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Eine Studie zur Bewertung der prospektiven Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten der aktuellen FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie bei erwachsenen Hämophilie-B-Patienten (FIX:C≤2%) oder der aktuellen FVIII-Prophylaxe-Ersatztherapie bei erwachsenen Hämophilie-A-Patienten (FVIII:C≤1%)

23. Oktober 2025 aktualisiert von: Pfizer

EINE OFFENE ETIKETTIERTE, NICHT PRÜFENDE PRODUKT-, MULTI-ZENTER-, LEAD-IN-STUDIE ZUR BEWERTUNG DER PROSPEKTIVEN WIRKSAMKEIT UND DER SICHERHEITSDATEN DER FAKTOR-IX- ODER FAKTOR-VIII-PROPHYLAXE-ERSATZTHERAPIE IN DER ÜBLICHEN PFLEGEEINSTELLUNG VON PERSONEN MIT MÄSSIGER BIS SCHWERER BIS SCHWERER HÄMOPHILIE B (FIX :C≤2%), DIE NEGATIV FÜR DIE NEUTRALISIERUNG VON nAb GEGEN DEN AAV-VEKTOR SPARK100 UND MÄSSIG SCHWERE BIS SCHWERE HÄMOPHILIE A ERWACHSENE PERSONEN (FVIII:C≤1%), DIE NEGATIV FÜR nAb GEGEN DEN AAV-VEKTOR SB-525 CAPSID (AAV6), VORHER ZU DEN JEWEILIGEN THERAPEUTISCHEN PH 3-GENTHERAPIESTUDIEN (Siehe Abschnitt „Detaillierte Beschreibung“ für den Titel des offiziellen Protokolls)

Erstellung prospektiver Basislinien-Wirksamkeitsdaten der aktuellen FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie in der üblichen Pflegeumgebung von Hämophilie-B-Patienten, die vor der Phase-3-Gentherapiestudie negativ für nAb gegen AAV-Spark100 sind.

Erstellung prospektiver Basislinien-Wirksamkeitsdaten der aktuellen FVIII-Prophylaxe-Ersatztherapie in der üblichen Behandlungsumgebung von Hämophilie-A-Patienten, die vor der Phase-3-Gentherapiestudie negativ für nAb gegen AAV6 sind.

Die Immatrikulation für Hämophilie-A-Teilnehmer ist abgeschlossen. Zu diesem Zeitpunkt werden die Teilnehmer nur für die Hämophilie-B-Kohorte eingeschrieben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

EINE OFFENE ETIKETTIERTE, NICHT IN DER PRÜFUNG VORHANDENE, MULTI-ZENTRUM, LEAD-IN-STUDIE ZUR BEWERTUNG DER ZUKÜNFTIGEN WIRKSAMKEIT UND AUSGEWÄHLTER SICHERHEITSDATEN DER AKTUELLEN FAKTOR-IX-(FIX)- ODER FAKTOR-VIII-(FVIII)-PROPHYLAXE-ERSATZTHERAPIE IN DER ÜBLICHEN PFLEGEEINSTELLUNG VON MÄSSIG SCHWER AN PERSONEN MIT SCHWERER ERWACHSENER HÄMOPHILIE B (FIX:C≤2%), DIE NEGATIV FÜR NEUTRALISIERENDE ANTIKÖRPER GEGEN DEN ADENO-ASSOZIIERTEN VIRUS VECTOR-SPARK100 (BENENE-1) UND ERWACHSENE PERSONEN MIT MÄSSIGER BIS SCHWERER BIS SCHWERER HÄMOPHILIE A (FVIII:C≤1%) DIE NEGATIV AUF NEUTRALISIERENDE ANTIKÖRPER GEGEN DEN ADENO-ASSOZIIERTEN VIRUS-VEKTOR 6 (AAV6) VOR DEN JEWEILIGEN THERAPEUTISCHEN PHASE-3-GENTHERAPIE-STUDIEN SIND

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

212

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc/Unité d'Hématology et Hémostase
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • lnstituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • Pará
      • Belém, Pará, Brasilien, 66033-000
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Para - Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn. Anstalt des oeffentlichen Rechts
      • Giessen, Deutschland, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Homburg/Saar, Deutschland, 66421
        • Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes
  • Frankreich
      • Brest, Frankreich, 29200
        • CHRU de Brest - La Cavale Blanche
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • CHU Hotel-Dieu
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker, Hematologie Adultes
  • Griechenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Griechenland, 11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
      • Athens, Attica, Griechenland, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 5262000
        • The Chaim Sheba Medical Center, The National Hemophilia Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • SODc. Malattie Emorragiche e della Coagulazione Centro di Riferimento Regionale per le
      • Roma, Italien, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
    • BO
      • Bologna, BO, Italien, 40138
        • IRCCS - AOU di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola
    • Naples
      • Napoli, Naples, Italien, 80131
        • UOC Medicina Interna - Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11426
        • King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudi-Arabien
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Schweden
      • Malmo, Schweden, 205 02
        • Skane University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
      • Madrid, Spanien, 28046
        • H.U. La Paz.
      • Valladolid, Spanien, 47012
        • H.U. Rio Hortega
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Südkorea
      • Daegu, Südkorea, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Südkorea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital, Department of Pediatric Hematology
      • Antalya, Türkei (türkiye), 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Gaziantep, Türkei (türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
    • İ̇zmir
      • Bornova, İ̇zmir, Türkei (türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi Ve Hastaliklari Anabilim Dali Pediatric Hematoloji
      • Bornova, İ̇zmir, Türkei (türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hematoloji BD
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Health Care
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30308
        • Emory University Hospital Midtown
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Investigational Drug Service
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89135
        • Alliance For Childhood Diseases
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Bloodworks NW
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G31 2ER
        • Clinical Research Facility
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G4 0SF
        • Department of Haematology
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Non Malignant Haematology Research Unit

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 64 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Hämophilie-B-Population:

  1. Nachweis einer unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung, aus der hervorgeht, dass der Teilnehmer über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.
  2. Bereit und in der Lage, geplante Besuche, FIX-Prophylaxe-Behandlungsplan, Labortests und andere Studienverfahren einzuhalten.
  3. Männer im Alter von ≥ 18 und < 65 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B und dokumentierter FIX-Aktivität (≤ 2 %) vor dem Basisbesuch.
  4. Frühere Erfahrung mit der FIX-Therapie (≥50 dokumentierte Expositionstage gegenüber einem FIX-Proteinprodukt, wie z. B. einem rekombinanten, aus Plasma gewonnenen oder einem FIX-Produkt mit verlängerter Halbwertszeit).
  5. Teilnehmer an einer FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie (rekombinantes, aus Plasma gewonnenes oder verlängertes Halbwertszeit-FIX-Produkt) müssen die Absicht haben, die FIX-Prophylaxe-Ersatztherapie für die Dauer der Studie fortzusetzen.
  6. Keine bekannte Überempfindlichkeit gegen das FIX-Ersatzprodukt.

  7. Keine Vorgeschichte von FIX-Inhibitoren (klinische oder laborbasierte Beurteilung) als Titer definiert

    • 0,6 BU/ml, unabhängig vom Normalbereich des Labors, oder einem gemessenen Titer des Bethesda-Hemmers, der über der Obergrenze des Normalwerts für das Labor liegt, das den Assay durchführt. Klinisch keine Anzeichen oder Symptome einer verminderten Reaktion auf die FIX-Verabreichung. Die Teilnehmer müssen sich keiner diagnostischen Bewertung des Inhibitorstatus unterziehen, um an der Studie teilnehmen zu können.

Hämophilie-A-Population:

  1. Nachweis einer unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung, aus der hervorgeht, dass der Teilnehmer über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.
  2. Bereit und in der Lage, geplante Besuche, FVIII-Prophylaxe-Behandlungsplan, Labortests und andere Studienverfahren einzuhalten.
  3. Männer im Alter von ≥ 18 und < 65 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A und dokumentierter FVIII-Aktivität (≤ 1 %) vor dem Baseline-Besuch.
  4. Frühere Erfahrung mit FVIII-Therapie (≥150 dokumentierte Expositionstage gegenüber einem FVIII-Proteinprodukt, wie z. B. einem rekombinanten, aus Plasma gewonnenen oder FVIII-Produkt mit verlängerter Halbwertszeit).
  5. Teilnehmer an einer FVIII-Prophylaxe-Ersatztherapie (rekombinantes, aus Plasma gewonnenes oder FVIII-Produkt mit verlängerter Halbwertszeit) müssen die Absicht haben, für die Dauer der Studie eine FVIII-Prophylaxe-Ersatztherapie beizubehalten.
  6. Keine bekannte Überempfindlichkeit gegen das FVIII-Ersatzprodukt.
  7. Kein FVIII-Inhibitor in der Vorgeschichte (klinische oder laborbasierte Bewertung), definiert als Titer ≥ 0,6 BU/ml, unabhängig vom Labor-Normalbereich, oder gemessener Bethesda-Inhibitor-Titer, der über der oberen Normgrenze für das Labor liegt, das den Assay durchführt. Klinisch keine Anzeichen oder Symptome einer verminderten Reaktion auf die Verabreichung von FVIII. Die Teilnehmer müssen sich keiner diagnostischen Bewertung des Inhibitorstatus unterziehen, um an der Studie teilnehmen zu können.

Ausschlusskriterien:

  1. Titer von neutralisierenden Anti-AAV-Spark100-Antikörpern über dem festgelegten Schwellenwert, durchgeführt von einem Zentrallabor während des Screenings bei Probanden mit Hämophilie B, oder Titer von neutralisierenden Anti-AAV6-Antikörpern über dem festgelegten Schwellenwert, durchgeführt von einem Zentrallabor während des Screenings von Probanden mit Hämophilie A.
  2. Mangelnde Compliance der Teilnehmer bei der Dokumentation von Blutungen und/oder der Verabreichung einer prophylaktischen Ersatztherapie.

  3. Wenn innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening auf Hepatitis B und 6 Monate vor dem Screening auf Hepatitis C keine Dokumentation zum Hepatitis-Status, wie unten definiert, vorliegt, müssen die Teilnehmer beim Screening die folgenden Hepatitis-Tests durchführen lassen:

    1. Hepatitis-B-Screening (akut und chronisch):

      HBsAg (auch als Hepatitis-B-Oberflächenantigen bezeichnet), HBV-DNA-Virusassay (auch als Nukleinsäuretest für Hepatitis-B-Virus-DNA bezeichnet) und Anti-HBc (auch als Gesamt-Hepatitis-B-Core-Antikörper bezeichnet).

      • Ein Teilnehmer ist nicht teilnahmeberechtigt, wenn entweder HbsAg positiv oder HBV-DNA positiv/nachweisbar ist.
      • Anti-HBc muss bei allen Teilnehmern erhalten werden, um festzustellen, ob der Teilnehmer zuvor Hepatitis B hatte. Wenn das Anti-HBc positiv ist und sowohl HBsAg als auch HBV-DNA negativ sind, würde dies mit einer früheren Infektion übereinstimmen und das Subjekt wäre geeignet für die Studium. Anti-HBc muss bei allen Probanden erhalten werden, um im Falle einer Reaktivierung zwischen Personen ohne vorherige Hepatitis B und solchen mit vorheriger Infektion zu unterscheiden. Die FDA hat eine Reaktivierung des Hepatitis-B-Virus festgestellt.
      • Eine dokumentierte negative HBV-DNA-Viruslast reicht aus, um die Eignung zu beurteilen. Ein Teilnehmer, der sich derzeit einer antiviralen Therapie gegen Hepatitis B unterzieht, ist nicht teilnahmeberechtigt.

    2. Hepatitis C (akut oder chronisch):

      • Ein Teilnehmer, der sich derzeit einer antiviralen Therapie gegen chronische Hepatitis C unterzieht, ist nicht teilnahmeberechtigt.
      • Teilnehmer, die mit einer antiviralen Therapie gegen chronische Hepatitis C behandelt werden, müssen die antivirale Therapie mindestens 6 Monate vor dem Screening abgeschlossen haben und mindestens 6 Monate vor dem Screening eine negative HCV-RNA aufweisen.
      • Alle Teilnehmer (die sich derzeit keiner antiviralen Therapie gegen chronische Hepatitis C unterziehen) müssen einen einzelnen HCV-RNA-Belastungstest (auch als Nukleinsäuretest [NAT] für HCV-RNA bezeichnet) erhalten, der in den 6 Monaten vor dem Screening durchgeführt wurde. Dazu gehören Teilnehmer mit vorbekannter chronischer Hepatitis C, die die Behandlung mit einer antiviralen Therapie abgeschlossen haben.
      • Ein Teilnehmer ist nicht teilnahmeberechtigt, wenn sein HCV-RNA-Lasttestergebnis positiv/nachweisbar ist.
  4. Derzeit in antiviraler Therapie gegen Hepatitis B oder C.

  5. Signifikante Lebererkrankung, definiert durch vorbestehende Diagnose von portaler Hypertonie, Splenomegalie oder hepatischer Enzephalopathie.

    Bei allen Teilnehmern, die keine der oben aufgeführten vorbestehenden Diagnosen haben, müssen die folgenden Untersuchungen innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening durchgeführt werden, und wenn nicht, müssen sie beim Screening auf Leberfibrose getestet werden: ein Serumalbuminspiegel unter den normalen Grenzwerten und/ oder signifikante Leberfibrose durch eine der folgenden diagnostischen Modalitäten: FibroScan-Score >8 kPa-Einheiten ODER FibroTest/FibroSURE >0,48*.

    * HINWEIS: Wenn Bedenken hinsichtlich der Gültigkeit eines der Ergebnisse des Leberfibrosetests bestehen, wenden Sie sich bitte an den medizinischen Monitor, um zu besprechen, ob zusätzliche Tests durchgeführt werden müssen (dh entweder einen Test wiederholen oder einen anderen Fibrosetest durchführen). Beachten Sie auch, dass ein FibroTest nicht für Fibrosetests verwendet werden kann, wenn ein Teilnehmer eine bekannte Vorgeschichte des Gilbert-Syndroms hat.

  6. Dokumentierter serologischer Nachweis des humanen Immundefizienzvirus HIV-1 oder HIV-2 mit einer Cluster-of-Differenzierung-4-positiven (CD4+) Zellzahl von ≤200 mm3 innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening. Teilnehmer, die HIV-positiv und stabil sind, eine angemessene CD4-Zahl (> 200/mm3) und eine nicht nachweisbare Viruslast (< 50 gc/ml) aufweisen, die innerhalb der vorangegangenen 12 Monate dokumentiert wurde, und die ein antiretrovirales Medikament erhalten, sind zur Teilnahme berechtigt. Teilnehmer, die in den letzten 12 Monaten vor dem Screening nicht getestet wurden, müssen beim Screening auf den HIV-Status getestet werden.
  7. Geschichte einer chronischen Infektion oder einer anderen chronischen Krankheit, die der Ermittler als inakzeptables Risiko erachtet. Darüber hinaus ist jeder Teilnehmer mit Erkrankungen, die mit einem erhöhten thromboembolischen Risiko verbunden sind, wie beispielsweise bekannter angeborener oder erworbener Thrombophilie, oder einer Vorgeschichte von thrombotischen Ereignissen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Schlaganfall, Myokardinfarkt und/oder venöse Thromboembolie, ausgeschlossen.
  8. Jede gleichzeitige klinisch signifikante schwere Krankheit oder Erkrankung, die der Prüfarzt für ungeeignet für die Teilnahme hält, oder andere akute oder chronische medizinische oder psychiatrische Erkrankungen, einschließlich neuer (innerhalb des letzten Jahres) oder aktiver Suizidgedanken oder Verhaltensweisen oder Laboranomalien, die das mit der Teilnahme an der Studie verbundene Risiko erhöhen können oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten und nach Einschätzung des Prüfarztes den Teilnehmer für die Teilnahme an dieser Studie ungeeignet machen würden. Darüber hinaus ist jeder Teilnehmer mit einer Vorgeschichte eines Neoplasmas (einschließlich bösartiger Lebererkrankungen), das eine Behandlung erforderte (z. B. Chemotherapie, Strahlentherapie, Immuntherapie), ausgeschlossen, mit Ausnahme eines angemessen behandelten Basal- oder Plattenepithelkarzinoms der Haut oder eines chirurgisch entfernten gutartigen Neoplasmas keine Chemotherapie, Strahlentherapie und/oder Immuntherapie erforderlich ist. Jedes andere Neoplasma, das durch Resektion geheilt wurde, sollte zwischen dem Prüfarzt und dem Sponsor besprochen werden.

  9. Teilnahme an anderen Studien, wenn die Verabreichung von Prüfpräparaten innerhalb der letzten 3 Monate vor Studieneintritt und/oder während der Studienteilnahme oder an einer früheren klinischen Gentherapiestudie innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening erfolgt.

    • Teilnehmern, die bereits in diese Lead-in-Studie (C0371004) eingeschrieben sind, kann die Teilnahme an den Screening- und Baseline-Perioden von entweder C0371002- oder C3731003-Protokollen vor Abschluss des Besuchs am Ende der Studie in dieser Lead-in-Studie gestattet werden.

  10. Jeder Teilnehmer, der zuvor Fidanacogen Elaparvovec (Hämophilie B) oder Giroctocogen Fitelparvovec (Hämophilie A) oder eine andere AAV-Gen-basierte Therapie erhalten hat.
  11. Jeder Teilnehmer mit einem geplanten chirurgischen Eingriff, der in den nächsten 24 Monaten eine chirurgische prophylaktische Behandlung mit FIX (Hämophilie B) oder FVIII (Hämophilie A) erfordert.
  12. Mitarbeiter des Prüfzentrums, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind, und ihre Familienangehörigen, Mitarbeiter des Prüfzentrums, die anderweitig vom Prüfarzt beaufsichtigt werden, oder Teilnehmer, die Mitarbeiter von Pfizer sind, einschließlich ihrer Familienmitglieder, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind.

HINWEIS: Bei Fragen zu den Einschluss- oder Ausschlusskriterien (Abschnitte: 4.1 und 4.2) sollte das medizinische Team des Sponsors kontaktiert werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Standard of Care FIX Ersatztherapie
Arzneimittel: Standard of Care FIX Ersatztherapie
Es wird kein Prüfpräparat verabreicht. Die Probanden verabreichen ihre eigene Standard-FIX-Ersatztherapie.
Sonstiges: Behandlungsstandard FVIII-Ersatztherapie
Arzneimittel: Behandlungsstandard FVIII-Ersatztherapie
Es wird kein Prüfpräparat verabreicht. Die Probanden werden ihre eigene standardmäßige FVIII-Ersatztherapie verabreichen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährlich berechnete Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungen und alle Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Effektivitätsanalyse-Set
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtung: 1269 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende multipliziert mit (*) 365,25 Tagen berechnet. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für alle und behandelte Blutungen während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie-B-Teilnehmern pro Effektivitätsanalysesatz berichtet. Verwendete Abkürzungen: AAV6 = adeno-assoziiertes Virus 6; AAV-Spark100 = bioingenieurtechnisch hergestellte AAV-Kapsid, abgeleitet von einem natürlich vorkommenden AAV-Serotyp; nAb = neutralisierende Antikörper.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtung: 1269 Tage])
ABR für behandelte Blutungen und alle Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Per-Protokoll-Analysegruppe
Zeitfenster: Während der prospektiven Datenerhebungsphase (vom Baseline-Besuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für alle und behandelte Blutungen während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie-B-Teilnehmern gemäß dem Protokollanalyse-Set berichtet.
Während der prospektiven Datenerhebungsphase (vom Baseline-Besuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
ABR für behandelte Blutungen und alle Blutungen während des prospektiven Datenerhebungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Analysegruppe des Protokolländerungsantrags 5
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtung: 1269 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Auftreten von Blutungszeichen oder -symptomen erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Auftreten von Blutungszeichen oder -symptomen erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für alle und behandelte Blutungen während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie-B-Teilnehmern gemäß Protokolländerung 5 Analyse-Set berichtet.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtung: 1269 Tage])
ABR für behandelte Blutungen und alle Blutungen während des retrospektiven Datenerhebungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Analysegruppe gemäß Protokolländerung 5
Zeitfenster: Während des retrospektiven Datenerfassungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-Fragebogen [CRF])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Alle Blutungen schlossen behandelte und unbehandelte Blutungen ein. Eine behandelte Blutung wurde als ein Ereignis definiert, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde als ein Ereignis definiert, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Ergebnisparameter wurde die ABR für alle und behandelte Blutungen während des retrospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern gemäß Protokolländerung 5 Analysegruppe berichtet.
Während des retrospektiven Datenerfassungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-Fragebogen [CRF])
ABR für behandelte Blutungen und alle Blutungen aus dem kombinierten retrospektiven und prospektiven Datenerfassungszeitraum bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Protokolländerung 5 Analysedatensatz
Zeitfenster: Von Beginn des retrospektiven Datenerhebungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-CRF) bis zum Ende des prospektiven Datennachbeobachtungszeitraums (maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage), insgesamt etwa 4,5 Jahre
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen dividiert durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde als ein Ereignis definiert, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde als ein Ereignis definiert, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für alle und behandelte Blutungen während des retrospektiven und prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern gemäß Protokolländerung 5 Analysedatensatz berichtet.
Von Beginn des retrospektiven Datenerhebungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-CRF) bis zum Ende des prospektiven Datennachbeobachtungszeitraums (maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage), insgesamt etwa 4,5 Jahre
ABR für behandelte Blutungen und alle Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Wirksamkeitsanalysegruppe
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studiennachbeobachtung [maximale Nachbeobachtung: 948 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für alle und behandelte Blutungen während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie-A-Teilnehmern pro Effizienzanalysegruppe berichtet.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studiennachbeobachtung [maximale Nachbeobachtung: 948 Tage])
ABR für behandelte Blutungen und alle Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Per-Protokoll-Analyse-Set
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerhebungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studiennachbeobachtung [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Baseline-Besuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für alle und behandelte Blutungen während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie-A-Teilnehmern gemäß dem Per-Protokoll-Analyse-Set berichtet.
Während des prospektiven Datenerhebungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studiennachbeobachtung [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
ABR für behandelte Blutungen und alle Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Protokolländerung 5 Analyse-Set
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Baseline-Besuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für alle und behandelte Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern gemäß Protokolländerung 5 Analyse-Set berichtet.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
ABR für behandelte Blutungen und alle Blutungen während des retrospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Protokolländerung 5 Analysedatensatz
Zeitfenster: Während des retrospektiven Datenerfassungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-CRF)
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für alle und behandelte Blutungen während des retrospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern gemäß Protokolländerung 5 Analysedatensatz berichtet.
Während des retrospektiven Datenerfassungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-CRF)
ABR für behandelte Blutungen und alle Blutungen aus dem kombinierten retrospektiven und prospektiven Datenerfassungszeitraum bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Protokolländerung 5 Analyse-Set
Zeitfenster: Vom Beginn des retrospektiven Datenerfassungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erhoben im Hämophilie-Anamnese-CRF) bis zum Ende des prospektiven Datenerfassungs-Follow-up-Zeitraums (maximales Follow-up: 948 Tage), insgesamt etwa 3,6 Jahre
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für alle und behandelte Blutungen während des retrospektiven und prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern gemäß Protokolländerung 5 Analysegruppe berichtet.
Vom Beginn des retrospektiven Datenerfassungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erhoben im Hämophilie-Anamnese-CRF) bis zum Ende des prospektiven Datenerfassungs-Follow-up-Zeitraums (maximales Follow-up: 948 Tage), insgesamt etwa 3,6 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Infusionsrate (AIR) während der prospektiven Datenerfassungsphase bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Wirksamkeitsanalysegruppe
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtung: 1269 Tage])
Die AIR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der erhaltenen Infusionen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Ende der Studie multipliziert mit 365,25 Tagen berechnet.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtung: 1269 Tage])
AIR während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Per-Protokoll-Analysegruppe
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtung: 1269 Tage])
Die AIR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der erhaltenen Infusionen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Ende der Studie multipliziert mit 365,25 Tagen berechnet.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtung: 1269 Tage])
AIR während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Protokolländerung 5 Analysegruppe
Zeitfenster: Während der prospektiven Datenerhebungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
Die AIR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der erhaltenen Infusionen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Ende der Studie multipliziert mit 365,25 Tagen berechnet.
Während der prospektiven Datenerhebungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
AIR während des retrospektiven Datenerhebungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Analyse-Set der Protokolländerung 5
Zeitfenster: Während des retrospektiven Datenerfassungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-CRF)
Die AIR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der erhaltenen Infusionen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Studienende * 365,25 Tage berechnet.
Während des retrospektiven Datenerfassungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-CRF)
AIR aus dem kombinierten retrospektiven und prospektiven Datenerfassungszeitraum bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Analysegruppe des Protokolländerungsantrags 5
Zeitfenster: Von Beginn des retrospektiven Datenerhebungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-CRF) bis zum Ende der prospektiven Datennachverfolgung (maximale Nachbeobachtungszeit: 1269 Tage), insgesamt etwa 4,5 Jahre
Die kombinierte retrospektive und prospektive AIR wurde berechnet als (Anzahl der Infusionen vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Studienende + Anzahl der im Hämophilie-Anamneseformular erfassten Infusionen) / (Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Studienende + 365,25) / 365,25.
Von Beginn des retrospektiven Datenerhebungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-CRF) bis zum Ende der prospektiven Datennachverfolgung (maximale Nachbeobachtungszeit: 1269 Tage), insgesamt etwa 4,5 Jahre
AIR während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Wirksamkeitsanalyse-Set
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Baseline-Besuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
Die AIR pro Teilnehmer wurde als die Anzahl der erhaltenen Infusionen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Ende der Studie * 365,25 Tage berechnet.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Baseline-Besuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
AIR während der prospektiven Datenerhebungsperiode bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Per-Protokoll-Analysepopulation
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studiennachbeobachtung [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
Die AIR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der erhaltenen Infusionen dividiert durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Studienende * 365,25 Tage berechnet.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studiennachbeobachtung [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
AIR während der prospektiven Datenerhebungsphase bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Analyse-Set gemäß Protokolländerung 5
Zeitfenster: Während des Zeitraums der prospektiven Datenerhebung (vom Baseline-Besuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtung: 948 Tage])
Die AIR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der erhaltenen Infusionen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Ende der Studie * 365,25 Tage berechnet.
Während des Zeitraums der prospektiven Datenerhebung (vom Baseline-Besuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtung: 948 Tage])
AIR während des retrospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Protokolländerung 5 Analysegruppe
Zeitfenster: Während des retrospektiven Datenerfassungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-CRF)
Die AIR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der erhaltenen Infusionen dividiert durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Studienende * 365,25 Tage berechnet.
Während des retrospektiven Datenerfassungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-CRF)
AIR aus dem kombinierten retrospektiven und prospektiven Datenerfassungszeitraum bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Analyse-Set gemäß Protokolländerung 5
Zeitfenster: Vom Beginn des retrospektiven Datenerhebungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-CRF) bis zum Ende des prospektiven Datenerhebungs-Follow-up-Zeitraums (maximales Follow-up: 948 Tage), insgesamt etwa 3,6 Jahre
Die kombinierte retrospektive und prospektive AIR (Annualisierte Infusionsrate) wurde berechnet als (Anzahl der Infusionen vom Basisbesuch (Tag 1) bis Studienende + Anzahl der im Hämophilie-Anamneseformular erfassten Infusionen) / (Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1) bis Studienende + 365,25) / 365,25.
Vom Beginn des retrospektiven Datenerhebungszeitraums (12 Monate vor dem Screening, erfasst im Hämophilie-Anamnese-CRF) bis zum Ende des prospektiven Datenerhebungs-Follow-up-Zeitraums (maximales Follow-up: 948 Tage), insgesamt etwa 3,6 Jahre
Jährlicher Verbrauch an totalem Faktor-IX-Ersatz während der prospektiven Datenerfassungsphase bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Effizienzanalysegruppe
Zeitfenster: Während der prospektiven Datenerhebungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
Der annualisierte Faktorverbrauch wurde als gesamter Faktorersatztherapieverbrauch (in Internationalen Einheiten [IE] und Dosis) *365,25 Tage / Anzahl der Tage während des Beobachtungszeitraums berechnet, in dem der Teilnehmer in der üblichen Behandlungsumgebung von der Baseline-Visite (Tag 1) bis zum Ende der Studie eine Faktorprophylaxe-Ersatztherapie erhielt.
Während der prospektiven Datenerhebungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
Jährlicher Gesamtverbrauch des Faktor-IX-Ersatztherapie während der prospektiven Datenerfassungsphase bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Per-Protokoll-Analysegruppe
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Baseline-Besuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtung: 1269 Tage])
Der annualisierte Faktorverbrauch wurde berechnet als der Gesamtfaktorersatztherapieverbrauch (in IE und Dosis) * 365,25 Tage / Anzahl der Tage während des Beobachtungszeitraums, in dem der Teilnehmer im Rahmen der üblichen Behandlung von Baseline-Besuch (Tag 1) bis Studienende eine Faktorprophylaxe-Ersatztherapie erhielt.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Baseline-Besuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtung: 1269 Tage])
Jährlicher Gesamtverbrauch an Faktor-IX-Substitutionstherapie während der prospektiven Datenerfassungsphase bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Protokolländerung 5 Analysegruppe
Zeitfenster: Während des Zeitraums der prospektiven Datenerhebung (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
Der annualisierte Faktorverbrauch wurde berechnet als der gesamte Verbrauch an Faktorsubstitutionstherapie (in IE und Dosis) * 365,25 Tage / Anzahl der Tage während des Beobachtungszeitraums, in denen der Teilnehmer in der üblichen Versorgungsumgebung vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Studienende eine Faktorprophylaxe-Substitutionstherapie erhielt.
Während des Zeitraums der prospektiven Datenerhebung (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
Jährlicher Verbrauch an Faktor-IX-Ersatztherapie während der prospektiven Datenerhebungsphase bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Effizienzanalysegruppe
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
Der annualisierte Faktorverbrauch wurde als der gesamte Faktorsubstitutionstherapieverbrauch (in IE und Dosis) * 365,25 Tage / Anzahl der Tage während des Beobachtungszeitraums berechnet, in dem der Teilnehmer Faktorprophylaxe-Substitutionstherapie in der Routineversorgung vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Studienende erhielt.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
Jährlicher Gesamtverbrauch von Faktor-IX-Ersatztherapie während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Per-Protokoll-Analysepopulation
Zeitfenster: Während der prospektiven Datenerhebungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtung: 948 Tage])
Der jährliche Faktorverbrauch wurde berechnet als der gesamte Verbrauch an Faktorsubstitutionstherapie (in IE und Dosis) * 365,25 Tage / Anzahl der Tage während des Beobachtungszeitraums, in dem der Teilnehmer im Rahmen der üblichen Behandlung von der Baseline-Visite (Tag 1) bis zum Studienende eine Faktorprophylaxe-Substitutionstherapie erhielt.
Während der prospektiven Datenerhebungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtung: 948 Tage])
Jährlicher Gesamtverbrauch an Faktor-IX-Ersatztherapie während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Protokolländerung 5 Analysegruppe
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtung: 948 Tage])
Der annualisierte Faktorverbrauch wurde als Gesamtverbrauch an Faktorsubstitutionstherapie (in IE und Dosis) * 365,25 Tage / Anzahl der Tage während des Beobachtungszeitraums berechnet, in denen der Teilnehmer in der üblichen Versorgungsumgebung vom Basisbesuch (Tag 1) bis zum Studienende eine Faktorprophylaxe-Substitutionstherapie erhielt.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtung: 948 Tage])
ABR für spontane behandelte Blutungen und alle Blutungen während des prospektiven Datenerhebungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Wirksamkeitsanalyse-Set
Zeitfenster: Während der prospektiven Datenerhebungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen dividiert durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Spontane Blutungen wurden als Blutungen ohne erkennbaren oder bekannten Grund, insbesondere in Gelenke, Muskeln und Weichteile, definiert. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde als ein Ereignis definiert, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde als ein Ereignis definiert, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für spontane, alle und behandelte Blutungen während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie-B-Teilnehmern pro Wirksamkeitsanalysegruppe berichtet.
Während der prospektiven Datenerhebungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
ABR für traumatisch behandelte Blutungen und alle Blutungen während der prospektiven Datenerhebungsperiode bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Wirksamkeitsanalyse-Set
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerhebungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen dividiert durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Traumatische Blutungen wurden als Blutungserreignis definiert, das aus einem ersichtlichen oder bekannten Grund auftrat. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für traumatische alle und behandelte Blutungen während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie-B-Teilnehmern pro Wirksamkeitsanalysemenge berichtet.
Während des prospektiven Datenerhebungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
ABR für spontane behandelte Blutungen und alle Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Per-Protokoll-Analyse-Set
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Studienbeginn [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Spontane Blutungen wurden definiert als Blutungen ohne ersichtlichen oder bekannten Grund, insbesondere in Gelenke, Muskeln und Weichteile. Alle Blutungen schlossen behandelte und unbehandelte Blutungen ein. Eine behandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde definiert als ein Ereignis, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für spontane, alle und behandelte Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern pro Protokollanalysesatz berichtet.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Studienbeginn [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
ABR für traumatisch behandelte Blutungen und alle Blutungen während des prospektiven Datenerhebungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern: Per-Protokoll-Analyse-Set
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studiennachbeobachtung [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Traumatische Blutungen wurden als Blutungserereignisse definiert, die aus einem ersichtlichen oder bekannten Grund auftraten. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde als Ereignis definiert, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde als Ereignis definiert, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für traumatische alle und behandelte Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-B-Teilnehmern gemäß Protokollanalysesatz berichtet.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studiennachbeobachtung [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
ABR für spontane behandelte Blutungen und alle Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Effektivitätsanalysegruppe
Zeitfenster: Während der prospektiven Datenerfassungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtung: 948 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Spontane Blutungen wurden als Blutungen ohne ersichtlichen oder bekannten Grund, insbesondere in Gelenke, Muskeln und Weichteile, definiert. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde als ein Ereignis definiert, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde als ein Ereignis definiert, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für spontane, alle und behandelte Blutungen während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie-A-Teilnehmern pro Wirksamkeitsanalysemenge berichtet.
Während der prospektiven Datenerfassungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtung [maximale Nachbeobachtung: 948 Tage])
ABR für traumatische behandelte Blutungen und alle Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Wirksamkeitsanalyseset
Zeitfenster: Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Traumatische Blutungen wurden als Blutungsereignis definiert, das aus einem ersichtlichen oder bekannten Grund auftrat. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde als Ereignis definiert, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde als Ereignis definiert, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für traumatische alle und behandelte Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern pro Effektivitätsanalysesatz berichtet.
Während des prospektiven Datenerfassungszeitraums (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
ABR für spontane behandelte Blutungen und alle Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Per-Protokoll-Analysepopulation
Zeitfenster: Während der prospektiven Datenerfassungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen geteilt durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Spontane Blutungen waren definiert als Blutungen ohne ersichtlichen oder bekannten Grund, insbesondere in Gelenke, Muskeln und Weichteile. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung war definiert als ein Ereignis, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung war definiert als ein Ereignis, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Endpunkt wurde die ABR für spontane alle und behandelte Blutungen während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie A-Teilnehmern gemäß Protokollanalysesatz berichtet.
Während der prospektiven Datenerfassungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
ABR für traumatisch behandelte Blutungen und alle Blutungen während der prospektiven Datenerfassungsperiode bei Hämophilie-A-Teilnehmern: Per-Protokoll-Analysegruppe
Zeitfenster: Während der prospektiven Datenerhebungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtungsphase [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])
Die ABR pro Teilnehmer wurde als Anzahl der Blutungen dividiert durch die Anzahl der Tage vom Basisbesuch (Tag 1 der Studie) bis zum Studienende*365,25 Tage berechnet. Traumatische Blutungen wurden als Blutungsereignis definiert, das aus einem ersichtlichen oder bekannten Grund auftrat. Alle Blutungen umfassten behandelte und unbehandelte Blutungen. Eine behandelte Blutung wurde als ein Ereignis definiert, das die Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. Eine unbehandelte Blutung wurde als ein Ereignis definiert, das keine Verabreichung von Gerinnungsfaktor innerhalb von 72 Stunden nach Anzeichen oder Symptomen einer Blutung erforderte. In diesem Ergebnisparameter wurde die ABR für traumatische, alle und behandelte Blutungen während des prospektiven Datenerfassungszeitraums bei Hämophilie-A-Teilnehmern des Per-Protokoll-Analyse-Sets berichtet.
Während der prospektiven Datenerhebungsphase (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Studien-Nachbeobachtungsphase [maximale Nachbeobachtungsdauer: 948 Tage])

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
Zeitfenster: Während des Zeitraums der prospektiven Datenerfassung: Tag 1 bis zum Ende des Studienbesuchs (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtung der Studie [maximale Nachbeobachtung: 1269 Tage])
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Studienteilnehmer, dem ein Produkt oder Medizinprodukt verabreicht wurde; das Ereignis muss nicht unbedingt einen kausalen Zusammenhang mit der Behandlung oder Anwendung haben. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei jeder Dosis, das eines der folgenden Kriterien erfüllte: führte zum Tod; war lebensbedrohlich; erforderte stationäre Krankenhausaufnahme oder Verlängerung einer bestehenden Krankenhausaufnahme; führte zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit; führte zu angeborener Anomalie/Geburtsfehler; andere wichtige medizinische Ereignisse gemäß Studienprotokoll.
Während des Zeitraums der prospektiven Datenerfassung: Tag 1 bis zum Ende des Studienbesuchs (vom Basisbesuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtung der Studie [maximale Nachbeobachtung: 1269 Tage])
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Während des Zeitraums der prospektiven Datenerfassung: Tag 1 bis zum Ende des Studienbesuchs (vom Baseline-Besuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])
Eine Nebenwirkung (AE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Studienteilnehmer, dem ein Produkt oder Medizinprodukt verabreicht wurde; das Ereignis musste nicht unbedingt einen kausalen Zusammenhang mit der Behandlung oder Anwendung haben. Besonders beachtenswerte unerwünschte Ereignisse sind für diese Studie die Entwicklung von FIX/FVIII-Inhibitoren, thrombotische Ereignisse und FIX-Überempfindlichkeitsreaktionen.
Während des Zeitraums der prospektiven Datenerfassung: Tag 1 bis zum Ende des Studienbesuchs (vom Baseline-Besuch der Studie [Tag 1] bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie [maximale Nachbeobachtungsdauer: 1269 Tage])

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Juli 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juni 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Juli 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C0371004
  • 2017-001271-23 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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