Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af prospektiv effektivitet og sikkerhedsdata for nuværende FIX-profylakse-erstatningsterapi hos voksne hæmofili B-personer (FIX:C≤2%) eller nuværende FVIII-profylakse-erstatningsterapi hos voksne hæmofili A-patienter (FVIII:C≤1%)

23. oktober 2025 opdateret af: Pfizer

ET ÅBEN-LABEL, IKKE-UNDERSØGELSESPRODUKT, MULTI-CENTER, LEAD-IN-STUDI TIL EVALUERING AF PROSPEKTIV EFFEKTIVITET OG SIKKERHEDSDATA OM FAKTOR IX ELLER FAKTOR VIII PROFYLAKSISERSTATTNINGSTERAPI I DET SÆDVÆRLIGE CARE SETNING FOR MODEROSEVILISERING FOR MODEREFIXS :C≤2%), DER ER NEGATIVE TIL NEUTRALISERING AF nAb TIL AAV VECTOR SPARK100 OG MODERAT ALVORLIG TIL SVÆR BÆMOFILI A VOKSNE EMNER (FVIII:C≤1%), DER ER NEGATIVE FOR nAb TO AAV VECTOR 52AAVEKTOR (CAPSB-5AAVEKTOR 6). TIL DE RESPEKTIVA TERAPEUTISKE PH 3-GENTERAPI-STUDIER (Se afsnittet med detaljeret beskrivelse for officiel protokoltitel)

At etablere baseline prospektive effektivitetsdata for nuværende FIX profylakse substitutionsterapi i den sædvanlige behandling af hæmofili B-patienter, som er negative for nAb til AAV-Spark100, forud for fase 3 genterapistudiet.

At etablere baseline prospektive effektivitetsdata for nuværende FVIII profylakse substitutionsterapi i den sædvanlige behandling af hæmofili A-patienter, som er negative for nAb til AAV6, forud for fase 3 genterapistudiet.

Tilmeldingen til hæmofili A-deltagere er gennemført. På nuværende tidspunkt bliver deltagerne kun tilmeldt hæmofili B-kohorte.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

ET ÅBEN LABEL, IKKE-UNDERSØGELSESPRODUKT, MULTI-CENTER, LEAD-IN-STUDI TIL EVALUERING AF PROSPEKTIV EFFEKTIVITET OG UDVALGTE SIKKERHEDSDATA FOR AKTUELLE FAKTOR IX (FIX) ELLER FAKTOR VIII (FVIII) PROFYLAKSIS ERSTATNING AF DEN ERSTATNINGSMOD. TIL SVÆRRE VOKSNE HÆMOFILI B-EMNER (FIX:C≤2%), DER ER NEGATIVE TIL NEUTRALISERING AF ANTISTOFFER TIL ADENO-ASSOCIERET VIRUS VECTOR-SPARK100 (BENEGENE-1) OG MODERALT ALVORLIG TIL SVÆRLIG TIL SVÆRLIG HÆMOPHILI: HVEM ER NEGATIVE FOR NEUTRALISERING AF ANTISTOFFER TIL ADENO-ASSOCIERET VIRUS VECTOR 6 (AAV6), FØR DE RESPEKTIVA TERAPEUTISKE FASE 3-GENTERAPI-UNDERSØGELSER

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

212

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc/Unité d'Hématology et Hémostase
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • lnstituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • Pará
      • Belém, Pará, Brasilien, 66033-000
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Para - Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G31 2ER
        • Clinical Research Facility
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G4 0SF
        • Department of Haematology
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Non Malignant Haematology Research Unit
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Health Care
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30308
        • Emory University Hospital Midtown
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Investigational Drug Service
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Alliance For Childhood Diseases
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Bloodworks NW
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig, 29200
        • CHRU de Brest - La Cavale Blanche
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • CHU Hotel-Dieu
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker, Hematologie Adultes
  • Grækenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Grækenland, 11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
      • Athens, Attica, Grækenland, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 5262000
        • The Chaim Sheba Medical Center, The National Hemophilia Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • SODc. Malattie Emorragiche e della Coagulazione Centro di Riferimento Regionale per le
      • Roma, Italien, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
    • BO
      • Bologna, BO, Italien, 40138
        • IRCCS - AOU di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola
    • Naples
      • Napoli, Naples, Italien, 80131
        • UOC Medicina Interna - Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11426
        • King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
      • Madrid, Spanien, 28046
        • H.U. La Paz.
      • Valladolid, Spanien, 47012
        • H.U. Rio Hortega
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, 205 02
        • Skane University Hospital
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Sydkorea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital, Department of Pediatric Hematology
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Gaziantep, Tyrkiet (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
    • İ̇zmir
      • Bornova, İ̇zmir, Tyrkiet (Türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi Ve Hastaliklari Anabilim Dali Pediatric Hematoloji
      • Bornova, İ̇zmir, Tyrkiet (Türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hematoloji BD
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn. Anstalt des oeffentlichen Rechts
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Homburg/Saar, Tyskland, 66421
        • Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 64 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Hæmofili B-population:

  1. Bevis på et underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der indikerer, at deltageren er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen.
  2. Villig og i stand til at overholde planlagte besøg, FIX profylakse behandlingsplan, laboratorietests og andre undersøgelsesprocedurer.
  3. Mænd ≥ 18 og <65 år med moderat svær til svær hæmofili B og dokumenteret FIX-aktivitet (≤2 %) før baseline besøg.
  4. Tidligere erfaring med FIX-behandling (≥50 dokumenterede eksponeringsdage for et FIX-proteinprodukt såsom rekombinant, plasma-afledt eller FIX-produkt med forlænget halveringstid).
  5. Deltagere i FIX-profylakse-erstatningsterapi (rekombinant, plasma-afledt eller FIX-produkt med forlænget halveringstid) skal have til hensigt at forblive i FIX-profylakse-erstatningsterapi i hele undersøgelsens varighed.
  6. Ingen kendt overfølsomhed over for FIX-erstatningsprodukt.

  7. Ingen historie med FIX-hæmmer (klinisk eller laboratoriebaseret vurdering) defineret som en titer

    • 0,6 BU/mL, uanset laboratoriets normalområde eller enhver målt Bethesda-hæmmertiter, der er større end den øvre grænse for normalen for det laboratorium, der udfører analysen. Klinisk set ingen tegn eller symptomer på nedsat respons på FIX-administration. Deltagerne skal ikke gennemgå en diagnostisk evaluering af inhibitorstatus for at deltage i undersøgelsen.

Hæmofili A-population:

  1. Bevis på et underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der indikerer, at deltageren er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen.
  2. Villig og i stand til at overholde planlagte besøg, FVIII profylakse behandlingsplan, laboratorietests og andre undersøgelsesprocedurer.
  3. Mænd ≥18 og <65 år med moderat svær til svær hæmofili A og dokumenteret FVIII-aktivitet (≤1%) før baseline besøg.
  4. Tidligere erfaring med FVIII-behandling (≥150 dokumenterede eksponeringsdage for et FVIII-proteinprodukt såsom rekombinant, plasmaafledt eller FVIII-produkt med forlænget halveringstid).
  5. Deltagere i FVIII-profylakse-erstatningsterapi (rekombinant, plasma-afledt eller FVIII-produkt med forlænget halveringstid) skal have til hensigt at forblive i FVIII-profylakse-erstatningsterapi i hele undersøgelsens varighed.
  6. Ingen kendt overfølsomhed over for FVIII-erstatningsprodukt.
  7. Ingen historie med FVIII-hæmmer (klinisk eller laboratoriebaseret vurdering) defineret som en titer ≥0,6 BU/ml, uanset laboratoriets normalområde, eller nogen målt Bethesda-hæmmertiter større end den øvre grænse for normalen for det laboratorium, der udfører analysen. Klinisk set ingen tegn eller symptomer på nedsat respons på FVIII-administration. Deltagerne skal ikke gennemgå en diagnostisk evaluering af inhibitorstatus for at deltage i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anti-AAV-Spark100 neutraliserende antistoftiter over den etablerede tærskel udført af et centralt laboratorium under screening hos hæmofili B-patienter eller Anti-AAV6 neutraliserende antistoftiter over den etablerede tærskel, udført af et centrallaboratorium under screening hos hæmofili A-patienter.
  2. Manglende deltageroverholdelse af dokumentation for blødninger og/eller profylaksebehandlingsbehandling.

  3. Hvis der ikke er dokumentation vedrørende hepatitisstatus, som defineret nedenfor, inden for de sidste 12 måneder forud for screening for hepatitis B og 6 måneder før screening for hepatitis C, skal deltagerne få udført følgende hepatitistest ved screeningen:

    1. Hepatitis B-screening (akut og kronisk):

      HBsAg (også omtalt som hepatitis B overfladeantigen), HBV-DNA viral assay (også omtalt som en nukleinsyretest for hepatitis B virus DNA) og Anti-HBc (også omtalt som total hepatitis B kerne antistof).

      • En deltager er ikke kvalificeret, hvis enten HbsAg er positivt eller HBV-DNA er positivt/påviselig.
      • Anti-HBc skal opnås hos alle deltagere for at bestemme, om deltageren tidligere har haft hepatitis B. Hvis anti-HBc er positiv, og både HBsAg og HBV DNA er negative, ville dette være i overensstemmelse med en tidligere infektion, og forsøgspersonen ville være berettiget til Studiet. Anti-HBc skal opnås i alle forsøgspersoner for at skelne mellem dem uden tidligere hepatitis B og dem med tidligere infektion i tilfælde af reaktivering. FDA har bemærket, at der eksisterer reaktivering af hepatitis B-virus.
      • Én dokumenteret negativ HBV-DNA viral belastning er tilstrækkelig til at vurdere egnethed. En deltager, der i øjeblikket gennemgår antiviral behandling for hepatitis B, er ikke berettiget.

    2. Hepatitis C (akut eller kronisk):

      • En deltager, der i øjeblikket gennemgår antiviral behandling for kronisk hepatitis C, er ikke berettiget.
      • Deltagere, der behandles med antiviral behandling for kronisk hepatitis C, skal have afsluttet antiviral behandling mindst 6 måneder før screening og have et negativt HCV-RNA mindst 6 måneder før screening.
      • Alle deltagere (som ikke i øjeblikket gennemgår antiviral behandling for kronisk hepatitis C) skal have en enkelt HCV-RNA-belastningsanalyse (også kaldet en nukleinsyretest [NAT] for HCV RNA) opnået i løbet af de 6 måneder forud for screeningen. Dette inkluderer deltagere med tidligere kendt kronisk hepatitis C, som har afsluttet behandling med antiviral terapi.
      • En deltager er ikke berettiget, hvis hans HCV-RNA-belastningsanalyseresultat er positivt/detekterbart.
  4. I øjeblikket på antiviral behandling for hepatitis B eller C.

  5. Signifikant leversygdom, som defineret ved allerede eksisterende diagnose af portal hypertension, splenomegali eller hepatisk encefalopati.

    Alle deltagere, der ikke har de anførte forud eksisterende diagnoser ovenfor, skal have udført følgende vurderinger inden for de sidste 12 måneder forud for screening, og hvis ikke, skal de testes for leverfibrosestatus ved screening: et serumalbuminniveau under normale grænser og/ eller signifikant leverfibrose ved en af ​​følgende diagnostiske modaliteter: FibroScan-score >8 kPa-enheder ELLER FibroTest/FibroSURE >0,48*.

    * BEMÆRK: Hvis der er bekymring vedrørende gyldigheden af ​​nogen af ​​leverfibrosetestresultaterne, bedes du kontakte den medicinske monitor for at diskutere, om der skal udføres yderligere test (dvs. enten gentage en test eller udføre en anden fibrosetest). Bemærk også, at hvis en deltager har en kendt historie med Gilberts syndrom, kan en FibroTest ikke bruges til fibrosetestning.

  6. Dokumenteret serologisk bevis for humant immundefektvirus HIV-1 eller HIV-2 med Cluster of Differentiation 4 positive (CD4+) celletal ≤200 mm3 inden for de sidste 12 måneder før screening. Deltagere, der er HIV-positive og stabile, har et tilstrækkeligt CD4-tal (>200/mm3) og upåviselig viral belastning (<50 gc/ml) dokumenteret inden for de foregående 12 måneder og er på et antiretroviralt lægemiddelregime, er kvalificerede til at tilmelde sig. Deltagere, der ikke er blevet testet inden for de foregående 12 måneder efter screeningen, skal testes for HIV-status ved screeningen.
  7. Anamnese med kronisk infektion eller anden kronisk sygdom, som efterforskeren anser for en uacceptabel risiko. Derudover er enhver deltager med tilstande forbundet med øget tromboembolisk risiko, såsom kendt arvelig eller erhvervet trombofili, eller en historie med trombotiske hændelser, inklusive men ikke begrænset til slagtilfælde, myokardieinfarkt og/eller venøs tromboemboli, udelukket.
  8. Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sygdom eller tilstand, som investigator anser for uegnet til deltagelse eller anden akut eller kronisk medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder nylig (inden for det seneste år) eller aktive selvmordstanker eller -adfærd eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, efter investigators vurdering, ville gøre deltageren uegnet til at deltage i denne undersøgelse. Derudover er enhver deltager med en anamnese med en neoplasma (herunder levermalignitet), som krævede behandling (f.eks. kemoterapi, strålebehandling, immunterapi), udelukket, undtagen for tilstrækkeligt behandlet basal- eller pladecellekarcinom i huden eller en kirurgisk fjernet godartet neoplasma ikke kræver kemoterapi, strålebehandling og/eller immunterapi. Enhver anden neoplasma, der er blevet helbredt ved resektion, bør diskuteres mellem investigator og sponsor.

  9. Deltagelse i andre undersøgelser, hvis det involverer administration af forsøgsprodukt(er) inden for de sidste 3 måneder før studiestart og/eller under undersøgelsesdeltagelse eller i et tidligere klinisk genterapistudie inden for de sidste 12 måneder før screening.

    • Deltagere, der allerede er tilmeldt dette indledende studie (C0371004), kan få tilladelse til at deltage i screenings- og baseline-perioderne for enten C0371002- eller C3731003-protokollerne før deres afslutning af afslutningen af ​​studiebesøget i denne indledende undersøgelse.

  10. Enhver deltager, der tidligere har modtaget fidanacogen elaparvovec (hæmofili B) eller giroctocogen fitelparvovec (hæmofili A) eller en hvilken som helst AAV-genbaseret terapi.
  11. Enhver deltager med et planlagt kirurgisk indgreb, der kræver FIX (hæmofili B) eller FVIII (hæmofili A) kirurgisk profylaktisk faktorbehandling inden for de næste 24 måneder.
  12. Medlemmer af efterforskerstedet, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen og deres familiemedlemmer, medlemmer af stedets personale, der på anden måde er overvåget af investigatoren, eller deltagere, som er Pfizer-ansatte, inklusive deres familiemedlemmer, direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen.

BEMÆRK: Sponsorens medicinske team skal kontaktes, hvis der er spørgsmål vedrørende nogen af ​​inklusions- eller eksklusionskriterierne (afsnit: 4.1 og 4.2).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Standard of Care FIX erstatningsterapi
Medicin: Standard of Care FIX erstatningsterapi
Der indgives ikke noget forsøgsprodukt. Forsøgspersonerne vil administrere deres egen standardbehandling FIX-erstatningsterapi.
Andet: Standard of Care FVIII erstatningsterapi
Medicin: Standard of Care FVIII erstatningsterapi
Der indgives ikke noget forsøgsprodukt. Forsøgspersoner vil administrere deres egen standardbehandling FVIII-erstatningsterapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv dataindsamlingsperiode hos hæmofili B-deltagere: Effektivitetsanalysesæt
Tidsramme: Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til slutningen af studieopfølgningen [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR per deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til slutningen af studiet ganget(*) med 365,25 dage. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I denne effektmåling blev ABR for alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode i hæmofili B-deltagere per effektivitetsanalysesæt rapporteret. Forkortelser brugt: AAV6 = adeno-associeret virus 6; AAV-Spark100 = Bioingeniørerede AAV-kapsid, afledt af en naturligt forekommende AAV-serotype; nAb = neutraliserende antistoffer.
Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til slutningen af studieopfølgningen [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hemofili B-deltagere: Per-protokol analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [Dag 1] op til slutningen af studiefølgning [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til studiestop*365,25 dage. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette udfaldsmål blev ABR for alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili B-deltagere i per protocol-analysesættet rapporteret.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [Dag 1] op til slutningen af studiefølgning [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR for Behandlede Blødninger og Alle Blødninger Under Prospektiv Dataindsamlingsperiode hos Hæmofili B-deltagere: Protokolændring 5 Analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiet [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR pr. deltager blev beregnet som antallet af blødninger divideret med antallet af dage fra baseline-besøget (dag 1 i studiet) til slutningen af studiet*365,25 dage. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette udfaldsmål blev ABR for alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili B-deltagere i henhold til protokolændring 5-analysegruppen rapporteret.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiet [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under den retrospektive dataindsamlingsperiode hos deltagere med hæmofili B: Protokolændring 5 analysegruppe
Tidsramme: I den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historikken spørgeskemaet [CRF])
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøget (dag 1 i studiet) til slutningen af studiet*365,25 dage. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette resultatmål blev ABR for alle og behandlede blødninger under den retrospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili B-deltagere pr. protokolændring 5-analysesæt rapporteret.
I den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historikken spørgeskemaet [CRF])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger fra den kombinerede retrospektive og prospektive dataindsamlingsperiode hos hemofili B-deltagere: Protokolændring 5 analysegruppe
Tidsramme: Fra starten af den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historik CRF) op til afslutningen af den prospektive dataindsamlingsopfølgningsperiode (maksimal opfølgning: 1269 dage), i alt cirka 4,5 år
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger over antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til slutningen af studiet*365,25 dage. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette udfaldsmål blev ABR for alle og behandlede blødninger under retrospektiv og prospektiv dataindsamlingsperiode hos hæmofili B-deltagere pr. protokolændring 5 analysegruppe rapporteret.
Fra starten af den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historik CRF) op til afslutningen af den prospektive dataindsamlingsopfølgningsperiode (maksimal opfølgning: 1269 dage), i alt cirka 4,5 år
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili A-deltagere: Effektivitetsanalysesæt
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgning ved studiet afslutning [maksimal opfølgning: 948 dage])
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til studiet afslutning*365,25 dage. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I denne effektmål blev ABR for alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili A-deltagere pr. effektanalysesæt rapporteret.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgning ved studiet afslutning [maksimal opfølgning: 948 dage])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode ved hæmofili A-deltagere: Per-protokol analysemængde
Tidsramme: Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgning efter studiet [maksimal opfølgning: 948 dage])
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger over antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til studiestop*365,25 dage. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette resultatmål blev ABR for alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili A-deltagere pr. protokolanalysesæt rapporteret.
Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgning efter studiet [maksimal opfølgning: 948 dage])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hemofili A-deltagere: Protokolændring 5-analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra studieets baselinebesøg [dag 1] op til opfølgning ved afslutning af studiet [maksimal opfølgning: 948 dage])
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøget (dag 1 i studiet) til studiestop*365,25 dage. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I denne effektmål blev ABR for alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili A-deltagere i henhold til protokolændring 5 analysemængde rapporteret.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra studieets baselinebesøg [dag 1] op til opfølgning ved afslutning af studiet [maksimal opfølgning: 948 dage])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under den retrospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili A-deltagere: Protokolændring 5 analysegruppe
Tidsramme: Under den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hemofili-historie CRF'en)
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til studiestop*365,25 dage. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I denne udfaldsmål blev ABR for alle og behandlede blødninger under den retrospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili A-deltagere ifølge protokolændring 5-analysegruppen rapporteret.
Under den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hemofili-historie CRF'en)
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger fra den kombinerede retrospektive og prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili A-deltagere: Protokolændring 5-analysesæt
Tidsramme: Fra starten af den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historie CRF) til slutningen af den prospektive dataindsamlingsopfølgningsperiode (maksimal opfølgning: 948 dage), i alt cirka 3,6 år
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøget (dag 1 i studiet) til studiestop*365,25 dage. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette resultatmål blev ABR for alle og behandlede blødninger under retrospektiv og prospektiv dataindsamlingsperiode hos hemofili A-deltagere ifølge protokolændring 5 analyserapport rapporteret.
Fra starten af den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historie CRF) til slutningen af den prospektive dataindsamlingsopfølgningsperiode (maksimal opfølgning: 948 dage), i alt cirka 3,6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig Infusionsrate (AIR) Under Prospektiv Dataindsamlingsperiode for Hemofili B-deltagere: Effektivitetsanalysesæt
Tidsramme: Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgning ved studiet [maksimal opfølgning: 1269 dage])
AIR pr. deltager blev beregnet som antallet af infusioner modtaget over antallet af dage fra baseline-besøget (dag 1) til afslutningen af studiet * 365,25 dage.
Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgning ved studiet [maksimal opfølgning: 1269 dage])
AIR i den prospektive dataindsamlingsperiode for deltagere med hæmofili B: Per-protokol analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til afslutningen af studieopfølgningen [maksimal opfølgning: 1269 dage])
AIR per deltager blev beregnet som antallet af infusioner modtaget divideret med antallet af dage fra baseline-besøget (dag 1) til afslutningen af studiet * 365,25 dage.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til afslutningen af studieopfølgningen [maksimal opfølgning: 1269 dage])
AIR under den prospektive dataindsamlingsperiode hos deltagere med hæmofili B: Protokolændring 5-analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra studietets baseline-besøg [dag 1] op til afslutningen af studieopfølgningen [maksimal opfølgning: 1269 dage])
AIR pr. deltager blev beregnet som antallet af infusioner modtaget divideret med antallet af dage fra baseline-besøg (dag 1) til afslutningen af studiet * 365,25 dage.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra studietets baseline-besøg [dag 1] op til afslutningen af studieopfølgningen [maksimal opfølgning: 1269 dage])
AIR under retrospektiv dataindsamlingsperiode hos deltagere med hæmofili B: Protokolændring 5 analysegruppe
Tidsramme: Under den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historikken CRF)
AIR pr. deltager blev beregnet som antallet af infusioner modtaget divideret med antallet af dage fra baseline-besøget (dag 1) til afslutningen af studiet * 365,25 dage.
Under den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historikken CRF)
AIR fra den kombinerede retrospektive og prospektive dataindsamlingsperiode hos deltagere med hæmofili B: Protokolændring 5-analysesæt
Tidsramme: Fra starten af den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historie CRF) op til afslutningen af den prospektive dataindsamlingsopfølgningsperiode (maksimal opfølgning: 1269 dage), i alt ca. 4,5 år
AIR, der kombinerer retrospektive og prospektive data, blev beregnet som (antal infusioner fra baseline-besøget (dag 1) til afslutning af studiet + antal infusioner indsamlet i Hæmofili-historik-skemaet) / (antal dage fra baseline-besøget (dag 1) til afslutning af studiet + 365,25) / 365,25.
Fra starten af den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historie CRF) op til afslutningen af den prospektive dataindsamlingsopfølgningsperiode (maksimal opfølgning: 1269 dage), i alt ca. 4,5 år
AIR under den prospektive dataindsamlingsperiode hos deltagere med hæmofili A: Effektivitetsanalysesæt
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiefslutning [maksimal opfølgning: 948 dage])
AIR per deltager blev beregnet som antallet af infusioner modtaget divideret med antallet af dage fra baseline-besøget (dag 1) til afslutningen af studiet * 365,25 dage.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiefslutning [maksimal opfølgning: 948 dage])
AIR under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hemofili A-deltagere: Per-protokol analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra studietets baseline-besøg [dag 1] op til opfølgning ved studietets afslutning [maksimal opfølgning: 948 dage])
AIR per deltager blev beregnet som antallet af infusioner modtaget over antallet af dage fra baseline-besøg (dag 1) til afslutning af studiet * 365,25 dage.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra studietets baseline-besøg [dag 1] op til opfølgning ved studietets afslutning [maksimal opfølgning: 948 dage])
AIR under den prospektive dataindsamlingsperiode hos deltagere med hæmofili A: Analyzeændring 5-analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til afslutningen af studieopfølgningen [maksimal opfølgning: 948 dage])
AIR pr. deltager blev beregnet som antallet af infusioner modtaget divideret med antallet af dage fra baseline-besøget (dag 1) til afslutningen af studiet ganget med 365,25 dage.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til afslutningen af studieopfølgningen [maksimal opfølgning: 948 dage])
AIR under retrospektiv dataindsamlingsperiode hos deltagere med hæmofili A: Protokolændring 5 analysegruppe
Tidsramme: Under den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historikken CRF)
AIR pr. deltager blev beregnet som antallet af infusioner modtaget divideret med antallet af dage fra baseline-besøget (dag 1) til afslutningen af studiet * 365,25 dage.
Under den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historikken CRF)
AIR fra den kombinerede retrospektive og prospektive dataindsamlingsperiode hos deltagere med hæmofili A: Analyseopstilling efter protokolændring 5
Tidsramme: Fra starten af den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historik CRF) op til afslutningen af den prospektive dataindsamlingsopfølgningsperiode (maksimal opfølgning: 948 dage), i alt cirka 3,6 år
AIR, der kombinerer retrospective og prospektive data, blev beregnet som (antal infusioner fra baseline-besøget (dag 1) til afslutningen af studiet + antal infusioner indsamlet i haemofili-historieformularen) / (antal dage fra baseline-besøget (dag 1) til afslutningen af studiet + 365,25) / 365,25.
Fra starten af den retrospektive dataindsamlingsperiode (12 måneder før screening indsamlet i hæmofili-historik CRF) op til afslutningen af den prospektive dataindsamlingsopfølgningsperiode (maksimal opfølgning: 948 dage), i alt cirka 3,6 år
Årlig samlet faktor IX-erstatningsterapiforbrug under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili B-deltagere: Effektivitetsanalysesæt
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiet afslutning [maksimal opfølgning: 1269 dage])
Den årlige faktorforbrug blev beregnet som det samlede faktorersatningsterapiforbrug (i internationale enheder [IE] og dosis) *365,25 dage/antal dage i observationsperioden, hvor deltageren modtog faktorprofylakse-ersatningsterapi i det sædvanlige plejemiljø fra baseline-besøget (dag 1) til afslutningen af studiet.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiet afslutning [maksimal opfølgning: 1269 dage])
Årlig Total Faktor IX Erstatningsterapi Forbrug Under Prospektiv Dataindsamlingsperiode for Hemofili B Deltagere: Per-protocol Analyse Sæt
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til afslutningen af studieopfølgningen [maksimal opfølgning: 1269 dage])
Den årlige faktorforbrug blev beregnet som det samlede faktorersatningsterapiforbrug (i IE og dosis) *365,25 dage/antal dage i observationsperioden, hvor deltageren modtog faktorprofylakse erstatningsterapi i den sædvanlige behandlingsramme fra baselinebesøget (dag 1) til afslutningen af studiet.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til afslutningen af studieopfølgningen [maksimal opfølgning: 1269 dage])
Årligt forbrug af total faktor IX-erstatningsterapi under den prospektive dataindsamlingsperiode hos deltagere med hæmofili B: Protokolændring 5 analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgning efter studiet [maksimal opfølgning: 1269 dage])
Den årliggjorte faktorforbrug blev beregnet som det samlede faktorersatningsterapiforbrug (i IE og dosis) *365,25 dage/antal dage i observationsperioden, hvor deltageren modtog faktorprofylakse-erstatinngsterapi i den sædvanlige plejemiljø fra baselinebesøget (dag 1) til slutningen af studiet.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgning efter studiet [maksimal opfølgning: 1269 dage])
Årlig Total Faktor IX Erstatningsterapi Forbrug Under Prospektiv Dataindsamlingsperiode Hos Hemofili A Deltagere: Effektivitetsanalyse Sæt
Tidsramme: Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til afslutningen af studieopfølgning [maksimal opfølgning: 948 dage])
Den årlige faktorforbrug blev beregnet som det samlede faktorersatningsterapi-forbrug (i IE og dosis) *365,25 dage / antal dage i observationsperioden, hvor deltageren modtog faktorprofylakse-ersatningsterapi i den sædvanlige behandlingsramme fra baseline-besøget (dag 1) til afslutningen af studiet.
Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til afslutningen af studieopfølgning [maksimal opfølgning: 948 dage])
Årlig forbrug af total faktor IX-erstatningsterapi under prospektiv dataindsamlingsperiode hos deltagere med hæmofili A: Per-protocol-analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra basisundersøgelsen i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiet afslutning [maksimal opfølgning: 948 dage])
Den årlige faktorforbrug blev beregnet som det samlede faktorersatningsterapiforbrug (i IE og dosis) *365,25 dage/antal dage i observationsperioden, hvor deltageren modtog faktorprofylakse erstattningsterapi i den sædvanlige behandlingsramme fra baselinebesøget (dag 1) til slutningen af studiet.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra basisundersøgelsen i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiet afslutning [maksimal opfølgning: 948 dage])
Årlig forbrug af total faktor IX-erstatningsterapi under den prospektive dataindsamlingsperiode hos deltagere med hæmofili A: Protokolændring 5-analysegruppe
Tidsramme: Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra studiet basisbesøg [Dag 1] op til opfølgning ved afslutning af studiet [maksimal opfølgning: 948 dage])
Årlig faktorbrug blev beregnet som det samlede faktorersatningsterapiforbrug (i IE og dosis) *365,25 dage / antal dage i observationsperioden, hvor deltageren modtog faktorprofylakse-erstatinngsterapi i den sædvanlige behandlingsramme fra baseline-besøget (dag 1) til afslutningen af studiet.
Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra studiet basisbesøg [Dag 1] op til opfølgning ved afslutning af studiet [maksimal opfølgning: 948 dage])
ABR for spontan behandlede blødninger og alle blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hemofili B-deltagere: Effektivitetsanalysesæt
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra studiestartbesøget [dag 1] op til afslutningen af studieopfølgningen [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger over antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til slutningen af studiet*365,25 dage. Spontane blødninger blev defineret som blødning uden åbenbar eller kendt årsag, især i led, muskler og bløddele. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette outcome measure blev ABR for spontane alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili B-deltagere pr. effektanalysesæt rapporteret.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra studiestartbesøget [dag 1] op til afslutningen af studieopfølgningen [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR for traumatisk behandlede blødninger og alle blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili B-deltagere: Effektivitetsanalysesæt
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til afslutningen af studiefølg-op [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til studiestop*365,25 dage. Traumatiske blødninger blev defineret som en blødningshændelse, der opstod af en åbenbar eller kendt årsag. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette resultatmål blev ABR for traumatiske alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili B-deltagere pr. effektivitetsanalysesæt rapporteret.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til afslutningen af studiefølg-op [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR for spontan behandlede blødninger og alle blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hemofili B-deltagere: Per-protokol analysegruppe
Tidsramme: Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgning ved studiet afslutning [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til studiet afslutning*365,25 dage. Spontane blødninger blev defineret som blødning uden åbenbar eller kendt årsag, især i led, muskler og bløddele. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette resultatmål blev ABR for spontane alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili B-deltagere pr. protokolanalysesæt rapporteret.
Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgning ved studiet afslutning [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR for traumatisk behandlede blødninger og alle blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hemofili B-deltagere: Per-protokol analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiestop [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til studiet afslutning*365,25 dage. Traumatiske blødninger blev defineret som blødningsbegivenheder med en åbenbar eller kendt årsag. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en begivenhed, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en begivenhed, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette resultatmål blev ABR for traumatiske alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili B-deltagere ifølge protokolanalysesættet rapporteret.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiestop [maksimal opfølgning: 1269 dage])
ABR for spontan behandlede blødninger og alle blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hemofili A-deltagere: Effektivitetsanalysesæt
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til slutningen af studiefølgning [maksimal følgning: 948 dage])
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til slutningen af studiet*365,25 dage. Spontane blødninger blev defineret som blødning uden åbenbar eller kendt årsag, især i led, muskler og bløddele. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette outcome measure blev ABR for spontane alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili A-deltagere pr. effektanalysesæt rapporteret.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til slutningen af studiefølgning [maksimal følgning: 948 dage])
ABR for traumatisk behandlede blødninger og alle blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili A-deltagere: Effektivitetsanalysesæt
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiet [maksimal opfølgning: 948 dage])
ABR pr. deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøget (dag 1 i studiet) til studiestop*365,25 dage. Traumatiske blødninger blev defineret som blødningshændelser, der opstod af en åbenbar eller kendt årsag. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I denne effektmåling blev ABR for traumatiske alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode i hæmofili A-deltagere pr. effektanalysesæt rapporteret.
I den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiet [maksimal opfølgning: 948 dage])
ABR for spontan behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv dataindsamlingsperiode hos hæmofili A-deltagere: Per-protokol analysegruppe
Tidsramme: I løbet af den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiet afslutning [maksimal opfølgning: 948 dage])
ABR per deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til studiet afslutning*365,25 dage. Spontane blødninger blev defineret som blødning uden åbenbar eller kendt årsag, især i led, muskler og bløddele. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en hændelse, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en hændelse, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette udfaldsmål blev ABR for spontane alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili A-deltagere per protokolanalysesæt rapporteret.
I løbet af den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved studiet afslutning [maksimal opfølgning: 948 dage])
ABR for traumatisk behandlede blødninger og alle blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hemofili A-deltagere: Per-protokol analysegruppe
Tidsramme: Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved afslutningen af studiet [maksimal opfølgning: 948 dage])
ABR per deltager blev beregnet som antal blødninger divideret med antal dage fra baseline-besøg (dag 1 i studiet) til studiet afslutning*365,25 dage. Traumatiske blødninger blev defineret som en blødningsbegivenhed, der opstår af en åbenbar eller kendt årsag. Alle blødninger inkluderede behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning blev defineret som en begivenhed, der nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning blev defineret som en begivenhed, der ikke nødvendiggjorde administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette resultatmål blev ABR for traumatiske alle og behandlede blødninger under den prospektive dataindsamlingsperiode hos hæmofili A-deltagere per protokolanalysesæt rapporteret.
Under den prospektive dataindsamlingsperiode (fra baseline-besøget i studiet [dag 1] op til opfølgningen ved afslutningen af studiet [maksimal opfølgning: 948 dage])

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode: Dag 1 gennem afslutningen af studievejledningen (fra baselinjeundersøgelsen i studiet [Dag 1] op til afslutningen af studieopfølgning [maksimal opfølgning: 1269 dage])
En bivirkning (AE) var ethvert uønsket medicinsk forekomst hos en studiedeltager, som fik administreret et produkt eller et medicinsk apparat; hændelsen behøvede ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med behandlingen eller anvendelsen. En alvorlig bivirkning (SAE) var ethvert uønsket medicinsk forekomst ved enhver dosis, der opfyldte 1 af følgende kriterier: resulterede i død; var livstruende; krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resulterede i vedvarende eller betydelig handicap/uførhed; resulterede i medfødt anomalifoster/defekt; andre vigtige medicinske hændelser ifølge studiet protokol.
I den prospektive dataindsamlingsperiode: Dag 1 gennem afslutningen af studievejledningen (fra baselinjeundersøgelsen i studiet [Dag 1] op til afslutningen af studieopfølgning [maksimal opfølgning: 1269 dage])
Antal deltagere med særlige bivirkninger af interesse (AESI)
Tidsramme: I den prospektive dataindsamlingsperiode: Dag 1 gennem afslutning af studiebesøg (fra baseline-besøget i studiet [Dag 1] op til afslutning af studieopfølgning [maksimal opfølgning: 1269 dage])
En BI var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en studiedeltager, som fik administreret et produkt eller en medicinsk enhed; hændelsen behøvede ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med behandlingen eller brugen. Særlig interesserende bivirkninger er FIX/FVIII-hæmmerudvikling, trombotiske hændelser og FIX-overfølsomhedshændelser for dette studie.
I den prospektive dataindsamlingsperiode: Dag 1 gennem afslutning af studiebesøg (fra baseline-besøget i studiet [Dag 1] op til afslutning af studieopfølgning [maksimal opfølgning: 1269 dage])

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

13. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

16. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C0371004
  • 2017-001271-23 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner