Um estudo para avaliar a eficácia prospectiva e os dados de segurança da atual terapia de substituição da profilaxia FIX em indivíduos adultos com hemofilia B (FIX:C≤2%) ou terapia atual de substituição da profilaxia FVIII em indivíduos adultos com hemofilia A (FVIII:C≤1%)
23 de outubro de 2025 atualizado por: Pfizer
UM PRODUTO DE RÓTULO ABERTO, NÃO PARA INVESTIGAÇÃO, MULTI-CENTRO, ESTUDO INDICADOR PARA AVALIAR A EFICÁCIA PROSPECTIVA E OS DADOS DE SEGURANÇA DA TERAPIA DE SUBSTITUIÇÃO PROFILÁXICA DO FATOR IX OU DO FATOR VIII NO LOCAL DE CUIDADO USUAL DE SUJEITOS DE HEMOFILIA B ADULTO MODERADAMENTE GRAVE A GRAVE (FIX :C≤2%) QUE SÃO NEGATIVOS PARA NEUTRALIZAR nAb PARA AAV VETOR SPARK100 E MODERADAMENTE GRAVE A GRAVE HEMOFILIA A ADULTOS (FVIII:C≤1%) QUE SÃO NEGATIVOS PARA nAb PARA AAV VETOR SB-525 CAPSID (AAV6), ANTES PARA OS RESPECTIVOS ESTUDOS DE TERAPIA GÊNICA PH 3 TERAPÊUTICA (Consulte a Seção Descrição Detalhada para o Título do Protocolo Oficial)
Estabelecer dados prospectivos de eficácia da linha de base da atual terapia de substituição da profilaxia FIX no ambiente de tratamento usual de indivíduos com hemofilia B, que são negativos para nAb para AAV-Spark100, antes do estudo de terapia genética de Fase 3.
Estabelecer dados prospectivos de eficácia da linha de base da atual terapia de reposição profilática de FVIII no ambiente de tratamento usual de indivíduos com hemofilia A, que são negativos para nAb para AAV6, antes do estudo de terapia genética de Fase 3.
A inscrição para participantes com hemofilia A está concluída. No momento, os participantes estão sendo inscritos apenas para a coorte de hemofilia B.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
UM PRODUTO DE RÓTULO ABERTO, NÃO DE INVESTIGAÇÃO, MULTI-CENTRO, ESTUDO INDICADOR PARA AVALIAR A EFICÁCIA PROSPECTIVA E DADOS DE SEGURANÇA SELECIONADOS DA TERAPIA DE SUBSTITUIÇÃO DA PROFILAXIA ATUAL DE FATOR IX (FIX) OU FATOR VIII (FVIII) NO AMBIENTE DE CUIDADO USUAL DE MODERADAMENTE GRAVE PARA INDIVÍDUOS ADULTOS COM HEMOFILIA B GRAVE (FIX:C≤2%) QUE SÃO NEGATIVOS PARA ANTICORPOS NEUTRALIZANTES PARA VÍRUS ADENO-ASSOCIADO VECTOR-SPARK100 (BENEGENE-1) E INDIVÍDUOS ADULTOS COM HEMOFILIA A MODERADA GRAVE A GRAVE (FVIII:C≤1%) QUE SÃO NEGATIVOS PARA ANTICORPOS NEUTRALIZANTES DO VETOR 6 DO VÍRUS ADENO-ASSOCIADO (AAV6), ANTES DOS RESPECTIVOS ESTUDOS DE TERAPIA GÊNICA DE FASE 3 TERAPÊUTICA
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
212
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10249
- Vivantes Klinikum Friedrichshain
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Bonn, Alemanha, 53127
- Universitatsklinikum Bonn. Anstalt des oeffentlichen Rechts
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Giessen, Alemanha, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen
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Homburg/Saar, Alemanha, 66421
- Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes
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Riyadh, Arábia Saudita, 11426
- King Abdulaziz Medical City
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Riyadh, Arábia Saudita
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Austrália, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- The Alfred Hospital
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, Austrália, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- lnstituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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Espírito Santo
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Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
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Pará
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Belém, Pará, Brasil, 66033-000
- Centro de Hemoterapia e Hematologia do Para - Fundação HEMOPA
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc/Unité d'Hématology et Hémostase
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Daegu, Coréia do Sul, 41944
- Kyungpook National University Hospital
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Seoul, Coréia do Sul, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, Coréia do Sul, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Barcelona, Espanha, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d´Hebrón
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Madrid, Espanha, 28046
- H.U. La Paz.
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Valladolid, Espanha, 47012
- H.U. Rio Hortega
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Murcia
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El Palmar, Murcia, Espanha, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Packard Childrens Hospital
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Health Care
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University Hospital
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30308
- Emory University Hospital Midtown
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Investigational Drug Service
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
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Mississippi
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Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
- Alliance For Childhood Diseases
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Blood Disorder Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Bloodworks NW
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Brest, França, 29200
- CHRU de Brest - La Cavale Blanche
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Bron, França, 69677
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
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Nantes, França, 44093
- CHU Hotel-Dieu
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Paris, França, 75015
- Hopital Necker, Hematologie Adultes
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Attica
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Athens, Attica, Grécia, 11527
- General Hospital of Athens "Hippokration"
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Athens, Attica, Grécia, 11527
- General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
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Tel Litwinsky, Israel, 5262000
- The Chaim Sheba Medical Center, The National Hemophilia Center
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Florence, Itália, 50134
- SODc. Malattie Emorragiche e della Coagulazione Centro di Riferimento Regionale per le
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Roma, Itália, 00161
- Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
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BO
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Bologna, BO, Itália, 40138
- IRCCS - AOU di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola
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Naples
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Napoli, Naples, Itália, 80131
- UOC Medicina Interna - Malattie Emorragiche e Trombotiche
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Japão, 466-8560
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japão, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital
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Nara
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Kashihara, Nara, Japão, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
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Saitama
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Iruma-gun, Saitama, Japão, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
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Tokyo
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Setagaya-ku, Tokyo, Japão, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
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Suginami-ku, Tokyo, Japão, 167-0035
- Ogikubo Hospital
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Glasgow, Reino Unido, G31 2ER
- Clinical Research Facility
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Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
- Department of Haematology
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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TYNE & WEAR
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Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Reino Unido, NE1 4LP
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Reino Unido, NE1 4LP
- Non Malignant Haematology Research Unit
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Malmo, Suécia, 205 02
- Skane University Hospital
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Changhua, Taiwan, 500
- Changhua Christian Hospital
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Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taichung, Taiwan, 40201
- Chung Shan Medical University Hospital
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Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
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Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital, Department of Pediatric Hematology
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Antalya, Turquia (Türkiye), 07070
- Akdeniz University Medical Faculty Hospital
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Gaziantep, Turquia (Türkiye), 27310
- Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
- Istanbul University Oncology Institute
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İ̇zmir
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Bornova, İ̇zmir, Turquia (Türkiye), 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi Ve Hastaliklari Anabilim Dali Pediatric Hematoloji
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Bornova, İ̇zmir, Turquia (Türkiye), 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hematoloji BD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 64 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Hemofilia B População:
- Evidência de um documento de consentimento informado assinado e datado indicando que o participante foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo.
- Disposto e capaz de cumprir as consultas agendadas, plano de tratamento profilático FIX, exames laboratoriais e outros procedimentos do estudo.
- Homens ≥ 18 e <65 anos de idade com hemofilia B moderadamente grave a grave e atividade FIX documentada (≤2%) antes da visita inicial.
- Experiência anterior com terapia FIX (≥50 dias de exposição documentada a um produto de proteína FIX, como produto FIX recombinante, derivado de plasma ou de meia-vida estendida).
- Os participantes em terapia de substituição de profilaxia com FIX (produto FIX recombinante, derivado de plasma ou de meia-vida estendida) devem ter a intenção de permanecer na terapia de substituição de profilaxia com FIX durante o estudo.
- Sem hipersensibilidade conhecida ao produto de substituição FIX.
Sem histórico de inibidor de FIX (avaliação clínica ou laboratorial) definido como título
- 0,6 BU/mL, independentemente do intervalo normal do laboratório, ou qualquer título de inibidor de Bethesda medido superior ao limite superior do normal para o laboratório que realiza o ensaio. Clinicamente, não há sinais ou sintomas de diminuição da resposta à administração de FIX. Os participantes não serão obrigados a passar por avaliação diagnóstica do status do inibidor para participar do estudo.
Hemofilia A População:
- Evidência de um documento de consentimento informado assinado e datado indicando que o participante foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo.
- Disposto e capaz de cumprir as consultas agendadas, plano de tratamento profilático FVIII, exames laboratoriais e outros procedimentos do estudo.
- Homens ≥18 e <65 anos de idade com hemofilia A moderadamente grave a grave e atividade de FVIII documentada (≤1%) antes da visita inicial.
- Experiência anterior com terapia de FVIII (≥150 dias de exposição documentada a um produto de proteína FVIII, como produto de FVIII recombinante, derivado de plasma ou de meia-vida estendida).
- Os participantes em terapia de reposição profilática de FVIII (produto FVIII recombinante, derivado de plasma ou de meia-vida estendida) devem ter a intenção de permanecer na terapia de reposição profilática de FVIII durante o estudo.
- Nenhuma hipersensibilidade conhecida ao produto de substituição do FVIII.
- Nenhum histórico de inibidor de FVIII (avaliação clínica ou laboratorial) definido como um título ≥0,6 BU/mL, independentemente da faixa normal do laboratório, ou qualquer título de inibidor de Bethesda medido maior que o limite superior do normal para o laboratório que realiza o ensaio. Clinicamente, não há sinais ou sintomas de diminuição da resposta à administração de FVIII. Os participantes não serão obrigados a passar por avaliação diagnóstica do status do inibidor para participar do estudo.
Critério de exclusão:
- Título de anticorpo neutralizante anti-AAV-Spark100 acima do limite estabelecido realizado por um laboratório central durante triagem em indivíduos com hemofilia B ou título de anticorpo neutralizante anti-AAV6 acima do limite estabelecido realizado por um laboratório central durante triagem em indivíduos com hemofilia A.
- Falta de adesão do participante à documentação de sangramentos e/ou administração de terapia de reposição profilática.
Se não houver documentação sobre o status de hepatite, conforme definido abaixo, nos últimos 12 meses antes da triagem para hepatite B e 6 meses antes da triagem para hepatite C, os participantes deverão realizar os seguintes testes de hepatite na triagem:
Triagem para hepatite B (aguda e crônica):
HBsAg (também conhecido como antígeno de superfície da hepatite B), ensaio viral de HBV-DNA (também conhecido como teste de ácido nucleico para o DNA do vírus da hepatite B) e Anti-HBc (também conhecido como anticorpo nuclear total da hepatite B).
- Um participante não é elegível se HbsAg for positivo ou HBV-DNA for positivo/detectável.
- O anti-HBc deve ser obtido em todos os participantes para determinar se o participante teve hepatite B anterior. Se o anti-HBc for positivo e tanto HBsAg quanto HBV DNA forem negativos, isso seria consistente com uma infecção anterior e o indivíduo seria elegível para o estudo. O anti-HBc deve ser obtido em todos os indivíduos para discriminar entre aqueles sem hepatite B prévia e aqueles com infecção prévia em caso de reativação. A FDA notou a existência de reativação do vírus da hepatite B.
- Uma carga viral HBV-DNA negativa documentada é suficiente para avaliar a elegibilidade. Um participante que esteja atualmente sob terapia antiviral para hepatite B não é elegível.
Hepatite C (aguda ou crônica):
- Um participante que esteja atualmente sob terapia antiviral para hepatite C crônica não é elegível.
- Os participantes tratados com terapia antiviral para hepatite C crônica devem ter concluído a terapia antiviral pelo menos 6 meses antes da triagem e ter um HCV-RNA negativo pelo menos 6 meses antes da triagem.
- Todos os participantes (que não estão atualmente sob terapia antiviral para hepatite C crônica) devem ter um único ensaio de carga de HCV-RNA (também conhecido como teste de ácido nucleico [NAT] para HCV RNA) obtido durante os 6 meses anteriores à triagem. Isso inclui participantes com hepatite C crônica conhecida anteriormente que concluíram o tratamento com terapia antiviral.
- Um participante não é elegível se o resultado do ensaio de carga de HCV-RNA for positivo/detectável.
- Atualmente em terapia antiviral para hepatite B ou C.
Doença hepática significativa, definida por diagnóstico pré-existente de hipertensão portal, esplenomegalia ou encefalopatia hepática.
Todos os participantes que não têm os diagnósticos pré-existentes listados acima devem ter as seguintes avaliações realizadas nos últimos 12 meses antes da triagem e, caso contrário, precisarão ser testados para o estado de fibrose hepática na triagem: um nível de albumina sérica abaixo dos limites normais e/ ou fibrose hepática significativa por qualquer uma das seguintes modalidades de diagnóstico: pontuação FibroScan >8 unidades kPa OU FibroTest/FibroSURE >0,48*.
* NOTA: Se houver dúvidas sobre a validade de qualquer um dos resultados do teste de fibrose hepática, entre em contato com o monitor médico para discutir se algum teste adicional precisa ser realizado (ou seja, repetir qualquer teste ou realizar outro teste de fibrose). Além disso, observe que, se um participante tiver um histórico conhecido de síndrome de Gilbert, um FibroTest não pode ser usado para teste de fibrose.
- Evidência sorológica documentada do vírus da imunodeficiência humana HIV-1 ou HIV-2 com contagem de células positivas do Grupo de Diferenciação 4 (CD4+) ≤200 mm3 nos últimos 12 meses antes da triagem. Os participantes HIV positivos e estáveis, com contagem adequada de CD4 (>200/mm3) e carga viral indetectável (<50 gc/mL) documentada nos últimos 12 meses e em regime de medicamentos antirretrovirais são elegíveis para inscrição. Os participantes que não foram testados nos 12 meses anteriores à triagem precisarão ser testados para o status de HIV na triagem.
- Histórico de infecção crônica ou outra doença crônica que o investigador considere um risco inaceitável. Além disso, qualquer participante com condições associadas a risco tromboembólico aumentado, como trombofilia hereditária ou adquirida conhecida, ou histórico de eventos trombóticos, incluindo, entre outros, acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio e/ou tromboembolismo venoso, é excluído.
- Qualquer doença ou condição grave concomitante clinicamente significativa que o investigador considere inadequada para a participação ou outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica, incluindo ideação ou comportamento suicida recente ou ativo ou anormalidade laboratorial que possa aumentar o risco associado à participação no estudo ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, no julgamento do investigador, tornar o participante inadequado para entrar neste estudo. Além disso, qualquer participante com histórico de neoplasia (incluindo malignidade hepática) que exija tratamento (por exemplo, quimioterapia, radioterapia, imunoterapia) é excluído, exceto para carcinoma basocelular ou escamoso da pele adequadamente tratado ou neoplasia benigna removida cirurgicamente não necessitando de quimioterapia, radioterapia e/ou imunoterapia. Qualquer outra neoplasia que tenha sido curada por ressecção deve ser discutida entre o investigador e o patrocinador.
Participação em outros estudos se envolver a administração de produto(s) experimental(is) nos últimos 3 meses antes da entrada no estudo e/ou durante a participação no estudo ou em um estudo clínico de terapia genética anterior nos últimos 12 meses antes da triagem.
• Os participantes já inscritos neste estudo introdutório (C0371004) podem ser autorizados a participar dos períodos de triagem e linha de base dos protocolos C0371002 ou C3731003 antes da conclusão da visita de fim do estudo neste estudo introdutório.
- Qualquer participante que tenha recebido anteriormente fidanacogene elaparvovec (hemofilia B) ou giroctocogene fitelparvovec (hemofilia A) ou qualquer terapia baseada em genes AAV.
- Qualquer participante com um procedimento cirúrgico planejado que requeira tratamento profilático cirúrgico FIX (hemofilia B) ou FVIII (hemofilia A) nos próximos 24 meses.
- Membros da equipe do centro do investigador diretamente envolvidos na condução do estudo e seus familiares, membros da equipe do centro supervisionados pelo investigador ou participantes que sejam funcionários da Pfizer, incluindo seus familiares, diretamente envolvidos na condução do estudo.
OBSERVAÇÃO: A equipe médica do patrocinador deve ser contatada em caso de dúvidas sobre algum dos critérios de inclusão ou exclusão (seções: 4.1 e 4.2).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Terapia de substituição padrão de cuidados FIX
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Não há nenhum produto experimental sendo administrado.
Os indivíduos administrarão seu próprio padrão de terapia de substituição FIX.
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Outro: Terapia de reposição de FVIII padrão de cuidados
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Não há nenhum produto experimental sendo administrado.
Os indivíduos administrarão seu próprio padrão de terapia de reposição de FVIII.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa Anualizada de Hemorragias (ABR) para Hemorragias Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise de Eficácia
Prazo: Durante o período de recolha prospetiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita inicial (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo multiplicado(*) por 365,25 dias.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de factor de coagulação dentro de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de factor de coagulação dentro de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi relatada a ABR para todas as hemorragias e para hemorragias tratadas durante o período de recolha de dados prospectivos em participantes com hemofilia B por conjunto de análise de eficácia.
Abreviações utilizadas: AAV6 = vírus adeno-associado 6; AAV-Spark100 = Cápside AAV bioengenharia, derivada de um serótipo AAV naturalmente ocorrente; nAb = anticorpos neutralizantes.
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Durante o período de recolha prospetiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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ABR para Hemorragias Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise por Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospetiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita inicial (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi relatada a ABR para todas as hemorragias e para as hemorragias tratadas durante o período de recolha de dados prospetivos em participantes com hemofilia B, de acordo com o conjunto de análise por protocolo.
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Durante o período de recolha prospetiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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ABR para Hemorragias Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita basal do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita inicial (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365.25 dias.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de factor de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de factor de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi reportada a ABR para todas as hemorragias e para as hemorragias tratadas durante o período de recolha prospectiva de dados em participantes com hemofilia B, de acordo com o conjunto de análise da emenda 5 do protocolo.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita basal do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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ABR para Hemorragias Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha Retrospetiva de Dados em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha retrospectiva de dados (12 meses antes do rastreio recolhidos no formulário de relatório de caso do historial de hemofilia [CRF])
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita inicial (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou de administração de fator de coagulação nas 72 horas seguintes aos sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou de administração de fator de coagulação nas 72 horas seguintes aos sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi reportada a ABR para todas as hemorragias e para hemorragias tratadas durante o período de recolha de dados retrospetivos em participantes com hemofilia B, de acordo com o conjunto de análise da emenda 5 do protocolo.
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Durante o período de recolha retrospectiva de dados (12 meses antes do rastreio recolhidos no formulário de relatório de caso do historial de hemofilia [CRF])
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ABR para Hemorragias Tratadas e Todas as Hemorragias do Período Combinado de Recolha de Dados Retrospetiva e Prospetiva em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Desde o início do período de recolha de dados retrospectivos (12 meses antes do rastreio recolhidos no CRF de histórico de hemofilia) até ao final do período de seguimento de recolha de dados prospectivos (seguimento máximo: 1269 dias), num total de aproximadamente 4,5 anos
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita inicial (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365.25 dias.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi relatada a ABR para todas as hemorragias e hemorragias tratadas durante o período de recolha de dados retrospetivo e prospetivo em participantes com hemofilia B conforme o conjunto de análise da emenda 5 do protocolo.
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Desde o início do período de recolha de dados retrospectivos (12 meses antes do rastreio recolhidos no CRF de histórico de hemofilia) até ao final do período de seguimento de recolha de dados prospectivos (seguimento máximo: 1269 dias), num total de aproximadamente 4,5 anos
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ABR para Hemorragias Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise de Eficácia
Prazo: Durante o período de recolha de dados prospetivo (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias dividido pelo número de dias desde a visita inicial (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi reportada a ABR para todas as hemorragias e para hemorragias tratadas durante o período de recolha de dados prospetivo em participantes com hemofilia A por conjunto de análise de eficácia.
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Durante o período de recolha de dados prospetivo (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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ABR para Hemorragias Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospetivo em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise por Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha de dados prospetivo (desde a visita basal do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita de base (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi relatada a ABR para todas as hemorragias e para as hemorragias tratadas durante o período de recolha de dados prospetivo em participantes com hemofilia A por conjunto de análise de protocolo.
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Durante o período de recolha de dados prospetivo (desde a visita basal do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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ABR para Hemorragias Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha de dados prospetiva (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita inicial (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi relatada a ABR para todas as hemorragias e para hemorragias tratadas durante o período de recolha de dados prospetivo em participantes com hemofilia A no conjunto de análise da emenda 5 do protocolo.
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Durante o período de recolha de dados prospetiva (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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ABR para Hemorragias Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha Retrospetiva de Dados em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha retrospectiva de dados (12 meses antes do rastreio recolhidos no CRF de histórico de hemofilia)
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita basal (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de fator de coagulação nas 72 horas seguintes aos sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de fator de coagulação nas 72 horas seguintes aos sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi reportada a ABR para todas as hemorragias e para hemorragias tratadas durante o período de recolha de dados retrospetivos em participantes com hemofilia A no conjunto de análise da emenda 5 do protocolo.
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Durante o período de recolha retrospectiva de dados (12 meses antes do rastreio recolhidos no CRF de histórico de hemofilia)
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ABR para Hemorragias Tratadas e Todas as Hemorragias do Período Combinado de Recolha de Dados Retrospetivos e Prospetivos em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Desde o início do período de recolha retrospectiva de dados (12 meses antes do rastreio recolhidos no formulário de caso clínico de história de hemofilia) até ao final do acompanhamento prospectivo de recolha de dados do período (seguimento máximo: 948 dias), para um total de aproximadamente 3,6 anos
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita basal (Dia 1 do estudo) até ao fim do estudo*365,25 dias.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de fator de coagulação nas 72 horas seguintes aos sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de fator de coagulação nas 72 horas seguintes aos sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi reportada a ABR para todas as hemorragias e para hemorragias tratadas durante o período de recolha de dados retrospetivo e prospetivo em participantes com hemofilia A segundo o conjunto de análise da emenda 5 do protocolo.
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Desde o início do período de recolha retrospectiva de dados (12 meses antes do rastreio recolhidos no formulário de caso clínico de história de hemofilia) até ao final do acompanhamento prospectivo de recolha de dados do período (seguimento máximo: 948 dias), para um total de aproximadamente 3,6 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de Perfusão Anualizada (TPA) Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise de Eficácia
Prazo: Durante o período de recolha prospetiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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A AIR por participante foi calculada como o número de infusões recebidas dividido pelo número de dias desde a visita basal (Dia 1) até ao final do estudo * 365,25 dias.
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Durante o período de recolha prospetiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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AIV Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivos em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise Per-protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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A AIR por participante foi calculada como o número de infusões recebidas dividido pelo número de dias desde a visita basal (Dia 1) até ao fim do estudo * 365,25 dias.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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AIR Durante o Período de Recolha Prospectiva de Dados em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do seguimento do estudo [seguimento máximo: 1269 dias])
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A AIR por participante foi calculada como o número de infusões recebidas dividido pelo número de dias desde a visita inicial (Dia 1) até ao final do estudo * 365,25 dias.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do seguimento do estudo [seguimento máximo: 1269 dias])
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AIR Durante o Período de Recolha de Dados Retrospetiva em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha retrospectiva de dados (12 meses antes do rastreio recolhidos no CRF de historial de hemofilia)
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O AIR por participante foi calculado como o número de perfusões recebidas dividido pelo número de dias desde a visita basal (Dia 1) até ao final do estudo * 365,25 dias.
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Durante o período de recolha retrospectiva de dados (12 meses antes do rastreio recolhidos no CRF de historial de hemofilia)
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AIR Do Período Combinado de Recolha de Dados Retrospetivo e Prospetivo em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Desde o início do período de recolha retrospectiva de dados (12 meses antes do rastreio recolhidos no CRF do historial de hemofilia) até ao fim do seguimento da recolha prospetiva de dados do período (seguimento máximo: 1269 dias), num total de aproximadamente 4,5 anos
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A taxa anualizada de infusão (AIR) que combina dados retrospectivos e prospetivos foi calculada como (número de infusões desde a visita basal (Dia 1) até ao final do estudo + número de infusões recolhidas no formulário de Histórico de Hemofilia) / (número de dias desde a visita basal (Dia 1) até ao final do estudo + 365,25) / 365,25.
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Desde o início do período de recolha retrospectiva de dados (12 meses antes do rastreio recolhidos no CRF do historial de hemofilia) até ao fim do seguimento da recolha prospetiva de dados do período (seguimento máximo: 1269 dias), num total de aproximadamente 4,5 anos
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AIR Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivos em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise de Eficácia
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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O AIR por participante foi calculado como o número de perfusões recebidas dividido pelo número de dias desde a visita basal (Dia 1) até ao final do estudo * 365,25 dias.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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AIR Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivos em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise por Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospetiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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O AIR por participante foi calculado como o número de perfusões recebidas dividido pelo número de dias desde a visita basal (Dia 1) até ao final do estudo * 365,25 dias.
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Durante o período de recolha prospetiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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AIR Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivos em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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O AIR por participante foi calculado como o número de infusões recebidas dividido pelo número de dias desde a visita basal (Dia 1) até ao final do estudo * 365,25 dias.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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AR Durante o Período de Recolha de Dados Retrospetivos em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha retrospectiva de dados (12 meses antes do rastreio recolhidos no hemofilia CRF de histórico)
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O AIR por participante foi calculado como o número de infusões recebidas dividido pelo número de dias desde a visita basal (Dia 1) até ao final do estudo * 365,25 dias.
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Durante o período de recolha retrospectiva de dados (12 meses antes do rastreio recolhidos no hemofilia CRF de histórico)
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AR do Período Combinado de Recolha de Dados Retrospetivos e Prospetivos em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise da Emenda 5 ao Protocolo
Prazo: Desde o início do período de recolha de dados retrospetivos (12 meses antes do rastreio recolhidos no CRF de histórico de hemofilia) até ao fim do acompanhamento do período de recolha de dados prospetivos (acompanhamento máximo: 948 dias), para um total de aproximadamente 3,6 anos
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A AIR que combina dados retrospetivos e prospetivos foi calculada como (número de infusões desde a visita inicial (Dia 1) até ao final do estudo + número de infusões recolhidas no formulário de Histórico de Hemofilia) / (número de dias desde a visita inicial (Dia 1) até ao final do estudo + 365,25) / 365,25.
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Desde o início do período de recolha de dados retrospetivos (12 meses antes do rastreio recolhidos no CRF de histórico de hemofilia) até ao fim do acompanhamento do período de recolha de dados prospetivos (acompanhamento máximo: 948 dias), para um total de aproximadamente 3,6 anos
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Consumo Anualizado de Terapia de Substituição do Factor IX Total Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise de Eficácia
Prazo: Durante o período de recolha prospetiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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O consumo anualizado do fator foi calculado como o consumo total da terapia de reposição do fator (em unidades internacionais [UI] e dose) *365,25 dias/número de dias durante o período de observação em que o participante recebeu terapia de reposição do fator em regime de profilaxia no contexto dos cuidados habituais desde a visita inicial (Dia 1) até ao final do estudo.
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Durante o período de recolha prospetiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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Consumo Anualizado de Terapêutica de Substituição de Fator IX Total Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise por Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha de dados prospetivo (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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O consumo anualizado do fator foi calculado como o consumo total da terapia de reposição do fator (em UI e dose) *365,25 dias/número de dias durante o período de observação em que o participante recebeu a terapia de reposição do fator em regime de profilaxia no contexto dos cuidados habituais desde a visita inicial (Dia 1) até ao final do estudo.
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Durante o período de recolha de dados prospetivo (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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Consumo Anualizado da Terapia de Reposição do Fator IX Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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O consumo anualizado do fator foi calculado como o consumo total da terapia de substituição do fator (em UI e dose) *365,25 dias/número de dias durante o período de observação em que o participante recebeu terapia de substituição de profilaxia do fator no contexto dos cuidados habituais desde a visita inicial (Dia 1) até ao final do estudo.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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Consumo Anualizado de Terapêutica de Substituição do Factor IX Durante o Período Prospectivo de Recolha de Dados em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise de Eficácia
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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O consumo anualizado de fator foi calculado como o consumo total da terapia de substituição de fator (em UI e dose) * 365,25 dias/número de dias durante o período de observação em que o participante recebeu terapia de substituição de fator em profilaxia no contexto de cuidados habituais desde a visita inicial (Dia 1) até ao final do estudo.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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Consumo Anualizado da Terapia de Substituição do Fator IX Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise por Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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O consumo anualizado do fator foi calculado como o consumo total da terapia de substituição do fator (em UI e dose) *365,25 dias/número de dias durante o período de observação em que o participante recebeu terapia de substituição do fator em profilaxia no contexto dos cuidados habituais desde a visita inicial (Dia 1) até ao final do estudo.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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Consumo Anualizado de Terapia de Substituição do Fator IX Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise da Emenda 5 do Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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O consumo anualizado do fator foi calculado como o consumo total da terapia de substituição do fator (em UI e dose) *365,25 dias/número de dias durante o período de observação em que o participante recebeu a terapia de substituição do fator em regime de profilaxia no contexto dos cuidados habituais desde a visita inicial (Dia 1) até ao final do estudo.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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ABR para Hemorragias Espontâneas Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise de Eficácia
Prazo: Durante o período de recolha de dados prospetivo (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita inicial (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
As hemorragias espontâneas foram definidas como sangramento sem motivo aparente ou conhecido, especialmente nas articulações, músculos e tecidos moles.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de factor de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de factor de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi relatada a ABR para hemorragias espontâneas totais e tratadas durante o período de recolha de dados prospetivo em participantes com hemofilia B por conjunto de análise de eficácia.
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Durante o período de recolha de dados prospetivo (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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ABR para Hemorragias Traumáticas Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospetivo em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise de Eficácia
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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A ABR por participante foi calculada como o número de sangramentos sobre o número de dias desde a visita basal (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
Sangramentos traumáticos foram definidos como eventos hemorrágicos que ocorreram por uma razão aparente ou conhecida.
Todos os sangramentos incluíram sangramentos tratados e não tratados.
Um sangramento tratado foi definido como um evento que necessitou da administração de fator de coagulação dentro de 72 horas após sinais ou sintomas de sangramento.
Um sangramento não tratado foi definido como um evento que não necessitou da administração de fator de coagulação dentro de 72 horas após sinais ou sintomas de sangramento.
Nesta medida de resultado, foi reportada a ABR para todos os sangramentos traumáticos e tratados durante o período de recolha de dados prospetivo em participantes com hemofilia B por conjunto de análise de eficácia.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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ABR para Hemorragias Espontâneas Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospetivo em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise por Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do seguimento do estudo [seguimento máximo: 1269 dias])
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O ABR por participante foi calculado como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita basal (Dia 1 do estudo) até ao fim do estudo*365,25 dias.
As hemorragias espontâneas foram definidas como sangramento sem motivo aparente ou conhecido, particularmente nas articulações, músculos e tecidos moles.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi relatado o ABR para hemorragias espontâneas totais e tratadas durante o período de recolha de dados prospetivo em participantes com hemofilia B por conjunto de análise do protocolo.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do seguimento do estudo [seguimento máximo: 1269 dias])
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ABR para Hemorragias Traumáticas Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia B: Conjunto de Análise por Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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A TAS por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita basal (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
As hemorragias traumáticas foram definidas como eventos hemorrágicos que ocorreram por uma razão aparente ou conhecida.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de factor de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de factor de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi reportada a TAS para todas as hemorragias traumáticas e tratadas durante o período de recolha de dados prospetivo em participantes com hemofilia B conforme o conjunto de análise por protocolo.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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ABR para Hemorragias Espontâneas Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise de Eficácia
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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O ABR por participante foi calculado como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita basal (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
As hemorragias espontâneas foram definidas como hemorragias sem razão aparente ou conhecida, particularmente nas articulações, músculos e tecidos moles.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi relatado o ABR para hemorragias espontâneas totais e tratadas durante o período de recolha de dados prospetivo em participantes com hemofilia A por conjunto de análise de eficácia.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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ABR para Hemorragias Traumáticas Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise de Eficácia
Prazo: Durante o período de recolha de dados prospetivos (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita basal (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
As hemorragias traumáticas foram definidas como eventos hemorrágicos ocorridos por uma razão aparente ou conhecida.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de fator de coagulação dentro de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de fator de coagulação dentro de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi reportada a ABR para todas as hemorragias traumáticas e tratadas durante o período de recolha de dados prospetivo em participantes com hemofilia A por conjunto de análise de eficácia.
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Durante o período de recolha de dados prospetivos (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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ABR para Hemorragias Espontâneas Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise por Protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita basal (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
Hemorragias espontâneas foram definidas como sangramento sem razão aparente ou conhecida, particularmente nas articulações, músculos e tecidos moles.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de factor de coagulação dentro de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de factor de coagulação dentro de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi reportada a ABR para hemorragias espontâneas totais e tratadas durante o período de recolha de dados prospectivo em participantes com hemofilia A, de acordo com o conjunto de análise por protocolo.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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ABR para Hemorragias Traumáticas Tratadas e Todas as Hemorragias Durante o Período de Recolha de Dados Prospectivo em Participantes com Hemofilia A: Conjunto de Análise de Per-protocolo
Prazo: Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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A ABR por participante foi calculada como o número de hemorragias sobre o número de dias desde a visita inicial (Dia 1 do estudo) até ao final do estudo*365,25 dias.
As hemorragias traumáticas foram definidas como eventos hemorrágicos que ocorreram por uma razão aparente ou conhecida.
Todas as hemorragias incluíram hemorragias tratadas e não tratadas.
Uma hemorragia tratada foi definida como um evento que necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Uma hemorragia não tratada foi definida como um evento que não necessitou da administração de fator de coagulação no prazo de 72 horas após sinais ou sintomas de hemorragia.
Nesta medida de resultado, foi reportada a ABR para todas as hemorragias traumáticas e tratadas durante o período de recolha de dados prospetivo em participantes com hemofilia A, de acordo com o conjunto de análise por protocolo.
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Durante o período de recolha prospectiva de dados (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 948 dias])
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de Participantes com Eventos Adversos Graves (EAGs)
Prazo: Durante o período de recolha de dados prospetivos: Dia 1 até ao final da visita do estudo (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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Um evento adverso (AE) foi qualquer ocorrência médica indesejável num participante do estudo a quem foi administrado um produto ou dispositivo médico; o evento não necessita necessariamente de ter uma relação causal com o tratamento ou utilização.
Um EAG foi qualquer ocorrência médica indesejável a qualquer dose que preenchesse 1 dos seguintes critérios: resultou em morte; foi potencialmente fatal; exigiu hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente; resultou em incapacidade persistente ou significativa; resultou em anomalia congénita/defeito de nascença; outros eventos médicos importantes de acordo com o protocolo do estudo.
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Durante o período de recolha de dados prospetivos: Dia 1 até ao final da visita do estudo (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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Número de Participantes com Eventos Adversos de Interesse Especial (EAEI)
Prazo: Durante o período de recolha de dados prospetivos: Dia 1 até ao final da visita do estudo (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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Um AE foi qualquer ocorrência médica adversa num participante do estudo a quem foi administrado um produto ou dispositivo médico; o evento não precisa necessariamente de ter uma relação causal com o tratamento ou uso.
Eventos adversos de interesse especial são o desenvolvimento de inibidores FIX/FVIII, eventos trombóticos e eventos de hipersensibilidade ao FIX para este estudo.
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Durante o período de recolha de dados prospetivos: Dia 1 até ao final da visita do estudo (desde a visita inicial do estudo [Dia 1] até ao final do acompanhamento do estudo [acompanhamento máximo: 1269 dias])
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de julho de 2018
Conclusão Primária (Real)
13 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
13 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de junho de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de julho de 2018
Primeira postagem (Real)
16 de julho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
6 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Hemofilia B
Outros números de identificação do estudo
- C0371004
- 2017-001271-23 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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