Studie k vyhodnocení údajů o prospektivní účinnosti a bezpečnosti současných FIX profylaktických substitučních terapií u dospělých pacientů s hemofilií B (FIX:C≤2 %) nebo současné profylaktické substituční terapie FVIII u dospělých pacientů s hemofilií A (FVIII:C≤1 %)
23. října 2025 aktualizováno: Pfizer
OTEVŘENÝ NEVYŠETŘOVACÍ PRODUKT, VÍCECENTROVÁ VSTUPNÍ STUDIE K VYHODNOCENÍ ÚDAJE O PROSPEKTIVNÍ ÚČINNOSTI A BEZPEČNOSTI FAKTORU IX NEBO FAKTORU VIII NÁHRADNÍ TERAPIE PROFYLAXY V OBVYKLÁM NASTAVENÍ NÁHRADNÍ PÉČE SEVEREPHONEY SEVERHETELIX SEVERHE :C≤2%), KTEŘÍ NEGATIVNÍ NEUTRALIZUJÍ NAB NA AAV VECTOR SPARK100 A STŘEDNĚ TĚŽKÉ AŽ TĚŽKÉ HEMOFILII DOSPĚLÉ SUBJEKTY (FVIII:C≤1%), KTEŘÍ JSOU NEGATIVNÍ NA nAb NA AAVOR5CAIDA6PS K PŘÍSLUŠNÝM TERAPEUTICKÝM STUDIÍM GENOVÉ TERAPIE PH 3 (viz část s podrobným popisem pro oficiální název protokolu)
Stanovit výchozí údaje o prospektivní účinnosti současné substituční terapie FIX profylaxe v obvyklé péči o subjekty s hemofilií B, kteří jsou negativní na nAb vůči AAV-Spark100, před studií fáze 3 genové terapie.
Stanovit výchozí data prospektivní účinnosti současné profylaktické substituční terapie FVIII v obvyklém prostředí péče o subjekty s hemofilií A, kteří jsou negativní na nAb vůči AAV6, před studií fáze 3 genové terapie.
Zápis pro účastníky hemofilie A je dokončen. V současné době jsou účastníci zařazováni pouze do kohorty hemofilie B.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
OTEVŘENÝ, NEVYŠETŘOVACÍ PRODUKT, MULTICENTRUM, VSTUPNÍ STUDIE K HODNOCENÍ PROSPEKTIVNÍ ÚČINNOSTI A VYBRANÝCH BEZPEČNOSTNÍCH ÚDAJŮ SOUČASNÉHO FAKTORU IX (OPRAVA) NEBO FAKTORU VIII (FVIII) PROFYLAXY REŽIMU C. NÁHRADY NÁHRADY NÁHRADY SEEVAREPY TĚŽKÉ DOSPĚLÉ SUBJEKTY S HEMOFILIÍ B (FIX:C≤2 %), KTERÉ JSOU NEGATIVNÍ PRO NEUTRALIZACI PROTILÁTEK VŮČI ADENO-ASSOCIOVANÝM VIRŮM VECTOR-SPARK100 (BENEGENE-1) A STŘEDNĚ TĚŽKÉ AŽ TĚŽKÉ HEMOFILIE ≤VIIIJEK A DOSPĚLÍ %) KTERÉ JSOU NEGATIVNÍ PRO NEUTRALIZUJÍCÍ PROTILÁTKY VŮČI ADENO-SPOJENÉHO VIROVÉHO VEKTORU 6 (AAV6), PŘED PŘÍSLUŠNÝMI TERAPEUTICKÝMI FÁZE 3 STUDIÍ GENOVÉ TERAPIE
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
212
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Austrálie, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc/Unité d'Hématology et Hémostase
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
- lnstituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brazílie, 29047-105
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
-
-
Pará
-
Belém, Pará, Brazílie, 66033-000
- Centro de Hemoterapia e Hematologia do Para - Fundação HEMOPA
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051-140
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
-
-
-
-
-
Brest, Francie, 29200
- CHRU de Brest - La Cavale Blanche
-
Bron, Francie, 69677
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
-
Nantes, Francie, 44093
- CHU Hotel-Dieu
-
Paris, Francie, 75015
- Hopital Necker, Hematologie Adultes
-
-
-
-
-
Florence, Itálie, 50134
- SODc. Malattie Emorragiche e della Coagulazione Centro di Riferimento Regionale per le
-
Roma, Itálie, 00161
- Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
-
-
BO
-
Bologna, BO, Itálie, 40138
- IRCCS - AOU di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola
-
-
Naples
-
Napoli, Naples, Itálie, 80131
- UOC Medicina Interna - Malattie Emorragiche e Trombotiche
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Izrael, 5262000
- The Chaim Sheba Medical Center, The National Hemophilia Center
-
-
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japonsko, 466-8560
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japonsko, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
-
-
Saitama
-
Iruma-gun, Saitama, Japonsko, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Setagaya-ku, Tokyo, Japonsko, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
Suginami-ku, Tokyo, Japonsko, 167-0035
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
-
Daegu, Jižní Korea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Jižní Korea, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Jižní Korea, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10249
- Vivantes Klinikum Friedrichshain
-
Bonn, Německo, 53127
- Universitatsklinikum Bonn. Anstalt des oeffentlichen Rechts
-
Giessen, Německo, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen
-
Homburg/Saar, Německo, 66421
- Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudská arábie, 11426
- King Abdulaziz Medical City
-
Riyadh, Saudská arábie
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G31 2ER
- Clinical Research Facility
-
Glasgow, Spojené království, G4 0SF
- Department of Haematology
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
TYNE & WEAR
-
Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Spojené království, NE1 4LP
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Spojené království, NE1 4LP
- Non Malignant Haematology Research Unit
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Lucile Packard Childrens Hospital
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford Health Care
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University Hospital
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30308
- Emory University Hospital Midtown
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Investigational Drug Service
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
- Alliance For Childhood Diseases
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Penn Blood Disorder Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- Bloodworks NW
-
-
-
-
-
Changhua, Tchaj-wan, 500
- Changhua Christian Hospital
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taichung, Tchaj-wan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taichung, Tchaj-wan, 40201
- Chung Shan Medical University Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turecko (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital, Department of Pediatric Hematology
-
Antalya, Turecko (Türkiye), 07070
- Akdeniz University Medical Faculty Hospital
-
Gaziantep, Turecko (Türkiye), 27310
- Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
-
Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
-
İ̇zmir
-
Bornova, İ̇zmir, Turecko (Türkiye), 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi Ve Hastaliklari Anabilim Dali Pediatric Hematoloji
-
Bornova, İ̇zmir, Turecko (Türkiye), 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hematoloji BD
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Řecko, 11527
- General Hospital of Athens "Hippokration"
-
Athens, Attica, Řecko, 11527
- General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d´Hebrón
-
Madrid, Španělsko, 28046
- H.U. La Paz.
-
Valladolid, Španělsko, 47012
- H.U. Rio Hortega
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Španělsko, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Malmo, Švédsko, 205 02
- Skane University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 64 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Populace hemofilie B:
- Doklad o podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že účastník byl informován o všech příslušných aspektech studie.
- Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán profylaktické léčby FIX, laboratorní testy a další studijní postupy.
- Muži ve věku ≥ 18 a <65 let se středně těžkou až těžkou hemofilií B a dokumentovanou aktivitou FIX (≤ 2 %) před vstupní návštěvou.
- Předchozí zkušenosti s terapií FIX (≥50 zdokumentovaných dnů expozice proteinovému produktu FIX, jako je rekombinantní produkt FIX získaný z plazmy nebo produkt FIX s prodlouženým poločasem).
- Účastníci na profylaktické substituční terapii FIX (rekombinantní produkt FIX získaný z plazmy nebo FIX s prodlouženým poločasem rozpadu) musí mít úmysl zůstat na substituční terapii profylaxe FIX po dobu trvání studie.
- Není známa přecitlivělost na náhradní produkt FIX.
Žádná anamnéza inhibitoru FIX (klinické nebo laboratorní hodnocení) definovaného jako titr
- 0,6 BU/ml, bez ohledu na laboratorní normální rozmezí, nebo jakýkoli naměřený titr inhibitoru Bethesda vyšší než horní limit normálu pro laboratoř provádějící test. Klinicky žádné známky nebo příznaky snížené odpovědi na podávání FIX. Účastníci nebudou muset podstoupit diagnostické hodnocení stavu inhibitorů, aby se mohli zúčastnit studie.
Populace hemofilie A:
- Doklad o podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že účastník byl informován o všech příslušných aspektech studie.
- Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán profylaxe FVIII, laboratorní testy a další studijní postupy.
- Muži ≥18 a <65 let se středně těžkou až těžkou hemofilií A a dokumentovanou aktivitou FVIII (≤1 %) před vstupní návštěvou.
- Předchozí zkušenosti s terapií FVIII (≥150 dokumentovaných dnů expozice proteinovému produktu FVIII, jako je rekombinantní produkt FVIII získaný z plazmy nebo produkt s prodlouženým poločasem rozpadu).
- Účastníci na profylaktické substituční terapii FVIII (rekombinantní produkt FVIII získaný z plazmy nebo FVIII s prodlouženým poločasem rozpadu) musí mít úmysl zůstat na profylaktické substituční terapii FVIII po dobu trvání studie.
- Není známá přecitlivělost na přípravek nahrazující FVIII.
- Žádná historie inhibitoru FVIII (klinické nebo laboratorní hodnocení) definovaného jako titr ≥0,6 BU/ml, bez ohledu na laboratorní normální rozmezí, ani žádný naměřený titr inhibitoru Bethesda vyšší než horní hranice normálu pro laboratoř provádějící test. Klinicky žádné známky nebo příznaky snížené odpovědi na podávání FVIII. Účastníci nebudou muset podstoupit diagnostické hodnocení stavu inhibitorů, aby se mohli zúčastnit studie.
Kritéria vyloučení:
- Titr neutralizačních protilátek Anti-AAV-Spark100 nad stanoveným prahem provedený centrální laboratoří během screeningu u subjektů s hemofilií B nebo titr neutralizačních protilátek Anti-AAV6 nad stanoveným prahem provedený centrální laboratoří během screeningu u subjektů s hemofilií A.
- Nedostatečný soulad účastníků s dokumentací krvácení a/nebo profylaxe podávání substituční terapie.
Pokud během posledních 12 měsíců před screeningem na hepatitidu B a 6 měsíců před screeningem na hepatitidu C neexistuje žádná dokumentace týkající se stavu hepatitidy, jak je definováno níže, budou účastníci povinni podstoupit při screeningu následující vyšetření na hepatitidu:
Screening hepatitidy B (akutní a chronické):
HBsAg (také označovaný jako povrchový antigen hepatitidy B), virový test HBV-DNA (také označovaný jako test nukleové kyseliny pro DNA viru hepatitidy B) a Anti-HBc (také označovaný jako celková jádrová protilátka hepatitidy B).
- Účastník není způsobilý, pokud je buď HbsAg pozitivní, nebo HBV-DNA je pozitivní/detekovatelná.
- Všichni účastníci musí získat anti-HBc, aby bylo možné určit, zda měl účastník v minulosti hepatitidu B. Pokud je anti-HBc pozitivní a HBsAg i HBV DNA jsou negativní, bylo by to v souladu s předchozí infekcí a subjekt by měl nárok na studium; studie. Anti-HBc musí být získány u všech subjektů, aby se v případě reaktivace rozlišily mezi těmi, kteří neměli předchozí hepatitidu B, a těmi, kteří měli předchozí infekci. FDA zaznamenala reaktivaci viru hepatitidy B.
- Jedna zdokumentovaná negativní virová nálož HBV-DNA je dostatečná pro posouzení způsobilosti. Účastník, který v současné době podstupuje antivirovou léčbu hepatitidy B, není způsobilý.
Hepatitida C (akutní nebo chronická):
- Účastník, který v současné době podstupuje antivirovou terapii chronické hepatitidy C, není způsobilý.
- Účastníci léčení antivirovou terapií chronické hepatitidy C musí mít ukončenou antivirovou terapii alespoň 6 měsíců před screeningem a mít negativní HCV-RNA alespoň 6 měsíců před screeningem.
- Všichni účastníci (kteří v současné době nepodstupují antivirovou terapii chronické hepatitidy C) musí mít jeden test zátěže HCV-RNA (také označovaný jako test nukleových kyselin [NAT] pro HCV RNA) získaný během 6 měsíců před screeningem. To zahrnuje účastníky s předchozí známou chronickou hepatitidou C, kteří dokončili léčbu antivirovou terapií.
- Účastník není způsobilý, pokud je jeho výsledek testu zátěže HCV-RNA pozitivní/detekovatelný.
- V současné době na antivirové léčbě hepatitidy B nebo C.
Významné onemocnění jater, jak je definováno preexistující diagnózou portální hypertenze, splenomegalie nebo jaterní encefalopatie.
Všichni účastníci, kteří nemají výše uvedené předchozí diagnózy, musí během posledních 12 měsíců před screeningem podstoupit následující vyšetření, a pokud ne, budou muset být testováni na stav jaterní fibrózy při screeningu: hladina sérového albuminu pod normálními limity a/ nebo významnou jaterní fibrózu kteroukoli z následujících diagnostických metod: FibroScan skóre >8 kPa jednotek NEBO FibroTest/FibroSURE >0,48*.
*POZNÁMKA: Máte-li obavy ohledně platnosti kteréhokoli z výsledků testu na jaterní fibrózu, kontaktujte prosím lékaře a prodiskutujte, zda je třeba provést nějaké další testování (tj. buď zopakovat jakýkoli test, nebo provést jiný test na fibrózu). Upozorňujeme také, že pokud má účastník v anamnéze Gilbertův syndrom, nelze FibroTest použít pro testování fibrózy.
- Dokumentovaný sérologický důkaz viru lidské imunodeficience HIV-1 nebo HIV-2 s počtem buněk pozitivních na Cluster of Differentiation 4 (CD4+) ≤ 200 mm3 během posledních 12 měsíců před screeningem. Účastníci, kteří jsou HIV pozitivní a stabilní, mají adekvátní počet CD4 (>200/mm3) a nedetekovatelnou virovou nálož (<50 gc/ml) dokumentovanou během předchozích 12 měsíců a jsou na antiretrovirálním lékovém režimu, jsou způsobilí k zápisu. Účastníci, kteří nebyli testováni během předchozích 12 měsíců screeningu, budou muset být testováni na HIV status při screeningu.
- Anamnéza chronické infekce nebo jiného chronického onemocnění, které zkoušející považuje za nepřijatelné riziko. Kromě toho je vyloučen jakýkoli účastník se stavy spojenými se zvýšeným tromboembolickým rizikem, jako je známá dědičná nebo získaná trombofilie nebo trombotické příhody v anamnéze, včetně, ale bez omezení na ně, mrtvice, infarktu myokardu a/nebo žilní tromboembolie.
- Jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění nebo stav, který zkoušející považuje za nevhodný k účasti, nebo jiný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav, včetně nedávných (během minulého roku) nebo aktivních sebevražedných myšlenek nebo chování nebo laboratorních abnormalit, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo může zasahovat do interpretace výsledků studie a podle úsudku zkoušejícího by způsobilo, že účastník nebude pro vstup do této studie vhodný. Kromě toho je vyloučen každý účastník s anamnézou novotvaru (včetně zhoubného nádoru jater), který vyžadoval léčbu (např. chemoterapii, radioterapii, imunoterapii), s výjimkou adekvátně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo chirurgicky odstraněného benigního novotvaru. nevyžadující chemoterapii, radioterapii a/nebo imunoterapii. Jakýkoli jiný novotvar, který byl vyléčen resekcí, by měl být projednán mezi zkoušejícím a sponzorem.
Účast na jiných studiích, pokud zahrnují podávání hodnoceného produktu (produktů) během posledních 3 měsíců před vstupem do studie a/nebo během účasti ve studii nebo v předchozí klinické studii genové terapie během posledních 12 měsíců před screeningem.
• Účastníkům, kteří jsou již zařazeni do této úvodní studie (C0371004), může být povoleno zúčastnit se screeningového a základního období protokolů C0371002 nebo C3731003 před dokončením návštěvy na konci studie v této úvodní studii.
- Každý účastník, který dříve dostával fidanakogen elaparvovec (hemofilie B) nebo giroktokogen fitelparvovec (hemofilie A) nebo jakoukoli terapii založenou na AAV genu.
- Každý účastník s plánovaným chirurgickým zákrokem vyžadujícím léčbu chirurgickým profylaktickým faktorem FIX (hemofilie B) nebo FVIII (hemofilie A) v následujících 24 měsících.
- Zaměstnanci pracoviště zkoušejícího přímo zapojení do provádění studie a jejich rodinní příslušníci, pracovníci pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího nebo účastníci, kteří jsou zaměstnanci společnosti Pfizer, včetně jejich rodinných příslušníků, kteří se přímo podílejí na provádění studie.
POZNÁMKA: Lékařský tým sponzora by měl být kontaktován, pokud existují nějaké otázky týkající se kteréhokoli z kritérií pro zařazení nebo vyloučení (oddíly: 4.1 a 4.2).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Náhradní terapie Standard of Care FIX
|
Nepodává se žádný hodnocený přípravek.
Subjektům bude podávána jejich vlastní standardní péče substituční terapie FIX.
|
|
Jiný: Standard of Care substituční terapie FVIII
|
Nepodává se žádný hodnocený přípravek.
Subjektům bude podávána jejich vlastní standardní péče substituční terapie FVIII.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Roční frekvence krvácení (ABR) pro léčená krvácení a všechna krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Soubor pro analýzu účinnosti
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočítána jako počet krvácení dělený počtem dní od výchozí návštěvy (1. den studie) do konce studie vynásobený(*) 365,25 dny.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto ukazateli výsledků byla hlášena ABR pro všechna a léčená krvácení během období prospektivního sběru dat u účastníků s hemofilií B podle analytického souboru účinnosti.
Použité zkratky: AAV6 = adeno-asociovaný virus 6; AAV-Spark100 = Bioinženýrský kapsid AAV, odvozený z přirozeně se vyskytujícího sérotypu AAV; nAb = neutralizační protilátky.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
|
ABR pro léčená krvácení a všechna krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Analyzační soubor podle protokolu
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [1. den] do konce následného sledování studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočítána jako počet krvácení dělený počtem dní od výchozí návštěvy (1. den studie) do konce studie*365,25 dnů.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo příznaků krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo příznaků krvácení.
V tomto výsledkovém měření byla hlášena ABR pro všechna a léčená krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B v analýze podle protokolu.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [1. den] do konce následného sledování studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
|
ABR pro léčená krvácení a všechna krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Analytická sada protokolové změny 5
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální sledování: 1269 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočtena jako počet krvácení dělený počtem dnů od vstupní návštěvy (1. den studie) do konce studie*365,25 dne.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto výstupním měření byla hlášena ABR pro všechna a léčená krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B v analýze podle protokolové změny 5.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální sledování: 1269 dní])
|
|
ABR pro léčená krvácení a všechna krvácení během retrospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Analytická sada protokolové změny 5
Časové okno: Během retrospektivního období sběru dat (12 měsíců před screeningem shromážděných v záznamu anamnézy hemofilie [CRF])
|
ABR na účastníka byla vypočtena jako počet krvácení dělený počtem dní od vstupního vyšetření (1. den studie) do konce studie*365,25 dne.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto ukazateli výsledků byl hlášen ABR pro všechna a léčená krvácení během retrospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B podle analytického souboru dodatku 5 protokolu.
|
Během retrospektivního období sběru dat (12 měsíců před screeningem shromážděných v záznamu anamnézy hemofilie [CRF])
|
|
ABR pro léčená krvácení a všechna krvácení z kombinovaného retrospektivního a prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Analytická sada protokolové změny 5
Časové okno: Od začátku retrospektivního období sběru údajů (12 měsíců před screeningem shromážděných v CRF anamnézy hemofilie) až do konce prospektivního období sběru údajů a následného sledování (maximální doba sledování: 1269 dní), celkem přibližně 4,5 roku
|
ABR na účastníka byla vypočtena jako počet krvácení dělený počtem dnů od vstupní návštěvy (1. den studie) do konce studie*365,25 dne.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto výstupním měřítku byla hlášena ABR pro všechna a léčená krvácení během retrospektivního a prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B podle analytického souboru dodatku protokolu 5.
|
Od začátku retrospektivního období sběru údajů (12 měsíců před screeningem shromážděných v CRF anamnézy hemofilie) až do konce prospektivního období sběru údajů a následného sledování (maximální doba sledování: 1269 dní), celkem přibližně 4,5 roku
|
|
ABR pro léčená krvácení a všechna krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Soubor pro analýzu účinnosti
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od výchozí návštěvy studie [Den 1] až po ukončení následného sledování studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočtena jako počet krvácení děleno počtem dní od vstupní návštěvy (1. den studie) do konce studie*365,25 dne.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto výsledném měřítku byla hlášena ABR pro všechna a léčená krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A podle analytického souboru účinnosti.
|
Během prospektivního období sběru dat (od výchozí návštěvy studie [Den 1] až po ukončení následného sledování studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
|
ABR pro léčená krvácení a všechna krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Per-protokol analytická sada
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 948 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočítána jako počet krvácení dělený počtem dní od vstupní návštěvy (1. den studie) do konce studie*365,25 dne.
Všechna krvácení zahrnovala ošetřená i neošetřená krvácení.
Ošetřené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neošetřené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto výstupním měření byla hlášena ABR pro všechna a ošetřená krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A v per protokolové analytické skupině.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 948 dní])
|
|
ABR pro léčbou ovlivněná krvácení a všechna krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Analytická sada protokolového dodatku 5
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] až do ukončení sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočítána jako počet krvácení dělený počtem dní od výchozí návštěvy (1. den studie) do konce studie*365,25 dne.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto výsledkovém měřítku byla hlášena ABR pro všechna a léčená krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A podle analytického souboru dodatku protokolu 5.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] až do ukončení sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
|
ABR pro léčená krvácení a všechna krvácení během retrospektivního období sběru dat u pacientů s hemofilií A: Analytická sada pro změnu protokolu 5
Časové okno: Během retrospektivního období sběru údajů (12 měsíců před screeningem zaznamenaných v CRF anamnézy hemofilie)
|
ABR na účastníka byl vypočítán jako počet krvácení dělený počtem dní od vstupního vyšetření (1. den studie) do konce studie vynásobený 365,25 dny.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto výstupním měřítku byl hlášen ABR pro všechna a léčená krvácení během období retrospektivního sběru dat u účastníků s hemofilií A podle analytického souboru dodatku 5 protokolu.
|
Během retrospektivního období sběru údajů (12 měsíců před screeningem zaznamenaných v CRF anamnézy hemofilie)
|
|
ABR pro léčená krvácení a všechna krvácení z kombinovaného retrospektivního a prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Analytický soubor podle 5. dodatku protokolu
Časové okno: Od začátku retrospektivního období sběru dat (12 měsíců před screeningem zaznamenaných v hemofilické anamnéze CRF) až do konce prospektivního období sběru dat (maximální doba sledování: 948 dní), celkem přibližně 3,6 roku
|
ABR na účastníka byla vypočítána jako počet krvácení dělený počtem dní od vstupní návštěvy (den 1 studie) do konce studie * 365,25 dne.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto výstupním měření byl hlášen ABR pro všechna a léčená krvácení během retrospektivního a prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A podle analytického souboru dodatku 5 protokolu.
|
Od začátku retrospektivního období sběru dat (12 měsíců před screeningem zaznamenaných v hemofilické anamnéze CRF) až do konce prospektivního období sběru dat (maximální doba sledování: 948 dní), celkem přibližně 3,6 roku
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Roční infuzní rychlost (AIR) během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Soubor pro analýzu účinnosti
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
AIR na účastníka byla vypočtena jako počet podaných infuzí dělený počtem dní od výchozí návštěvy (Den 1) do konce studie * 365,25 dne.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
|
VZDUCH během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Soubor pro analýzu dle protokolu
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
AIR na účastníka byla vypočtena jako počet podaných infuzí vydělený počtem dnů od výchozí návštěvy (den 1) do konce studie vynásobený 365,25 dny.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
|
AIR během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Analytická sada protokolu Dodatek 5
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
AIR na účastníka byla vypočtena jako počet podaných infuzí dělený počtem dnů od výchozí návštěvy (Den 1) do konce studie * 365,25 dne.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
|
VZDUCH během retrospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Analytický soubor podle protokolu č. 5
Časové okno: Během retrospektivního období sběru údajů (12 měsíců před screeningem zaznamenaných v CRF anamnézy hemofilie)
|
Průměrný roční počet infuzí (AIR) na účastníka byl vypočítán jako počet podaných infuzí dělený počtem dnů od výchozí návštěvy (den 1) do konce studie, vynásobený 365,25 dny.
|
Během retrospektivního období sběru údajů (12 měsíců před screeningem zaznamenaných v CRF anamnézy hemofilie)
|
|
DATA ZE SLOUČENÉHO RETROSPEKTIVNÍHO A PROSPEKTIVNÍHO OBDOBÍ SBĚRU DAT U ÚČASTNÍKŮ S HEMOFILIÍ B: ANALYTICKÝ SOUBOR PROTOKOLOVÉHO DODATKU 5
Časové okno: Od začátku retrospektivního období sběru dat (12 měsíců před screeningem zaznamenaných v hemofilické anamnéze CRF) až do konce prospektivního sledování sběru dat (maximální doba sledování: 1269 dní), celkem přibližně 4,5 roku
|
AIR kombinující retrospektivní a prospektivní data byl vypočítán jako (počet infuzí od výchozí návštěvy (den 1) do konce studie + počet infuzí zaznamenaných v dotazníku Hemophilia History) / (počet dní od výchozí návštěvy (den 1) do konce studie + 365,25) / 365,25.
|
Od začátku retrospektivního období sběru dat (12 měsíců před screeningem zaznamenaných v hemofilické anamnéze CRF) až do konce prospektivního sledování sběru dat (maximální doba sledování: 1269 dní), celkem přibližně 4,5 roku
|
|
AIR během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Soubor pro analýzu účinnosti
Časové okno: Během období prospektivního sběru dat (od vstupního vyšetření studie [1. den] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 948 dní])
|
AIR na účastníka byla vypočtena jako počet podaných infuzí dělený počtem dnů od výchozí návštěvy (den 1) do konce studie * 365,25 dne.
|
Během období prospektivního sběru dat (od vstupního vyšetření studie [1. den] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 948 dní])
|
|
AIR během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Soubor pro per-protokolovou analýzu
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až po ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 948 dní])
|
AIR na účastníka byl vypočítán jako počet podaných infuzí dělený počtem dnů od základní návštěvy (Den 1) do konce studie vynásobený 365,25 dny.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až po ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 948 dní])
|
|
AIR během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Analytická sada protokolu Dodatek 5
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] do konce následného sledování studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
Průměrný roční počet infuzí na účastníka byl vypočítán jako počet podaných infuzí dělený počtem dnů od výchozí návštěvy (den 1) do konce studie, vynásobený 365,25 dny.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] do konce následného sledování studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
|
VZDUCH během retrospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Analytická sada protokolu Dodatek 5
Časové okno: Během retrospektivního období sběru dat (12 měsíců před screeningem shromážděných v hemofilické anamnéze CRF)
|
Průměrný roční počet infuzí na účastníka byl vypočítán jako počet podaných infuzí dělený počtem dnů od výchozí návštěvy (Den 1) do konce studie * 365,25 dne.
|
Během retrospektivního období sběru dat (12 měsíců před screeningem shromážděných v hemofilické anamnéze CRF)
|
|
VZDUCH z kombinovaného retrospektivního a prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Analytická sada protokolu dodatku 5
Časové okno: Od začátku retrospektivního období sběru dat (12 měsíců před screeningem shromážděných v hemofilické anamnéze CRF) až do konce prospektivního období sledování sběru dat (maximální doba sledování: 948 dnů), celkem přibližně 3,6 roku
|
AIR kombinující retrospektivní a prospektivní data byl vypočítán jako (počet infuzí od výchozí návštěvy (Den 1) do konce studie + počet infuzí zaznamenaných v dotazníku Hemofilická anamnéza) / (počet dní od výchozí návštěvy (Den 1) do konce studie + 365,25) / 365,25.
|
Od začátku retrospektivního období sběru dat (12 měsíců před screeningem shromážděných v hemofilické anamnéze CRF) až do konce prospektivního období sledování sběru dat (maximální doba sledování: 948 dnů), celkem přibližně 3,6 roku
|
|
Roční spotřeba náhradní terapie faktorem IX během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Soubor pro analýzu účinnosti
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
Roční faktor spotřeby byl vypočítán jako celková spotřeba substituční terapie faktorem (v mezinárodních jednotkách [IU] a dávkách) * 365,25 dnů / počet dnů během období pozorování, kdy účastník dostával profylaktickou substituční terapii faktorem v běžné péči od výchozí návštěvy (den 1) do konce studie.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
|
Annualizovaná celková spotřeba náhradní terapie faktorem IX během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Analyzovaný soubor podle protokolu
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od výchozí návštěvy studie [den 1] až do konce sledování ve studii [maximální sledování: 1269 dní])
|
Roční faktor spotřeby byl vypočítán jako celková spotřeba náhradní terapie faktorem (v IU a dávce) * 365,25 dnů / počet dnů během pozorovacího období, kdy účastník dostával profylaktickou náhradní terapii faktorem v běžné péči od výchozí návštěvy (den 1) do konce studie.
|
Během prospektivního období sběru dat (od výchozí návštěvy studie [den 1] až do konce sledování ve studii [maximální sledování: 1269 dní])
|
|
Roční spotřeba náhradní léčby faktorem IX během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Analytická sada protokolu dodatku 5
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
Roční spotřeba faktoru byla vypočítána jako celková spotřeba substituční léčby faktorem (v IU a dávkách) * 365,25 dnů / počet dnů během sledovaného období, kdy účastník dostával profylaktickou substituční léčbu faktorem v běžném léčebném režimu od vstupního vyšetření (1. den) do konce studie.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
|
Roční spotřeba náhradní terapie faktorem IX během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Soubor pro analýzu účinnosti
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] až do ukončení sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
Roční faktor spotřeby byl vypočítán jako celková spotřeba substituční léčby faktorem (v IU a dávce) * 365,25 dní / počet dní během pozorovacího období, kdy účastník dostával profylaktickou substituční léčbu faktorem v běžném léčebném režimu od vstupního vyšetření (den 1) do konce studie.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] až do ukončení sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
|
Roční spotřeba náhradní terapie faktorem IX během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Analyzovaný soubor dle protokolu
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 948 dní])
|
Roční faktorová spotřeba byla vypočtena jako celková spotřeba substituční terapie faktorem (v IU a dávkách) * 365,25 dnů / počet dnů během pozorovacího období, kdy účastník dostával profylaktickou substituční terapii faktorem v běžné péči od vstupního vyšetření (den 1) do konce studie.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 948 dní])
|
|
Roční spotřeba celkového faktoru IX v náhradní terapii během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Analytický soubor podle dodatku 5 protokolu
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 948 dnů])
|
Roční faktor spotřeby byl vypočítán jako celková spotřeba faktorové substituční terapie (v IU a dávce) * 365,25 dnů / počet dnů během pozorovacího období, kdy účastník dostával profylaktickou faktorovou substituční terapii v běžné péči od vstupního vyšetření (den 1) do konce studie.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 948 dnů])
|
|
ABR pro spontánně léčená krvácení a všechna krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Soubor pro analýzu účinnosti
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] až do ukončení následného sledování studie [maximální sledování: 1269 dní])
|
ABR na účastníka byl vypočítán jako počet krvácení dělený počtem dnů od výchozí návštěvy (den 1 studie) do konce studie*365,25 dnů.
Spontánní krvácení byla definována jako krvácení bez zjevného nebo známého důvodu, zejména do kloubů, svalů a měkkých tkání.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od známek nebo příznaků krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od známek nebo příznaků krvácení.
V tomto výstupním měřítku byl hlášen ABR pro spontánní všechna a léčená krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B podle analytického souboru účinnosti.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] až do ukončení následného sledování studie [maximální sledování: 1269 dní])
|
|
ABR pro traumaticky léčená krvácení a všechna krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Soubor pro analýzu účinnosti
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočítána jako počet krvácení dělený počtem dnů od výchozí návštěvy (1. den studie) do konce studie*365,25 dne.
Traumatická krvácení byla definována jako krvácivá příhoda vyskytující se zjevného nebo známého důvodu.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako příhoda vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako příhoda nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto hodnotícím ukazateli byla hlášena ABR pro traumatická veškerá a léčená krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B podle analytického souboru účinnosti.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do ukončení sledování ve studii [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
|
ABR pro spontánní léčebné krvácení a veškeré krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Per-protokolová analytická sada
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] až do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočítána jako počet krvácení dělený počtem dnů od výchozí návštěvy (1. den studie) do konce studie*365,25 dnů.
Spontánní krvácení byla definována jako krvácení bez zjevného nebo známého důvodu, zejména do kloubů, svalů a měkkých tkání.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo příznaků krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo příznaků krvácení.
V tomto výsledkovém měřítku byla hlášena ABR pro spontánní všechna a léčená krvácení během období prospektivního sběru dat u účastníků s hemofilií B podle analytického souboru protokolu.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] až do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
|
ABR pro traumaticky léčené krvácení a veškeré krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B: Per-protokolová analytická sada
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do konce sledování studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočtena jako počet krvácení dělený počtem dní od vstupní návštěvy (den 1 studie) do konce studie*365,25 dne.
Traumatická krvácení byla definována jako krvácivá příhoda vyskytující se ze zjevného nebo známého důvodu.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako příhoda vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako příhoda nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto výsledném měření byla hlášena ABR pro traumatická veškerá a léčená krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií B v rámci analyzovaného souboru podle protokolu.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do konce sledování studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
|
ABR pro spontánní léčebné krvácení a veškeré krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Soubor pro analýzu účinnosti
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do konce sledování ve studii [maximální sledování: 948 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočítána jako počet krvácení dělený počtem dnů od výchozí návštěvy (1. den studie) do konce studie*365,25 dnů.
Spontánní krvácení byla definována jako krvácení bez zjevného nebo známého důvodu, zejména do kloubů, svalů a měkkých tkání.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto výsledkovém měřítku byla hlášena ABR pro spontánní všechna a léčená krvácení během období prospektivního sběru dat u účastníků s hemofilií A podle analytického souboru účinnosti.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do konce sledování ve studii [maximální sledování: 948 dní])
|
|
ABR pro traumaticky léčená krvácení a všechna krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Soubor pro analýzu účinnosti
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [1. den] až do ukončení sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočtena jako počet krvácení dělený počtem dní od výchozí návštěvy (1. den studie) do konce studie*365,25 dne.
Traumatická krvácení byla definována jako krvácivá příhoda vznikající ze zjevného nebo známého důvodu.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako příhoda vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako příhoda nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto výstupním měřítku byla hlášena ABR pro traumatická veškerá a léčená krvácení během období prospektivního sběru dat u účastníků s hemofilií A podle analytického souboru pro hodnocení účinnosti.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupního vyšetření studie [1. den] až do ukončení sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
|
ABR pro spontánně léčena krvácení a veškerá krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Analytický soubor dle protokolu
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] až do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočítána jako počet krvácení dělený počtem dnů od výchozí návštěvy (1. den studie) do konce studie*365,25 dnů.
Spontánní krvácení byla definována jako krvácení bez zjevného nebo známého důvodu, zejména do kloubů, svalů a měkkých tkání.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako událost nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto výsledkovém měření byla hlášena ABR pro spontánní všechna a léčená krvácení během prospektivního období sběru dat u hemofiliků A v analýzové skupině podle protokolu.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] až do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
|
ABR pro traumaticky léčená krvácení a všechna krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A: Per-protokolová analytická sada
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
ABR na účastníka byla vypočítána jako počet krvácení dělený počtem dnů od vstupní návštěvy (1. den studie) do konce studie*365,25 dne.
Traumatická krvácení byla definována jako krvácivá příhoda vznikající ze zjevného nebo známého důvodu.
Všechna krvácení zahrnovala léčená i neléčená krvácení.
Léčené krvácení bylo definováno jako příhoda vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
Neléčené krvácení bylo definováno jako příhoda nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od příznaků nebo symptomů krvácení.
V tomto výsledném ukazateli byla hlášena ABR pro traumatická všechna a léčená krvácení během prospektivního období sběru dat u účastníků s hemofilií A v per protokolové analytické skupině.
|
Během prospektivního období sběru dat (od vstupní návštěvy studie [Den 1] do konce sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 948 dní])
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat: Den 1 až do závěrečné návštěvy studie (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do ukončení sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt u účastníka studie, kterému byl podán produkt nebo zdravotnický prostředek; tato příhoda nemusela nutně mít příčinnou souvislost s léčbou nebo užíváním.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byl jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt v jakékoli dávce, který splňoval 1 z následujících kritérií: vedl k úmrtí; byl život ohrožující; vyžadoval hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace; vedl k přetrvávajícímu nebo významnému postižení/neschopnosti; vedl k vrozené anomálii/vrozené vadě; další důležité zdravotní události podle protokolu studie.
|
Během prospektivního období sběru dat: Den 1 až do závěrečné návštěvy studie (od vstupního vyšetření studie [Den 1] až do ukončení sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
|
Počet účastníků s nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Během prospektivního období sběru dat: Den 1 až do návštěvy na konci studie (od vstupní návštěvy studie [Den 1] až po ukončení sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
Nežádoucí příhoda byla jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt u účastníka studie, kterému byl podán produkt nebo zdravotnický prostředek; událost nemusela nutně mít příčinnou souvislost s léčbou nebo užíváním.
Zvláštní zájem mají nežádoucí příhody spojené s vývojem inhibitoru FIX/FVIII, trombotické příhody a hypersenzitivní reakce na FIX v této studii.
|
Během prospektivního období sběru dat: Den 1 až do návštěvy na konci studie (od vstupní návštěvy studie [Den 1] až po ukončení sledování v rámci studie [maximální doba sledování: 1269 dní])
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. července 2018
Primární dokončení (Aktuální)
13. prosince 2024
Dokončení studie (Aktuální)
13. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. června 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. července 2018
První zveřejněno (Aktuální)
16. července 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
6. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. října 2025
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- C0371004
- 2017-001271-23 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .