite zużycie czynnika w terapii zastępczej (w IU i dawce) * 365,25 dni/liczbę dni w okresie obserwacji, podczas których uczestnik otrzymywał profilaktycznie terapię zastępczą czynnikiem w warunkach zwykłej opieki od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania.
W okresie prospektywnej zbiórki danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do końca obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Roczna skonsumowana dawka czynnika IX podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A: Zestaw do analizy skuteczności
Ramy czasowe: W okresie prospektywnej zbiórki danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
Roczny wskaźnik zużycia czynnika krzepnięcia został obliczony jako całkowite zużycie terapii zastępczej czynnika (w IU i dawce) * 365,25 dni/liczba dni w okresie obserwacji, w którym uczestnik otrzymywał profilaktyczną terapię zastępczą czynnika w warunkach standardowej opieki od wizyty początkowej (dzień 1) do końca badania.
W okresie prospektywnej zbiórki danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
Roczna konsumpcja skoncentrowanej terapii zastępczej czynnika IX podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A: Zbiór analiz zgodny z protokołem
Ramy czasowe: W okresie prospektywnej zbiórki danych (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
Roczny wskaźnik zużycia czynnika został obliczony jako całkowite zużycie czynnika w terapii zastępczej (w jednostkach międzynarodowych IU i dawce) pomnożone przez 365,25 dni i podzielone przez liczbę dni w okresie obserwacji, podczas których uczestnik otrzymywał profilaktyczną terapię zastępczą czynnikiem w warunkach standardowej opieki od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania.
W okresie prospektywnej zbiórki danych (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
Rocznie uśrednione zużycie całkowitej terapii zastępczej czynnika IX podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A: Zestaw analityczny poprawki do protokołu 5
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji po zakończeniu badania [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
Roczny wskaźnik zużycia obliczono jako całkowite zużycie terapii zastępczej czynnikiem (w jednostkach międzynarodowych IU i dawkach) pomnożone przez 365,25 dni i podzielone przez liczbę dni w okresie obserwacji, w którym uczestnik otrzymywał profilaktyczną terapię zastępczą czynnikiem w warunkach zwykłej opieki od wizyty wyjściowej (dzień 1) do końca badania.
W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji po zakończeniu badania [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR dla samoistnych leczonych krwawień i wszystkich krwawień w okresie prospektywnej zbiórki danych u uczestników z hemofilią B: Zestaw do analizy skuteczności
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego gromadzenia danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Wskaźnik ABR na uczestnika został obliczony jako liczba krwawień podzielona przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do zakończenia badania*365,25 dnia. Krwawienia samoistne zostały zdefiniowane jako krwawienia bez wyraźnej lub znanej przyczyny, szczególnie do stawów, mięśni i tkanek miękkich. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zostało zdefiniowane jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od wystąpienia objawów lub symptomów krwawienia. Krwawienie nieleczone zostało zdefiniowane jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od wystąpienia objawów lub symptomów krwawienia. W tej mierze wynikowej zgłoszono wskaźnik ABR dla wszystkich krwawień samoistnych i leczonych podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią B na zestaw do analizy skuteczności.
W okresie prospektywnego gromadzenia danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
ABR dla Krwawień Pourazowych Leczonych i Wszystkich Krwawień w Okresie Prospektywnej Zbiórki Danych u Uczestników z Hemofilią B: Zbiór Analizy Skuteczności
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty początkowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dnia. Krwawienia pourazowe zdefiniowano jako epizod krwawienia występujący z widocznego lub znanego powodu. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. W tym punkcie końcowym zgłoszono ABR dla wszystkich krwawień pourazowych i leczonych podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią B na zestaw do analizy skuteczności.
W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty początkowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
ABR dla samoistnych krwawień poddanych leczeniu i wszystkich krwawień w okresie prospektywnego zbierania danych u uczestników z hemofilią B: zestaw analiz zgodny z protokołem
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego gromadzenia danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dni. Krwawienia samoistne zdefiniowano jako krwawienia bez wyraźnej lub znanej przyczyny, szczególnie do stawów, mięśni i tkanek miękkich. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów lub oznak krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się objawów lub oznak krwawienia. W tej mierze wyniku zgłoszono ABR dla wszystkich krwawień samoistnych i leczonych podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią B w zbiorze analizy per protocol.
W okresie prospektywnego gromadzenia danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
ABR dla krwawień pourazowych leczonych i wszystkich krwawień podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią B: Zbiór analiz zgodny z protokołem
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego gromadzenia danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Wskaźnik ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dnia. Krwawienia urazowe zdefiniowano jako epizody krwawienia występujące z widocznej lub znanej przyczyny. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako epizod wymagający podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako epizod nie wymagający podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. W tym punkcie końcowym przedstawiono wskaźnik ABR dla wszystkich krwawień urazowych i leczonych podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią B w zbiorze analizy per protocol.
W okresie prospektywnego gromadzenia danych (od wizyty początkowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
ABR dla samoistnych leczonych krwawień i wszystkich krwawień w okresie prospektywnego zbierania danych u uczestników z hemofilią A: Zestaw do analizy skuteczności
Ramy czasowe: W trakcie prospektywnego okresu zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
Wskaźnik ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dnia. Krwawienia samoistne zdefiniowano jako krwawienia bez wyraźnej lub znanej przyczyny, szczególnie do stawów, mięśni i tkanek miękkich. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od wystąpienia objawów lub oznak krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od wystąpienia objawów lub oznak krwawienia. W tej mierze wyniku zgłoszono wskaźnik ABR dla wszystkich krwawień samoistnych i leczonych podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A na zestaw do analizy skuteczności.
W trakcie prospektywnego okresu zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR dla Pourazowych Krwawień Leczonych i Wszystkich Krwawień w Okresie Prospektywnej Zbiórki Danych u Uczestników z Hemofilią A: Zbiór Analizy Skuteczności
Ramy czasowe: Podczas prospektywnego okresu zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji po badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dni. Krwawienia pourazowe zdefiniowano jako epizod krwawienia występujący z oczywistej lub znanej przyczyny. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako epizod wymagający podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako epizod nie wymagający podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. W tej mierze wyniku zgłoszono ABR dla wszystkich krwawień pourazowych i leczonych podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A na zestaw do analizy skuteczności.
Podczas prospektywnego okresu zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji po badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR dla samoistnych leczonych krwawień i wszystkich krwawień w okresie prospektywnej zbiórki danych u uczestników z hemofilią A: Zbiór analizowany zgodnie z protokołem
Ramy czasowe: W okresie prospektywnej zbiórki danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dni. Krwawienia spontaniczne zdefiniowano jako krwawienia bez wyraźnej lub znanej przyczyny, szczególnie do stawów, mięśni i tkanek miękkich. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako zdarzenie wymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od wystąpienia objawów lub oznak krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako zdarzenie niewymagające podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od wystąpienia objawów lub oznak krwawienia. W tej mierze wyniku zgłoszono ABR dla spontanicznych wszystkich i leczonych krwawień podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A w zbiorze analizy zgodnym z protokołem.
W okresie prospektywnej zbiórki danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR dla krwawień pourazowych leczonych i wszystkich krwawień w okresie prospektywnej zbiórki danych u uczestników z hemofilią A: Zbiór analityczny zgodny z protokołem
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])
ABR na uczestnika obliczono jako liczbę krwawień podzieloną przez liczbę dni od wizyty wyjściowej (dzień 1 badania) do końca badania*365,25 dnia. Krwawienia pourazowe zdefiniowano jako epizod krwawienia występujący z oczywistej lub znanej przyczyny. Wszystkie krwawienia obejmowały krwawienia leczone i nieleczone. Krwawienie leczone zdefiniowano jako epizod wymagający podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. Krwawienie nieleczone zdefiniowano jako epizod niewymagający podania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od pojawienia się oznak lub objawów krwawienia. W tym punkcie końcowym zgłoszono ABR dla wszystkich krwawień pourazowych i leczonych podczas prospektywnego okresu zbierania danych u uczestników z hemofilią A w zbiorze analiz per protocol.
W okresie prospektywnego zbierania danych (od wizyty wyjściowej badania [dzień 1] do zakończenia obserwacji w badaniu [maksymalny okres obserwacji: 948 dni])

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego zbierania danych: Dzień 1 do końca wizyty w badaniu (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do końca obserwacji po zakończeniu badania [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Działanie niepożądane (AE) oznaczało jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania, któremu podano produkt lub urządzenie medyczne; zdarzenie nie musiało koniecznie mieć związku przyczynowego z leczeniem lub użyciem. Poważne działanie niepożądane (SAE) oznaczało jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne przy dowolnej dawce, które spełniało 1 z następujących kryteriów: zakończyło się zgonem; stanowiło zagrożenie życia; wymagało hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; spowodowało trwałe lub znaczące upośledzenie/niezdolność; spowodowało wrodzoną anomalę/wadę wrodzoną; inne istotne zdarzenia medyczne zgodnie z protokołem badania.
W okresie prospektywnego zbierania danych: Dzień 1 do końca wizyty w badaniu (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do końca obserwacji po zakończeniu badania [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami specjalnego zainteresowania (AESI)
Ramy czasowe: W okresie prospektywnego zbierania danych: Dzień 1 do końca wizyty w badaniu (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji po badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])
Niepożądane działanie (AE) oznaczało jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania, któremu podano produkt lub urządzenie medyczne; zdarzenie nie musiało koniecznie mieć związku przyczynowego z leczeniem lub stosowaniem. Szczególnymi zdarzeniami niepożądanymi będącymi przedmiotem zainteresowania w tym badaniu są rozwój inhibitora FIX/FVIII, zdarzenia zakrzepowe i zdarzenia nadwrażliwości na FIX.
W okresie prospektywnego zbierania danych: Dzień 1 do końca wizyty w badaniu (od wizyty wyjściowej badania [Dzień 1] do zakończenia obserwacji po badaniu [maksymalny okres obserwacji: 1269 dni])

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

6 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C0371004
  • 2017-001271-23 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj