Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere potensiell effekt og sikkerhetsdata for gjeldende FIX-profylakse-erstatningsterapi hos voksne hemofili B-personer (FIX:C≤2%) eller gjeldende FVIII-profylakse-erstatningsterapi hos voksne hemofili A-pasienter (FVIII:C≤1%)

23. oktober 2025 oppdatert av: Pfizer

ET ÅPEN ETIKETTE, IKKE-UNDERSØKELSESPRODUKT, MULTISENTER, LEAD-IN STUDIE FOR Å EVALUERE PROSPEKTIV EFFEKTIVITET OG SIKKERHETSDATA FOR FAKTOR IX ELLER FAKTOR VIII PROFYLAKSISERSTATTNINGSTERAPI I VANLIG OMSORGSINNSTILLING AV MODERA SEVILISERING AV MODERASJEFIX :C≤2%) SOM ER NEGATIVE FOR NØYTRALISERING AV nAb TIL AAV VECTOR SPARK100 OG MODERAT ALVORLIG TIL ALVORLIG HEMOFILI A VOKSNE EMNER (FVIII:C≤1%) SOM ER NEGATIVE FOR nAb TO AAV VECTOR 5AAVVEKTOR (CAPSB-5AAVEKTOR ), TIL DE RESPEKTIVA TERAPEUTISKE PH 3-GENTERAPI-STUDIENE (Se detaljert beskrivelsesdel for offisiell protokolltittel)

For å etablere baseline-prospektive effektdata for gjeldende FIX-profylakse-erstatningsterapi i vanlig behandling av hemofili B-personer, som er negative for nAb til AAV-Spark100, før fase 3-genterapistudien.

For å etablere baseline prospektive effektdata for gjeldende FVIII-profylakse-erstatningsterapi i den vanlige omsorgssettingen for hemofili A-personer, som er negative for nAb til AAV6, før fase 3-genterapistudien.

Påmeldingen for hemofili A-deltakere er fullført. På dette tidspunktet blir deltakerne bare registrert for hemofili B-kohort.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

EN ÅPEN ETIKETTE, IKKE-UNDERSØKELSESPRODUKT, MULTISENTER, LEAD-IN-STUDI FOR Å EVALUERE PROSPEKTIV EFFEKTIVITET OG UTVALGTE SIKKERHETSDATA FOR GJELDENDE FAKTOR IX (RETTELSE) ELLER FAKTOR VIII (FVIII) PROFYLAKSIS I ERSTATNING AV DENNE MODUS TIL ALVORLIG VOKSNE HEMOFILI B EMNER (FIX:C≤2%) SOM ER NEGATIVE FOR NØYTRALISERING AV ANTISTOFFER MOT ADENO-ASSOSIERT VIRUS VECTOR-SPARK100 (BENEGENE-1) OG MODERALT ALVORLIG TIL ALVORLIG TIL ALVARLIG HEMOPHILJC:1 HVEM ER NEGATIVE FOR NØYTRALISERING AV ANTISTOFFER MOT ADENO-ASSOSIERT VIRUS VECTOR 6 (AAV6), FØR DE RESPEKTIVA TERAPEUTISKE FASE 3-GENTERAPI-STUDIENE

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

212

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc/Unité d'Hématology et Hémostase
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
        • lnstituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • Pará
      • Belém, Pará, Brasil, 66033-000
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Para - Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford Health Care
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30308
        • Emory University Hospital Midtown
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Investigational Drug Service
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forente stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
        • Alliance For Childhood Diseases
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Bloodworks NW
  • Frankrike
      • Brest, Frankrike, 29200
        • CHRU de Brest - La Cavale Blanche
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • CHU Hotel-Dieu
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker, Hematologie Adultes
  • Hellas
    • Attica
      • Athens, Attica, Hellas, 11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
      • Athens, Attica, Hellas, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 5262000
        • The Chaim Sheba Medical Center, The National Hemophilia Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • SODc. Malattie Emorragiche e della Coagulazione Centro di Riferimento Regionale per le
      • Roma, Italia, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • IRCCS - AOU di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola
    • Naples
      • Napoli, Naples, Italia, 80131
        • UOC Medicina Interna - Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11426
        • King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
      • Madrid, Spania, 28046
        • H.U. La Paz.
      • Valladolid, Spania, 47012
        • H.U. Rio Hortega
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spania, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G31 2ER
        • Clinical Research Facility
      • Glasgow, Storbritannia, G4 0SF
        • Department of Haematology
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Storbritannia, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Storbritannia, NE1 4LP
        • Non Malignant Haematology Research Unit
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, 205 02
        • Skane University Hospital
  • Sør -Korea
      • Daegu, Sør -Korea, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Sør -Korea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital, Department of Pediatric Hematology
      • Antalya, Tyrkia (Türkiye), 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Gaziantep, Tyrkia (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
    • İ̇zmir
      • Bornova, İ̇zmir, Tyrkia (Türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi Ve Hastaliklari Anabilim Dali Pediatric Hematoloji
      • Bornova, İ̇zmir, Tyrkia (Türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hematoloji BD
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn. Anstalt des oeffentlichen Rechts
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Homburg/Saar, Tyskland, 66421
        • Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 64 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Hemofili B-populasjon:

  1. Bevis på et signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at deltakeren har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien.
  2. Villig og i stand til å overholde planlagte besøk, FIX profylakse behandlingsplan, laboratorietester og andre studieprosedyrer.
  3. Menn ≥ 18 og <65 år med moderat alvorlig til alvorlig hemofili B og dokumentert FIX-aktivitet (≤2 %) før baseline-besøk.
  4. Tidligere erfaring med FIX-behandling (≥50 dokumenterte eksponeringsdager for et FIX-proteinprodukt som rekombinant, plasmaavledet eller FIX-produkt med forlenget halveringstid).
  5. Deltakere på FIX-profylakse-erstatningsterapi (rekombinant, plasma-avledet eller FIX-produkt med forlenget halveringstid) må ha til hensikt å forbli på FIX-profylakse-erstatningsterapi så lenge studien varer.
  6. Ingen kjent overfølsomhet overfor FIX-erstatningsprodukt.

  7. Ingen historie med FIX-hemmer (klinisk eller laboratoriebasert vurdering) definert som en titer

    • 0,6 BU/ml, uavhengig av laboratoriets normalområde, eller enhver målt Bethesda-hemmertiter som er større enn den øvre normalgrensen for laboratoriet som utfører analysen. Klinisk, ingen tegn eller symptomer på redusert respons på FIX-administrasjon. Deltakerne vil ikke være pålagt å gjennomgå diagnostisk evaluering av inhibitorstatus for å delta i studien.

Hemofili A-populasjon:

  1. Bevis på et signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at deltakeren har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien.
  2. Villig og i stand til å overholde planlagte besøk, FVIII profylakse behandlingsplan, laboratorietester og andre studieprosedyrer.
  3. Menn ≥18 og <65 år med moderat alvorlig til alvorlig hemofili A og dokumentert FVIII-aktivitet (≤1%) før baseline-besøk.
  4. Tidligere erfaring med FVIII-behandling (≥150 dokumenterte eksponeringsdager for et FVIII-proteinprodukt som rekombinant, plasmaavledet eller FVIII-produkt med forlenget halveringstid).
  5. Deltakere på FVIII-profylakse-erstatningsterapi (rekombinant, plasma-avledet eller FVIII-produkt med forlenget halveringstid) må ha til hensikt å forbli på FVIII-profylakse-erstatningsterapi så lenge studien varer.
  6. Ingen kjent overfølsomhet overfor FVIII-erstatningsprodukt.
  7. Ingen historie med FVIII-hemmer (klinisk eller laboratoriebasert vurdering) definert som en titer ≥0,6 BU/mL, uavhengig av laboratoriets normalområde, eller noen målt Bethesda-hemmertiter høyere enn den øvre normalgrensen for laboratoriet som utfører analysen. Klinisk, ingen tegn eller symptomer på redusert respons på FVIII-administrasjon. Deltakerne vil ikke være pålagt å gjennomgå diagnostisk evaluering av inhibitorstatus for å delta i studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anti-AAV-Spark100 nøytraliserende antistofftiter over den etablerte terskelen utført av et sentrallaboratorium under screening hos hemofili B-personer eller Anti-AAV6-nøytraliserende antistofftiter over den etablerte terskelen utført av et sentrallaboratorium under screening hos hemofili A-pasienter.
  2. Manglende deltakeroverholdelse av dokumentasjon av blødninger og/eller administrasjon av profylakse erstatningsterapi.

  3. Hvis det ikke finnes dokumentasjon angående hepatittstatus, som definert nedenfor, innen de siste 12 månedene før screening for hepatitt B og 6 måneder før screening for hepatitt C, vil deltakerne bli pålagt å få utført følgende hepatitttesting ved screening:

    1. Hepatitt B-screening (akutt og kronisk):

      HBsAg (også referert til som hepatitt B-overflateantigen), HBV-DNA-virusanalyse (også referert til som en nukleinsyretest for hepatitt B-virus-DNA) og Anti-HBc (også referert til som totalt hepatitt B-kjerneantistoff).

      • En deltaker er ikke kvalifisert hvis enten HbsAg er positivt eller HBV-DNA er positivt/detekterbart.
      • Anti-HBc må innhentes hos alle deltakere for å fastslå om deltakeren tidligere har hatt hepatitt B. Hvis anti-HBc er positiv og både HBsAg og HBV DNA er negative, vil dette være i samsvar med en tidligere infeksjon og forsøkspersonen vil være kvalifisert for studien. Anti-HBc må oppnås hos alle individer for å skille mellom de uten tidligere hepatitt B og de med tidligere infeksjon i tilfelle reaktivering. FDA har registrert at det eksisterer reaktivering av hepatitt B-virus.
      • Én dokumentert negativ HBV-DNA viral belastning er tilstrekkelig for å vurdere kvalifisering. En deltaker som for tiden gjennomgår antiviral behandling for hepatitt B er ikke kvalifisert.

    2. Hepatitt C (akutt eller kronisk):

      • En deltaker som for tiden gjennomgår antiviral behandling for kronisk hepatitt C er ikke kvalifisert.
      • Deltakere som behandles med antiviral terapi for kronisk hepatitt C, må ha fullført antiviral terapi minst 6 måneder før screening og ha negativ HCV-RNA minst 6 måneder før screening.
      • Alle deltakere (som for øyeblikket ikke gjennomgår antiviral behandling for kronisk hepatitt C) må ha en enkelt HCV-RNA-belastningsanalyse (også referert til som en nukleinsyretest [NAT] for HCV RNA) oppnådd i løpet av de 6 månedene før screening. Dette inkluderer deltakere med tidligere kjent kronisk hepatitt C som har fullført behandling med antiviral terapi.
      • En deltaker er ikke kvalifisert hvis HCV-RNA-belastningsanalyseresultatet er positivt/detekterbart.
  4. For tiden på antiviral terapi for hepatitt B eller C.

  5. Betydelig leversykdom, som definert av eksisterende diagnose av portal hypertensjon, splenomegali eller hepatisk encefalopati.

    Alle deltakere som ikke har de oppførte forhåndsdiagnosene ovenfor, må få utført følgende vurderinger innen de siste 12 månedene før screening, og hvis ikke må de testes for leverfibrosestatus ved screening: et serumalbuminnivå under normale grenser og/ eller signifikant leverfibrose ved en av følgende diagnostiske modaliteter: FibroScan-score >8 kPa-enheter ELLER FibroTest/FibroSURE >0,48*.

    * MERK: Hvis det er bekymring angående gyldigheten av noen av resultatene av leverfibrosetesten, vennligst kontakt den medisinske monitoren for å diskutere om ytterligere testing må utføres (dvs. enten gjenta en test eller utføre en annen fibrosetest). Merk også at hvis en deltaker har en kjent historie med Gilberts syndrom, kan en FibroTest ikke brukes til fibrosetesting.

  6. Dokumentert serologisk bevis på humant immunsviktvirus HIV-1 eller HIV-2 med Cluster of Differentiation 4 positive (CD4+) celletall ≤200 mm3 innen de siste 12 månedene før screening. Deltakere som er HIV-positive og stabile, har et tilstrekkelig CD4-tall (>200/mm3) og upåviselig virusmengde (<50 gc/ml) dokumentert i løpet av de foregående 12 månedene, og som er på et antiretroviralt legemiddelregime, er kvalifisert til å registrere seg. Deltakere som ikke har blitt testet innen de siste 12 månedene etter screening, må testes for HIV-status ved screening.
  7. Anamnese med kronisk infeksjon eller annen kronisk sykdom som etterforskeren anser som en uakseptabel risiko. I tillegg ekskluderes enhver deltaker med tilstander assosiert med økt tromboembolisk risiko som kjent arvelig eller ervervet trombofili, eller en historie med trombotiske hendelser inkludert, men ikke begrenset til, hjerneslag, hjerteinfarkt og/eller venøs tromboembolisme.
  8. Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sykdom eller tilstand som etterforskeren anser som uegnet for deltakelse eller annen akutt eller kronisk medisinsk eller psykiatrisk tilstand, inkludert nylig (i løpet av det siste året) eller aktive selvmordstanker eller -adferd eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller kan forstyrre tolkningen av studieresultater og, etter etterforskerens vurdering, ville gjøre deltakeren upassende for å delta i denne studien. I tillegg ekskluderes enhver deltaker med en historie med en neoplasma (inkludert levermalignitet) som krevde behandling (f.eks. kjemoterapi, strålebehandling, immunterapi), bortsett fra tilstrekkelig behandlet basal- eller plateepitelkarsinom i huden eller en kirurgisk fjernet godartet neoplasma ikke krever kjemoterapi, strålebehandling og/eller immunterapi. Enhver annen neoplasma som har blitt kurert ved reseksjon bør diskuteres mellom etterforsker og sponsor.

  9. Deltakelse i andre studier dersom det involverer administrering av forsøksprodukt(er) innen de siste 3 månedene før studiestart og/eller under studiedeltakelse eller i en tidligere klinisk genterapistudie innen de siste 12 månedene før screening.

    • Deltakere som allerede er registrert i denne innledende studien (C0371004) kan få lov til å delta i screening- og baseline-periodene for enten C0371002- eller C3731003-protokollene før de fullfører slutten av studiebesøket i denne innledende studien.

  10. Enhver deltaker som tidligere har mottatt fidanacogen elaparvovec (hemofili B) eller giroktokogen fitelparvovec (hemofili A) eller annen AAV-genbasert terapi.
  11. Enhver deltaker med en planlagt kirurgisk prosedyre som krever FIX (hemofili B) eller FVIII (hemofili A) kirurgisk profylaktisk faktorbehandling i løpet av de neste 24 månedene.
  12. Ansatte på etterforskerstedet som er direkte involvert i gjennomføringen av studien og deres familiemedlemmer, ansatte på stedet som ellers er overvåket av etterforskeren, eller deltakere som er Pfizer-ansatte, inkludert deres familiemedlemmer, direkte involvert i gjennomføringen av studien.

MERK: Sponsorens medisinske team bør kontaktes hvis det er spørsmål angående noen av inkluderings- eller eksklusjonskriteriene (avsnitt: 4.1 og 4.2).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Standard of Care FIX-erstatningsterapi
Legemiddel: Standard of Care FIX erstatningsterapi
Det er ingen undersøkelsesmiddel som administreres. Forsøkspersonene vil administrere sin egen standardbehandling FIX-erstatningsterapi.
Annen: Standard of Care FVIII erstatningsterapi
Legemiddel: Standard of Care FVIII Erstatningsterapi
Det er ingen undersøkelsesmiddel som administreres. Forsøkspersonene vil administrere sin egen standardbehandling FVIII-erstatningsterapi.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere: Effektanalysegruppe
Tidsramme: I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens basisbesøk [dag 1] opp til oppfølging ved studiens slutt [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra basisbesøket (dag 1 i studien) til studiens slutt multiplisert(*) med 365,25 dager. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatmålingen ble ABR for alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere per effektanalysesett rapportert. Forkortelser brukt: AAV6 = adeno-assosiert virus 6; AAV-Spark100 = Bioteknologisk konstruert AAV-kapsid, avledet fra en naturlig forekommende AAV-serotype; nAb = nøytraliserende antistoffer.
I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens basisbesøk [dag 1] opp til oppfølging ved studiens slutt [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere: Per-protokoll analysegruppe
Tidsramme: I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens utgangspunkt [dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra baselinebesøket (dag 1 i studien) til studiens slutt*365,25 dager. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatmålingen ble ABR for alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode i hemofili B-deltakere per protokollanalysesett rapportert.
I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens utgangspunkt [dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere: Protokollendring 5-analysesett
Tidsramme: I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra studiens utgangspunktbesøk [dag 1] frem til slutten av studieoppfølgingen [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra baseline-besøket (dag 1 i studien) til slutten av studien*365,25 dager. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatvariabelen ble ABR for alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode i hemofili B-deltakere i henhold til protokollendring 5 analysegruppe rapportert.
I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra studiens utgangspunktbesøk [dag 1] frem til slutten av studieoppfølgingen [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under retrospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere: Protokollendring 5 analysegruppe
Tidsramme: Under den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofilihistorikk-spørreskjemaet [CRF])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra basislinjebesøket (dag 1 i studien) til studiens slutt*365,25 dager. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatmålingen ble ABR for alle og behandlede blødninger under retrospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere per protokollendring 5-analysesett rapportert.
Under den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofilihistorikk-spørreskjemaet [CRF])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger fra den kombinerte retrospektive og prospektive datainnsamlingsperioden hos hemofili B-deltakere: Protokollendring 5-analysesett
Tidsramme: Fra starten av den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofili-historie CRF) opp til slutten av den prospektive datainnsamlingsoppfølgingsperioden (maksimal oppfølging: 1269 dager), for totalt omtrent 4,5 år
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra baseline-besøket (dag 1 i studien) til studiens slutt*365,25 dager. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatmålingen ble ABR for alle og behandlede blødninger under retrospektiv og prospektiv datainnsamlingsperiode for hemofili B-deltakere per protokollendring 5-analysesett rapportert.
Fra starten av den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofili-historie CRF) opp til slutten av den prospektive datainnsamlingsoppfølgingsperioden (maksimal oppfølging: 1269 dager), for totalt omtrent 4,5 år
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere: Effektivitetsanalysesett
Tidsramme: I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens utgangspunkt [dag 1] til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra basisbesøket (dag 1 i studien) til studiens slutt*365,25 dager. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatmålingen ble ABR for alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere per effektivitetsanalysesett rapportert.
I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens utgangspunkt [dag 1] til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere: Per-protokoll analysegruppe
Tidsramme: I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til slutten av studieoppfølgingen [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra baseline-besøket (dag 1 i studien) til slutten av studien*365,25 dager. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatmålingen ble ABR for alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode i hemofili A-deltakere per protokollanalysesett rapportert.
I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til slutten av studieoppfølgingen [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode for hemofili A-deltakere: Protokollendring 5-analysesett
Tidsramme: I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens baseline-besøk [dag 1] opp til oppfølging ved studiens avslutning [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra baseline-besøk (dag 1 i studien) til studiens slutt*365,25 dager. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatmålingen ble ABR for alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode i hemofili A-deltakere per protokollendring 5 analysegruppe rapportert.
I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens baseline-besøk [dag 1] opp til oppfølging ved studiens avslutning [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger under retrospektiv datainnsamlingsperiode for hemofili A-deltakere: Protokollendring 5 analysegruppe
Tidsramme: Under retrospektiv datainnsamlingsperiode (12 måneder før screening samlet inn i hemofili-historie CRF)
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra basislinjebesøk (dag 1 i studien) til studiens slutt*365,25 dager. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatmålingen ble ABR for alle og behandlede blødninger under retrospektiv datainnsamlingsperiode i hemofili A-deltakere per protokollendring 5-analysesett rapportert.
Under retrospektiv datainnsamlingsperiode (12 måneder før screening samlet inn i hemofili-historie CRF)
ABR for behandlede blødninger og alle blødninger fra den kombinert retrospektive og prospektive datainnsamlingsperioden hos hemofili A-deltakere: Protokollendring 5 analysegruppe
Tidsramme: Fra starten av den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofili-historie CRF) frem til slutten av den prospektive datainnsamlingsoppfølgingsperioden (maksimal oppfølging: 948 dager), for totalt omtrent 3,6 år
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra baselinebesøket (dag 1 i studien) til slutten av studien*365,25 dager. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatmålingen ble ABR for alle og behandlede blødninger under retrospektiv og prospektiv datainnsamlingsperiode i hemofili A-deltakere per protokollendring 5 analysemengde rapportert.
Fra starten av den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofili-historie CRF) frem til slutten av den prospektive datainnsamlingsoppfølgingsperioden (maksimal oppfølging: 948 dager), for totalt omtrent 3,6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig infusjonsrate (AIR) under prospektiv datainnsamlingsperiode for hemofili B-deltakere: Effektivitetsanalysesett
Tidsramme: I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 1269 dager])
AIR per deltaker ble beregnet som antall infusioner mottatt delt på antall dager fra basisbesøk (dag 1) til studiens slutt * 365,25 dager.
I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 1269 dager])
AIR under prospektiv datainnsamlingsperiode hos deltakere med hemofili B: Per-protokoll analysepopulasjon
Tidsramme: I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 1269 dager])
AIR per deltaker ble beregnet som antall infusjoner mottatt delt på antall dager fra basisbesøk (dag 1) til studiens slutt * 365,25 dager.
I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 1269 dager])
AIR i løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode hos deltakere med hemofili B: Protokollendring 5 analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 1269 dager])
AIR per deltaker ble beregnet som antall infusjoner mottatt over antall dager fra basislinjebesøket (dag 1) til studiens slutt * 365,25 dager.
I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 1269 dager])
AIR i løpet av retrospektiv datainnsamlingsperiode hos deltakere med hemofili B: Protokollendring 5 analysegruppe
Tidsramme: I den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofili-historikk CRF)
AIR per deltaker ble beregnet som antall infusjoner mottatt delt på antall dager fra baseline-besøk (dag 1) til slutten av studien * 365,25 dager.
I den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofili-historikk CRF)
AIR fra den kombinerte retrospektive og prospektive datainnsamlingsperioden hos deltakere med hemofili B: Protokollendring 5 analysegruppe
Tidsramme: Fra starten av den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofili-historie CRF) frem til slutten av den prospektive datainnsamlingsoppfølgingsperioden (maksimal oppfølging: 1269 dager), for totalt omtrent 4,5 år
AIR som kombinerte retrospektive og prospektive data ble beregnet som (antall infusioner fra basislinjebesøket (dag 1) til studiens slutt + antall infusioner innsamlet i Hemofili-historikk-skjemaet) / (antall dager fra basislinjebesøket (dag 1) til studiens slutt + 365,25) / 365,25.
Fra starten av den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofili-historie CRF) frem til slutten av den prospektive datainnsamlingsoppfølgingsperioden (maksimal oppfølging: 1269 dager), for totalt omtrent 4,5 år
AIR under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere: Effektanalysesett
Tidsramme: I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra utgangspunktet for studien [dag 1] frem til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 948 dager])
AIR per deltaker ble beregnet som antall infusjoner mottatt over antall dager fra baseline-besøk (dag 1) til slutten av studien * 365,25 dager.
I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra utgangspunktet for studien [dag 1] frem til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 948 dager])
AIR under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere: Per-protokoll analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 948 dager])
AIR per deltaker ble beregnet som antall infusjoner mottatt delt på antall dager fra basisbesøk (dag 1) til studiens slutt * 365,25 dager.
I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 948 dager])
AIR under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere: Protokollendring 5-analysesett
Tidsramme: I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til slutten av studieoppfølgingen [maksimal oppfølging: 948 dager])
AIR per deltaker ble beregnet som antall infusioner mottatt over antall dager fra basisbesøket (dag 1) til studiens slutt * 365,25 dager.
I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til slutten av studieoppfølgingen [maksimal oppfølging: 948 dager])
AIR under retrospektiv datainnsamlingsperiode hos deltakere med hemofili A: Protokollendring 5 analysegruppe
Tidsramme: Under den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofili-historikk CRF)
AIR per deltaker ble beregnet som antall infusjoner mottatt delt på antall dager fra baseline-besøk (dag 1) til studiens slutt * 365,25 dager.
Under den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofili-historikk CRF)
AIR fra den kombinerte retrospektive og prospektive datainnsamlingsperioden hos hemofili A-deltakere: Protokollendring 5 analysegruppe
Tidsramme: Fra starten av den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofili- historie CRF) til slutten av den prospektive datainnsamlingsoppfølgingsperioden (maksimal oppfølging: 948 dager), for totalt omtrent 3,6 år
AIR som kombinerte retrospektive og prospektive data ble beregnet som (antall infusioner fra baseline-besøket (dag 1) til slutten av studien + antall infusioner samlet i Hemofili-historikk-skjemaet) / (antall dager fra baseline-besøket (dag 1) til slutten av studien + 365,25) / 365,25.
Fra starten av den retrospektive datainnsamlingsperioden (12 måneder før screening samlet inn i hemofili- historie CRF) til slutten av den prospektive datainnsamlingsoppfølgingsperioden (maksimal oppfølging: 948 dager), for totalt omtrent 3,6 år
Årlig total faktor IX-erstatningsterapiforbruk under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere: Effektanalysesett
Tidsramme: I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens basisbesøk [dag 1] opp til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 1269 dager])
Årlig faktorforbruk ble beregnet som det totale forbruket av faktorersettingsterapi (i internasjonale enheter [IE] og dose) * 365,25 dager / antall dager i observasjonsperioden hvor deltakeren mottok faktorprofy laksi erstatningsterapi i vanlig behandlingssetting fra baselinebesøket (dag 1) til studiens slutt.
I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens basisbesøk [dag 1] opp til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 1269 dager])
Årlig forbruk av total faktor IX-erstatningsterapi under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere: Per-protokoll analysegruppe
Tidsramme: I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [Dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 1269 dager])
Årlig faktorforbruk ble beregnet som det totale forbruket av erstatningsterapi for faktor (i IE og dose) *365,25 dager / antall dager i observasjonsperioden mens deltakeren mottok faktorprofilakse erstatningsterapi i vanlig behandlingssetting fra utgangsbesøket (dag 1) til studiens slutt.
I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [Dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 1269 dager])
Årlig forbruk av total faktor IX-erstatningsterapi under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere: Protokollendring 5 analysegruppe
Tidsramme: I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens utgangspunkt [dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 1269 dager])
Årlig faktorforbruk ble beregnet som det totale forbruket av faktorersettingsterapi (i IE og dose) *365,25 dager/antall dager i observasjonsperioden mens deltakeren mottok faktorprofylakse-erstatningsterapi i vanlig behandlingssammenheng fra basislinjebesøk (dag 1) til studiens slutt.
I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens utgangspunkt [dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 1269 dager])
Årlig forbruk av totalfaktor IX-erstatningsterapi under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere: Effektivitetsanalysemengde
Tidsramme: I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden (fra baseline-besøket i studien [dag 1] frem til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 948 dager])
Årlig faktorforbruk ble beregnet som det totale forbruket av faktorersettingsterapi (i IE og dose) *365,25 dager/antall dager i observasjonsperioden der deltakeren mottok faktorprofilakse-erstatningsterapi i vanlig behandlingssetting fra baseline-besøket (dag 1) til slutten av studien.
I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden (fra baseline-besøket i studien [dag 1] frem til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 948 dager])
Årlig forbruk av total faktor IX-erstatningsterapi under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere: Per-protokoll analysegruppe
Tidsramme: I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 948 dager])
Årlig faktorforbruk ble beregnet som totalt faktorersettingsterapiforbruk (i IE og dose) *365,25 dager / antall dager i observasjonsperioden hvor deltakeren mottok faktorprofilakse erstatningsterapi i vanlig behandlingssammenheng fra baselinebesøket (dag 1) til studiens slutt.
I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 948 dager])
Årlig forbruk av total faktor IX-erstatningsterapi under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere: Protokollendring 5 analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 948 dager])
Årlig faktorforbruk ble beregnet som det totale forbruket av erstatningsterapi for faktor (i IU og dose) * 365,25 dager / antall dager i observasjonsperioden mens deltakeren mottok faktorprofy laksi erstatningsterapi i vanlig behandlingssetting fra basisbesøket (dag 1) til studiens slutt.
I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra baseline-besøket i studien [dag 1] opp til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR for spontane behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere: Effektivitetsanalysesett
Tidsramme: I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra utgangspunktet for studiebesøket [dag 1] frem til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger over antall dager fra basislinjebesøket (dag 1 i studien) til studiens slutt*365,25 dager. Spontane blødninger ble definert som blødning uten åpenbar eller kjent årsak, spesielt inn i ledd, muskler og bløtvev. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatvariabelen ble ABR for spontane alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere per effektanalysesett rapportert.
I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra utgangspunktet for studiebesøket [dag 1] frem til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR for traumatiske behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere: Effektivitetsanalysesett
Tidsramme: I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [dag 1] frem til slutten av studieoppfølgingen [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger over antall dager fra baseline-besøk (dag 1 i studien) til studiens slutt*365,25 dager. Traumatiske blødninger ble definert som blødningshendelser som oppstår av en tilsynelatende eller kjent grunn. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatmålingen ble ABR for traumatiske alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere per effektanalysesett rapportert.
I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baseline-besøket i studien [dag 1] frem til slutten av studieoppfølgingen [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR for spontane behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere: Per-protokoll analysegruppe
Tidsramme: I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens basisbesøk [dag 1] opp til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger over antall dager fra baseline-besøket (dag 1 i studien) til slutten av studien * 365,25 dager. Spontane blødninger ble definert som blødning uten tilsynelatende eller kjent årsak, spesielt inn i ledd, muskler og bløtvev. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I dette resultatmålet ble ABR for spontane alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode i hemofili B-deltakere per protokollanalysesett rapportert.
I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens basisbesøk [dag 1] opp til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR for traumatisk behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere: Per-protokoll analysemengde
Tidsramme: I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens utgangspunkt [dag 1] til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra baseline-besøket (dag 1 i studien) til studiens slutt*365,25 dager. Traumatiske blødninger ble definert som blødningshendelser som oppstod av en tilsynelatende eller kjent årsak. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne utfallsmålingen ble ABR for traumatiske alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili B-deltakere i per protokoll-analysesettet rapportert.
I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens utgangspunkt [dag 1] til oppfølgingens slutt [maksimal oppfølging: 1269 dager])
ABR for spontane behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere: Effektivitetsanalysesett
Tidsramme: I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra baseline-besøket i studien [Dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger over antall dager fra baseline-besøk (dag 1 i studien) til slutten av studien*365,25 dager. Spontane blødninger ble definert som blødning uten åpenbar eller kjent årsak, spesielt inn i ledd, muskler og bløtvev. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatmålingen ble ABR for spontane alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere per effektanalysesett rapportert.
I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra baseline-besøket i studien [Dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR for traumatiske behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere: Effektanalysesett
Tidsramme: I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens utgangspunktbesøk [dag 1] frem til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra baseline-besøket (dag 1 i studien) til slutten av studien*365,25 dager. Traumatiske blødninger ble definert som blødningshendelser som oppstod av en tilsynelatende eller kjent årsak. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjorde administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I dette resultatmålet ble ABR for traumatiske alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere per effektanalysesett rapportert.
I den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens utgangspunktbesøk [dag 1] frem til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR for spontane behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere: Per-protokoll analysegruppe
Tidsramme: I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baselinesbesøket i studien [Dag 1] opp til slutten av studieoppfølgingen [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger over antall dager fra baseline-besøk (dag 1 i studien) til slutten av studien*365,25 dager. Spontane blødninger ble definert som blødning uten åpenbar eller kjent årsak, spesielt i ledd, muskler og bløtvev. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I dette resultatmålet ble ABR for spontane alle og behandlede blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode i hemofili A-deltakere per protokollanalysesett rapportert.
I løpet av prospektiv datainnsamlingsperiode (fra baselinesbesøket i studien [Dag 1] opp til slutten av studieoppfølgingen [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR for traumatiske behandlede blødninger og alle blødninger under prospektiv datainnsamlingsperiode hos hemofili A-deltakere: Per-protokoll analysegruppe
Tidsramme: I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens utgangspunkt [dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 948 dager])
ABR per deltaker ble beregnet som antall blødninger delt på antall dager fra baseline-besøket (dag 1 i studien) til studiens slutt*365,25 dager. Traumatiske blødninger ble definert som blødningshendelser som oppstod av en tilsynelatende eller kjent årsak. Alle blødninger inkluderte behandlede og ubehandlede blødninger. En behandlet blødning ble definert som en hendelse som nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. En ubehandlet blødning ble definert som en hendelse som ikke nødvendiggjør administrering av koagulasjonsfaktor innen 72 timer etter tegn eller symptomer på blødning. I denne resultatmålingen ble ABR for traumatiske alle og behandlede blødninger under den prospektive datainnsamlingsperioden hos hemofili A-deltakere per protokollanalysesett rapportert.
I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden (fra studiens utgangspunkt [dag 1] opp til slutten av oppfølgingen i studien [maksimal oppfølging: 948 dager])

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: I den prospektive datainnsamlingsperioden: Dag 1 gjennom slutten av studiebesøket (fra baseline-besøket i studien [Dag 1] opp til slutten av studieoppfølgingen [maksimal oppfølging: 1269 dager])
En bivirkning (AE) var enhver uønsket medisinsk hendelse hos en studiedeltaker som fikk administrert et produkt eller et medisinsk apparat; hendelsen trenger ikke nødvendigvis å ha en årsakssammenheng med behandlingen eller bruken. En alvorlig bivirkning (SAE) var enhver uønsket medisinsk hendelse ved enhver dose som oppfylte 1 av følgende kriterier: resulterte i død; var livstruende; krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse; resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet; resulterte i medfødt abnormalitet/fødselsdefekt; andre viktige medisinske hendelser i henhold til studiens protokoll.
I den prospektive datainnsamlingsperioden: Dag 1 gjennom slutten av studiebesøket (fra baseline-besøket i studien [Dag 1] opp til slutten av studieoppfølgingen [maksimal oppfølging: 1269 dager])
Antall deltakere med spesielle bivirkningshendelser (AESIs)
Tidsramme: I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden: Dag 1 gjennom slutten av studiebesøket (fra baseline besøket i studien [Dag 1] opp til slutten av oppfølgingen [maksimal oppfølging: 1269 dager])
En bivirkning var enhver uønsket medisinsk hendelse hos en studieperson som ble gitt et produkt eller medisinsk utstyr; hendelsen trenger ikke nødvendigvis å ha en årsakssammenheng med behandlingen eller bruken. Særlig interessante bivirkninger for denne studien er FIX/FVIII-inhibitorutvikling, trombotiske hendelser og FIX-overfølsomhetshendelser.
I løpet av den prospektive datainnsamlingsperioden: Dag 1 gjennom slutten av studiebesøket (fra baseline besøket i studien [Dag 1] opp til slutten av oppfølgingen [maksimal oppfølging: 1269 dager])

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. juli 2018

Primær fullføring (Faktiske)

13. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

13. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2018

Først lagt ut (Faktiske)

16. juli 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

6. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C0371004
  • 2017-001271-23 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere