Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке проспективных данных об эффективности и безопасности текущей заместительной терапии для профилактики FIX у взрослых пациентов с гемофилией B (FIX:C≤2%) или текущей заместительной терапии для профилактики FVIII у взрослых пациентов с гемофилией A (FVIII:C≤1%)

23 октября 2025 г. обновлено: Pfizer

ОТКРЫТОЕ, НЕИССЛЕДОВАТЕЛЬСКОЕ, МНОГОЦЕНТРОВОЕ ВВОДНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ДЛЯ ОЦЕНКИ ДАННЫХ ПО ПРОГНОЗНОЙ ЭФФЕКТИВНОСТИ И БЕЗОПАСНОСТИ ФАКТОРА IX ИЛИ ФАКТОРА VIII ЗАМЕСТИТЕЛЬНОЙ ПРОФИЛАКТИЧЕСКОЙ ТЕРАПИИ В ОБЫЧНЫХ УСЛОВИЯХ УХОДА ЗА ВЗРОСЛЫМИ БОЛЬНЫМИ С ГЕМОФИЛИЕЙ В ОТ УМЕРЕННО ТЯЖЕЛОЙ ДО ТЯЖЕЛОЙ (FIX) :C≤2%), ОТРИЦАТЕЛЬНЫЕ В ОТНОШЕНИИ НЕЙТРАЛИЗАЦИИ nAb К AAV VECTOR SPARK100 И ВЗРОСЛЫХ УЧАСТНИКОВ С ГЕМОФИЛИЕЙ А ОТ УМЕРЕННОЙ ТЯЖЕЛОЙ ДО ТЯЖЕЛОЙ (FVIII:C≤1%), ОТРИЦАТЕЛЬНЫХ В ОТНОШЕНИИ nAb К AAV VECTOR SB-525 CAPSID (AAV6), РАНЕЕ К СООТВЕТСТВУЮЩИМ ТЕРАПЕВТИЧЕСКИМ ИССЛЕДОВАНИЯМ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ PH 3 (см. раздел «Подробное описание» для названия официального протокола)

Установить базовые проспективные данные об эффективности текущей заместительной терапии для профилактики FIX в обычных условиях ухода за субъектами с гемофилией B, у которых отрицательный результат на nAb к AAV-Spark100, до исследования генной терапии фазы 3.

Установить базовые проспективные данные об эффективности современной профилактической заместительной терапии FVIII в обычных условиях ухода за пациентами с гемофилией А, у которых отрицательный результат на nAb к AAV6, перед исследованием генной терапии фазы 3.

Набор участников с гемофилией А завершен. В настоящее время участники зачисляются только в когорту гемофилии B.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

МНОГОЦЕНТРОВОЕ ВВОДНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ДЛЯ ОЦЕНКИ ПРЕДПОЛАГАЕМОЙ ЭФФЕКТИВНОСТИ И ОТДЕЛЬНЫХ ДАННЫХ ПО БЕЗОПАСНОСТИ ПРОФИЛАКТИЧЕСКОЙ ЗАМЕСТИТЕЛЬНОЙ ТЕРАПИИ ФАКТОРА IX (FIX) ИЛИ ФАКТОРА VIII (FVIII) В ОБЫЧНЫХ УСЛОВИЯХ УМЕРЕННО ТЯЖЕЛОГО ЛЕЧЕНИЯ ДЛЯ ВЗРОСЛЫХ СУБЪЕКТОВ С ТЯЖЕЛОЙ ГЕМОФИЛИЕЙ В (FIX:C≤2%), С ОТРИЦАТЕЛЬНЫМИ ПО НЕЙТРАЛИЗАЦИОННЫМ АНТИТЕЛАМ К АДЕНО-АССОЦИИРОВАННОМУ ВИРУСУ VECTOR-SPARK100 (BENEGENE-1) И ВЗРОСЛЫМ СУБЪЕКТАМ С ГЕМОФИЛИЕЙ А ОТ УМЕРЕННОЙ ТЯЖЕЛОЙ ДО ТЯЖЕЛОЙ (FVIII:C≤1%) У КОГО ОТРИЦАТЕЛЬНО НЕЙТРАЛИЗУЮТ АНТИТЕЛА К АДЕНОАССОЦИИРОВАННОМУ ВИРУСУ VECTOR 6 (AAV6) ДО НАЧАЛА СООТВЕТСТВУЮЩЕГО ТЕРАПЕВТИЧЕСКОГО ФАЗЫ 3 ИССЛЕДОВАНИЙ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

212

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Австралия, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Австралия, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc/Unité d'Hématology et Hémostase
  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-030
        • lnstituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Бразилия, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • Pará
      • Belém, Pará, Бразилия, 66033-000
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Para - Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Бразилия, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Германия, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn. Anstalt des oeffentlichen Rechts
      • Giessen, Германия, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Homburg/Saar, Германия, 66421
        • Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes
  • Греция
    • Attica
      • Athens, Attica, Греция, 11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
      • Athens, Attica, Греция, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Израиль
      • Tel Litwinsky, Израиль, 5262000
        • The Chaim Sheba Medical Center, The National Hemophilia Center
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
      • Madrid, Испания, 28046
        • H.U. La Paz.
      • Valladolid, Испания, 47012
        • H.U. Rio Hortega
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Испания, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Италия
      • Florence, Италия, 50134
        • SODc. Malattie Emorragiche e della Coagulazione Centro di Riferimento Regionale per le
      • Roma, Италия, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
    • BO
      • Bologna, BO, Италия, 40138
        • IRCCS - AOU di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola
    • Naples
      • Napoli, Naples, Италия, 80131
        • UOC Medicina Interna - Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Канада, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11426
        • King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Саудовская Аравия
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G31 2ER
        • Clinical Research Facility
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G4 0SF
        • Department of Haematology
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • Non Malignant Haematology Research Unit
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford Health Care
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30308
        • Emory University Hospital Midtown
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Investigational Drug Service
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135
        • Alliance For Childhood Diseases
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Bloodworks NW
  • Тайвань
      • Changhua, Тайвань, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Тайвань, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Тайвань, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Тайвань, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taipei, Тайвань, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Adana, Турция (Туркие), 01130
        • Acibadem Adana Hospital, Department of Pediatric Hematology
      • Antalya, Турция (Туркие), 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Gaziantep, Турция (Туркие), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
    • İ̇zmir
      • Bornova, İ̇zmir, Турция (Туркие), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi Ve Hastaliklari Anabilim Dali Pediatric Hematoloji
      • Bornova, İ̇zmir, Турция (Туркие), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hematoloji BD
  • Франция
      • Brest, Франция, 29200
        • CHRU de Brest - La Cavale Blanche
      • Bron, Франция, 69677
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Nantes, Франция, 44093
        • CHU Hotel-Dieu
      • Paris, Франция, 75015
        • Hopital Necker, Hematologie Adultes
  • Швеция
      • Malmo, Швеция, 205 02
        • Skane University Hospital
  • Южная Корея
      • Daegu, Южная Корея, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Южная Корея, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Южная Корея, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Япония
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Япония, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Япония, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Япония, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Япония, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Япония, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Suginami-ku, Tokyo, Япония, 167-0035
        • Ogikubo Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 64 года (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Гемофилия B Популяция:

  1. Свидетельство подписанного и датированного документа об информированном согласии, указывающего, что участник был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.
  2. Желание и способность соблюдать запланированные визиты, план профилактического лечения FIX, лабораторные анализы и другие процедуры исследования.
  3. Мужчины в возрасте ≥ 18 и <65 лет с гемофилией В от умеренной до тяжелой степени и документально подтвержденной активностью FIX (≤2%) до исходного визита.
  4. Предыдущий опыт терапии FIX (≥50 задокументированных дней воздействия белкового продукта FIX, такого как рекомбинантный, полученный из плазмы или продукт FIX с увеличенным периодом полужизни).
  5. Участники, получающие профилактическую заместительную терапию FIX (рекомбинантный препарат FIX, полученный из плазмы или препарат FIX с увеличенным периодом полураспада), должны иметь намерение продолжать профилактическую заместительную терапию FIX на протяжении всего исследования.
  6. Гиперчувствительность к замещающему продукту FIX неизвестна.

  7. Отсутствие в анамнезе ингибитора FIX (клиническая или лабораторная оценка), определяемого как титр

    • 0,6 BU/мл, независимо от лабораторного нормального диапазона или любого измеренного титра ингибитора Bethesda, превышающего верхний предел нормы для лаборатории, выполняющей анализ. Клинически отсутствуют признаки или симптомы снижения ответа на введение FIX. Участникам не потребуется проходить диагностическую оценку статуса ингибитора для участия в исследовании.

Гемофилия А Население:

  1. Свидетельство подписанного и датированного документа об информированном согласии, указывающего, что участник был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.
  2. Желание и способность соблюдать запланированные визиты, план профилактического лечения FVIII, лабораторные тесты и другие процедуры исследования.
  3. Мужчины в возрасте ≥18 и <65 лет с гемофилией А от умеренной до тяжелой степени и документально подтвержденной активностью FVIII (≤1%) до исходного визита.
  4. Предыдущий опыт терапии FVIII (≥150 задокументированных дней воздействия белкового продукта FVIII, такого как рекомбинантный, полученный из плазмы или продукт FVIII с увеличенным периодом полужизни).
  5. Участники заместительной профилактической терапии FVIII (рекомбинантный препарат FVIII, полученный из плазмы или препарат FVIII с увеличенным периодом полувыведения) должны иметь намерение продолжать профилактическую заместительную терапию FVIII на протяжении всего исследования.
  6. Гиперчувствительность к продукту-заменителю FVIII неизвестна.
  7. Отсутствие в анамнезе ингибитора FVIII (клиническая или лабораторная оценка), определяемого как титр ≥0,6 МЕ/мл, независимо от лабораторного нормального диапазона, или любой измеренный титр ингибитора Bethesda, превышающий верхний предел нормы для лаборатории, выполняющей анализ. Клинически отсутствуют признаки или симптомы снижения ответа на введение FVIII. Участникам не потребуется проходить диагностическую оценку статуса ингибитора для участия в исследовании.

Критерий исключения:

  1. Титр нейтрализующих антител против AAV-Spark100 выше установленного порога, проведенный центральной лабораторией во время скрининга у субъектов с гемофилией В, или титр нейтрализующих антител против AAV6 выше установленного порога, выполненный центральной лабораторией во время скрининга у субъектов с гемофилией А.
  2. Несоблюдение участником требований документирования кровотечений и/или проведения профилактической заместительной терапии.

  3. Если в течение последних 12 месяцев до скрининга на гепатит В и 6 месяцев до скрининга на гепатит С нет документации о статусе гепатита, как определено ниже, то участники должны будут пройти следующее тестирование на гепатит во время скрининга:

    1. Скрининг гепатита В (острый и хронический):

      HBsAg (также называемый поверхностным антигеном гепатита В), вирусный анализ ДНК HBV (также называемый тестом на нуклеиновую кислоту ДНК вируса гепатита В) и анти-HBc (также называемый общим ядром антител против гепатита В).

      • Участник не соответствует требованиям, если либо положительный результат HbsAg, либо положительная/определяемая ДНК HBV.
      • Анти-HBc должны быть получены у всех участников для определения того, был ли у участника предшествующий гепатит B. Если анти-HBc положительный, а ДНК HBsAg и HBV отрицательный, это будет согласовываться с предшествующей инфекцией, и субъект будет иметь право на учеба. Анти-HBc должны быть получены у всех субъектов, чтобы провести различие между теми, у кого ранее не было гепатита В, и теми, у кого была предшествующая инфекция в случае реактивации. FDA отметило реактивацию вируса гепатита В.
      • Одной документально подтвержденной отрицательной вирусной нагрузки ДНК ВГВ достаточно для оценки соответствия требованиям. Участник, который в настоящее время проходит противовирусную терапию гепатита В, не соответствует требованиям.

    2. Гепатит С (острый или хронический):

      • Участник, который в настоящее время проходит противовирусную терапию по поводу хронического гепатита С, не соответствует требованиям.
      • Участники, получающие противовирусную терапию по поводу хронического гепатита С, должны пройти противовирусную терапию не менее чем за 6 месяцев до скрининга и иметь отрицательный результат на РНК ВГС не менее чем за 6 месяцев до скрининга.
      • Все участники (которые в настоящее время не проходят противовирусную терапию по поводу хронического гепатита С) должны пройти один анализ нагрузки РНК ВГС (также называемый тестом на нуклеиновые кислоты [NAT] для РНК ВГС), полученный в течение 6 месяцев, предшествующих скринингу. Сюда входят участники с ранее известным хроническим гепатитом С, которые завершили лечение противовирусной терапией.
      • Участник не соответствует требованиям, если его результат анализа нагрузки РНК ВГС положительный/поддающийся обнаружению.
  4. В настоящее время проходит противовирусную терапию гепатита В или С.

  5. Значительное заболевание печени, определяемое ранее существовавшим диагнозом портальной гипертензии, спленомегалии или печеночной энцефалопатии.

    Все участники, у которых нет перечисленных выше ранее существовавших диагнозов, должны пройти следующие оценки в течение последних 12 месяцев до скрининга, и, если нет, им необходимо будет пройти тестирование на статус фиброза печени во время скрининга: уровень сывороточного альбумина ниже нормальных пределов и / или выраженный фиброз печени по любому из следующих диагностических методов: показатель FibroScan >8 единиц кПа ИЛИ FibroTest/FibroSURE >0,48*.

    * ПРИМЕЧАНИЕ. Если есть сомнения относительно достоверности результатов любого теста на фиброз печени, обратитесь к медицинскому монитору, чтобы обсудить необходимость проведения каких-либо дополнительных тестов (т. е. либо повторения какого-либо теста, либо проведения другого теста на фиброз). Кроме того, обратите внимание, что если у участника есть известная история синдрома Жильбера, FibroTest нельзя использовать для тестирования фиброза.

  6. Документально подтвержденные серологические признаки вируса иммунодефицита человека ВИЧ-1 или ВИЧ-2 с числом положительных клеток кластера дифференцировки 4 (CD4+) ≤200 мм3 в течение последних 12 месяцев до скрининга. Участники, которые ВИЧ-позитивны и стабильны, имеют адекватное количество CD4 (> 200 / мм3) и неопределяемую вирусную нагрузку (< 50 гк / мл), документально подтвержденные в течение предшествующих 12 месяцев, и проходят курс антиретровирусных препаратов, имеют право зарегистрироваться. Участники, которые не проходили тестирование в течение предшествующих 12 месяцев скрининга, должны будут пройти тестирование на ВИЧ-статус во время скрининга.
  7. История хронической инфекции или другого хронического заболевания, которое исследователь считает неприемлемым риском. Кроме того, исключается любой участник с состояниями, связанными с повышенным риском тромбоэмболии, такими как известная наследственная или приобретенная тромбофилия или тромботические события в анамнезе, включая, помимо прочего, инсульт, инфаркт миокарда и/или венозную тромбоэмболию.
  8. Любое сопутствующее серьезное клинически значимое заболевание или состояние, которое исследователь считает неподходящим для участия, или другое острое или хроническое медицинское или психиатрическое состояние, включая недавние (в течение последнего года) или активные суицидальные мысли, поведение или лабораторные отклонения, которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании. или может помешать интерпретации результатов исследования и, по мнению исследователя, сделает участника неприемлемым для участия в этом исследовании. Кроме того, любой участник с историей новообразования (включая злокачественное новообразование печени), которое требовало лечения (например, химиотерапии, лучевой терапии, иммунотерапии), исключается, за исключением адекватно пролеченного базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи или доброкачественного новообразования, удаленного хирургическим путем. не требующие химиотерапии, лучевой терапии и/или иммунотерапии. Любое другое новообразование, которое было вылечено путем резекции, должно обсуждаться между исследователем и спонсором.

  9. Участие в других исследованиях, если они связаны с введением исследуемых продуктов в течение последних 3 месяцев до включения в исследование и/или во время участия в исследовании или в предыдущем клиническом исследовании генной терапии в течение последних 12 месяцев до скрининга.

    • Участникам, уже зарегистрированным в этом вводном исследовании (C0371004), может быть разрешено участвовать в периодах скрининга и базового периода протоколов C0371002 или C3731003 до завершения визита в конце исследования в этом вводном исследовании.

  10. Любой участник, который ранее получал фиданакоген элапарвовек (гемофилия В) или гироктоген фителпарвовек (гемофилия А) или любую терапию на основе гена AAV.
  11. Любой участник с запланированной хирургической процедурой, требующей лечения хирургическим профилактическим фактором FIX (гемофилия B) или FVIII (гемофилия A) в течение следующих 24 месяцев.
  12. Сотрудники исследовательского центра, непосредственно участвующие в проведении исследования, и члены их семей, сотрудники исследовательского центра, иным образом находящиеся под контролем исследователя, или участники, являющиеся сотрудниками Pfizer, включая членов их семей, непосредственно участвующие в проведении исследования.

ПРИМЕЧАНИЕ. При возникновении вопросов относительно любого из критериев включения или исключения (разделы 4.1 и 4.2) следует связаться с медицинской бригадой спонсора.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Стандарт заместительной терапии FIX
Лекарство: Стандарт лечения FIX Заместительная терапия
Исследуемый продукт не вводится. Субъекты будут получать заместительную терапию FIX по собственному стандарту лечения.
Другой: Стандарт лечения Заместительная терапия фактором VIII
Лекарство: Стандарт лечения FVIII Заместительная терапия
Исследуемый продукт не вводится. Субъекты будут получать заместительную терапию FVIII по собственному стандарту лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений (ABR) для леченых кровотечений и всех кровотечений в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией B: Набор для анализа эффективности
Временное ограничение: В период проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
ABR на участника рассчитывался как количество кровотечений, деленное на количество дней от исходного визита (1 день исследования) до окончания исследования, умноженное(*) на 365,25 дня. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщался ABR для всех и леченных кровотечений в течение периода проспективного сбора данных у участников с гемофилией B в соответствии с набором для анализа эффективности. Используемые сокращения: AAV6 = адено-ассоциированный вирус 6; AAV-Spark100 = Биоинженерная капсида AAV, полученная из естественно встречающегося серотипа AAV; nAb = нейтрализующие антитела.
В период проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
ABR для обработанных кровотечений и всех кровотечений в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией B: Аналитическая совокупность по протоколу
Временное ограничение: В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в рамках исследования [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
Средняя частота кровотечений (СКК) на одного участника рассчитывалась как количество кровотечений, деленное на количество дней от визита в исходном состоянии (1-й день исследования) до конца исследования*365,25 дней. Все кровотечения включали леченые и нелеченые кровотечения. Леченое кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченое кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщалась СКК для всех и леченых кровотечений в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией В согласно аналитическому набору по протоколу.
В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в рамках исследования [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
ABR для Леченных Кровотечений и Всех Кровотечений в Период Проспективного Сбора Данных у Участников с Гемофилией B: Набор Анализа Поправки 5 к Протоколу
Временное ограничение: В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
ABR на участника рассчитывался как количество кровотечений за количество дней от визита исходного уровня (День 1 исследования) до конца исследования*365,25 дней. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщался ABR для всех и леченных кровотечений в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией B в соответствии с набором анализа поправки 5 к протоколу.
В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
ABR для леченных кровотечений и всех кровотечений в течение ретроспективного периода сбора данных у участников с гемофилией B: Аналитическая выборка Протокола Поправки 5
Временное ограничение: В течение ретроспективного периода сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранные в форме отчета о случае истории гемофилии [CRF])
ABR на участника рассчитывалось как количество кровотечений за количество дней от исходного визита (День 1 исследования) до конца исследования*365.25 дней. Все кровотечения включали леченые и нелеченые кровотечения. Леченое кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченое кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщалось о ABR для всех и леченых кровотечений в течение периода ретроспективного сбора данных у участников с гемофилией B в соответствии с набором анализа поправки 5 к протоколу.
В течение ретроспективного периода сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранные в форме отчета о случае истории гемофилии [CRF])
ABR для леченных кровотечений и всех кровотечений по совокупным ретроспективным и проспективным данным периода сбора у участников с гемофилией B: Набор для анализа Поправки 5 к протоколу
Временное ограничение: С начала периода ретроспективного сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранных в CRF истории гемофилии) до конца проспективного наблюдения за сбором данных (максимальное наблюдение: 1269 дней), в общей сложности приблизительно 4,5 года
ABR на участника рассчитывалось как количество кровотечений, деленное на количество дней от базового визита (1-й день исследования) до конца исследования*365,25 дней. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщалось об ABR для всех и леченных кровотечений в течение ретроспективного и проспективного периодов сбора данных у участников с гемофилией B в соответствии с набором анализа поправки 5 к протоколу.
С начала периода ретроспективного сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранных в CRF истории гемофилии) до конца проспективного наблюдения за сбором данных (максимальное наблюдение: 1269 дней), в общей сложности приблизительно 4,5 года
ABR для леченных кровотечений и всех кровотечений в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией A: Анализ эффективности
Временное ограничение: В период проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
Среднегодовая частота кровотечений (СКК) на одного участника рассчитывалась как количество кровотечений, разделенное на количество дней от визита исходного уровня (День 1 исследования) до конца исследования, умноженное на 365,25 дня. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщалась СКК для всех и леченных кровотечений в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией А на каждый набор для анализа эффективности.
В период проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
ABR для леченных кровотечений и всех кровотечений в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией A: Аналитическая совокупность по протоколу
Временное ограничение: В течение периода проспективного сбора данных (от визита исходного уровня исследования [День 1] до окончания наблюдения в рамках исследования [максимальный период наблюдения: 948 дней])
АБР на участника рассчитывался как количество кровотечений, деленное на количество дней от исходного визита (День 1 исследования) до конца исследования*365.25 дней. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода был представлен АБР для всех и леченных кровотечений в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией А в соответствии с набором для анализа по протоколу.
В течение периода проспективного сбора данных (от визита исходного уровня исследования [День 1] до окончания наблюдения в рамках исследования [максимальный период наблюдения: 948 дней])
ABR для леченных кровотечений и всех кровотечений в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией А: Набор для анализа Протокола Поправки 5
Временное ограничение: В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
ABR на одного участника рассчитывался как количество кровотечений, разделенное на количество дней от визита на исходном уровне (день 1 исследования) до конца исследования*365.25 дней. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщался ABR для всех и леченных кровотечений в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией A в соответствии с набором для анализа поправки 5 к протоколу.
В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
ABR для леченных кровотечений и всех кровотечений в период ретроспективного сбора данных у участников с гемофилией А: Набор для анализа поправки 5 к протоколу
Временное ограничение: В течение ретроспективного периода сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранные в CRF истории гемофилии)
АБР на участника рассчитывался как количество кровотечений, делённое на количество дней от визита на исходном уровне (1-й день исследования) до конца исследования*365,25 дней. Все кровотечения включали леченые и нелеченые кровотечения. Леченое кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после признаков или симптомов кровотечения. Нелеченое кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщался АБР для всех и леченых кровотечений в течение периода ретроспективного сбора данных у участников с гемофилией А в соответствии с набором анализа поправки 5 к протоколу.
В течение ретроспективного периода сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранные в CRF истории гемофилии)
ABR для леченных кровотечений и всех кровотечений по объединенным ретроспективным и проспективным данным периода сбора у участников с гемофилией A: Набор анализа Протокола Поправки 5
Временное ограничение: С начала ретроспективного периода сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранные в CRF истории гемофилии) до конца проспективного периода сбора данных наблюдения (максимальное наблюдение: 948 дней), в общей сложности примерно 3,6 года
АБР на участника рассчитывался как количество кровотечений, деленное на количество дней от визита на исходном уровне (1-й день исследования) до конца исследования*365,25 дней. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения фактора свертывания в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения фактора свертывания в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщался АБР для всех и леченных кровотечений в течение ретроспективного и проспективного периодов сбора данных у участников с гемофилией А в соответствии с набором для анализа поправки 5 к протоколу.
С начала ретроспективного периода сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранные в CRF истории гемофилии) до конца проспективного периода сбора данных наблюдения (максимальное наблюдение: 948 дней), в общей сложности примерно 3,6 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота инфузий (AIR) в период перспективного сбора данных у участников с гемофилией B: Аналитическая совокупность эффективности
Временное ограничение: В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
AIR на участника рассчитывался как количество полученных инфузий, делённое на количество дней от визита исходного уровня (День 1) до конца исследования, умноженное на 365.25 дней.
В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
ВВОЗ во время периода проспективного сбора данных у участников с гемофилией B: Аналитическая совокупность по протоколу
Временное ограничение: В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
AIR на участника рассчитывался как количество полученных инфузий, деленное на количество дней от визита на исходном уровне (День 1) до конца исследования * 365.25 дней.
В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
Воздух в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией B: Набор анализа Поправки 5 к протоколу
Временное ограничение: В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
AIR на участника рассчитывался как количество полученных инфузий, делённое на количество дней от базового визита (День 1) до конца исследования, умноженное на 365,25 дней.
В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
Период сбора ретроспективных данных AIR у участников с гемофилией В: Аналитическая выборка Протокола Поправки 5
Временное ограничение: В течение ретроспективного периода сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранные в CRF истории гемофилии)
AIR на участника рассчитывался как количество инфузий, полученных за количество дней от базового визита (День 1) до конца исследования * 365.25 дней.
В течение ретроспективного периода сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранные в CRF истории гемофилии)
Анализ данных по периоду комбинированного ретроспективного и проспективного сбора данных AIR у участников с гемофилией B: Набор данных анализа по Протоколу Поправка 5
Временное ограничение: С начала периода ретроспективного сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранных в CRF истории гемофилии) до конца проспективного периода наблюдения за сбором данных (максимальный период наблюдения: 1269 дней), в общей сложности примерно 4,5 года
AIR, объединяющий ретроспективные и проспективные данные, рассчитывался как (количество инфузий с момента исходного визита (День 1) до окончания исследования + количество инфузий, собранных в форме истории гемофилии) / (количество дней с момента исходного визита (День 1) до окончания исследования + 365,25) / 365,25.
С начала периода ретроспективного сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранных в CRF истории гемофилии) до конца проспективного периода наблюдения за сбором данных (максимальный период наблюдения: 1269 дней), в общей сложности примерно 4,5 года
Воздух в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией А: Анализ эффективности
Временное ограничение: В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
AIR на участника рассчитывался как количество полученных инфузий, делённое на количество дней от визита в начале исследования (День 1) до конца исследования, умноженное на 365,25 дней.
В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
AIR в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией A: Аналитическая совокупность по протоколу
Временное ограничение: В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
Среднегодовое количество инфузий на участника рассчитывалось как количество полученных инфузий, делённое на количество дней от визита на исходном уровне (День 1) до конца исследования, умноженное на 365,25 дня.
В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
Период сбора проспективных данных AIR у участников с гемофилией А: Аналитическая совокупность по Протоколу Поправка 5
Временное ограничение: В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
Среднегодовое количество инфузий на участника рассчитывалось как количество полученных инфузий, деленное на количество дней от исходного визита (День 1) до конца исследования, умноженное на 365,25 дня.
В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
AIR в течение ретроспективного периода сбора данных у участников с гемофилией А: Набор для анализа Поправки 5 к протоколу
Временное ограничение: В течение ретроспективного периода сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранных в CRF истории гемофилии)
AIR на участника рассчитывалась как количество полученных инфузий, делённое на количество дней от визита на исходном уровне (День 1) до конца исследования, умноженное на 365,25 дней.
В течение ретроспективного периода сбора данных (12 месяцев до скрининга, собранных в CRF истории гемофилии)
AIR из комбинированного ретроспективного и проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией A: набор анализа поправки 5 к протоколу
Временное ограничение: С начала ретроспективного периода сбора данных (за 12 месяцев до скрининга, собранных в CRF истории гемофилии) до конца проспективного периода наблюдения за сбором данных (максимальное наблюдение: 948 дней), всего примерно 3,6 года
AIR, объединяющий ретроспективные и проспективные данные, рассчитывался как (количество инфузий с исходного визита (День 1) до конца исследования + количество инфузий, собранных в форме истории гемофилии) / (количество дней с исходного визита (День 1) до конца исследования + 365,25) / 365,25.
С начала ретроспективного периода сбора данных (за 12 месяцев до скрининга, собранных в CRF истории гемофилии) до конца проспективного периода наблюдения за сбором данных (максимальное наблюдение: 948 дней), всего примерно 3,6 года
Годовая нормализованная общая потребность в заместительной терапии фактором IX в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией B: Аналитическая выборка по эффективности
Временное ограничение: В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
Годовой коэффициент потребления был рассчитан как общее потребление заместительной терапии фактором (в международных единицах [МЕ] и дозе) * 365.25 дней / количество дней в течение периода наблюдения, когда участник получал профилактическую заместительную терапию фактором в условиях обычного ухода от исходного визита (День 1) до конца исследования.
В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
Годовая нормализованная общая потребность в заместительной терапии фактором IX в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией B: Аналитическая совокупность по протоколу
Временное ограничение: В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
Годовой коэффициент потребления был рассчитан как общее потребление препаратов заместительной терапии (в МЕ и дозе) * 365,25 дней / количество дней в период наблюдения, когда участник получал заместительную терапию факторами по профилактической схеме в условиях обычной медицинской помощи с момента исходного визита (День 1) до конца исследования.
В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
Годовое потребление общей заместительной терапии фактором IX в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией B: Набор анализа поправки 5 к протоколу
Временное ограничение: В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения последующего наблюдения [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
Годовое потребление фактора рассчитывалось как общее потребление заместительной терапии фактором (в МЕ и дозе) *365,25 дней/количество дней в период наблюдения, когда участник получал профилактическую заместительную терапию фактором в условиях обычного медицинского обслуживания с момента исходного визита (День 1) до конца исследования.
В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения последующего наблюдения [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
Годовое потребление заместительной терапии фактором IX в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией A: Анализ эффективности
Временное ограничение: В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
Годовой коэффициент потребления рассчитывался как общее потребление факторов заместительной терапии (в МЕ и дозе) * 365,25 дней / количество дней в течение периода наблюдения, когда участник получал заместительную терапию факторами профилактики в условиях обычного медицинского обслуживания с момента исходного визита (День 1) до конца исследования.
В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
Годовое потребление заместительной терапии фактором IX в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией A: Аналитическая совокупность по протоколу
Временное ограничение: В период проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения последующего наблюдения исследования [максимальный период наблюдения: 948 дней])
Годовой коэффициент потребления рассчитывался как общее потребление заместительной терапии фактором (в МЕ и дозе) * 365,25 дней / количество дней в течение периода наблюдения, когда участник получал профилактическую заместительную терапию фактором в условиях обычного медицинского обслуживания с момента исходного визита (День 1) до конца исследования.
В период проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения последующего наблюдения исследования [максимальный период наблюдения: 948 дней])
Годовое потребление общей заместительной терапии фактором IX в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией A: Аналитическая совокупность по Протоколу Поправка 5
Временное ограничение: В период проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
Годовой коэффициент потребления был рассчитан как общее потребление заместительной терапии фактором (в МЕ и дозе) * 365,25 дней / количество дней в период наблюдения, когда участник получал профилактическую заместительную терапию фактором в условиях обычного ухода с момента исходного визита (День 1) до конца исследования.
В период проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
ABR для спонтанных кровотечений после лечения и всех кровотечений в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией B: Анализ эффективности
Временное ограничение: В течение перспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
ABR на участника рассчитывался как количество кровотечений, делённое на количество дней от визита исходного уровня (День 1 исследования) до конца исследования*365.25 дней. Спонтанные кровотечения определялись как кровотечения без видимой или известной причины, особенно в суставы, мышцы и мягкие ткани. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов с момента появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов с момента появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщался ABR для спонтанных, всех и леченных кровотечений в течение периода проспективного сбора данных у участников с гемофилией B на набор для анализа эффективности.
В течение перспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
ABR для травматических обработанных кровотечений и всех кровотечений в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией B: Анализ эффективности
Временное ограничение: В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
ABR на участника рассчитывался как количество кровотечений за количество дней от исходного визита (День 1 исследования) до конца исследования*365,25 дней. Травматические кровотечения определялись как событие кровотечения, происходящее по очевидной или известной причине. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщался ABR для травматических всех и леченных кровотечений в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией B на каждую группу анализа эффективности.
В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
АБР для спонтанных пролеченных кровотечений и всех кровотечений в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией B: Аналитическая совокупность по протоколу
Временное ограничение: В период проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
ABR на одного участника рассчитывался как количество кровотечений, деленное на количество дней с момента базового визита (День 1 исследования) до конца исследования*365,25 дней. Спонтанные кровотечения определялись как кровотечения без видимой или известной причины, особенно в суставы, мышцы и мягкие ткани. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения фактора свертывания в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения фактора свертывания в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщался ABR для спонтанных всех и леченных кровотечений в течение периода проспективного сбора данных у участников с гемофилией B в соответствии с набором анализа по протоколу.
В период проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
ABR для травматических обработанных кровотечений и всех кровотечений в течение периода проспективного сбора данных у участников с гемофилией B: Аналитическая совокупность по протоколу
Временное ограничение: В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
Среднее годовое количество кровотечений (ABR) на участника рассчитывалось как количество кровотечений, деленное на количество дней от исходного визита (День 1 исследования) до конца исследования*365.25 дней. Травматические кровотечения определялись как события кровотечения, возникающие по явной или известной причине. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщалось о среднем годовом количестве травматических, всех и леченных кровотечений в течение периода проспективного сбора данных у участников с гемофилией B в соответствии с набором для анализа по протоколу.
В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
ABR для спонтанных леченных кровотечений и всех кровотечений в течение проспективного периода сбора данных у участников с гемофилией А: Анализ эффективности
Временное ограничение: В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
Среднее годовое число кровотечений (ABR) на участника рассчитывалось как количество кровотечений, делённое на количество дней от визита исходного уровня (День 1 исследования) до конца исследования*365,25 дней. Спонтанные кровотечения определялись как кровотечения без видимой или известной причины, особенно в суставы, мышцы и мягкие ткани. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщалось о среднем годовом числе кровотечений (ABR) для спонтанных, всех и леченных кровотечений в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией А в соответствии с набором для анализа эффективности.
В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
ABR для травматических обработанных кровотечений и всех кровотечений в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией A: Набор для анализа эффективности
Временное ограничение: В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
ABR на участника рассчитывался как количество кровотечений за количество дней от визита на исходном уровне (День 1 исследования) до конца исследования*365,25 дней. Травматические кровотечения определялись как событие кровотечения, происходящее по очевидной или известной причине. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В данном показателе исхода сообщался ABR для травматических всех и леченных кровотечений в течение периода проспективного сбора данных у участников с гемофилией А по аналитической совокупности эффективности.
В течение периода проспективного сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до завершения наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
ABR для спонтанных пролеченных кровотечений и всех кровотечений в течение периода проспективного сбора данных у участников с гемофилией A: Аналитическая совокупность по протоколу
Временное ограничение: В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания периода наблюдения исследования [максимальный период наблюдения: 948 дней])
ABR на участника рассчитывался как количество кровотечений за количество дней от исходного визита (День 1 исследования) до конца исследования*365.25 дней. Спонтанные кровотечения определялись как кровотечения без видимой или известной причины, особенно в суставы, мышцы и мягкие ткани. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после признаков или симптомов кровотечения. В этом критерии исхода сообщался ABR для спонтанных всех и леченных кровотечений в период проспективного сбора данных у участников с гемофилией A согласно протокольному аналитическому набору.
В течение проспективного периода сбора данных (от исходного визита исследования [День 1] до окончания периода наблюдения исследования [максимальный период наблюдения: 948 дней])
ABR для травматических обработанных кровотечений и всех кровотечений в течение периода проспективного сбора данных у участников с гемофилией А: Аналитическая совокупность по протоколу
Временное ограничение: В течение периода проспективного сбора данных (от базового визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])
ABR на участника рассчитывался как количество кровотечений, деленное на количество дней от исходного визита (День 1 исследования) до конца исследования*365,25 дней. Травматические кровотечения определялись как события кровотечения, возникающие по явной или известной причине. Все кровотечения включали леченные и нелеченные кровотечения. Леченное кровотечение определялось как событие, требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. Нелеченное кровотечение определялось как событие, не требующее введения коагуляционного фактора в течение 72 часов после появления признаков или симптомов кровотечения. В этом показателе исхода сообщался ABR для травматических всех и леченных кровотечений в течение периода проспективного сбора данных у участников с гемофилией А в соответствии с аналитическим набором по протоколу.
В течение периода проспективного сбора данных (от базового визита исследования [День 1] до окончания наблюдения в исследовании [максимальный период наблюдения: 948 дней])

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с серьёзными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: В течение периода проспективного сбора данных: с 1-го дня до окончания визита исследования (от исходного визита исследования [День 1] до окончания последующего наблюдения [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское событие, произошедшее у участника исследования, которому вводился продукт или медицинское устройство; это событие не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением или использованием. Серьёзное нежелательное явление (СНЯ) — это любое неблагоприятное медицинское событие при любой дозе, которое соответствовало одному из следующих критериев: привело к смерти; представляло угрозу для жизни; потребовало госпитализации или продления существующей госпитализации; привело к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности; привело к врождённой аномалии/пороку развития; другие важные медицинские события согласно протоколу исследования.
В течение периода проспективного сбора данных: с 1-го дня до окончания визита исследования (от исходного визита исследования [День 1] до окончания последующего наблюдения [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
Количество участников с особыми нежелательными явлениями (ОНЯ)
Временное ограничение: В течение периода проспективного сбора данных: с 1-го дня до заключительного визита исследования (от исходного визита исследования [День 1] до окончания периода наблюдения [максимальный период наблюдения: 1269 дней])
НПЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское событие у участника исследования, которому был введен продукт или медицинское устройство; событие не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением или использованием. Особый интерес представляют НПЯ, связанные с развитием ингибитора FIX/FVIII, тромботическими событиями и событиями гиперчувствительности к FIX в данном исследовании.
В течение периода проспективного сбора данных: с 1-го дня до заключительного визита исследования (от исходного визита исследования [День 1] до окончания периода наблюдения [максимальный период наблюдения: 1269 дней])

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 июля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июня 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 июля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 июля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

6 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C0371004
  • 2017-001271-23 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться