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Un estudio para evaluar la eficacia prospectiva y los datos de seguridad de la terapia de reemplazo de profilaxis con FIX actual en sujetos adultos con hemofilia B (FIX:C≤2%) o la terapia de reemplazo de profilaxis con FVIII actual en sujetos con hemofilia A adultos (FVIII:C≤1%)

23 de octubre de 2025 actualizado por: Pfizer

UN PRODUCTO ABIERTO, NO INVESTIGACIÓN, MULTICENTRO, ESTUDIO PRELIMINAR PARA EVALUAR LA EFICACIA PROSPECTIVA Y LOS DATOS DE SEGURIDAD DE LA TERAPIA DE REEMPLAZO DE LA PROFILAXIS CON FACTOR IX O FACTOR VIII EN EL ÁMBITO DE ATENCIÓN HABITUAL DE SUJETOS ADULTOS CON HEMOFILIA B MODERADA A GRAVE (FIX :C≤2%) QUE SON NEGATIVOS PARA NEUTRALIZAR nAb A AAV VECTOR SPARK100 Y SUJETOS ADULTOS CON HEMOFILIA A DE MODERADA A GRAVE (FVIII:C≤1%) QUE SON NEGATIVOS PARA nAb A AAV VECTOR SB-525 CAPSID (AAV6), PREVIO A LOS RESPECTIVOS ESTUDIOS DE TERAPIA GENÉTICA PH 3 TERAPÉUTICA (Ver Sección de Descripción Detallada para el Título del Protocolo Oficial)

Establecer datos de eficacia prospectiva de referencia de la terapia de reemplazo de profilaxis actual con FIX en el entorno de atención habitual de pacientes con hemofilia B, que son negativos para nAb para AAV-Spark100, antes del estudio de terapia génica de fase 3.

Establecer datos de eficacia prospectiva de referencia de la terapia de reemplazo de profilaxis actual con FVIII en el entorno de atención habitual de pacientes con hemofilia A, que son negativos para nAb para AAV6, antes del estudio de terapia génica de fase 3.

La inscripción para participantes con hemofilia A está completa. En este momento, los participantes solo se están inscribiendo para la cohorte de hemofilia B.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

UN PRODUCTO ABIERTO, NO EN INVESTIGACIÓN, MULTICENTRO, ESTUDIO PRELIMINAR PARA EVALUAR LA EFICACIA PROSPECTIVA Y DATOS DE SEGURIDAD SELECCIONADOS DE LA TERAPIA ACTUAL DE PROFILAXIS DE REEMPLAZO CON FACTOR IX (FIX) O FACTOR VIII (FVIII) EN EL ENTORNO DE ATENCIÓN HABITUAL DE MODERADAMENTE GRAVE A SUJETOS ADULTOS CON HEMOFILIA B GRAVE (FIX:C≤2%) QUE SON NEGATIVOS PARA ANTICUERPOS NEUTRALIZANTES CONTRA EL VIRUS ADENO-ASOCIADO VECTOR-SPARK100 (BENEGENE-1) Y SUJETOS ADULTOS CON HEMOFILIA A MODERADAMENTE SEVERA A GRAVE (FVIII:C≤1%) QUE SEAN NEGATIVOS A ANTICUERPOS NEUTRALIZANTES CONTRA EL VECTOR 6 DEL VIRUS ADENOASOCIADO (AAV6), PREVIO A LOS RESPECTIVOS ESTUDIOS DE TERAPIA GÉNICA FASE TERAPÉUTICA 3

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

212

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn. Anstalt des oeffentlichen Rechts
      • Giessen, Alemania, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Homburg/Saar, Alemania, 66421
        • Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes
  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11426
        • King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
        • lnstituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • Pará
      • Belém, Pará, Brasil, 66033-000
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Para - Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc/Unité d'Hématology et Hémostase
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Corea del Sur
      • Daegu, Corea del Sur, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sur, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea del Sur, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • España
      • Barcelona, España, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
      • Madrid, España, 28046
        • H.U. La Paz.
      • Valladolid, España, 47012
        • H.U. Rio Hortega
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, España, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Health Care
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30308
        • Emory University Hospital Midtown
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Investigational Drug Service
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Alliance For Childhood Diseases
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Bloodworks NW
  • Francia
      • Brest, Francia, 29200
        • CHRU de Brest - La Cavale Blanche
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU Hotel-Dieu
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker, Hematologie Adultes
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
      • Athens, Attica, Grecia, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 5262000
        • The Chaim Sheba Medical Center, The National Hemophilia Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • SODc. Malattie Emorragiche e della Coagulazione Centro di Riferimento Regionale per le
      • Roma, Italia, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • IRCCS - AOU di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola
    • Naples
      • Napoli, Naples, Italia, 80131
        • UOC Medicina Interna - Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Japón
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japón, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japón, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japón, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japón, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Suginami-ku, Tokyo, Japón, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G31 2ER
        • Clinical Research Facility
      • Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
        • Department of Haematology
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Reino Unido, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Reino Unido, NE1 4LP
        • Non Malignant Haematology Research Unit
  • Suecia
      • Malmo, Suecia, 205 02
        • Skane University Hospital
  • Taiwán
      • Changhua, Taiwán, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwán, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwán, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwán, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwán, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquía (Türkiye)
      • Adana, Turquía (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital, Department of Pediatric Hematology
      • Antalya, Turquía (Türkiye), 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Gaziantep, Turquía (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
    • İ̇zmir
      • Bornova, İ̇zmir, Turquía (Türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi Ve Hastaliklari Anabilim Dali Pediatric Hematoloji
      • Bornova, İ̇zmir, Turquía (Türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hematoloji BD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 64 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Población con hemofilia B:

  1. Evidencia de un documento de consentimiento informado firmado y fechado que indique que el participante ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio.
  2. Dispuesto y capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento de profilaxis FIX, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio.
  3. Hombres ≥ 18 y <65 años de edad con hemofilia B de moderadamente grave a grave y actividad FIX documentada (≤2 %) antes de la visita inicial.
  4. Experiencia previa con la terapia FIX (≥50 días de exposición documentados a un producto de proteína FIX, como un producto FIX recombinante, derivado de plasma o de vida media extendida).
  5. Los participantes en terapia de reemplazo de profilaxis con FIX (producto FIX recombinante, derivado de plasma o de vida media prolongada) deben tener la intención de continuar con la terapia de reemplazo de profilaxis con FIX durante la duración del estudio.
  6. No se conoce hipersensibilidad al producto de reemplazo FIX.

  7. Sin antecedentes de inhibidor de FIX (evaluación clínica o de laboratorio) definido como un título

    • 0,6 BU/mL, independientemente del rango normal del laboratorio, o cualquier título de inhibidor de Bethesda medido mayor que el límite superior normal para el laboratorio que realiza el ensayo. Clínicamente, no hay signos ni síntomas de disminución de la respuesta a la administración de FIX. No se requerirá que los participantes se sometan a una evaluación diagnóstica del estado del inhibidor para participar en el estudio.

Población con hemofilia A:

  1. Evidencia de un documento de consentimiento informado firmado y fechado que indique que el participante ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio.
  2. Dispuesto y capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento de profilaxis de FVIII, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio.
  3. Hombres ≥18 y <65 años de edad con hemofilia A de moderadamente grave a grave y actividad de FVIII documentada (≤1 %) antes de la visita inicial.
  4. Experiencia previa con la terapia con FVIII (≥150 días de exposición documentados a un producto de proteína FVIII, como un producto de FVIII recombinante, derivado de plasma o de vida media extendida).
  5. Los participantes en terapia de reemplazo de profilaxis con FVIII (producto de FVIII recombinante, derivado de plasma o de vida media extendida) deben tener la intención de continuar con la terapia de reemplazo de profilaxis con FVIII durante la duración del estudio.
  6. No se conoce hipersensibilidad al producto de reemplazo de FVIII.
  7. Sin antecedentes de inhibidor de FVIII (evaluación clínica o de laboratorio) definido como un título ≥0,6 BU/mL, independientemente del rango normal del laboratorio, o cualquier título medido de inhibidor de Bethesda mayor que el límite superior normal para el laboratorio que realiza el ensayo. Clínicamente, no hay signos ni síntomas de disminución de la respuesta a la administración de FVIII. No se requerirá que los participantes se sometan a una evaluación diagnóstica del estado del inhibidor para participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Título de anticuerpos neutralizantes anti-AAV-Spark100 por encima del umbral establecido realizado por un laboratorio central durante la detección en sujetos con hemofilia B o título de anticuerpos neutralizantes Anti-AAV6 por encima del umbral establecido realizado por un laboratorio central durante la detección en sujetos con hemofilia A.
  2. Falta de cumplimiento del participante con la documentación de hemorragias y/o administración de terapia de reemplazo de profilaxis.

  3. Si no hay documentación sobre el estado de la hepatitis, como se define a continuación, dentro de los últimos 12 meses antes de la prueba de detección de hepatitis B y 6 meses antes de la prueba de detección de hepatitis C, se requerirá que los participantes se realicen las siguientes pruebas de hepatitis en la prueba de detección:

    1. Detección de hepatitis B (aguda y crónica):

      HBsAg (también conocido como antígeno de superficie de la hepatitis B), ensayo viral de ADN del VHB (también conocido como prueba de ácido nucleico para el ADN del virus de la hepatitis B) y Anti-HBc (también conocido como anticuerpo central total de la hepatitis B).

      • Un participante no es elegible si el HbsAg es positivo o el ADN del VHB es positivo/detectable.
      • Se debe obtener anti-HBc en todos los participantes para determinar si el participante tenía hepatitis B previa. Si el anti-HBc es positivo y tanto el HBsAg como el ADN del VHB son negativos, esto sería consistente con una infección previa y el sujeto sería elegible para el estudio. Se debe obtener Anti-HBc en todos los sujetos para discriminar entre aquellos sin hepatitis B previa y aquellos con infección previa en caso de reactivación. La FDA ha notado que existe reactivación del virus de la hepatitis B.
      • Una carga viral de ADN-VHB negativa documentada es suficiente para evaluar la elegibilidad. Un participante que actualmente esté recibiendo terapia antiviral para la hepatitis B no es elegible.

    2. Hepatitis C (aguda o crónica):

      • Un participante que actualmente esté recibiendo terapia antiviral para la hepatitis C crónica no es elegible.
      • Los participantes tratados con terapia antiviral para la hepatitis C crónica deben haber completado la terapia antiviral al menos 6 meses antes de la selección y tener un ARN-VHC negativo al menos 6 meses antes de la prueba.
      • Todos los participantes (que actualmente no estén recibiendo terapia antiviral para la hepatitis C crónica) deben tener un único ensayo de carga de ARN-VHC (también conocido como prueba de ácido nucleico [NAT] para ARN del VHC) obtenido durante los 6 meses anteriores a la selección. Esto incluye participantes con hepatitis C crónica previa conocida que hayan completado el tratamiento con terapia antiviral.
      • Un participante no es elegible si el resultado de su ensayo de carga de ARN-VHC es positivo/detectable.
  4. Actualmente en terapia antiviral para la hepatitis B o C.

  5. Enfermedad hepática significativa, definida por un diagnóstico preexistente de hipertensión portal, esplenomegalia o encefalopatía hepática.

    Todos los participantes que no tengan los diagnósticos preexistentes enumerados anteriormente deben realizarse las siguientes evaluaciones en los últimos 12 meses antes de la selección y, de no ser así, deberán someterse a una prueba del estado de fibrosis hepática en la selección: un nivel de albúmina sérica por debajo de los límites normales y/ o fibrosis hepática significativa por cualquiera de las siguientes modalidades de diagnóstico: puntaje FibroScan >8 unidades kPa O FibroTest/FibroSURE >0.48*.

    * NOTA: Si tiene dudas sobre la validez de cualquiera de los resultados de la prueba de fibrosis hepática, comuníquese con el monitor médico para analizar si es necesario realizar alguna prueba adicional (es decir, repetir cualquier prueba o realizar otra prueba de fibrosis). Además, tenga en cuenta que si un participante tiene un historial conocido de síndrome de Gilbert, no se puede usar un FibroTest para la prueba de fibrosis.

  6. Evidencia serológica documentada del virus de la inmunodeficiencia humana VIH-1 o VIH-2 con grupo de diferenciación 4 positivo (CD4+) recuento de células ≤200 mm3 en los últimos 12 meses antes de la selección. Los participantes que son VIH positivos y estables, tienen un recuento adecuado de CD4 (>200/mm3) y una carga viral indetectable (<50 gc/mL) documentados dentro de los 12 meses anteriores y están en un régimen de medicamentos antirretrovirales son elegibles para inscribirse. Los participantes que no se hayan hecho la prueba en los 12 meses anteriores a la prueba de detección deberán hacerse la prueba del estado del VIH en la prueba de detección.
  7. Antecedentes de infección crónica u otra enfermedad crónica que el investigador considere un riesgo inaceptable. Además, se excluye a cualquier participante con afecciones asociadas con un mayor riesgo tromboembólico, como trombofilia hereditaria o adquirida conocida, o antecedentes de eventos trombóticos que incluyen, entre otros, accidente cerebrovascular, infarto de miocardio y/o tromboembolismo venoso.
  8. Cualquier enfermedad o condición importante clínicamente significativa concurrente que el investigador considere inadecuada para la participación u otra condición médica o psiquiátrica aguda o crónica, incluida la ideación o el comportamiento suicida reciente (en el último año) o activo o anomalía de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o puede interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio del investigador, haría que el participante no fuera apropiado para participar en este estudio. Además, se excluye a cualquier participante con antecedentes de una neoplasia (incluida la neoplasia maligna hepática) que requirió tratamiento (p. ej., quimioterapia, radioterapia, inmunoterapia), a excepción de un carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel tratado adecuadamente o una neoplasia benigna extirpada quirúrgicamente. que no requiera quimioterapia, radioterapia y/o inmunoterapia. Cualquier otra neoplasia que haya sido curada por resección debe ser discutida entre el investigador y el patrocinador.

  9. Participación en otros estudios si implica la administración de productos en investigación dentro de los últimos 3 meses antes del ingreso al estudio y/o durante la participación en el estudio o en un estudio clínico de terapia génica anterior dentro de los últimos 12 meses antes de la selección.

    • Los participantes que ya están inscritos en este estudio introductorio (C0371004) pueden participar en los períodos de selección y de referencia de los protocolos C0371002 o C3731003 antes de completar la visita de finalización del estudio en este estudio introductorio.

  10. Cualquier participante que haya recibido previamente fidanacogene elaparvovec (hemofilia B) o giroctocogene fitelparvovec (hemofilia A) o cualquier terapia basada en el gen AAV.
  11. Cualquier participante con un procedimiento quirúrgico planificado que requiera tratamiento con factor profiláctico quirúrgico FIX (hemofilia B) o FVIII (hemofilia A) en los próximos 24 meses.
  12. Miembros del personal del sitio del investigador directamente involucrados en la realización del estudio y sus familiares, miembros del personal del sitio supervisados ​​por el investigador o participantes que sean empleados de Pfizer, incluidos sus familiares, directamente involucrados en la realización del estudio.

NOTA: Se debe contactar al equipo médico del patrocinador si hay alguna pregunta con respecto a cualquiera de los criterios de inclusión o exclusión (Secciones: 4.1 y 4.2).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Terapia de reemplazo estándar de atención FIX
Droga: Tratamiento estándar de atención FIX Terapia de reemplazo
No se está administrando ningún producto en investigación. Los sujetos administrarán su propia terapia estándar de reemplazo de FIX.
Otro: Terapia de reemplazo de FVIII estándar de atención
Droga: Tratamiento estándar de atención de reemplazo de FVIII
No se está administrando ningún producto en investigación. Los sujetos administrarán su propia terapia estándar de reemplazo de FVIII.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de Sangrado Anualizada (TSA) para Sangrados Tratados y Todos los Sangrados Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis de Eficacia
Periodo de tiempo: Durante el período de recopilación de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
La ABR por participante se calculó como el número de sangrados dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio multiplicado (*) por 365,25 días. Todos los sangrados incluyeron sangrados tratados y no tratados. Un sangrado tratado se definió como un evento que requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Un sangrado no tratado se definió como un evento que no requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se reportó la ABR para todos los sangrados y los sangrados tratados durante el período de recolección de datos prospectivo en participantes con hemofilia B por conjunto de análisis de eficacia. Abreviaturas utilizadas: AAV6 = virus adenoasociado 6; AAV-Spark100 = Cápside AAV bioingenierizada, derivada de un serotipo de AAV de origen natural; nAb = anticuerpos neutralizantes.
Durante el período de recopilación de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
ABR para Hemorragias Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis por Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida de datos prospectivos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
La TAS por participante se calculó como el número de hemorragias sobre el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Todas las hemorragias incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Una hemorragia tratada se definió como un evento que requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Una hemorragia no tratada se definió como un evento que no requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se informó la TAS para todas las hemorragias y las hemorragias tratadas durante el período de recopilación de datos prospectivos en participantes con hemofilia B según el conjunto de análisis por protocolo.
Durante el período de recogida de datos prospectivos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
ABR para Hemorragias Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
La TAS por participante se calculó como el número de hemorragias dividido por el número de días desde la visita basal (día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Todas las hemorragias incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Una hemorragia tratada se definió como un evento que requirió la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Una hemorragia no tratada se definió como un evento que no requirió la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se reportó la TAS para todas las hemorragias y hemorragias tratadas durante el período de recolección prospectiva de datos en participantes con hemofilia B según el conjunto de análisis de la enmienda 5 del protocolo.
Durante el período de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
ABR para Hemorragias Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recopilación de Datos Retrospectivos en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período retrospectivo de recopilación de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el formulario de informe de caso de historial de hemofilia [CRF])
La ABR por participante se calculó como el número de sangrados dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Todos los sangrados incluyeron sangrados tratados y no tratados. Un sangrado tratado se definió como un evento que requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Un sangrado no tratado se definió como un evento que no requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se informó la ABR para todos los sangrados y los sangrados tratados durante el período de recopilación de datos retrospectivos en participantes con hemofilia B según el conjunto de análisis de la enmienda 5 del protocolo.
Durante el período retrospectivo de recopilación de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el formulario de informe de caso de historial de hemofilia [CRF])
ABR para Hemorragias Tratadas y Todas las Hemorragias del Período Combinado de Recopilación de Datos Retrospectivos y Prospectivos en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de recopilación retrospectiva de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el CRF de historial de hemofilia) hasta el final del seguimiento de la recopilación prospectiva de datos (seguimiento máximo: 1269 días), para un total de aproximadamente 4,5 años
La TAS por participante se calculó como el número de sangrados sobre el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Todos los sangrados incluyeron sangrados tratados y no tratados. Un sangrado tratado se definió como un evento que requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Un sangrado no tratado se definió como un evento que no requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se informó la TAS para todos los sangrados y los sangrados tratados durante el período de recopilación de datos retrospectivo y prospectivo en participantes con hemofilia B según el conjunto de análisis de la enmienda 5 del protocolo.
Desde el inicio del período de recopilación retrospectiva de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el CRF de historial de hemofilia) hasta el final del seguimiento de la recopilación prospectiva de datos (seguimiento máximo: 1269 días), para un total de aproximadamente 4,5 años
ABR para Hemorragias Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis de Eficacia
Periodo de tiempo: Durante el periodo de recopilación de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
La ABR por participante se calculó como el número de hemorragias dividido por el número de días desde la visita basal (día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Se incluyeron todas las hemorragias, tanto tratadas como no tratadas. Una hemorragia tratada se definió como un evento que requirió la administración de factor de coagulación en las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Una hemorragia no tratada se definió como un evento que no requirió la administración de factor de coagulación en las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se informó la ABR para todas las hemorragias y para las hemorragias tratadas durante el período de recopilación prospectiva de datos en participantes con hemofilia A según el conjunto de análisis de eficacia.
Durante el periodo de recopilación de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
ABR para Hemorragias Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis por Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
La TAS por participante se calculó como el número de sangrados dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Todos los sangrados incluyeron sangrados tratados y no tratados. Un sangrado tratado se definió como un evento que requirió la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Un sangrado no tratado se definió como un evento que no requirió la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se informó la TAS para todos los sangrados y los sangrados tratados durante el período de recopilación de datos prospectivos en participantes con hemofilia A del conjunto de análisis por protocolo.
Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
ABR para Hemorragias Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recopilación de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
La TAS por participante se calculó como el número de hemorragias dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Todas las hemorragias incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Una hemorragia tratada se definió como un evento que requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Una hemorragia no tratada se definió como un evento que no requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se reportó la TAS para todas las hemorragias y las hemorragias tratadas durante el período de recolección prospectiva de datos en participantes con hemofilia A según el conjunto de análisis de la enmienda 5 del protocolo.
Durante el período de recopilación de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
ABR para Hemorragias Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recogida Retrospectiva de Datos en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida retrospectiva de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el CRF de historial de hemofilia)
La TAS por participante se calculó como el número de hemorragias dividido por el número de días desde la visita basal (día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Se incluyeron todas las hemorragias, tanto tratadas como no tratadas. Una hemorragia tratada se definió como un evento que requirió la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Una hemorragia no tratada se definió como un evento que no requirió la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se informó la TAS para todas las hemorragias y las hemorragias tratadas durante el período de recopilación de datos retrospectivos en participantes con hemofilia A según el conjunto de análisis de la enmienda 5 del protocolo.
Durante el período de recogida retrospectiva de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el CRF de historial de hemofilia)
ABR para Hemorragias Tratadas y Todas las Hemorragias del Periodo Combinado de Recogida de Datos Retrospectivos y Prospectivos en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período retrospectivo de recogida de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el eCRF de historial de hemofilia) hasta el final del seguimiento prospectivo de recogida de datos del período (seguimiento máximo: 948 días), para un total de aproximadamente 3,6 años
La TAS por participante se calculó como el número de hemorragias dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Todas las hemorragias incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Una hemorragia tratada se definió como un evento que requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Una hemorragia no tratada se definió como un evento que no requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se informó la TAS para todas las hemorragias y las hemorragias tratadas durante el período de recopilación de datos retrospectivo y prospectivo en participantes con hemofilia A según el conjunto de análisis de la enmienda 5 del protocolo.
Desde el inicio del período retrospectivo de recogida de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el eCRF de historial de hemofilia) hasta el final del seguimiento prospectivo de recogida de datos del período (seguimiento máximo: 948 días), para un total de aproximadamente 3,6 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de Infusión Anualizada (AIR) Durante el Periodo de Recopilación de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis de Eficacia
Periodo de tiempo: Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
La AIR por participante se calculó como el número de infusiones recibidas dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio * 365,25 días.
Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
AER Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivos en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis por Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita inicial del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
La tasa anual de infusión (AIR) por participante se calculó como el número de infusiones recibidas dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio, multiplicado por 365,25 días.
Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita inicial del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
Acontecimientos de Interés Adverso Durante el Período de Recogida Prospectiva de Datos en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
La AIR por participante se calculó como el número de infusiones recibidas dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio * 365,25 días.
Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
AIR Durante el Periodo de Recopilación de Datos Retrospectivos en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida retrospectiva de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el CRF de historial de hemofilia)
La AIR por participante se calculó como el número de infusiones recibidas dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio * 365,25 días.
Durante el período de recogida retrospectiva de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el CRF de historial de hemofilia)
AIRE del Período Combinado de Recopilación de Datos Retrospectivo y Prospectivo en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de recopilación retrospectiva de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el CRF de historial de hemofilia) hasta el final del seguimiento de recopilación prospectiva de datos del período (seguimiento máximo: 1269 días), para un total de aproximadamente 4,5 años
La AIR combinando datos retrospectivos y prospectivos se calculó como (número de infusiones desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio + número de infusiones recogidas en el formulario de Historia de la Hemofilia) / (número de días desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio + 365,25) / 365,25.
Desde el inicio del período de recopilación retrospectiva de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el CRF de historial de hemofilia) hasta el final del seguimiento de recopilación prospectiva de datos del período (seguimiento máximo: 1269 días), para un total de aproximadamente 4,5 años
AIR Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivos en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis de Eficacia
Periodo de tiempo: Durante el periodo de recogida de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
La Tasa Anual de Infusión (AIR) por participante se calculó como el número de infusiones recibidas dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio, multiplicado por 365,25 días.
Durante el periodo de recogida de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
AIR Durante el Periodo de Recogida de Datos Prospectivos en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis por Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recolección prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
La AIR por participante se calculó como el número de infusiones recibidas dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio * 365,25 días.
Durante el período de recolección prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
TEA Durante el Período de Recogida Prospectiva de Datos en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el periodo de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
El AIR por participante se calculó como el número de infusiones recibidas dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio * 365,25 días.
Durante el periodo de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
AIR Durante el Período de Recopilación de Datos Retrospectivos en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período retrospectivo de recolección de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el CRF de historial de hemofilia)
La AIR por participante se calculó como el número de infusiones recibidas dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio * 365,25 días.
Durante el período retrospectivo de recolección de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el CRF de historial de hemofilia)
AIR del Periodo Combinado de Recopilación de Datos Retrospectivos y Prospectivos en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Desde el inicio del período de recogida retrospectiva de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el CRF de historial de hemofilia) hasta el final del seguimiento de recogida prospectiva de datos del período (seguimiento máximo: 948 días), para un total de aproximadamente 3,6 años
Se calculó la Tasa Anual de Infusión (AIR) combinando datos retrospectivos y prospectivos como (número de infusiones desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio + número de infusiones recogidas en el formulario de Historia de Hemofilia) / (número de días desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio + 365,25) / 365,25.
Desde el inicio del período de recogida retrospectiva de datos (12 meses antes del cribado recogidos en el CRF de historial de hemofilia) hasta el final del seguimiento de recogida prospectiva de datos del período (seguimiento máximo: 948 días), para un total de aproximadamente 3,6 años
Consumo Anualizado de Terapia de Reemplazo del Factor IX Durante el Periodo de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis de Eficacia
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
El consumo anualizado de factor se calculó como el consumo total de terapia de reemplazo de factor (en unidades internacionales [UI] y dosis) * 365,25 días / número de días durante el período de observación en que el participante recibió terapia de reemplazo de factor profiláctica en el entorno de atención habitual desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio.
Durante el período de recogida de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
Consumo Anualizado de Terapia de Reemplazo del Factor IX Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis por Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
El factor de consumo anualizado se calculó como el consumo total de terapia de reemplazo de factor (en UI y dosis) *365,25 días/número de días durante el período de observación en que el participante recibió terapia de reemplazo de factor en profilaxis en el entorno de atención habitual desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio.
Durante el período de recogida de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
Consumo Anualizado de Terapia de Reemplazo de Factor IX Total Durante el Período Prospectivo de Recopilación de Datos en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
El consumo anualizado de factor se calculó como el consumo total de terapia de reemplazo de factor (en UI y dosis) *365,25 días/número de días durante el período de observación en que el participante recibió terapia de reemplazo de factor en profilaxis en el entorno de atención habitual desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio.
Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
Consumo Anualizado de Terapia de Reemplazo del Factor IX Total Durante el Período Prospectivo de Recogida de Datos en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis de Eficacia
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
El consumo anualizado de factor se calculó como el consumo total de terapia de reemplazo de factor (en UI y dosis) * 365,25 días / número de días durante el período de observación en que el participante recibió terapia de reemplazo de factor profiláctica en el entorno de atención habitual desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio.
Durante el período de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
Consumo Anualizado de Terapia de Reemplazo del Factor IX Durante el Periodo de Recopilación de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis por Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recopilación de datos prospectivos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
El factor de consumo anualizado se calculó como el consumo total de terapia de reemplazo de factor (en UI y dosis) *365,25 días/número de días durante el período de observación mientras el participante recibió terapia de reemplazo de factor en profilaxis en el entorno de atención habitual desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio.
Durante el período de recopilación de datos prospectivos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
Consumo Anualizado de Terapia de Reemplazo del Factor IX Durante el Periodo de Recolección de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis de la Enmienda 5 del Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recolección de datos prospectivos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
El consumo anualizado de factor se calculó como el consumo total de terapia de reemplazo de factor (en UI y dosis) * 365,25 días / número de días durante el período de observación en que el participante recibió terapia de reemplazo de factor en profilaxis en el entorno de atención habitual desde la visita basal (Día 1) hasta el final del estudio.
Durante el período de recolección de datos prospectivos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
ABR para Hemorragias Espontáneas Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis de Eficacia
Periodo de tiempo: Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
La TASA por participante se calculó como el número de hemorragias dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Las hemorragias espontáneas se definieron como sangrado sin motivo aparente o conocido, particularmente en articulaciones, músculos y tejidos blandos. Todas las hemorragias incluyeron tanto las tratadas como las no tratadas. Una hemorragia tratada se definió como un evento que requirió la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Una hemorragia no tratada se definió como un evento que no requirió la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se reportó la TASA para hemorragias espontáneas totales y tratadas durante el período de recolección prospectiva de datos en participantes con hemofilia B según el conjunto de análisis de eficacia.
Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
ABR para Hemorragias Traumáticas Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis de Eficacia
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
La ABR por participante se calculó como el número de hemorragias dividido por el número de días desde la visita basal (día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Las hemorragias traumáticas se definieron como eventos hemorrágicos que ocurren por una razón aparente o conocida. Todas las hemorragias incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Una hemorragia tratada se definió como un evento que requiere la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Una hemorragia no tratada se definió como un evento que no requiere la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se reportó la ABR para hemorragias traumáticas totales y tratadas durante el período de recolección de datos prospectivos en participantes con hemofilia B por conjunto de análisis de eficacia.
Durante el período de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
ABR para Hemorragias Espontáneas Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis por Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
La TAS por participante se calculó como el número de sangrados sobre el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Los sangrados espontáneos se definieron como sangrados sin motivo aparente o conocido, especialmente en articulaciones, músculos y tejidos blandos. Todos los sangrados incluyeron sangrados tratados y no tratados. Un sangrado tratado se definió como un evento que necesitó la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Un sangrado no tratado se definió como un evento que no necesitó la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se reportó la TAS para sangrados espontáneos totales y tratados durante el período de recolección de datos prospectivo en participantes con hemofilia B según el conjunto de análisis por protocolo.
Durante el período de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
ABR para Hemorragias Traumáticas Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia B: Conjunto de Análisis por Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
La ABR por participante se calculó como el número de hemorragias sobre el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Las hemorragias traumáticas se definieron como eventos hemorrágicos que ocurren por una razón aparente o conocida. Todas las hemorragias incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Una hemorragia tratada se definió como un evento que requiere la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de hemorragia. Una hemorragia no tratada se definió como un evento que no requiere la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de hemorragia. En esta medida de resultado, se informó la ABR para todas las hemorragias traumáticas y tratadas durante el período de recopilación de datos prospectivos en participantes con hemofilia B según el conjunto de análisis por protocolo.
Durante el período de recogida de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
ABR para Hemorragias Tratadas Espontáneas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recopilación de Datos Prospectivos en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis de Eficacia
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
La tasa de sangrado anualizada (TSA) por participante se calculó como el número de sangrados dividido por el número de días desde la visita basal (día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Los sangrados espontáneos se definieron como hemorragias sin motivo aparente o conocido, especialmente en articulaciones, músculos y tejidos blandos. Todos los sangrados incluyeron tanto los tratados como los no tratados. Un sangrado tratado se definió como un evento que requería la administración de factor de coagulación en las 72 horas siguientes a los signos o síntomas de sangrado. Un sangrado no tratado se definió como un evento que no requería la administración de factor de coagulación en las 72 horas siguientes a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se reportó la TSA para sangrados espontáneos totales y tratados durante el período de recolección prospectiva de datos en participantes con hemofilia A según el conjunto de análisis de eficacia.
Durante el período de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
ABR para Hemorragias Traumáticas Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período Prospectivo de Recogida de Datos en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis de Eficacia
Periodo de tiempo: Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
La TAS por participante se calculó como el número de sangrados sobre el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Los sangrados traumáticos se definieron como eventos hemorrágicos que ocurren por una razón aparente o conocida. Todos los sangrados incluyeron sangrados tratados y no tratados. Un sangrado tratado se definió como un evento que requiere la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Un sangrado no tratado se definió como un evento que no requiere la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se reportó la TAS para todos los sangrados traumáticos y tratados durante el período de recolección de datos prospectivos en participantes con hemofilia A por conjunto de análisis de eficacia.
Durante el período de recopilación prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
ABR para Hemorragias Espontáneas Tratadas y Todas las Hemorragias durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis por Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
La ABR por participante se calculó como el número de hemorragias dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Las hemorragias espontáneas se definieron como sangrado sin motivo aparente o conocido, particularmente en articulaciones, músculos y tejidos blandos. Todas las hemorragias incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Una hemorragia tratada se definió como un evento que requirió la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. Una hemorragia no tratada se definió como un evento que no requirió la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de sangrado. En esta medida de resultado, se reportó la ABR para hemorragias espontáneas totales y tratadas durante el período de recolección prospectiva de datos en participantes con hemofilia A según el conjunto de análisis por protocolo.
Durante el período de recogida de datos prospectivo (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
ABR para Hemorragias Traumáticas Tratadas y Todas las Hemorragias Durante el Período de Recogida de Datos Prospectivo en Participantes con Hemofilia A: Conjunto de Análisis por Protocolo
Periodo de tiempo: Durante el período de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])
La ABR por participante se calculó como el número de hemorragias dividido por el número de días desde la visita basal (Día 1 del estudio) hasta el final del estudio*365,25 días. Las hemorragias traumáticas se definieron como eventos hemorrágicos que ocurrían por una razón aparente o conocida. Todas las hemorragias incluyeron hemorragias tratadas y no tratadas. Una hemorragia tratada se definió como un evento que requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de hemorragia. Una hemorragia no tratada se definió como un evento que no requería la administración de factor de coagulación dentro de las 72 horas posteriores a los signos o síntomas de hemorragia. En esta medida de resultado, se reportó la ABR para todas las hemorragias traumáticas y tratadas durante el período de recolección prospectiva de datos en participantes con hemofilia A según el conjunto de análisis por protocolo.
Durante el período de recogida prospectiva de datos (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 948 días])

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de Participantes con Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Durante el periodo de recogida prospectiva de datos: Día 1 hasta la visita final del estudio (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el seguimiento final del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
Un evento adverso (EA) fue cualquier ocurrencia médica desfavorable en un participante del estudio al que se le administró un producto o dispositivo médico; el evento no necesariamente tuvo que tener una relación causal con el tratamiento o uso. Un ESA fue cualquier ocurrencia médica desfavorable a cualquier dosis que cumplió 1 de los siguientes criterios: resultó en muerte; puso en peligro la vida; requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; resultó en discapacidad/incapacidad persistente o significativa; resultó en anomalía congénita/defecto de nacimiento; otros eventos médicos importantes según el protocolo del estudio.
Durante el periodo de recogida prospectiva de datos: Día 1 hasta la visita final del estudio (desde la visita basal del estudio [Día 1] hasta el seguimiento final del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
Número de Participantes con Eventos Adversos de Interés Especial
Periodo de tiempo: Durante el período de recopilación prospectiva de datos: desde el Día 1 hasta la visita final del estudio (desde la visita inicial del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])
Un EA fue cualquier suceso médico desfavorable en un participante del estudio al que se le administró un producto o dispositivo médico; el evento no necesariamente debe tener una relación causal con el tratamiento o uso. Los eventos adversos de especial interés para este estudio son el desarrollo de inhibidores de FIX/FVIII, eventos trombóticos y eventos de hipersensibilidad a FIX.
Durante el período de recopilación prospectiva de datos: desde el Día 1 hasta la visita final del estudio (desde la visita inicial del estudio [Día 1] hasta el final del seguimiento del estudio [seguimiento máximo: 1269 días])

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de julio de 2018

Finalización primaria (Actual)

13 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

13 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de junio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de julio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

16 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

6 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C0371004
  • 2017-001271-23 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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