Tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida nykyisen FIX-ehkäisykorvaushoidon mahdollista tehoa ja turvallisuutta aikuisilla hemofilia B -potilailla (FIX:C≤2 %) tai nykyisen FVIII:n estävällä korvaushoidolla aikuisilla hemofilia A -potilailla (FVIII:C≤1 %)
torstai 23. lokakuuta 2025 päivittänyt: Pfizer
AVOIN, EI-TUTKINTA TUOTE, MONIKESKUS, JOHTAVA TUTKIMUS TEKIJÄN IX TAI TEKIJÄ VIII B:N PROFYLAKSIN KORVAUSHOIDON ARVIOITTAMISEEN TAVAVALLISESSA HOITO-OHJELMISTOAJOHTAMISEKSI. :C≤2 %), JOTKA OVAT NEGATIIVISIA NAB:N NEUTRALOINTIIN AAV VECTOR SPARK100:ksi JA KOHTAVALTAISTA VAKAVASTA HEMOFILIAA AIKUISILLE (FVIII:C≤1 %), JOTKA OVAT NEGATIIVIA PRIAVORVAKTORA5CAA56:lle), VASTAAVAISIIN TERAPUTTISIHIN PH 3 -GEEENITERAPIATUTKIMUKSIIN (katso virallisen pöytäkirjan otsikko yksityiskohtainen kuvaus)
Laaditaan lähtötilanteen prospektiiviset tehotiedot nykyisestä FIX-profylaksiakorvaushoidosta tavanomaisessa hoitoympäristössä hemofilia B -potilaille, jotka ovat negatiivisia nAb:n suhteen AAV-Spark100:lle, ennen vaiheen 3 geeniterapiatutkimusta.
Nykyisen FVIII-profylaksikorvaushoidon lähtötilanteen prospektiivisten tehokkuustietojen määrittäminen hemofilia A -potilaiden tavanomaisissa hoitoympäristöissä, jotka ovat negatiivisia nAb:n suhteen AAV6:lle, ennen vaiheen 3 geeniterapiatutkimusta.
Hemofilia A -osallistujien ilmoittautuminen on päättynyt. Tällä hetkellä osallistujia otetaan vain hemofilia B -kohorttiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
AVOIN MERKINNÄINEN, EI-TUTKINTA TUOTE, MONIKESKUS, JOHDANTOTUTKIMUS NYKYISEN TEKIJÄN IX (KORJAUS) TAI TEKIJÄ VIII (FVIII) PROFYLAKSIIN KORVAUKSEN ENNALTAVAROITUKSEN ENNAKOISEN TEHOKKUUDEN JA VALITUT TURVALLISUUSTIETOJEN ARVIOIMISEKSI VAKAville AIKUISILLE B HEMOFILIA B -KOHTEILEILLE (KORJAUS: C≤ 2 %), JOTKA OVAT NEGATIIVISIA ADENO-ASOSIOIDUN VIRUS VECTOR-SPARK100 (BENEGENE-1) VASTA-AINEIDEN NEUTRALOAMISELLE JA KOHTAVALTAISESTI VAKAVAT A-HEMOFILIAA 1 %). JOTKA OVAT NEGATIIVISET ADENO-ASOSIOIDUN VIRUSVEKTORIN 6 (AAV6) VASTA-AINEIDEN NEUTRALOINTIIN ENNEN VASTAAVAT TERAPUTTISEN VAIHE 3 Geeniterapiatutkimukset
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
212
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc/Unité d'Hématology et Hémostase
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
- lnstituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brasilia, 29047-105
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
-
-
Pará
-
Belém, Pará, Brasilia, 66033-000
- Centro de Hemoterapia e Hematologia do Para - Fundação HEMOPA
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14051-140
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d´Hebrón
-
Madrid, Espanja, 28046
- H.U. La Paz.
-
Valladolid, Espanja, 47012
- H.U. Rio Hortega
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Espanja, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Daegu, Etelä -Korea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Etelä -Korea, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Israel, 5262000
- The Chaim Sheba Medical Center, The National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- SODc. Malattie Emorragiche e della Coagulazione Centro di Riferimento Regionale per le
-
Roma, Italia, 00161
- Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
-
-
BO
-
Bologna, BO, Italia, 40138
- IRCCS - AOU di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola
-
-
Naples
-
Napoli, Naples, Italia, 80131
- UOC Medicina Interna - Malattie Emorragiche e Trombotiche
-
-
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japani, 466-8560
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japani, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
-
-
Saitama
-
Iruma-gun, Saitama, Japani, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Setagaya-ku, Tokyo, Japani, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
Suginami-ku, Tokyo, Japani, 167-0035
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Kreikka, 11527
- General Hospital of Athens "Hippokration"
-
Athens, Attica, Kreikka, 11527
- General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
-
-
-
-
-
Brest, Ranska, 29200
- CHRU de Brest - La Cavale Blanche
-
Bron, Ranska, 69677
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
-
Nantes, Ranska, 44093
- CHU Hotel-Dieu
-
Paris, Ranska, 75015
- Hopital Necker, Hematologie Adultes
-
-
-
-
-
Malmo, Ruotsi, 205 02
- Skane University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- Vivantes Klinikum Friedrichshain
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitatsklinikum Bonn. Anstalt des oeffentlichen Rechts
-
Giessen, Saksa, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen
-
Homburg/Saar, Saksa, 66421
- Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11426
- King Abdulaziz Medical City
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Changhua Christian Hospital
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Chung Shan Medical University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital, Department of Pediatric Hematology
-
Antalya, Turkki (Türkiye), 07070
- Akdeniz University Medical Faculty Hospital
-
Gaziantep, Turkki (Türkiye), 27310
- Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
-
İ̇zmir
-
Bornova, İ̇zmir, Turkki (Türkiye), 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi Ve Hastaliklari Anabilim Dali Pediatric Hematoloji
-
Bornova, İ̇zmir, Turkki (Türkiye), 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hematoloji BD
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G31 2ER
- Clinical Research Facility
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G4 0SF
- Department of Haematology
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
TYNE & WEAR
-
Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- Non Malignant Haematology Research Unit
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Lucile Packard Childrens Hospital
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford Health Care
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University Hospital
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30308
- Emory University Hospital Midtown
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Investigational Drug Service
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
- Alliance For Childhood Diseases
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Penn Blood Disorder Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- Bloodworks NW
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 64 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Hemofilia B -populaatio:
- Todiste allekirjoitetusta ja päivätystä tietoon perustuvasta suostumusasiakirjasta, joka osoittaa, että osallistujalle on tiedotettu kaikista tutkimuksen oleellisista näkökohdista.
- Haluat ja pystyt noudattamaan määräaikaiskäyntejä, FIX-profylaksia hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimustoimenpiteitä.
- ≥ 18 ja < 65-vuotiaat miehet, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B ja joilla on dokumentoitu FIX-aktiivisuus (≤2 %) ennen lähtökäyntiä.
- Aikaisempi kokemus FIX-hoidosta (≥ 50 dokumentoitua altistuspäivää FIX-proteiinituotteelle, kuten rekombinantti, plasmaperäinen tai pidennetty puoliintumisaika FIX-valmisteelle).
- FIX-ennaltaehkäisevää korvaushoitoa (rekombinantti, plasmaperäinen tai pidennetty puoliintumisaika FIX-tuote) saavien osallistujien aikomuksena on jatkaa FIX-ennaltaehkäisevää korvaushoitoa tutkimuksen ajan.
- Ei tunnettua yliherkkyyttä FIX-korvaustuotteelle.
FIX-inhibiittoria ei ole esiintynyt (kliininen tai laboratoriopohjainen arviointi), joka on määritelty tiitterinä
- 0,6 BU/ml riippumatta laboratorion normaaliarvosta, tai mikä tahansa mitattu Bethesda-inhibiittoritiitteri, joka on suurempi kuin määrityksen suorittavan laboratorion normaalin yläraja. Kliinisesti ei merkkejä tai oireita heikentyneestä vasteesta FIX-antoon. Osallistujien ei tarvitse suorittaa diagnostista estäjätilan arviointia voidakseen osallistua tutkimukseen.
Hemofilia A -populaatio:
- Todiste allekirjoitetusta ja päivätystä tietoon perustuvasta suostumusasiakirjasta, joka osoittaa, että osallistujalle on tiedotettu kaikista tutkimuksen oleellisista näkökohdista.
- Haluat ja pystyt noudattamaan määräaikaiskäyntejä, FVIII-profylaksia hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimustoimenpiteitä.
- Miehet ≥18 ja <65-vuotiaat, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia A ja joilla on dokumentoitu FVIII-aktiivisuus (≤1 %) ennen lähtökäyntiä.
- Aikaisempi kokemus FVIII-hoidosta (≥ 150 dokumentoitua altistuspäivää FVIII-proteiinituotteelle, kuten rekombinantti, plasmaperäinen tai pidennetty puoliintumisaika FVIII-valmisteelle).
- FVIII-profylaktista korvaushoitoa (yhdistelmä-DNA-tekniikalla saatu, plasmaperäinen tai pidennetty puoliintumisaika FVIII-valmiste) saavien henkilöiden aikomuksena on jatkaa FVIII-profylaktista korvaushoitoa tutkimuksen ajan.
- Ei tunnettua yliherkkyyttä FVIII-korvaustuotteelle.
- FVIII-estäjää (kliininen tai laboratorioperusteinen arviointi) ei ole määritetty tiitteriksi ≥ 0,6 BU/ml riippumatta laboratorion normaaliarvosta, tai mitattua Bethesda-inhibiittoritiitteriä, joka on suurempi kuin määrityksen suorittavan laboratorion normaalin yläraja. Kliinisesti ei merkkejä tai oireita heikentyneestä vasteesta FVIII:n antamiseen. Osallistujien ei tarvitse suorittaa diagnostista estäjätilan arviointia voidakseen osallistua tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Anti-AAV-Spark100 neutraloiva vasta-ainetiitteri yli vahvistetun kynnyksen, jonka keskuslaboratorio on suorittanut hemofilia B -henkilöiden seulonnan aikana, tai Anti-AAV6 neutraloiva vasta-ainetiitteri vahvistetun kynnyksen yläpuolella, jonka keskuslaboratorio on suorittanut hemofilia A -henkilöiden seulonnan aikana.
- Osallistuja ei noudata verenvuotoja ja/tai estokorvaushoidon antamista koskevia asiakirjoja.
Jos alla määritellystä hepatiittistatuksesta ei ole dokumentaatiota viimeisten 12 kuukauden aikana ennen hepatiitti B:n seulontaa ja 6 kuukautta ennen hepatiitti C -seulontaa, osallistujilta vaaditaan seuraavat hepatiittitestit seulonnassa:
B-hepatiittiseulonta (akuutti ja krooninen):
HBsAg (kutsutaan myös B-hepatiitti -pinta-antigeeniksi), HBV-DNA-virusmääritys (kutsutaan myös B-hepatiittiviruksen DNA:n nukleiinihappotestiksi) ja Anti-HBc (kutsutaan myös kokonaishepatiitti B -ydinvasta-aineeksi).
- Osallistuja ei ole kelvollinen, jos joko HbsAg on positiivinen tai HBV-DNA on positiivinen/havaittavissa.
- Anti-HBc on hankittava kaikilta osallistujilta sen määrittämiseksi, onko osallistujalla ollut aiempaa hepatiitti B:tä. Jos anti-HBc on positiivinen ja sekä HBsAg että HBV DNA ovat negatiivisia, tämä olisi sopusoinnussa aiemman infektion kanssa ja koehenkilö olisi kelvollinen saamaan tutkimus. Kaikilta koehenkilöiltä on hankittava anti-HBc, jotta voidaan erottaa ne, joilla ei ole aiempaa hepatiitti B:tä, ja ne, joilla on aikaisempi infektio, uudelleenaktivoitumisen yhteydessä. FDA on havainnut, että hepatiitti B -viruksen uudelleenaktivoituminen on olemassa.
- Yksi dokumentoitu negatiivinen HBV-DNA-viruskuorma riittää arvioimaan kelpoisuuden. Osallistuja, joka saa parhaillaan B-hepatiittiviruksen vastaista hoitoa, ei ole kelvollinen.
C-hepatiitti (akuutti tai krooninen):
- Osallistuja, joka parhaillaan saa kroonisen hepatiitti C:n viruslääkitystä, ei ole kelvollinen.
- Kroonisen hepatiitti C:n antiviraalista hoitoa saavien osallistujien on oltava saaneet viruslääkityksen vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa ja negatiivinen HCV-RNA vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa.
- Kaikilla osallistujilla (jotka eivät tällä hetkellä saa kroonisen hepatiitti C:n viruslääkitystä) on oltava yksi HCV-RNA-kuormitusmääritys (kutsutaan myös nukleiinihappotestiksi [NAT] HCV RNA:lle) seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana. Tämä sisältää osallistujat, joilla on aiemmin tunnettu krooninen hepatiitti C ja jotka ovat saaneet päätökseen antiviraalisen hoidon.
- Osallistuja ei ole kelvollinen, jos hänen HCV-RNA-kuormamäärityksen tulos on positiivinen/havaittavissa.
- Tällä hetkellä B- tai C-hepatiittiviruslääkitys.
Merkittävä maksasairaus, joka määritellään olemassa olevan portaaliverenpaineen, splenomegalian tai hepaattisen enkefalopatian diagnoosin perusteella.
Kaikille osallistujille, joilla ei ole yllä lueteltuja olemassa olevia diagnooseja, on suoritettava seuraavat arvioinnit viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa, ja jos ei ole, heiltä on testattava maksafibroosin tila seulonnassa: seerumin albumiinitaso normaalin rajojen alapuolella ja/ tai merkittävä maksafibroosi jollakin seuraavista diagnostisista menetelmistä: FibroScan-pistemäärä >8 kPa yksikköä TAI FibroTest/FibroSURE >0,48*.
* HUOMAA: Jos olet huolissasi jonkin maksafibroositestin tulosten paikkansapitävyydestä, ota yhteyttä lääkäriin keskustellaksesi, tarvitaanko lisätestejä (ts. joko toistetaan jokin testi tai suoritetaan toinen fibroositesti). Huomaa myös, että jos osallistujalla on tiedossa Gilbertin oireyhtymä, FibroTestiä ei voida käyttää fibroositestaukseen.
- Dokumentoitu serologinen näyttö ihmisen immuunikatoviruksesta HIV-1 tai HIV-2, jonka erilaistumisryhmä 4 -positiivinen (CD4+) -solumäärä on ≤200 mm3 seulonta edeltäneiden 12 kuukauden aikana. Osallistujat, jotka ovat HIV-positiivisia ja stabiileja, joilla on riittävä CD4-määrä (>200/mm3) ja havaitsematon viruskuorma (<50 gc/ml) edellisten 12 kuukauden aikana ja jotka saavat antiretroviraalista lääkehoitoa, voivat osallistua. Osallistujat, joita ei ole testattu seulontaan edeltäneiden 12 kuukauden aikana, on testattava HIV-statuksen suhteen seulonnassa.
- Aiempi krooninen infektio tai muu krooninen sairaus, jota tutkija ei voi hyväksyä. Lisäksi kaikki osallistujat, joilla on lisääntynyt tromboembolinen riski, kuten tunnettu perinnöllinen tai hankittu trombofilia, tai joilla on aiemmin esiintynyt tromboottisia tapahtumia, mukaan lukien aivohalvaus, sydäninfarkti ja/tai laskimotromboembolia, on suljettu pois.
- Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus tai tila, jota tutkija ei pidä osallistumiseen soveltumattomana, tai muu akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien äskettäiset (viime vuoden aikana) tai aktiiviset itsemurha-ajatukset tai -käyttäytyminen tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen liittyvää riskiä tai se voi häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tekisi tutkijan arvion mukaan osallistujan sopimattomaksi osallistumaan tähän tutkimukseen. Lisäksi kaikki osallistujat, joilla on ollut kasvain (mukaan lukien maksan pahanlaatuisuus), jotka vaativat hoitoa (esim. kemoterapiaa, sädehoitoa, immunoterapiaa), suljetaan pois, paitsi jos on riittävästi hoidettu ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai kirurgisesti poistettu hyvänlaatuinen kasvain jotka eivät vaadi kemoterapiaa, sädehoitoa ja/tai immunoterapiaa. Kaikista muista resektiolla parannetuista kasvaimista tulee keskustella tutkijan ja toimeksiantajan kesken.
Osallistuminen muihin tutkimuksiin, jos kyseessä on tutkimustuotteen (tutkimustuotteiden) antaminen viimeisten 3 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa ja/tai tutkimukseen osallistumisen aikana tai aikaisempaan geeniterapiatutkimukseen viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
• Osallistujat, jotka ovat jo ilmoittautuneet tähän aloitustutkimukseen (C0371004), voidaan sallia osallistua joko C0371002- tai C3731003-protokollan seulonta- ja perusjaksoihin ennen kuin he ovat saaneet päätökseen opintovierailun tässä johdantotutkimuksessa.
- Jokainen osallistuja, joka on aiemmin saanut fidanakogeeni elaparvovekia (hemofilia B) tai giroktokogeenifitelparvovekia (hemofilia A) tai mitä tahansa AAV-geenipohjaista hoitoa.
- Jokainen osallistuja, jolla on suunniteltu kirurginen toimenpide, joka vaatii FIX- (hemofilia B) tai FVIII (hemofilia A) kirurgisen profylaktisen tekijän hoitoa seuraavien 24 kuukauden aikana.
- Tutkimuspaikan henkilöstön jäsenet, jotka ovat suoraan mukana tutkimuksen suorittamisessa, ja heidän perheenjäsenensä, tutkijan muutoin valvomat toimipaikan työntekijät tai osallistujat, jotka ovat Pfizerin työntekijöitä, mukaan lukien heidän perheenjäsenensä, jotka osallistuvat suoraan tutkimuksen suorittamiseen.
HUOMAA: Sponsorin lääkintätiimiin tulee ottaa yhteyttä, jos on kysyttävää johonkin sisällyttämis- tai poissulkemiskriteeriin (kohdat: 4.1 ja 4.2).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Standard of Care FIX-korvaushoito
|
Tutkimusvalmistetta ei anneta.
Koehenkilöt saavat omaa hoitostandardiaan FIX-korvaushoitoa.
|
|
Muut: Standard of Care FVIII-korvaushoito
|
Tutkimusvalmistetta ei anneta.
Koehenkilöt saavat omaa hoitostandardiaan FVIII-korvaushoitoa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittaistettu verenvuodonopeus (ABR) hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille tutkimuksen prospektiivisen aineistonkeruun aikana hemofilia B -osallistujilla: Tehokkuusanalyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
Osallistujan ABR laskettiin jakamalla vuotolukumäärä päivien määrällä perustietojen keruupäivästä (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun ja kertomalla (*) 365,25 päivällä.
Kaikki vuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat vuodot.
Hoidettu vuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa vuodon oireista.
Hoidtamaton vuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa vuodon oireista.
Tässä tuloksessa raportoitiin hemofilia B -osallistujien kaikkien vuotojen ja hoidettujen vuotojen ABR tehokkuusanalyysijoukon mukaisesti prospektiivisen tietojenkeruun aikana.
Käytetyt lyhenteet: AAV6 = adenovirus-associated virus 6; AAV-Spark100 = Bioengineered AAV capsid, derived from a naturally occurring AAV serotype; nAb = neutralizing antibodies.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
|
ABR hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille prospektiivisen tiedonkeruun aikana hemofilia B -osallistujilla: per-protokolla-analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustamisesta [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
ABR osallistujaa kohden laskettiin verenvuotojen määränä jaettuna päivien määrällä perusarvovierailusta (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivää.
Kaikki verenvuodot sisälsivät hoidetut ja hoidamattomat verenvuodot.
Hoidetuksi verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka vaati hyytymistekijän antamisen 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Hoidamattomaksi verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka ei vaatinut hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Tässä tuloksen mittauksessa raportoitiin ABR kaikille verenvuodoille ja hoidetuille verenvuodoille hemofilia B -osallistujien ennakoivan tiedonkeruun ajanjakson aikana per protocol -analyysijoukossa.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustamisesta [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
|
ABR hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille prospektiivisen tiedonkeruukauden aikana hemofilia B -osallistujilla: Protocol Amendment 5 -analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [Päivä 1] aina tutkimusseurannan loppuun [maksimiseuranta-aika: 1269 päivää])
|
ABR kohdehenkilöä kohti laskettiin vertaamalla vuotolukumäärää tutkimuksen perustavanlaatuisen käynnin (tutkimuksen päivä 1) ja tutkimuksen loppumisen välisenä aikana*365,25 päivää.
Kaikki vuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat vuodot.
Hoidetuksi vuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa vuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Hoidottomaksi vuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa vuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Tässä tulostekijässä raportoitiin hemofilia B -osallistujien kaikkien ja hoidettujen vuotojen ABR prospektiivisen tietojen keruun aikana perussääntömuutoksen 5 analyysijoukossa.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [Päivä 1] aina tutkimusseurannan loppuun [maksimiseuranta-aika: 1269 päivää])
|
|
ABR hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille taaksepäin suuntautuvan tietojen keräämiskauden aikana hemofilia B -osallistujilla: Pöytäkirjamuutos 5 analyysijoukko
Aikaikkuna: Taaksepäin suunnatun tiedonkeruun aikana (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistorian tapausraportointilomakkeessa [CRF])
|
ABR osallistujaa kohden laskettiin verenvuotojen määränä jaettuna päivien määrällä perusmittauksesta (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivää.
Kaikki verenvuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat verenvuodot.
Hoidettu verenvuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Hoidoton verenvuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Tässä tuloksessa raportoitiin ABR kaikille ja hoidetuille verenvuodoille hemofilia B -osallistujien retrospektiivisen aineistonkeruun aikana perussääntömääräyksen 5 analyysijoukon mukaisesti.
|
Taaksepäin suunnatun tiedonkeruun aikana (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistorian tapausraportointilomakkeessa [CRF])
|
|
ABR hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille yhdistetystä retrospektiivisestä ja prospektiivisesta tietojenkeruujaksosta hemofilia B -osallistujilla: Protocol Amendment 5 -analyysijoukko
Aikaikkuna: Retrospektiivisen aineistonkeruukauden alusta (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistoria CRF:ssä) aina prospektiivisen aineistonkeruuseurantakauden loppuun (enimmäisseuranta: 1269 päivää), yhteensä noin 4,5 vuotta
|
Osallistujan ABR laskettiin vuotolukumääränä jaettuna tutkimuksen päivämäärästä (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivällä.
Kaikki vuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat vuodot.
Hoidettu vuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa vuodon merkeistä tai oireista.
Hoidottoma vuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa vuodon merkeistä tai oireista.
Tässä lopputuloksessa raportoitiin ABR kaikille vuodoille ja hoidetuille vuodoille hemofilia B -osallistujien retrospektiivisen ja prospektiivisen tietojenkeruujakson aikana per protocol -muutos 5 -analyysijoukossa.
|
Retrospektiivisen aineistonkeruukauden alusta (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistoria CRF:ssä) aina prospektiivisen aineistonkeruuseurantakauden loppuun (enimmäisseuranta: 1269 päivää), yhteensä noin 4,5 vuotta
|
|
ABR hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille prospektiivisen tietojen keruun ajanjakson aikana hemofilia A -osallistujilla: Tehokkuusanalyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun asti [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
ABR osallistujaa kohden laskettiin vertaamalla verenvuotojen määrää tutkimuksen perustamiskäynnistä (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivään.
Kaikki verenvuodot sisälsivät hoidetut ja hoidettomat verenvuodot.
Hoidetuksi verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka vaati hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireiden tai merkkien ilmenemisestä.
Hoidettomaksi verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka ei vaatinut hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireiden tai merkkien ilmenemisestä.
Tässä tulosten mittarissa raportoitiin hemofilia A -osallistujien kaikkien ja hoidettujen verenvuotojen ABR prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana tehokkuusanalyysijoukkoa kohden.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun asti [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
|
ABR hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille prospektiivisen aineistonkeruun aikana hemofilia A -osallistujilla: protokollan mukainen analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [päivä 1] aina tutkimuksen seurannan loppuun saakka [enimmäisseuranta-aika: 948 päivää])
|
ABR osallistujaa kohden laskettiin verenvuotojen lukumääränä jaettuna tutkimuksen päivien määrällä perustamiskäynnistä (tutkimuksen 1. päivä) tutkimuksen loppuun*365,25 päivää.
Kaikki verenvuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottamat verenvuodot.
Hoidettu verenvuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Hoidottamaton verenvuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Tässä tulostekijässä raportoitiin ABR kaikille ja hoidetuille verenvuodoille hemofilia A -osallistujien ennakoivan tiedonkeruun ajanjakson aikana protokolla-analyysijoukossa.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [päivä 1] aina tutkimuksen seurannan loppuun saakka [enimmäisseuranta-aika: 948 päivää])
|
|
ABR hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille prospektiivisen aineistonkeruun aikana hemofilia A -osallistujilla: Pöytäkirjamuutos 5 -analyysijoukko
Aikaikkuna: Tutkimuksen tulevaisuuteen suunnatun tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [Päivä 1] aina tutkimuksen seurantajakson loppuun [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
ABR kohden osallistujaa laskettiin vertaamalla verenvuotojen määrää tutkimuksen perustietokäynnistä (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivään.
Kaikki verenvuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat verenvuodot.
Hoidetuksi verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Hoidottomaksi verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Tässä tuloksessa raportoitiin ABR kaikille verenvuodoille ja hoidetuille verenvuodoille hemofilia A -osallistujien prospektiivisen tiedonkeruun aikana perussäädös 5 analyysijoukon mukaisesti.
|
Tutkimuksen tulevaisuuteen suunnatun tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [Päivä 1] aina tutkimuksen seurantajakson loppuun [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
|
ABR hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille taaksepäin suuntautuvan tiedonkeruun ajanjakson aikana hemofilia A -osallistujilla: Pöytäkirjan muutos 5 analyysijoukko
Aikaikkuna: Retrospektiivisen aineistonkeruukauden aikana (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistorian CRF:ssä)
|
ABR osallistujaa kohden laskettiin vertaamalla verenvuotojen määrää päivien määrään perusmittauskäynnistä (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivään.
Kaikki verenvuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat verenvuodot.
Hoidettu verenvuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Hoidtamaton verenvuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Tässä tuloksessa raportoitiin hemofilia A -osallistujien kaikkien ja hoidettujen verenvuotojen ABR retrospektiivisen aineistonkeruun aikana protokollamuutoksen 5 analyysijoukon mukaisesti.
|
Retrospektiivisen aineistonkeruukauden aikana (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistorian CRF:ssä)
|
|
ABR hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille yhdistetystä retrospektiivisestä ja prospektiivisesta tietojenkeruujaksosta hemofilia A -osallistujilla: Protocol Amendment 5 -analyysijoukko
Aikaikkuna: Retrospektiivisen aineistonkeruun kauden alusta (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistoria CRF:ssä) aina prospektiivisen aineistonkeruun seurantakauden loppuun (enimmäisseuranta: 948 päivää), yhteensä noin 3,6 vuotta
|
ABR osallistujaa kohden laskettiin vertaamalla verenvuotojen määrää tutkimuksen perustamispäivästä (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivään.
Kaikki verenvuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat verenvuodot.
Hoidetuksi verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireiden tai merkkien ilmenemisestä.
Hoidottomaksi verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireiden tai merkkien ilmenemisestä.
Tässä tuloksessa raportoitiin hemofilia A -osallistujien ABR kaikille ja hoidetuille verenvuodoille retrospektiivisen ja prospektiivisen tiedonkeruun ajanjaksona analyysijoukon mukaisesti protokollamuutoksen 5 mukaan.
|
Retrospektiivisen aineistonkeruun kauden alusta (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistoria CRF:ssä) aina prospektiivisen aineistonkeruun seurantakauden loppuun (enimmäisseuranta: 948 päivää), yhteensä noin 3,6 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuistettu infuusioaste (AIR) tulevaisuuteen suunnatun tietojen keruun aikana hemofilia B -osallistujilla: Tehokkuusanalyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [päivä 1] aina tutkimusseurannan loppuun asti [maksimiseuranta-aika: 1269 päivää])
|
AIR osallistujaa kohden laskettiin saamien infuusioiden määränä jaettuna tutkimuksen päättymispäivään (1. päivä) kestäneiden päivien määrällä * 365,25 päivää.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [päivä 1] aina tutkimusseurannan loppuun asti [maksimiseuranta-aika: 1269 päivää])
|
|
AIR:n esiintyminen hemofilia B -osallistujien prospektiivisen tiedonkeruun aikana: Protokollan mukainen analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustutkimuskäynnistä [Päivä 1] aina tutkimusseurannan loppuun saakka [enimmäisseuranta: 1269 päivää])
|
AIR osallistujaa kohden laskettiin saamien infuusioiden määränä jaettuna päivien lukumäärällä perusvaiheen käynnistymisestä (Päivä 1) tutkimuksen loppuun * 365,25 päivällä.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustutkimuskäynnistä [Päivä 1] aina tutkimusseurannan loppuun saakka [enimmäisseuranta: 1269 päivää])
|
|
AIR:n aikana prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana hemofilia B -osallistujilla: Protocol Amendment 5 -analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustutkimuskäynnistä [1. päivä] tutkimuksen seurannan loppuun [enimmäisseuranta: 1269 päivää])
|
Kunkin osallistujan AIR laskettiin saamien infuusioiden määränä jaettuna tutkimuksen päättymispäivästä (päivä 1) peruspäivän jälkeen kuluneiden päivien määrällä * 365,25 päivällä.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustutkimuskäynnistä [1. päivä] tutkimuksen seurannan loppuun [enimmäisseuranta: 1269 päivää])
|
|
AIR Hemofilia B -potilaiden retrospektiivisen aineistonkeruun aikana: Analyysijoukko 5. pöytäkirjamuutos
Aikaikkuna: Retrospektiivisen tiedonkeruun aikana (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistorian CRF:ssä)
|
AIR osallistujaa kohden laskettiin saamien infuusioiden määränä jaettuna tutkimuksen päättymispäivän ja perustamittauksen (päivä 1) välisellä päivien määrällä * 365,25 päivällä.
|
Retrospektiivisen tiedonkeruun aikana (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistorian CRF:ssä)
|
|
AIR-yhdistetystä retrospektiivisestä ja prospektiivisesta tietojenkeruujaksosta hemofilia B -osallistujilla: Protokollamuutos 5 -analyysijoukko
Aikaikkuna: Retrospektiivisen tietojenkeruun kauden alusta (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistorian CRF:ssä) aina prospektiivisen tietojenkeruun seurantakauden loppuun (enimmäisseuranta: 1269 päivää), yhteensä noin 4,5 vuotta
|
AIR, joka yhdisti retrospektiiviset ja prospektiiviset tiedot, laskettiin seuraavasti: (infuusioiden määrä perustavasta käynnistä (päivä 1) tutkimuksen loppuun + hemofiliahistoria-lomakkeessa kerätty infuusioiden määrä) / (päivien määrä perustavasta käynnistä (päivä 1) tutkimuksen loppuun + 365,25) / 365,25.
|
Retrospektiivisen tietojenkeruun kauden alusta (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistorian CRF:ssä) aina prospektiivisen tietojenkeruun seurantakauden loppuun (enimmäisseuranta: 1269 päivää), yhteensä noin 4,5 vuotta
|
|
AIR:n aikana prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana hemofilia A -osallistujilla: tehokkuusanalyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [Päivä 1] aina tutkimuksen seurantajakson loppuun [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
AIR osallistujaa kohden laskettiin saamien infuusioiden määränä jaettuna tutkimuksen päivien määrällä perusmittauksesta (Päivä 1) tutkimuksen loppuun * 365,25 päivällä.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [Päivä 1] aina tutkimuksen seurantajakson loppuun [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
|
AIR:n esiintyminen hemofilia A -potilaiden prospektiivisen aineistonkeruun aikana: Per-protokolla-analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustietojen keruukäynnistä [Päivä 1] aina tutkimusseurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
AIR kohden osallistujaa laskettiin saamien infuusioiden lukumääränä jaettuna tutkimuksen päivämäärästä (päivä 1) tutkimuksen loppuun * 365,25 päivällä.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustietojen keruukäynnistä [Päivä 1] aina tutkimusseurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
|
AIR:n aikana prospektiivisen tiedonkeruukauden aikana hemofilia A -osallistujilla: Protokollamuutos 5 -analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [Päivä 1] aina tutkimusseurantaan loppuun asti [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
AIR kohden osallistujaa laskettiin saamien infuusioiden määränä jaettuna tutkimuksen päivämäärällä perusmittauksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun * 365,25 päivällä.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [Päivä 1] aina tutkimusseurantaan loppuun asti [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
|
AIR:n aikana retrospektiivisen aineiston keruujakson aikana hemofilia A -osallistujilla: Päivitys 5 -analyysijoukko
Aikaikkuna: Takaperoisen tiedonkeruun aikana (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistorian CRF:ssä)
|
AIR osallistujaa kohden laskettiin saamien infuusioiden määränä jakettuna päivien määrällä perusvaiheen käynnistymispäivästä (päivä 1) tutkimuksen loppuun * 365,25 päivää.
|
Takaperoisen tiedonkeruun aikana (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistorian CRF:ssä)
|
|
AIR yhdistetystä retrospektiivisestä ja prospektiivisesta tietojenkeruujaksosta hemofilia A -osallistujilla: Protocol Amendment 5 -analyysijoukko
Aikaikkuna: Retrospektiivisen aineistonkeruun kauden alusta (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistorian CRF:ssä) aina prospektiivisen aineistonkeruun seurantakauden loppuun (enimmäisseuranta: 948 päivää), yhteensä noin 3,6 vuotta
|
AIR, joka yhdisti retrospektiiviset ja prospektiiviset tiedot, laskettiin seuraavasti: (infuusioiden määrä perustavasta tutkimuskäynnistä (päivä 1) tutkimuksen loppuun + Hemofiliahistoria-lomakkeella kerätty infuusioiden määrä) / (päivien määrä perustavasta tutkimuskäynnistä (päivä 1) tutkimuksen loppuun + 365,25) / 365,25.
|
Retrospektiivisen aineistonkeruun kauden alusta (12 kuukautta ennen seulontaa, kerätty hemofiliahistorian CRF:ssä) aina prospektiivisen aineistonkeruun seurantakauden loppuun (enimmäisseuranta: 948 päivää), yhteensä noin 3,6 vuotta
|
|
Hemofilia B -osallistujien vuositasoitettu kokonaistekijä IX:n korvaushoidon kulutus prospektiivisen tietojenkeruukauden aikana: Tehokkuusanalyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [Päivä 1] aina tutkimusseurantaan päättymiseen asti [maksimiseuranta-aika: 1269 päivää])
|
Vuositasoitettu tekijäkulutus laskettiin seuraavasti: kokonaiskorvaushoidon tekijäkulutus (kansainvälisissä yksiköissä [IU] ja annoksina) * 365,25 päivää / niiden päivien lukumäärä tarkkailujakson aikana, jolloin osallistuja sai tekijäprofilaksikorvaushoitoa tavanomaisessa hoitoasetelmassa lähtötutkimuskäynnistä (päivä 1) aina tutkimuksen loppuun saakka.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [Päivä 1] aina tutkimusseurantaan päättymiseen asti [maksimiseuranta-aika: 1269 päivää])
|
|
Vuositasoitettu kokonaisfaktori IX-korvaushoiden kulutus hemofilia B -osallistujien prospektiivisen tietojenkeruun aikana: protokollan mukainen analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuskäynnistä [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun asti [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
Vuositasoitettu tekijäkulutus laskettiin kokonaistekijäkorvaushoidon kulutuksena (IU:na ja annoksina) *365,25 päivää / niiden päivien lukumäärä havaintojakson aikana, jolloin osallistuja sai tekijäprofilaksikorvaushoitoa tavanomaisessa hoidossa lähtöarvovierailulta (päivä 1) tutkimuksen loppuun saakka.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuskäynnistä [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun asti [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
|
Vuotuistettu kokonaisfaktori IX-korvaushoidon kulutus potilaita koskevan hemofilia B -tutkimuksen prospektiivisen aineistonkeruun aikana: Analyysijoukko 5. pöytäkirjamuutoksessa
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuskäynnistä [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
Vuositasoitettu tekijäkulutus laskettiin seuraavasti: kokonaistekijäkorvaushoidon kulutus (IU ja annos) * 365,25 päivää / niiden päivien määrä havainnointiajanjakson aikana, jolloin osallistuja sai tekijäprofilaksikorvaushoitoa tavanomaisessa hoito-olosuhteessa lähtötutkimuskäynnistä (päivä 1) tutkimuksen loppuun.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuskäynnistä [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
|
Vuositasoitettu kokonais-Faktori IX -korvaushoiden kulutus prospektiivisen tiedonkeruun aikana hemofilia A -osallistujilla: Tehokkuusanalyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen aineistonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
Vuositasoitu tekijäkulutus laskettiin kokonaistekijänkorvaushoidon kulutuksesta (IU:na ja annoksina) *365,25 päivää / havaintokauden päivien lukumäärä, jonka aikana osallistuja sai tekijäprofilaksin korvaushoitoa tavanomaisessa hoitoasetelmassa lähtöarvon tarkastuskäynnistä (päivä 1) tutkimuksen loppuun saakka.
|
Prospektiivisen aineistonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
|
Hemofilia A -potilaiden vuositasoitettu kokonaisfaktori IX -korvaushoidon kulutus prospektiivisen tiedonkeruujakson aikana: Per-protokolla-analyysijoukko
Aikaikkuna: Tulevaisuuteen suuntautuneen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustietojen keruukäynnistä [päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun [enimmäisseuranta: 948 päivää])
|
Vuotuinen tekijäkulutus laskettiin kokonaistekijän korvaushoidon kulutuksena (IU:ssa ja annoksina) * 365,25 päivää / niiden päivien lukumäärä havaintojakson aikana, jolloin osallistuja sai tekijäprofilaksia korvaushoitoa tavallisessa hoito-olosuhteessa lähtötutkimuskäynnistä (päivä 1) aina tutkimuksen loppuun saakka.
|
Tulevaisuuteen suuntautuneen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustietojen keruukäynnistä [päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun [enimmäisseuranta: 948 päivää])
|
|
Vuositasoitetun kokonaisfaktori IX-korvaushoidon kulutus hemofilia A -osallistujilla prospektiivisen aineistonkeruun aikana: Päivitys 5 -analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen aineistonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [Päivä 1] aina tutkimusseurannan loppuun [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
Vuositasoitettu tekijäkulutus laskettiin seuraavasti: kokonaiskorvaushoidon tekijäkulutus (IU-yksiköinä ja annoksina) * 365,25 päivää / päivien määrä havainnointiajanjaksolla, jona osallistuja sai tavanomaisessa hoidossa tekijäprofilaksikorvaushoitoa lähtötilanteen tutkimuskäynnistä (päivä 1) aina tutkimuksen loppuun saakka.
|
Prospektiivisen aineistonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [Päivä 1] aina tutkimusseurannan loppuun [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
|
ABR spontaanisti hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille prospektiivisen aineistonkeruukauden aikana hemofilia B -osallistujilla: Tehokkuusanalyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen aineistonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuskäynnistä [Päivä 1] aina tutkimusseurannan loppuun [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
ABR osallistujaa kohden laskettiin verenvuotojen määränä jaettuna päivien määrällä perusmittauksesta (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivällä.
Spontaaneina verenvuotoina määriteltiin verenvuodot ilman näkyvää tai tunnettua syytä, erityisesti nivelten, lihasten ja pehmytkudosten alueelle.
Kaikki verenvuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat verenvuodot.
Hoidettuna verenvuotona määriteltiin tapahtuma, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireista tai merkeistä.
Hoidottomana verenvuotona määriteltiin tapahtuma, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireista tai merkeistä.
Tässä tulostekijässä raportoitiin hemofilia B -osallistujien spontaanien kaikkien ja hoidettujen verenvuotojen ABR prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana tehokkuusanalyysijoukon mukaisesti.
|
Prospektiivisen aineistonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuskäynnistä [Päivä 1] aina tutkimusseurannan loppuun [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
|
ABR traumaattisesti hoidetuille vuodoille ja kaikille vuodoille potentiaalisena tietojenkeruukautena hemofilia B -osallistujilla: Tehokkuusanalyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
Jokaisen osallistujan ABR laskettiin jakamalla verenvuotojen määrä tutkimuksen päivien määrällä perusmittauksesta (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivää.
Traumaattiset verenvuodot määriteltiin verenvuodoksi, joka ilmenee ilmeisestä tai tunnetusta syystä.
Kaikki verenvuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat verenvuodot.
Hoidettu verenvuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Hoidottoma verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Tässä tuloksessa raportoitiin hemofilia B -osallistujien traumaattisten kaikkien ja hoidettujen verenvuotojen ABR prospektiivisen tietojenkeruun aikana tehokkuusanalyysijoukkoa kohden.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
|
ABR spontaanisti hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille prospektiivisen tietojen keruun ajan hemofilia B -osallistujilla: Protokollan mukainen analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen aineistonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun [enimmäisseuranta: 1269 päivää])
|
ABR kohden osallistujaa laskettiin vertaamalla vuotojen määrää päivien määrään perustietojen keruukäynnistä (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivää.
Spontaaneiksi vuodoiksi määriteltiin vuodot ilman näkyvää tai tunnettua syytä, erityisesti nivelissä, lihaksissa ja pehmytkudoksissa.
Kaikki vuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat vuodot.
Hoidetuksi vuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka edellytti hyytymistekijän annostelua 72 tunnin kuluessa vuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Hoidottomaksi vuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän annostelua 72 tunnin kuluessa vuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Tässä lopputulosmittauksessa raportoitiin hemofilia B -osallistujien spontaanien kaikkien ja hoidettujen vuotojen ABR prospektiivisen tietojen keräysjakson aikana per protocol -analyysijoukossa.
|
Prospektiivisen aineistonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun [enimmäisseuranta: 1269 päivää])
|
|
ABR traumattisesti hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille hemofilia B -osallistujien prospektiivisen tiedonkeruun aikana: Protokollan mukainen analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun asti [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
ABR osallistujaa kohden laskettiin vertaamalla verenvuotojen määrää tutkimuksen perustamiskäynnistä (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivään.
Traumaattiset verenvuodot määriteltiin verenvuodoksi, joka tapahtui ilmeisestä tai tunnetusta syystä.
Kaikki verenvuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottamat verenvuodot.
Hoidettu verenvuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka vaati hyytymistekijän antamisen 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Hoidottamaton verenvuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka ei vaatinut hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Tässä tulostekijässä raportoitiin hemofilia B -osallistujien traumaattisten kaikkien ja hoidettujen verenvuotojen ABR prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana per protocol -analyysijoukossa.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun asti [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
|
ABR spontaanisti hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille prospektiivisen tietojenkeruujakson aikana hemofilia A -osallistujilla: Tehokkuusanalyysijoukko
Aikaikkuna: Tulevaisuuteen suuntautuneen tiedonkeruyn aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [Päivä 1] aina tutkimuksen seurannan loppuun saakka [enimmäisseuranta-aika: 948 päivää])
|
ABR osallistujaa kohden laskettiin vertaamalla vuotojen määrää päivien määrään perustavan tutkimuskäynnin (tutkimuksen päivä 1) ja tutkimuksen päättymisen välillä*365,25 päivää.
Spontaaneiksi vuodoiksi määriteltiin vuodot, joille ei ollut nähtävää tai tunnettua syytä, erityisesti nivelissä, lihaksissa ja pehmytkudoksissa.
Kaikki vuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat vuodot.
Hoidetuksi vuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa vuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Hoidottomaksi vuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa vuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Tässä tuloksessa raportoitiin hemofilia A -osallistujien spontaanien kaikkien ja hoidettujen vuotojen ABR prospektiivisen tietojenkeruun ajanjakson aikana tehokkuusanalyysijoukon mukaisesti.
|
Tulevaisuuteen suuntautuneen tiedonkeruyn aikana (tutkimuksen perustarkastusvisiitistä [Päivä 1] aina tutkimuksen seurannan loppuun saakka [enimmäisseuranta-aika: 948 päivää])
|
|
ABR traumaattisesti hoidetuille vuodoille ja kaikille vuodoille prospektiivisen tiedonkeruun aikana hemofilia A -osallistujilla: Tehokkuusanalyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana (tutkimuksen perustarkastusvierailusta [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
ABR osallistujaa kohden laskettiin vertaamalla verenvuotojen määrää tutkimuksen perustamiskäynnistä (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivään.
Traumaattiset verenvuodot määriteltiin verenvuototapahtumiksi, joille oli ilmeinen tai tunnettu syy.
Kaikkiin verenvuotoihin sisällytettiin hoidetut ja hoidettomat verenvuodot.
Hoidetuksi verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Hoidettomaksi verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon oireiden tai merkkien ilmaantumisesta.
Tässä tuloksena olevassa mittauksessa raportoitiin ABR traumaattisille kaikille ja hoidetuille verenvuodoille hemofilia A -osallistujien prospektiivisen tiedonkeruun aikana tehokkuusanalyysijoukon mukaisesti.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana (tutkimuksen perustarkastusvierailusta [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun saakka [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
|
ABR spontaanisti hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille prospektiivisen aineistonkeruukauden aikana hemofilia A -osallistujilla: Per-protokolla-analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana (tutkimuksen perustarkastuskäynnistä [päivä 1] aina tutkimuksen seurannan loppuun asti [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
ABR osallistujaa kohden laskettiin verenvuotojen lukumääränä jaettuna päivien määrällä perustamiskäynnistä (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivällä.
Spontaaneiksi verenvuodoiksi määriteltiin verenvuodot, joille ei ollut ilmeistä tai tunnettua syytä, erityisesti nivelissä, lihaksissa ja pehmytkudoksissa.
Kaikki verenvuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat verenvuodot.
Hoidetuksi verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka vaati hyytymistekijän antamisen 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Hoidottomaksi verenvuodoksi määriteltiin tapahtuma, joka ei vaatinut hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Tässä lopputulosmittauksessa raportoitiin spontaanien kaikkien ja hoidettujen verenvuotojen ABR hemofilia A -osallistujille prospektiivisen tietojenkeruun ajanjakson aikana per protocol -analyysijoukossa.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana (tutkimuksen perustarkastuskäynnistä [päivä 1] aina tutkimuksen seurannan loppuun asti [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
|
ABR traumattisesti hoidetuille vuodoille ja kaikille vuodoille prospektiivisen aineistonkeruukauden aikana hemofilia A -osallistujilla: protokollan mukainen analyysijoukko
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun asti [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
ABR osallistujaa kohden laskettiin vertaamalla verenvuotojen määrää tutkimuksen perustamiskäynnistä (tutkimuksen päivä 1) tutkimuksen loppuun*365,25 päivään.
Traumaattiset verenvuodot määriteltiin verenvuodoksi, joka tapahtui ilmeisen tai tunnetun syyn vuoksi.
Kaikki verenvuodot sisälsivät hoidetut ja hoidottomat verenvuodot.
Hoidettu verenvuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka edellytti hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Hoidoton verenvuoto määriteltiin tapahtumaksi, joka ei edellyttänyt hyytymistekijän antamista 72 tunnin kuluessa verenvuodon merkeistä tai oireista.
Tässä tuloksen mittarissa raportoitiin traumaattisten kaikkien ja hoidettujen verenvuotojen ABR hemofilia A -osallistujien perussääntöanalyysijoukossa prospektiivisen tiedonkeruun aikana.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun ajanjakson aikana (tutkimuksen perustarkastuksesta [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun asti [maksimiseuranta: 948 päivää])
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla oli vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Prospektiivisen aineistonkeruun aikana: Päivä 1 tutkimuksen loppuun asti (tutkimuksen perustietojen keruusta [Päivä 1] seurannan loppuun asti [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
Haittatapahtuma (HT) oli mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma tutkimukseen osallistuneella henkilöllä, jolle annettiin tuotetta tai lääketieteellistä laitetta; tapahtumalla ei tarvinnut välttämättä olla syy-yhteyttä hoitoon tai käyttöön.
Vakava haittatapahtuma (VHT) oli mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma missä tahansa annoksessa, joka täytti yhden seuraavista kriteereistä: johti kuolemaan; oli hengenvaarallinen; vaati sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johti pysyvään tai merkittävään vammautumiseen/kyvyttömyyteen; johti synnynnäiseen poikkeavuuteen/syntymävikaan; muut tärkeät lääketieteelliset tapahtumat tutkimuksen pöytäkirjan mukaisesti.
|
Prospektiivisen aineistonkeruun aikana: Päivä 1 tutkimuksen loppuun asti (tutkimuksen perustietojen keruusta [Päivä 1] seurannan loppuun asti [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
|
Osallistujamäärä, joilla on erityisen kiinnostavia haittatapahtumia (AESI)
Aikaikkuna: Prospektiivisen tiedonkeruun aikana: Päivästä 1 tutkimuksen loppukäyntiin (tutkimuksen perusteläkäynnistä [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
AE oli mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma tutkimukseen osallistuneessa henkilössä, jolle oli annettu tuote tai lääketieteellinen laite; tapahtuman ei tarvinnut välttämättä olla kausaalista yhteyttä hoitoon tai käyttöön.
Erityisen kiinnostuksen kohteena olevat haittatapahtumat olivat tässä tutkimuksessa FIX/FVIII-inhibiittorikehitys, tromboottiset tapahtumat ja FIX-ypäralttiustapahtumat.
|
Prospektiivisen tiedonkeruun aikana: Päivästä 1 tutkimuksen loppukäyntiin (tutkimuksen perusteläkäynnistä [Päivä 1] tutkimuksen seurannan loppuun [maksimiseuranta: 1269 päivää])
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 26. heinäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 13. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 13. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 29. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 16. heinäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 6. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Hemofilia B
Muut tutkimustunnusnumerot
- C0371004
- 2017-001271-23 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .