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성인 혈우병 B 피험자(FIX:C≤2%) 또는 성인 혈우병 A 피험자(FVIII:C≤1%)에서 현재 FVIII 예방 대체 요법의 전향적 효능 및 안전성 데이터를 평가하기 위한 연구

2025년 10월 23일 업데이트: Pfizer

중등도에서 중증 성인 혈우병 B 대상자(FIX :C≤2%) AAV 벡터 SPARK100에 대한 nAb의 중화에 대해 음성인 사람 및 중등도에서 중증 내지 중증 혈우병 성인 피험자(FVIII:C≤1%)인 사람은 AAV 벡터 SB-525 캡시드(AAV6)에 대한 nAb에 대한 음성인 사람, 이전 각 치료 PH 3 유전자 치료 연구에 대해(공식 프로토콜 제목에 대한 자세한 설명 섹션 참조)

3상 유전자 치료 연구 이전에 AAV-Spark100에 대해 nAb에 대해 음성인 혈우병 B 피험자의 일반적인 치료 환경에서 현재 FIX 예방 대체 요법의 기준 전향적 효능 데이터를 확립하기 위함입니다.

3상 유전자 요법 연구 이전에 nAb에서 AAV6까지 음성인 혈우병 A 피험자의 일반적인 치료 환경에서 현재 FVIII 예방 대체 요법의 기준선 전향적 효능 데이터를 확립합니다.

혈우병 A 참가자 등록이 완료되었습니다. 현재 참가자는 혈우병 B 코호트에만 등록되어 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

현재 인자 IX(FIX) 또는 인자 VIII(FVIII) 예방적 대체 요법의 예상 효능 및 선별된 안전성 데이터를 평가하기 위한 공개 라벨, 비조사 제품, 다중 센터, 도입 연구 ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR-SPARK100(BENEGENE-1)에 대한 중화 항체에 대해 음성인 중증 성인 혈우병 B 피험자(FIX:C≤2%) 및 중등도에서 중증 혈우병 성인 피험자(FVIII:C≤1%) 각각의 치료 3상 유전자 치료 연구에 앞서 아데노 관련 바이러스 벡터 6(AAV6)에 대한 중화 항체에 대해 음성인 사람

연구 유형

중재적

등록 (실제)

212

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
    • Attica
      • Athens, Attica, 그리스, 11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
      • Athens, Attica, 그리스, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • 대만
      • Changhua, 대만, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, 대만, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, 대만, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, 대만, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taipei, 대만, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • 대한민국
      • Daegu, 대한민국, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, 대한민국, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, 대한민국, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • 독일
      • Berlin, 독일, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, 독일, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn. Anstalt des oeffentlichen Rechts
      • Giessen, 독일, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Homburg/Saar, 독일, 66421
        • Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes
  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford Health Care
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30308
        • Emory University Hospital Midtown
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Investigational Drug Service
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, 미국, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89135
        • Alliance For Childhood Diseases
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98104
        • Bloodworks NW
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc/Unité d'Hématology et Hémostase
  • 브라질
      • Rio de Janeiro, 브라질, 20211-030
        • lnstituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, 브라질, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, 브라질, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • Pará
      • Belém, Pará, 브라질, 66033-000
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Para - Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, 브라질, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • 사우디 아라비아
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 11426
        • King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, 사우디 아라비아
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • 스웨덴
      • Malmo, 스웨덴, 205 02
        • Skane University Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
      • Madrid, 스페인, 28046
        • H.U. La Paz.
      • Valladolid, 스페인, 47012
        • H.U. Rio Hortega
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, 스페인, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • 영국
      • Glasgow, 영국, G31 2ER
        • Clinical Research Facility
      • Glasgow, 영국, G4 0SF
        • Department of Haematology
      • London, 영국, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, 영국, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, 영국, NE1 4LP
        • Non Malignant Haematology Research Unit
  • 이스라엘
      • Tel Litwinsky, 이스라엘, 5262000
        • The Chaim Sheba Medical Center, The National Hemophilia Center
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아, 50134
        • SODc. Malattie Emorragiche e della Coagulazione Centro di Riferimento Regionale per le
      • Roma, 이탈리아, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
    • BO
      • Bologna, BO, 이탈리아, 40138
        • IRCCS - AOU di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola
    • Naples
      • Napoli, Naples, 이탈리아, 80131
        • UOC Medicina Interna - Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • 일본
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, 일본, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, 일본, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, 일본, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, 일본, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, 일본, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Suginami-ku, Tokyo, 일본, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • 캐나다
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • 터키 (Türkiye)
      • Adana, 터키 (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital, Department of Pediatric Hematology
      • Antalya, 터키 (Türkiye), 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Gaziantep, 터키 (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, 터키 (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
    • İ̇zmir
      • Bornova, İ̇zmir, 터키 (Türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi Ve Hastaliklari Anabilim Dali Pediatric Hematoloji
      • Bornova, İ̇zmir, 터키 (Türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hematoloji BD
  • 프랑스
      • Brest, 프랑스, 29200
        • CHRU de Brest - La Cavale Blanche
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • CHU Hotel-Dieu
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hopital Necker, Hematologie Adultes
  • 호주
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, 호주, 6150
        • Fiona Stanley Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

B형 혈우병 인구:

  1. 참가자가 연구의 모든 관련 측면에 대해 정보를 받았다는 것을 나타내는 서명되고 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 문서의 증거.
  2. 예정된 방문, FIX 예방 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력.
  3. 18세 이상 및 65세 미만의 남성으로 기준선 방문 이전에 중등도 내지 중증 혈우병 B 및 기록된 FIX 활동(≤2%)을 앓았습니다.
  4. FIX 요법에 대한 이전 경험(재조합, 혈장 유래 또는 연장된 반감기 FIX 제품과 같은 FIX 단백질 제품에 대한 문서화된 노출 일수가 ≥50일).
  5. FIX 예방 대체 요법(재조합, 혈장 유래 또는 연장된 반감기 FIX 제품) 참가자는 연구 기간 동안 FIX 예방 대체 요법을 유지할 의향이 있어야 합니다.
  6. FIX 대체 제품에 대해 알려진 과민증이 없습니다.

  7. 역가로 정의된 FIX 억제제(임상 또는 실험실 기반 평가)의 병력 없음

    • 0.6 BU/mL, 검사실 정상 범위 또는 분석을 수행하는 검사실의 정상 상한보다 큰 측정된 Bethesda 억제제 역가. 임상적으로 FIX 투여에 대한 반응 감소의 징후나 증상이 없습니다. 참가자는 연구에 참여하기 위해 억제제 상태에 대한 진단 평가를 받을 필요가 없습니다.

혈우병 A 인구:

  1. 참가자가 연구의 모든 관련 측면에 대해 정보를 받았다는 것을 나타내는 서명되고 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 문서의 증거.
  2. 예정된 방문, FVIII 예방 치료 계획, 실험실 검사 및 기타 연구 절차를 준수할 의향과 능력이 있는 자.
  3. 18세 이상 65세 미만의 중등도 내지 중증 혈우병 A가 있고 기준선 방문 전에 문서화된 FVIII 활성도(≤1%).
  4. FVIII 요법에 대한 이전 경험(재조합, 혈장 유래 또는 연장된 반감기 FVIII 제품과 같은 FVIII 단백질 제품에 대한 문서화된 노출 일수가 150일 이상).
  5. FVIII 예방 대체 요법(재조합, 혈장 유래 또는 연장된 반감기 FVIII 제품) 참가자는 연구 기간 동안 FVIII 예방 대체 요법을 유지할 의향이 있어야 합니다.
  6. FVIII 대체 제품에 대해 알려진 과민증이 없습니다.
  7. 실험실 정상 범위와 관계없이 역가 ≥0.6 BU/mL로 정의된 FVIII 억제제(임상 또는 실험실 기반 평가)의 병력이 없거나, 분석을 수행하는 실험실의 정상 상한보다 큰 측정된 Bethesda 억제제 역가가 없습니다. 임상적으로 FVIII 투여에 대한 반응 감소의 징후나 증상은 없습니다. 참가자는 연구에 참여하기 위해 억제제 상태에 대한 진단 평가를 받을 필요가 없습니다.

제외 기준:

  1. B형 혈우병 피험자 선별 중 중앙 검사실에서 수행한 설정된 역가 이상의 항-AAV-Spark100 중화 항체 역가 또는 혈우병 A 피험자 선별 중 중앙 검사실에서 수행한 설정된 역치 이상의 항-AAV6 중화 항체 역가.
  2. 출혈 및/또는 예방 대체 요법 관리에 대한 문서화에 대한 참여자의 순응도 부족.

  3. 아래에 정의된 바와 같이 B형 간염 스크리닝 전 마지막 12개월 및 C형 간염 스크리닝 전 6개월 이내에 간염 상태에 대한 문서가 없는 경우 참가자는 스크리닝 시 다음과 같은 간염 검사를 받아야 합니다.

    1. B형 간염 선별검사(급성 및 만성):

      HBsAg(B형 간염 표면 항원이라고도 함), HBV-DNA 바이러스 분석(B형 간염 바이러스 DNA에 대한 핵산 검사라고도 함) 및 Anti-HBc(전체 B형 간염 코어 항체라고도 함).

      • HbsAg가 양성이거나 HBV-DNA가 양성/검출 가능한 경우 참가자는 자격이 없습니다.
      • 참여자가 이전에 B형 간염을 앓았는지 여부를 확인하기 위해 모든 참여자에게서 Anti-HBc를 확보해야 합니다. 연구. Anti-HBc는 B형 간염이 없는 사람과 재활성화 시 이전 감염이 있는 사람을 구별하기 위해 모든 대상에서 획득해야 합니다. FDA는 B형 간염 바이러스의 재활성화가 존재한다고 지적했습니다.
      • 하나의 문서화된 음성 HBV-DNA 바이러스 로드는 적격성을 평가하기에 충분합니다. 현재 B형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있는 참가자는 자격이 없습니다.

    2. C형 간염(급성 또는 만성):

      • 현재 만성 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있는 참가자는 자격이 없습니다.
      • 만성 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받는 참가자는 스크리닝 최소 6개월 전에 항바이러스 요법을 완료하고 스크리닝 최소 6개월 전 HCV-RNA 음성이어야 합니다.
      • 모든 참가자(현재 만성 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있지 않음)는 이전 스크리닝 6개월 동안 얻은 단일 HCV-RNA 로드 분석(HCV RNA에 대한 핵산 검사[NAT]이라고도 함)을 받아야 합니다. 여기에는 항바이러스 요법으로 치료를 완료한 이전에 알려진 만성 C형 간염 환자가 포함됩니다.
      • HCV-RNA 로드 분석 결과가 양성/검출 가능한 경우 참가자는 자격이 없습니다.
  4. 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있습니다.

  5. 문맥 고혈압, 비장비대 또는 간성 뇌병증의 기존 진단으로 정의되는 중대한 간 질환.

    위에 나열된 기존 진단이 없는 모든 참가자는 스크리닝 전 지난 12개월 이내에 다음 평가를 수행해야 하며 그렇지 않은 경우 스크리닝 시 간 섬유증 상태에 대해 테스트해야 합니다: 정상 한계 미만의 혈청 알부민 수준 및/ 또는 다음 진단 양식 중 하나에 의한 심각한 간 섬유증: FibroScan 점수 >8 kPa 단위 또는 FibroTest/FibroSURE >0.48*.

    * 참고: 간 섬유증 검사 결과의 타당성에 대한 우려가 있는 경우 의료 모니터에게 연락하여 추가 검사를 수행해야 하는지(즉, 검사를 반복하거나 다른 섬유증 검사를 수행) 논의하십시오. 또한 참가자가 길버트 증후군 병력이 있는 경우 FibroTest를 섬유증 검사에 사용할 수 없습니다.

  6. 스크리닝 전 마지막 12개월 이내에 분화 클러스터 4 양성(CD4+) 세포 수가 ≤200 mm3인 인간 면역결핍 바이러스 HIV-1 또는 HIV-2의 문서화된 혈청학적 증거. HIV 양성이고 안정적인 참가자는 적절한 CD4 수(>200/mm3) 및 이전 12개월 이내에 기록된 감지할 수 없는 바이러스 부하(<50gc/mL)가 있고 항레트로바이러스 약물 요법을 받는 참가자는 등록할 수 있습니다. 스크리닝 이전 12개월 이내에 테스트를 받지 않은 참가자는 스크리닝 시 HIV 상태에 대한 테스트를 받아야 합니다.
  7. 조사자가 허용할 수 없는 위험으로 간주하는 만성 감염 또는 기타 만성 질환의 병력. 또한 알려진 유전성 또는 후천성 혈전성향증 또는 뇌졸중, 심근 경색 및/또는 정맥 혈전색전증을 포함하되 이에 국한되지 않는 혈전성 사건의 병력과 같은 증가된 혈전색전증 위험과 관련된 상태를 가진 참가자는 제외됩니다.
  8. 연구자가 참여에 부적합하다고 판단하는 동시 임상적으로 중요한 주요 질병 또는 상태 또는 최근(지난 1년 이내) 또는 활성 자살 생각 또는 행동 또는 연구 참여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있는 실험실 이상을 포함하는 기타 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태 또는 연구 결과의 해석을 방해할 수 있으며 조사자의 판단에 따라 참가자가 이 연구에 참여하기에 부적절하게 만들 수 있습니다. 또한, 치료(예: 화학 요법, 방사선 요법, 면역 요법)가 필요한 신생물(간암 포함)의 병력이 있는 모든 참가자는 제외됩니다. 단, 적절하게 치료된 피부의 기저 또는 편평 세포 암종 또는 수술로 제거된 양성 신생물 화학 요법, 방사선 요법 및/또는 면역 요법이 필요하지 않습니다. 절제술로 치유된 다른 모든 신생물은 시험자와 의뢰자 간에 논의되어야 합니다.

  9. 연구 참여 전 마지막 3개월 이내에 및/또는 연구 참여 동안 조사 제품(들)의 투여를 포함하는 경우 다른 연구에 참여하거나 스크리닝 전 지난 12개월 이내에 이전 유전자 요법 임상 연구에 참여.

    • 이 리드인 연구(C0371004)에 이미 등록한 참가자는 이 리드인 연구에서 연구 종료 방문을 완료하기 전에 C0371002 또는 C3731003 프로토콜의 스크리닝 및 기준선 기간에 참여할 수 있습니다.

  10. 이전에 fidanacogene elaparvovec(혈우병 B) 또는 giroctocogene fitelparvovec(혈우병 A) 또는 AAV 유전자 기반 요법을 받은 모든 참가자.
  11. 향후 24개월 내에 FIX(혈우병 B) 또는 FVIII(혈우병 A) 외과적 예방 인자 치료가 필요한 계획된 수술 절차가 있는 참가자.
  12. 연구 수행에 직접 관여한 조사 현장 직원 및 그 가족, 조사자가 감독하는 현장 직원 또는 연구 수행에 직접 관여한 가족을 포함하여 화이자 직원인 참가자.

참고: 포함 또는 제외 기준(섹션: 4.1 및 4.2)과 관련하여 질문이 있는 경우 스폰서의 의료 팀에 연락해야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: Standard of Care FIX 대체 요법
의약품: Standard of Care FIX 대체 요법
투여 중인 연구 제품이 없습니다. 피험자는 자신의 치료 표준 FIX 대체 요법을 시행할 것입니다.
다른: Standard of Care FVIII 대체 요법
의약품: Standard of Care FVIII 대체 요법
투여 중인 연구 제품이 없습니다. 피험자는 자신의 표준 치료 FVIII 대체 요법을 시행하게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈우병 B 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 치료 출혈 및 모든 출혈에 대한 연간 출혈 발생률(ABR): 효능 분석 집단
기간: 전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰: 1269일])
참가자별 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료까지의 일수에 대한 출혈 횟수에 365.25일을 곱하여 계산되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 효능 분석 집단별 혈우병 B 참가자의 전향적 자료 수집 기간 동안 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다. 사용된 약어: AAV6 = 아데노 관련 바이러스 6; AAV-Spark100 = 자연 발생 AAV 혈청형에서 유래된 생명공학적으로 설계된 AAV 캡시드; nAb = 중화 항체.
전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰: 1269일])
혈우병 B 참가자에서 전향적 자료 수집 기간 동안 치료받은 출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 프로토콜 준수 분석 집단
기간: (전향적 데이터 수집 기간(연구의 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료일까지[최대 추적 관찰 기간: 1269일])
참가자당 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료일까지의 일수 대비 출혈 횟수*365.25일로 계산되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후나 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후나 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 프로토콜 분석 세트에 따른 혈우병 B 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
(전향적 데이터 수집 기간(연구의 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료일까지[최대 추적 관찰 기간: 1269일])
혈우병 B 참가자에서 전향적 자료 수집 기간 동안 치료 출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 프로토콜 수정안 5 분석 집합
기간: (전향적 자료 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 기간: 1269일])
참가자별 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료 시점까지의 일수 대비 출혈 건수*365.25일로 계산되었습니다. 모든 출혈에는 치료받은 출혈과 치료받지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료받은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료받지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 프로토콜 수정안 5 분석 세트에 따른 혈우병 B 참가자의 전향적 자료 수집 기간 동안 전체 및 치료받은 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
(전향적 자료 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 기간: 1269일])
혈우병 B 참가자의 회고적 데이터 수집 기간 동안 치료된 출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 프로토콜 개정안 5 분석 집합
기간: 선별 검사 전 12개월 동안 수집된 후향적 데이터 수집 기간 동안(혈우병 병력 증례 보고서 양식[CRF]에 수집됨)
참가자별 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료일*365.25일까지의 일수 대비 출혈 횟수로 계산되었습니다. 모든 출혈에는 치료받은 출혈과 치료받지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료받은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료받지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 프로토콜 수정안 5 분석 세트에 따른 혈우병 B 참가자의 후향적 데이터 수집 기간 동안 전체 및 치료받은 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
선별 검사 전 12개월 동안 수집된 후향적 데이터 수집 기간 동안(혈우병 병력 증례 보고서 양식[CRF]에 수집됨)
혈우병 B 참가자에서 통합 후향적 및 전향적 데이터 수집 기간 동안 치료받은 출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 프로토콜 수정안 5 분석 세트
기간: 선별 검사 시 혈우병 병력 CRF에서 수집된 회고적 데이터 수집 기간 시작(12개월 전)부터 전향적 데이터 수집 추적 기간 종료(최대 추적 기간: 1269일)까지, 총 약 4.5년 동안
참가자별 ABR은 기준 방문(연구 시작일, 1일차)부터 연구 종료일*365.25일까지의 출혈 건수를 일수로 나누어 계산되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 72시간 이내에 응고인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 72시간 이내에 응고인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서, 프로토콜 수정안 5 분석 집단에 따른 혈우병 B 참가자의 회고적 및 전향적 자료 수집 기간 동안 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
선별 검사 시 혈우병 병력 CRF에서 수집된 회고적 데이터 수집 기간 시작(12개월 전)부터 전향적 데이터 수집 추적 기간 종료(최대 추적 기간: 1269일)까지, 총 약 4.5년 동안
혈우병 A 환자에서 전향적 데이터 수집 기간 동안 치료된 출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 효능 분석 집단
기간: 전향적 자료 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 948일])
참가자별 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료 시점까지의 일수 대비 출혈 횟수*365.25일로 계산되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서, 효능 분석 세트별 혈우병 A 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
전향적 자료 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 948일])
혈우병 A 참가자에서 전향적 자료 수집 기간 동안 치료된 출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 프로토콜 준수 분석 집단
기간: 전향적 자료 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 948일])
참가자별 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료*365.25일까지의 일수에 대한 출혈 횟수로 계산되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발현 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발현 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 프로토콜 분석 집단에 따른 혈우병 A 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
전향적 자료 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 948일])
혈우병 A 환자에서 전향적 자료 수집 기간 동안 치료된 출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 프로토콜 수정안 5 분석 집단
기간: During prospective data collection period (from baseline visit of the study [Day 1] up to end of study follow-up [maximum follow-up: 948 days])
참가자별 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료*365.25일까지의 일수 대비 출혈 횟수로 계산되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 프로토콜 개정 5 분석 집단에 따른 혈우병 A 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
During prospective data collection period (from baseline visit of the study [Day 1] up to end of study follow-up [maximum follow-up: 948 days])
혈우병 A 환자의 회고적 데이터 수집 기간 동안 치료된 출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 프로토콜 수정안 5 분석 집합
기간: 선별 검사 전 12개월 동안 수집된 혈우병 병력 CRF의 회고적 데이터 수집 기간 동안
참가자당 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료일*까지의 일수 대비 출혈 횟수에 365.25일을 곱하여 계산되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 프로토콜 수정안 5 분석 세트에 따른 혈우병 A 참가자의 후향적 자료 수집 기간 동안 모든 출혈 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
선별 검사 전 12개월 동안 수집된 혈우병 병력 CRF의 회고적 데이터 수집 기간 동안
혈우병 A 참가자에서 통합 후향적 및 전향적 자료 수집 기간 동안 치료된 출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 프로토콜 개정안 5 분석 집합
기간: 선별검사 시점 이전 12개월간의 후향적 데이터 수집 기간(혈우병 병력 CRF에 수집됨)부터 전향적 데이터 수집 추적 기간 종료 시점까지(최대 추적 기간: 948일), 총 약 3.6년 동안
참가자별 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료*365.25일까지의 일수 대비 출혈 횟수로 계산되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 프로토콜 수정안 5 분석 집단에 따른 혈우병 A 참가자의 후향적 및 전향적 데이터 수집 기간 동안 전체 출혈 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
선별검사 시점 이전 12개월간의 후향적 데이터 수집 기간(혈우병 병력 CRF에 수집됨)부터 전향적 데이터 수집 추적 기간 종료 시점까지(최대 추적 기간: 948일), 총 약 3.6년 동안

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈우병 B 참가자에서 전향적 데이터 수집 기간 동안의 연간화 주입율(AIR): 효능 분석 집단
기간: 전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점[최대 추적 기간: 1269일]까지)
참가자별 AIR은 기준 방문일(1일차)부터 연구 종료일까지의 일수에 대한 수혈 횟수를 365.25일로 곱하여 계산되었습니다.
전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점[최대 추적 기간: 1269일]까지)
혈우병 B 환자에서 전향적 자료 수집 기간 동안의 연간 출혈률: 프로토콜 준수 분석 집단
기간: 전향적 데이터 수집 기간(연구 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료일[최대 추적 관찰: 1269일]까지) 동안
참가자당 AIR은 기준 방문일(1일차)부터 연구 종료일까지의 일수 대비 수혈 횟수 * 365.25일로 계산되었습니다.
전향적 데이터 수집 기간(연구 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료일[최대 추적 관찰: 1269일]까지) 동안
혈우병 B 환자의 전향적 데이터 수집 기간 동안의 AIR: 프로토콜 개정안 5 분석 집합
기간: During prospective data collection period (from baseline visit of the study [Day 1] up to end of study follow-up [maximum follow-up: 1269 days])
참가자별 AIR은 기준 방문일(1일차)부터 연구 종료일까지의 일수로 나눈 수혈 횟수에 365.25일을 곱하여 계산되었습니다.
During prospective data collection period (from baseline visit of the study [Day 1] up to end of study follow-up [maximum follow-up: 1269 days])
혈우병 B 참가자에서 회고적 자료 수집 기간 동안의 항체 발생: 프로토콜 수정안 5 분석 집단
기간: 선별 검사 전 12개월 동안 수집된 후향적 데이터 수집 기간(혈우병 병력 CRF에 수집된)
참가자당 AIR은 기준 방문일(1일차)부터 연구 종료일까지의 일수로 나눈 수혈 횟수에 365.25일을 곱하여 계산되었습니다.
선별 검사 전 12개월 동안 수집된 후향적 데이터 수집 기간(혈우병 병력 CRF에 수집된)
혈우병 B 환자의 통합 후향적 및 전향적 데이터 수집 기간의 AIR: 프로토콜 수정안 5 분석 세트
기간: 선별 시점 이전 12개월간 수집된 혈우병 병력 CRF에 기록된 회고적 자료 수집 기간의 시작부터 전향적 자료 수집 추적 관찰 기간의 종료까지(최대 추적 관찰 기간:1269일)로, 총 약 4.5년에 해당합니다
AIR는 후향적 및 전향적 데이터를 결합하여 (기준 방문(1일차)부터 연구 종료 시까지의 주입 횟수 + 혈우병 병력 양식에서 수집된 주입 횟수) / (기준 방문(1일차)부터 연구 종료 시까지의 일수 / 365.25 + 365.25) * 365.25로 계산되었습니다.
선별 시점 이전 12개월간 수집된 혈우병 병력 CRF에 기록된 회고적 자료 수집 기간의 시작부터 전향적 자료 수집 추적 관찰 기간의 종료까지(최대 추적 관찰 기간:1269일)로, 총 약 4.5년에 해당합니다
혈우병 A 환자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 연간 출혈률: 효능 분석 집단
기간: 전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 948일])
참가자당 AIR은 기준 방문일(1일차)부터 연구 종료일까지의 일수 대비 수혈 횟수 * 365.25일로 계산되었습니다.
전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 948일])
혈우병 A 환자의 전향적 데이터 수집 기간 동안의 항체 발생률: 프로토콜 준수 분석 집단
기간: During prospective data collection period (from baseline visit of the study [Day 1] up to end of study follow-up [maximum follow-up: 948 days])
참가자별 AIR은 기준 방문일(1일차)부터 연구 종료일까지의 일수로 나눈 수혈 횟수에 365.25일을 곱하여 계산되었습니다.
During prospective data collection period (from baseline visit of the study [Day 1] up to end of study follow-up [maximum follow-up: 948 days])
혈우병 A 참가자에서 전향적 자료 수집 기간 중 항체 발생률: 프로토콜 개정안 5 분석 집단
기간: 전향적 자료 수집 기간 동안 (연구의 기준 방문 [1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지 [최대 추적 관찰 기간: 948일])
참가자당 AIR은 기준 방문일(1일차)부터 연구 종료일까지의 일수로 나눈 수혈 횟수에 365.25일을 곱하여 계산되었습니다.
전향적 자료 수집 기간 동안 (연구의 기준 방문 [1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지 [최대 추적 관찰 기간: 948일])
혈우병 A 참가자의 회고적 자료 수집 기간 중 항체 발생률: 프로토콜 개정안 5 분석 집단
기간: 선별 검사 전 12개월 동안 수집된 혈우병 병력 CRF의 회고적 데이터 수집 기간 동안
참가자당 AIR은 기준 방문일(1일차)부터 연구 종료일까지의 일수로 나눈 수혈 횟수 * 365.25일로 계산되었습니다.
선별 검사 전 12개월 동안 수집된 혈우병 병력 CRF의 회고적 데이터 수집 기간 동안
혈우병 A 참가자에서 통합 후향적 및 전향적 자료 수집 기간의 AIR: 프로토콜 수정안 5 분석 세트
기간: 선별 검사 시점 이전 12개월간의 후향적 데이터 수집 기간(혈우병 병력 CRF에 수집된 자료)부터 전향적 데이터 수집 추적 관찰 기간의 종료 시점까지(최대 추적 관찰 기간: 948일), 총 약 3.6년 동안
AIR(Accrued Infusion Rate)는 후향적 및 전향적 데이터를 결합하여 (기초 방문(1일차)부터 연구 종료 시까지의 주입 횟수 + 혈우병 병력 양식에서 수집된 주입 횟수) / (기초 방문(1일차)부터 연구 종료 시까지의 일수 / 365.25) * 365.25로 계산되었습니다.
선별 검사 시점 이전 12개월간의 후향적 데이터 수집 기간(혈우병 병력 CRF에 수집된 자료)부터 전향적 데이터 수집 추적 관찰 기간의 종료 시점까지(최대 추적 관찰 기간: 948일), 총 약 3.6년 동안
혈우병 B 참가자의 전향적 자료 수집 기간 동안 연간화된 총 인자 IX 대체 요법 소비량: 효능 분석 집합
기간: (전향적 데이터 수집 기간 동안 (연구의 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 1269일])
연간화된 인자 소비량은 총 인자 대체 요법 소비량(국제 단위[IU] 및 용량) *365.25일/관찰 기간 중 참가자가 기준 방문(1일차)부터 연구 종료 시까지 일반 치료 환경에서 인자 예방적 대체 요법을 받은 일수로 계산되었습니다.
(전향적 데이터 수집 기간 동안 (연구의 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 1269일])
혈우병 B 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 연간 총 Factor IX 대체 요법 소비량: 프로토콜 준수 분석 집단
기간: 전향적 자료 수집 기간(연구 기준 방문 [1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지 [최대 추적 관찰: 1269일]) 동안
연간화 인자 소비량은 총 인자 대체 요법 소비량(IU 및 용량 기준) * 365.25일 / 기준 방문일(1일차)부터 연구 종료 시점까지 참가자가 일반 치료 환경에서 인자 예방적 대체 요법을 받은 관찰 기간 중 일수로 계산되었습니다.
전향적 자료 수집 기간(연구 기준 방문 [1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지 [최대 추적 관찰: 1269일]) 동안
혈우병 B 참가자의 전향적 자료 수집 기간 동안 연간 총 Factor IX 대체 요법 소비량: 프로토콜 수정안 5 분석 집단
기간: (전향적 자료 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 1269일])
연간화된 인자 소비량은 총 인자 대체 요법 소비량(IU 및 용량 기준) * 365.25일/기준 방문일(1일차)부터 연구 종료 시점까지 참가자가 일반 치료 환경에서 인자 예방적 대체 요법을 받은 관찰 기간 일수로 계산되었습니다.
(전향적 자료 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 1269일])
혈우병 A 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 연간화된 총 인자 IX 대체 요법 소비량: 효능 분석 집단
기간: 전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 948일])
연간화된 인자 소비량은 총 인자 대체 요법 소비량(IU 및 용량 기준) * 365.25일 / 기준 방문일(1일차)부터 연구 종료 시점까지 참가자가 일반 치료 환경에서 인자 예방적 대체 요법을 받은 관찰 기간 중 일수로 계산되었습니다.
전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 948일])
혈우병 A 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 연간화된 총 제9인자 대체 치료제 소비량: 프로토콜 준수 분석 집단
기간: (전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰: 948일])
연간화된 인자 소비량은 총 인자 대체 요법 소비량(IU 및 용량 기준) * 365.25일 / 관찰 기간 중 참가자가 기준 방문일(1일차)부터 연구 종료 시점까지 일반 치료 환경에서 인자 예방적 대체 요법을 받은 일수로 계산되었습니다.
(전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰: 948일])
혈우병 A 참가자에서 전향적 데이터 수집 기간 동안의 연간 총 Factor IX 대체 요법 사용량: 프로토콜 수정안 5 분석 집단
기간: 전향적 자료 수집 기간 동안(연구의 기준 방문일[제1일]부터 연구 추적 관찰 종료 시까지[최대 추적 관찰 기간: 948일])
연간화 인자 소비량은 총 인자 대체 요법 소비량(IU 및 용량 기준) *365.25일/기준 방문일(1일차)부터 연구 종료 시점까지 참가자가 일반 치료 환경에서 인자 예방적 대체 요법을 받은 관찰 기간 중 일수로 계산되었습니다.
전향적 자료 수집 기간 동안(연구의 기준 방문일[제1일]부터 연구 추적 관찰 종료 시까지[최대 추적 관찰 기간: 948일])
혈우병 B 참가자에서 자발적 치료 출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 전향적 데이터 수집 기간 동안의 효능 분석 세트
기간: 전향적 데이터 수집 기간 동안 (연구의 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰: 1269일])
참가자당 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료 시점까지의 일수 대비 출혈 횟수*365.25일로 계산되었습니다. 자발적 출혈은 명백하거나 알려진 이유 없이 발생하는 출혈, 특히 관절, 근육 및 연조직으로의 출혈로 정의되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 효능 분석 세트별 혈우병 B 참가자의 전향적 자료 수집 기간 동안 자발적 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
전향적 데이터 수집 기간 동안 (연구의 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰: 1269일])
외인성 출혈 및 전향적 자료 수집 기간 중 모든 출혈에 대한 ABR: 혈우병 B 참가자의 효능 분석 집단
기간: 전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰: 1269일])
참가자당 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료일까지의 일수에 대한 출혈 횟수*365.25일로 계산되었습니다. 외상성 출혈은 명백하거나 알려진 이유로 발생한 출혈 사건으로 정의되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 72시간 내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 72시간 내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서, 효능 분석 집단별 혈우병 B 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 외상성 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰: 1269일])
혈우병 B 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 자발적 치료 출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 프로토콜 준수 분석 집단
기간: 전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰: 1269일])
참가자당 ABR은 기준 방문(연구 시작일)부터 연구 종료일*365.25일까지의 일수 대비 출혈 횟수로 계산되었습니다. 자발적 출혈은 특히 관절, 근육 및 연조직으로 명백하거나 알려진 이유 없이 발생하는 출혈로 정의되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 프로토콜 분석 집단에 따른 혈우병 B 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 자발적 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰: 1269일])
혈우병 B 참가자의 전향적 자료 수집 기간 동안 외상성 치료 출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 프로토콜 준수 분석 집단
기간: 전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 종료 시까지[최대 추적 기간: 1269일])
참가자당 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료 시점*365.25일까지의 일수 대비 출혈 건수로 계산되었습니다. 외상성 출혈은 명백하거나 알려진 이유로 발생한 출혈 사건으로 정의되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서, 프로토콜 분석 집단에 따른 혈우병 B 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 외상성 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 종료 시까지[최대 추적 기간: 1269일])
자가발생 치료 출혈 및 혈우병 A 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 중 모든 출혈에 대한 ABR: 효능 분석 집단
기간: 전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료[최대 추적 관찰: 948일]까지)
참가자당 ABR은 기준 방문(연구 시작일)부터 연구 종료일까지의 일수 대비 출혈 횟수*365.25일로 계산되었습니다. 자발적 출혈은 명백하거나 알려진 이유 없이 발생하는 출혈, 특히 관절, 근육 및 연조직으로의 출혈로 정의되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 효능 분석 집단별 혈우병 A 참가자의 전향적 자료 수집 기간 동안 자발적 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
전향적 데이터 수집 기간 동안(연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료[최대 추적 관찰: 948일]까지)
외상성 치료 출혈 및 혈우병 A 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 모든 출혈에 대한 ABR: 효능 분석 집단
기간: 전향적 자료 수집 기간 동안(연구의 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 948일])
참가자별 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료*365.25일까지의 일수 대비 출혈 횟수로 계산되었습니다. 외상성 출혈은 명백하거나 알려진 이유로 발생한 출혈 사건으로 정의되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 72시간 내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 72시간 내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 효능 분석 세트별 혈우병 A 참가자의 전향적 자료 수집 기간 동안 외상성 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
전향적 자료 수집 기간 동안(연구의 기준 방문일[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시점까지[최대 추적 관찰 기간: 948일])
자가출혈 및 모든 출혈에 대한 ABR: 혈우병 A 환자의 전향적 자료 수집 기간 동안 프로토콜 준수 분석 집단
기간: During prospective data collection period (from baseline visit of the study [Day 1] up to end of study follow-up [maximum follow-up: 948 days])
참가자당 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료 시점까지의 일수 대비 출혈 횟수*365.25일로 계산되었습니다. 자발적 출혈은 명백하거나 알려진 이유 없이 발생한 출혈, 특히 관절, 근육 및 연조직으로의 출혈로 정의되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후나 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후나 증상 발생 후 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 혈우병 A 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 자발적 모든 출혈 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 프로토콜 분석 집단 기준으로 보고되었습니다.
During prospective data collection period (from baseline visit of the study [Day 1] up to end of study follow-up [maximum follow-up: 948 days])
혈우병 A 참여자에서 외상성 치료 출혈 및 전향적 자료 수집 기간 동안의 모든 출혈에 대한 ABR: 계획서 준수 분석 집단
기간: During prospective data collection period (from baseline visit of the study [Day 1] up to end of study follow-up [maximum follow-up: 948 days])
참가자당 ABR은 기준 방문(연구 1일차)부터 연구 종료 시점까지의 일수 대비 출혈 횟수*365.25일로 계산되었습니다. 외상성 출혈은 명백하거나 알려진 이유로 발생한 출혈 사건으로 정의되었습니다. 모든 출혈에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 치료된 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요한 사건으로 정의되었습니다. 치료되지 않은 출혈은 출혈 징후 또는 증상 발생 72시간 이내에 응고 인자 투여가 필요하지 않은 사건으로 정의되었습니다. 이 결과 측정에서는 프로토콜 분석 집단에 따른 혈우병 A 참가자의 전향적 데이터 수집 기간 동안 외상성 전체 및 치료된 출혈에 대한 ABR이 보고되었습니다.
During prospective data collection period (from baseline visit of the study [Day 1] up to end of study follow-up [maximum follow-up: 948 days])

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심각한 이상사례(SAE)가 발생한 참가자 수
기간: 전향적 데이터 수집 기간 동안: 연구 시작부터 연구 종료 방문까지 (연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료까지 [최대 추적 관찰: 1269일])
부작용(AE)은 제품 또는 의료기기를 투여받은 연구 참가자에게 발생한 모든 의학적 이상 사건을 의미하며, 해당 사건이 반드시 치료 또는 사용과 인과 관계가 있을 필요는 없습니다. 중대한 이상사례(SAE)는 다음 기준 중 하나를 충족하는 모든 용량에서 발생한 의학적 이상 사건입니다: 사망을 초래함; 생명을 위협하는 경우; 입원 치료 또는 기존 입원 기간의 연장이 필요함; 지속적이거나 중대한 장애/무능력을 초래함; 선천적 이상/선천적 결함을 초래함; 연구 프로토콜에 따른 기타 중요한 의학적 사건.
전향적 데이터 수집 기간 동안: 연구 시작부터 연구 종료 방문까지 (연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료까지 [최대 추적 관찰: 1269일])
특별 관심 이상사례(AESIs)가 발생한 참가자 수
기간: 전향적 자료 수집 기간 동안: 연구 시작부터 연구 종료 방문 시까지 (연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시까지[최대 추적 관찰 기간: 1269일])
AE는 제품 또는 의료 기기가 투여된 연구 참가자에게 발생한 모든 이상 의학적 사건이었으며, 해당 사건이 반드시 치료 또는 사용과 인과 관계가 있을 필요는 없습니다. 이 연구에서 특별 관심 대상 이상사례는 FIX/FVIII 억제제 발달, 혈전성 사건 및 FIX 과민반응 사건입니다.
전향적 자료 수집 기간 동안: 연구 시작부터 연구 종료 방문 시까지 (연구의 기준 방문[1일차]부터 연구 추적 관찰 종료 시까지[최대 추적 관찰 기간: 1269일])

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 7월 26일

기본 완료 (실제)

2024년 12월 13일

연구 완료 (실제)

2024년 12월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 6월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 7월 2일

처음 게시됨 (실제)

2018년 7월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 11월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 23일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C0371004
  • 2017-001271-23 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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