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Uno studio per valutare i dati prospettici di efficacia e sicurezza dell'attuale terapia sostitutiva della profilassi FIX in soggetti adulti con emofilia B (FIX:C≤2%) o dell'attuale terapia sostitutiva della profilassi con FVIII in soggetti adulti con emofilia A (FVIII:C≤1%)

23 ottobre 2025 aggiornato da: Pfizer

UN PRODOTTO IN APERTO, NON SPERIMENTALE, MULTICENTRO, STUDIO ORIENTALE PER VALUTARE I DATI PROSPETTIVI DI EFFICACIA E SICUREZZA DELLA TERAPIA SOSTITUTIVA DELLA PROFILASSI CON FATTORE IX O FATTORE VIII NEL CONTESTO DI ASSISTENZA ABITUALE DI SOGGETTI ADULTI CON EMOFILIA B DA MODERAMENTE GRAVE A GRAVE (FISSO :C≤2%) CHE SONO NEGATIVI PER LA NEUTRALIZZAZIONE DI nAb AL VETTORE AAV SPARK100 ED EMOFILIA A DA MODERATE A SEVERA SOGGETTI ADULTI (FVIII:C≤1%) CHE SONO NEGATIVI PER nAb AL VETTORE AAV SB-525 CAPSID (AAV6), PRIMA AI RISPETTIVI STUDI DI TERAPIA GENICA PH 3 TERAPEUTICA (Vedi Sezione Descrizione Dettagliata per Titolo Protocollo Ufficiale)

Stabilire i dati di efficacia prospettica al basale dell'attuale terapia sostitutiva della profilassi FIX nel contesto di cura abituale dei soggetti con emofilia B, che sono negativi per nAb ad AAV-Spark100, prima dello studio di fase 3 sulla terapia genica.

Stabilire i dati di efficacia prospettica al basale dell'attuale terapia sostitutiva di profilassi del FVIII nel contesto di cura abituale dei soggetti con emofilia A, che sono negativi per nAb per AAV6, prima dello studio di terapia genica di Fase 3.

L'arruolamento per i partecipanti all'emofilia A è completato. In questo momento i partecipanti vengono arruolati solo per la coorte di emofilia B.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

UN PRODOTTO IN APERTO, NON INVESTIGAZIONALE, MULTICENTRO, STUDIO LEADER PER VALUTARE L'EFFICACIA PROSPETTIVA E I DATI SELEZIONATI SULLA SICUREZZA DELL'ATTUALE TERAPIA SOSTITUTIVA PROFILASSICA CON FATTORE IX (FIX) O FATTORE VIII (FVIII) A SOGGETTI ADULTI GRAVI DI EMOFILIA B (FIX:C≤2%) CHE SONO NEGATIVI PER GLI ANTICORPI NEUTRALIZZANTI VERSO IL VIRUS ADENO-ASSOCIATO VECTOR-SPARK100 (BENEGENE-1) E A SOGGETTI ADULTI DI EMOPFILIA A DA MODERAMENTE GRAVE A GRAVE (FVIII:C≤1%) CHE SONO NEGATIVE AGLI ANTICORPI NEUTRALIZZANTI VERSO IL VIRUS ADENO-ASSOCIATO VETTORE 6 (AAV6), PRIMA DEI RISPETTIVI STUDI DI TERAPIA GENICA DI FASE 3 TERAPEUTICA

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

212

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11426
        • King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc/Unité d'Hématology et Hémostase
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
        • lnstituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasile, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • Pará
      • Belém, Pará, Brasile, 66033-000
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Para - Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea del Sud, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Francia
      • Brest, Francia, 29200
        • CHRU de Brest - La Cavale Blanche
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU Hotel-Dieu
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker, Hematologie Adultes
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn. Anstalt des oeffentlichen Rechts
      • Giessen, Germania, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Homburg/Saar, Germania, 66421
        • Universität und Universitätsklinikum des Saarlandes
  • Giappone
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Giappone, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Giappone, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Giappone, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Suginami-ku, Tokyo, Giappone, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
      • Athens, Attica, Grecia, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Israele
      • Tel Litwinsky, Israele, 5262000
        • The Chaim Sheba Medical Center, The National Hemophilia Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • SODc. Malattie Emorragiche e della Coagulazione Centro di Riferimento Regionale per le
      • Roma, Italia, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • IRCCS - AOU di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola
    • Naples
      • Napoli, Naples, Italia, 80131
        • UOC Medicina Interna - Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G31 2ER
        • Clinical Research Facility
      • Glasgow, Regno Unito, G4 0SF
        • Department of Haematology
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Regno Unito, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Regno Unito, NE1 4LP
        • Non Malignant Haematology Research Unit
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
      • Madrid, Spagna, 28046
        • H.U. La Paz.
      • Valladolid, Spagna, 47012
        • H.U. Rio Hortega
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spagna, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Health Care
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30308
        • Emory University Hospital Midtown
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Investigational Drug Service
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Alliance For Childhood Diseases
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Bloodworks NW
  • Svezia
      • Malmo, Svezia, 205 02
        • Skane University Hospital
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital, Department of Pediatric Hematology
      • Antalya, Turchia (Türkiye), 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Gaziantep, Turchia (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
    • İ̇zmir
      • Bornova, İ̇zmir, Turchia (Türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi Ve Hastaliklari Anabilim Dali Pediatric Hematoloji
      • Bornova, İ̇zmir, Turchia (Türkiye), 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hematoloji BD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 64 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Popolazione con emofilia B:

  1. Evidenza di un documento di consenso informato firmato e datato che indica che il partecipante è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
  2. Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento della profilassi FIX, i test di laboratorio e altre procedure di studio.
  3. - Maschi di età ≥ 18 e <65 anni con emofilia B da moderatamente grave a grave e attività FIX documentata (≤2%) prima della visita basale.
  4. Esperienza precedente con la terapia FIX (≥50 giorni di esposizione documentati a un prodotto proteico FIX come un prodotto FIX ricombinante, derivato dal plasma o a emivita estesa).
  5. I partecipanti alla terapia sostitutiva con profilassi FIX (prodotto FIX ricombinante, derivato dal plasma o a emivita estesa) devono avere l'intenzione di rimanere sulla terapia sostitutiva con profilassi FIX per la durata dello studio.
  6. Nessuna ipersensibilità nota al prodotto sostitutivo FIX.

  7. Nessuna storia di inibitore FIX (valutazione clinica o di laboratorio) definita come titolo

    • 0,6 BU/mL, indipendentemente dall'intervallo normale del laboratorio, o qualsiasi titolo di inibitore Bethesda misurato superiore al limite superiore della norma per il laboratorio che esegue il test. Clinicamente, nessun segno o sintomo di diminuzione della risposta alla somministrazione di FIX. Ai partecipanti non sarà richiesto di sottoporsi a valutazione diagnostica dello stato dell'inibitore per partecipare allo studio.

Popolazione con emofilia A:

  1. Evidenza di un documento di consenso informato firmato e datato che indica che il partecipante è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
  2. Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento della profilassi del FVIII, i test di laboratorio e le altre procedure dello studio.
  3. - Maschi di età ≥18 e <65 anni con emofilia A da moderatamente grave a grave e attività FVIII documentata (≤1%) prima della visita basale.
  4. Precedente esperienza con la terapia con FVIII (≥150 giorni di esposizione documentati a un prodotto proteico di FVIII come un prodotto di FVIII ricombinante, derivato dal plasma o con emivita estesa).
  5. I partecipanti alla terapia sostitutiva di profilassi con FVIII (prodotto FVIII ricombinante, derivato dal plasma o a emivita estesa) devono avere l'intenzione di rimanere in terapia sostitutiva di profilassi con FVIII per la durata dello studio.
  6. Nessuna ipersensibilità nota al prodotto sostitutivo del FVIII.
  7. Nessuna storia di inibitore del FVIII (valutazione clinica o di laboratorio) definita come titolo ≥0,6 BU/mL, indipendentemente dall'intervallo normale di laboratorio, o qualsiasi titolo di inibitore di Bethesda misurato superiore al limite superiore della norma per il laboratorio che esegue il test. Clinicamente, nessun segno o sintomo di diminuzione della risposta alla somministrazione di FVIII. Ai partecipanti non sarà richiesto di sottoporsi a valutazione diagnostica dello stato dell'inibitore per partecipare allo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Titolo anticorpale neutralizzante Anti-AAV-Spark100 sopra la soglia stabilita eseguito da un laboratorio centrale durante lo screening in soggetti con emofilia B o titolo anticorpale neutralizzante Anti-AAV6 sopra la soglia stabilita eseguito da un laboratorio centrale durante lo screening in soggetti con emofilia A.
  2. Mancanza di rispetto da parte dei partecipanti della documentazione relativa a sanguinamenti e/o alla somministrazione della terapia sostitutiva della profilassi.

  3. Se non vi è alcuna documentazione riguardante lo stato dell'epatite, come definito di seguito, negli ultimi 12 mesi prima dello screening per l'epatite B e 6 mesi prima dello screening per l'epatite C, i partecipanti dovranno sottoporsi ai seguenti test dell'epatite allo screening:

    1. Screening dell'epatite B (acuta e cronica):

      HBsAg (noto anche come antigene di superficie dell'epatite B), test virale HBV-DNA (noto anche come test dell'acido nucleico per il DNA del virus dell'epatite B) e Anti-HBc (noto anche come anticorpo core dell'epatite B totale).

      • Un partecipante non è idoneo se HbsAg è positivo o HBV-DNA è positivo/rilevabile.
      • L'anti-HBc deve essere ottenuto in tutti i partecipanti per determinare se il partecipante aveva una precedente epatite B. Se l'anti-HBc è positivo e sia l'HBsAg che l'HBV DNA sono negativi, ciò sarebbe coerente con una precedente infezione e il soggetto sarebbe idoneo per lo studio. L'anti-HBc deve essere ottenuto in tutti i soggetti per discriminare tra quelli senza precedente epatite B e quelli con precedente infezione in caso di riattivazione. La FDA ha notato che esiste la riattivazione del virus dell'epatite B.
      • Una carica virale HBV-DNA negativa documentata è sufficiente per valutare l'idoneità. Un partecipante che è attualmente sottoposto a terapia antivirale per l'epatite B non è idoneo.

    2. Epatite C (acuta o cronica):

      • Un partecipante che è attualmente sottoposto a terapia antivirale per l'epatite cronica C non è idoneo.
      • I partecipanti trattati con terapia antivirale per l'epatite cronica C devono aver completato la terapia antivirale almeno 6 mesi prima dello screening e avere un HCV-RNA negativo almeno 6 mesi prima dello screening.
      • Tutti i partecipanti (che non sono attualmente sottoposti a terapia antivirale per l'epatite cronica C) devono sottoporsi a un singolo test del carico di HCV-RNA (noto anche come test dell'acido nucleico [NAT] per l'RNA dell'HCV) ottenuto durante i 6 mesi precedenti lo screening. Ciò include i partecipanti con epatite cronica C nota in precedenza che hanno completato il trattamento con terapia antivirale.
      • Un partecipante non è idoneo se il risultato del test del carico di HCV-RNA è positivo/rilevabile.
  4. Attualmente in terapia antivirale per l'epatite B o C.

  5. Malattia epatica significativa, come definita dalla diagnosi preesistente di ipertensione portale, splenomegalia o encefalopatia epatica.

    Tutti i partecipanti che non hanno le diagnosi preesistenti elencate sopra devono avere le seguenti valutazioni eseguite negli ultimi 12 mesi prima dello screening e, in caso contrario, dovranno essere testati per lo stato di fibrosi epatica allo screening: un livello di albumina sierica inferiore ai limiti normali e/ o fibrosi epatica significativa mediante una delle seguenti modalità diagnostiche: Punteggio FibroScan >8 unità kPa OPPURE FibroTest/FibroSURE >0,48*.

    * NOTA: in caso di dubbi sulla validità di uno qualsiasi dei risultati del test della fibrosi epatica, contattare il monitor medico per discutere se è necessario eseguire ulteriori test (ad esempio, ripetere qualsiasi test o eseguire un altro test per la fibrosi). Inoltre, tieni presente che se un partecipante ha una storia nota della sindrome di Gilbert, un FibroTest non può essere utilizzato per il test della fibrosi.

  6. Evidenza sierologica documentata del virus dell'immunodeficienza umana HIV-1 o HIV-2 con conta cellulare positiva al cluster di differenziazione 4 (CD4+) ≤200 mm3 negli ultimi 12 mesi prima dello screening. I partecipanti che sono sieropositivi e stabili, hanno una conta CD4 adeguata (> 200 / mm3) e una carica virale non rilevabile (<50 gc / ml) documentata nei 12 mesi precedenti e sono in un regime di farmaci antiretrovirali sono idonei all'arruolamento. I partecipanti che non sono stati testati nei 12 mesi precedenti lo screening dovranno essere testati per lo stato dell'HIV allo screening.
  7. Storia di infezione cronica o altra malattia cronica che l'investigatore ritiene un rischio inaccettabile. Inoltre, è escluso qualsiasi partecipante con condizioni associate ad un aumentato rischio tromboembolico come trombofilia ereditaria o acquisita nota o una storia di eventi trombotici inclusi ma non limitati a ictus, infarto del miocardio e/o tromboembolia venosa.
  8. Qualsiasi malattia o condizione concomitante clinicamente significativa che lo sperimentatore ritenga inadatta alla partecipazione o altra condizione medica o psichiatrica acuta o cronica, inclusa ideazione o comportamento suicidario recente (nell'ultimo anno) o attivo o anomalia di laboratorio che può aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o può interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo per l'ingresso in questo studio. Inoltre, è escluso qualsiasi partecipante con una storia di neoplasia (inclusa la neoplasia epatica) che ha richiesto un trattamento (p. es., chemioterapia, radioterapia, immunoterapia), ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose della pelle adeguatamente trattato o di una neoplasia benigna rimossa chirurgicamente non richiede chemioterapia, radioterapia e/o immunoterapia. Qualsiasi altra neoplasia che sia stata curata mediante resezione dovrebbe essere discussa tra lo sperimentatore e lo sponsor.

  9. - Partecipazione ad altri studi se comportano la somministrazione di uno o più prodotti sperimentali negli ultimi 3 mesi prima dell'ingresso nello studio e/o durante la partecipazione allo studio o in un precedente studio clinico di terapia genica negli ultimi 12 mesi prima dello screening.

    • I partecipanti già arruolati in questo studio introduttivo (C0371004) possono essere autorizzati a partecipare ai periodi di screening e basale dei protocolli C0371002 o C3731003 prima del completamento della visita di fine studio in questo studio introduttivo.

  10. Qualsiasi partecipante che abbia ricevuto in precedenza fidanacogene elaparvovec (emofilia B) o giroctocogene fitelparvovec (emofilia A) o qualsiasi terapia basata sul gene AAV.
  11. Qualsiasi partecipante con una procedura chirurgica pianificata che richieda un trattamento con fattore profilattico chirurgico FIX (emofilia B) o FVIII (emofilia A) nei prossimi 24 mesi.
  12. Membri del personale del sito dello sperimentatore direttamente coinvolti nella conduzione dello studio e dei loro familiari, membri del personale del sito altrimenti supervisionati dallo sperimentatore o partecipanti che sono dipendenti Pfizer, compresi i loro familiari, direttamente coinvolti nella conduzione dello studio.

NOTA: il team medico dello sponsor deve essere contattato in caso di domande relative a uno qualsiasi dei criteri di inclusione o esclusione (sezioni: 4.1 e 4.2).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Terapia sostitutiva Standard of Care FIX
Droga: Standard di cura FIX Terapia sostitutiva
Non è stato somministrato alcun prodotto sperimentale. I soggetti somministreranno il proprio standard di cura Terapia sostitutiva FIX.
Altro: Terapia sostitutiva standard di cura con fattore VIII
Droga: Standard di cura FVIII Terapia sostitutiva
Non è stato somministrato alcun prodotto sperimentale. I soggetti somministreranno il proprio standard di cura Terapia sostitutiva con FVIII.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per sanguinamenti trattati e tutti i sanguinamenti durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia B: Set di analisi dell'efficacia
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) fino alla fine dello studio moltiplicato(*) per 365,25 giorni. Tutti i sanguinamenti includevano sia quelli trattati che non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di outcome, è stato riportato l'ABR per tutti i sanguinamenti e per quelli trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia B per set di analisi di efficacia. Abbreviazioni utilizzate: AAV6 = virus adeno-associato 6; AAV-Spark100 = Capside AAV bioingegnerizzato, derivato da un sierotipo AAV naturale; nAb = anticorpi neutralizzanti.
Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
ABR per Emorragie Trattate e Tutte le Emorragie Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico in Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi per Protocollo
Lasso di tempo: Nel periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) fino alla fine dello studio*365,25 giorni. Tutti i sanguinamenti includevano sanguinamenti trattati e non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che ha richiesto la somministrazione di fattore coagulante entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non ha richiesto la somministrazione di fattore coagulante entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per tutti i sanguinamenti e per i sanguinamenti trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia B secondo il set di analisi per protocollo.
Nel periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
ABR per Emorragie Trattate e Tutte le Emorragie Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico in Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi della Modifica 5 del Protocollo
Lasso di tempo: Nel periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) alla fine dello studio*365,25 giorni. Tutti i sanguinamenti includevano sanguinamenti trattati e non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per tutti i sanguinamenti e per i sanguinamenti trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia B secondo il set di analisi dell'emendamento 5 del protocollo.
Nel periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
ABR per Sanguinamenti Trattati e Tutti i Sanguinamenti Durante il Periodo di Raccolta Dati Retrospettivo in Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi Protocollo Emendamento 5
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati retrospettiva (12 mesi prima dello screening raccolti nel modulo di segnalazione del caso di storia dell'emofilia [CRF])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) fino alla fine dello studio*365,25 giorni. Tutti i sanguinamenti includevano sanguinamenti trattati e non trattati. Un sanguinamento trattato era definito come un evento che richiedeva la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato era definito come un evento che non richiedeva la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per tutti i sanguinamenti e per i sanguinamenti trattati durante il periodo di raccolta dati retrospettiva nei partecipanti con emofilia B secondo il set di analisi dell'emendamento 5 al protocollo.
Durante il periodo di raccolta dati retrospettiva (12 mesi prima dello screening raccolti nel modulo di segnalazione del caso di storia dell'emofilia [CRF])
ABR per Emorragie Trattate e Tutte le Emorragie dal Periodo Combinato di Raccolta Dati Retrospettivo e Prospettico in Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi dell'Emendamento 5 del Protocollo
Lasso di tempo: Dal periodo iniziale di raccolta dati retrospettiva (12 mesi prima dello screening raccolti nel CRF dell'anamnesi di emofilia) fino al termine del follow-up di raccolta dati prospettica del periodo (follow-up massimo: 1269 giorni), per un totale di circa 4,5 anni
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) fino alla fine dello studio*365,25 giorni. Tutti i sanguinamenti includevano sanguinamenti trattati e non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per tutti i sanguinamenti e per i sanguinamenti trattati durante il periodo di raccolta dati retrospettivo e prospettico nei partecipanti con emofilia B secondo il set di analisi dell'emendamento 5 del protocollo.
Dal periodo iniziale di raccolta dati retrospettiva (12 mesi prima dello screening raccolti nel CRF dell'anamnesi di emofilia) fino al termine del follow-up di raccolta dati prospettica del periodo (follow-up massimo: 1269 giorni), per un totale di circa 4,5 anni
ABR per Sanguinamenti Trattati e Tutti i Sanguinamenti Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico nei Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi di Efficacia
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) fino alla fine dello studio*365,25 giorni. Tutti i sanguinamenti includevano sia quelli trattati che non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per tutti i sanguinamenti e per i sanguinamenti trattati durante il periodo di raccolta dati prospettica nei partecipanti con emofilia A per set di analisi di efficacia.
Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
ABR per Emorragie Trattate e Tutte le Emorragie Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico in Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi per Protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di episodi emorragici diviso il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) fino alla fine dello studio*365,25 giorni. Tutti gli episodi emorragici includevano quelli trattati e non trattati. Un episodio emorragico trattato è stato definito come un evento che ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. Un episodio emorragico non trattato è stato definito come un evento che non ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per tutti gli episodi emorragici e per quelli trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia A secondo il set di analisi per protocollo.
Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
ABR per Emorragie Trattate e Tutte le Emorragie Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico nei Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi dell'Emendamento 5 del Protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) alla fine dello studio*365,25 giorni. Tutti i sanguinamenti includevano sia quelli trattati che non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di outcome, è stato riportato l'ABR per tutti i sanguinamenti e per quelli trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia A secondo il set di analisi dell'emendamento 5 del protocollo.
Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
ABR per Emorragie Trattate e Tutte le Emorragie Durante il Periodo di Raccolta Dati Retrospettivo in Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi dell'Emendamento 5 del Protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati retrospettiva (12 mesi prima dello screening raccolti nel CRF della storia dell'emofilia)
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di emorragie diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) alla fine dello studio*365,25 giorni. Tutte le emorragie includevano emorragie trattate e non trattate. Un'emorragia trattata è stata definita come un evento che ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. Un'emorragia non trattata è stata definita come un evento che non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per tutte le emorragie e per le emorragie trattate durante il periodo di raccolta dati retrospettivo nei partecipanti con emofilia A secondo il set di analisi dell'emendamento 5 del protocollo.
Durante il periodo di raccolta dati retrospettiva (12 mesi prima dello screening raccolti nel CRF della storia dell'emofilia)
ABR per Emorragie Trattate e Tutte le Emorragie del Periodo Combinato di Raccolta Dati Retrospettivo e Prospettico in Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi dell'Emendamento 5 del Protocollo
Lasso di tempo: Dal periodo iniziale di raccolta retrospettiva dei dati (12 mesi prima dello screening raccolti nella CRF dell'anamnesi di emofilia) fino al termine del follow-up del periodo di raccolta prospettica dei dati (follow-up massimo: 948 giorni), per un totale di circa 3,6 anni
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di emorragie diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) fino alla fine dello studio*365,25 giorni. Tutte le emorragie includevano emorragie trattate e non trattate. Un'emorragia trattata era definita come un evento che richiedeva la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. Un'emorragia non trattata era definita come un evento che non richiedeva la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per tutte le emorragie e per le emorragie trattate durante il periodo di raccolta dati retrospettivo e prospettico nei partecipanti con emofilia A secondo il set di analisi dell'emendamento 5 del protocollo.
Dal periodo iniziale di raccolta retrospettiva dei dati (12 mesi prima dello screening raccolti nella CRF dell'anamnesi di emofilia) fino al termine del follow-up del periodo di raccolta prospettica dei dati (follow-up massimo: 948 giorni), per un totale di circa 3,6 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di Infusione Annualizzato (AIR) Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico nei Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi di Efficacia
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
L'ARI per partecipante è stata calcolata come il numero di infusioni ricevute diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1) alla fine dello studio * 365,25 giorni.
Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
AIR Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettica nei Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi Per-protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino alla fine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
L'Adherence Infusion Rate (AIR) per partecipante è stato calcolato come il numero di infusioni ricevute diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1) alla fine dello studio * 365,25 giorni.
Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino alla fine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
AIR Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettica nei Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi dell'Emendamento 5 del Protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
L'ARI per partecipante è stata calcolata come il numero di infusioni ricevute diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1) alla fine dello studio * 365,25 giorni.
Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
AIR Durante il Periodo di Raccolta Dati Retrospettiva nei Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi dell'Emendamento 5 del Protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati retrospettiva (12 mesi prima dello screening raccolti nella CRF dell'anamnesi di emofilia)
L'infusione annua per partecipante (AIR) è stata calcolata come il numero di infusioni ricevute diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1) alla fine dello studio * 365,25 giorni.
Durante il periodo di raccolta dati retrospettiva (12 mesi prima dello screening raccolti nella CRF dell'anamnesi di emofilia)
AIR Dal Periodo di Raccolta Dati Retrospettivo e Prospettico Combinato nei Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi dell'Emendamento al Protocollo 5
Lasso di tempo: Dal periodo di inizio della raccolta retrospettiva dei dati (12 mesi prima dello screening raccolti nel CRF della storia dell'emofilia) fino alla fine del follow-up della raccolta prospettica dei dati del periodo (follow-up massimo: 1269 giorni), per un totale di circa 4,5 anni
L'incidenza annualizzata di infusioni (AIR) combinando dati retrospettivi e prospettici è stata calcolata come (numero di infusioni dalla visita basale (Giorno 1) alla fine dello studio + numero di infusioni raccolte nel modulo di anamnesi dell'emofilia) / (numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1) alla fine dello studio + 365,25) / 365,25.
Dal periodo di inizio della raccolta retrospettiva dei dati (12 mesi prima dello screening raccolti nel CRF della storia dell'emofilia) fino alla fine del follow-up della raccolta prospettica dei dati del periodo (follow-up massimo: 1269 giorni), per un totale di circa 4,5 anni
AIR Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettica nei Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi di Efficacia
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino alla fine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
L'ARI per partecipante è stata calcolata come il numero di infusioni ricevute diviso il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1) alla fine dello studio * 365,25 giorni.
Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino alla fine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
AIR Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico nei Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi per Protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
L'AIR per partecipante è stata calcolata come il numero di infusioni ricevute diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1) alla fine dello studio * 365,25 giorni.
Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
AIR Durante il Periodo di Raccolta Prospettica dei Dati nei Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi della Modifica 5 del Protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
L'aria per partecipante è stata calcolata come il numero di infusioni ricevute diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1) alla fine dello studio * 365,25 giorni.
Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
AIR Durante il Periodo di Raccolta Dati Retrospettiva nei Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi della Modifica 5 del Protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati retrospettiva (12 mesi prima dello screening raccolti nella CRF dell'anamnesi di emofilia)
L'AIR per partecipante è stata calcolata come il numero di infusioni ricevute diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1) alla fine dello studio * 365,25 giorni.
Durante il periodo di raccolta dati retrospettiva (12 mesi prima dello screening raccolti nella CRF dell'anamnesi di emofilia)
AIR dal periodo combinato di raccolta dati retrospettivo e prospettico nei partecipanti con emofilia A: Set di analisi dell'Emendamento 5 del Protocollo
Lasso di tempo: Dal periodo di inizio della raccolta retrospettiva dei dati (12 mesi prima dello screening raccolti nel CRF della storia dell'emofilia) fino al termine del follow-up della raccolta prospettica dei dati del periodo (follow-up massimo: 948 giorni), per un totale di circa 3,6 anni
L'incidenza annualizzata dei sanguinamenti (AIR) combinando dati retrospettivi e prospettici è stata calcolata come (numero di infusioni dalla visita basale (Giorno 1) alla fine dello studio + numero di infusioni raccolte nel modulo Anamnesi dell'Emofilia) / (numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1) alla fine dello studio + 365,25) / 365,25.
Dal periodo di inizio della raccolta retrospettiva dei dati (12 mesi prima dello screening raccolti nel CRF della storia dell'emofilia) fino al termine del follow-up della raccolta prospettica dei dati del periodo (follow-up massimo: 948 giorni), per un totale di circa 3,6 anni
Consumo Annualizzato di Terapia Sostitutiva del Fattore IX Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico nei Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi dell'Efficacia
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
Il consumo annualizzato del fattore è stato calcolato come il consumo totale della terapia sostitutiva del fattore (in unità internazionali [UI] e dose) *365,25 giorni/numero di giorni durante il periodo di osservazione in cui il partecipante ha ricevuto la terapia sostitutiva profilattica del fattore nell'ambito dell'assistenza abituale dalla visita basale (Giorno 1) fino alla fine dello studio.
Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
Consumo Annualizzato della Terapia Sostitutiva del Fattore IX Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico nei Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi Per-protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
Il consumo annualizzato del fattore è stato calcolato come il consumo totale della terapia sostitutiva del fattore (in UI e dose) *365,25 giorni/numero di giorni durante il periodo di osservazione in cui il partecipante ha ricevuto la terapia sostitutiva profilattica del fattore nell'ambito delle cure abituali dalla visita basale (Giorno 1) fino alla fine dello studio.
Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
Consumo annualizzato della terapia sostitutiva del fattore IX totale durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia B: Set di analisi dell'emendamento 5 del protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
Il consumo fattoriale annualizzato è stato calcolato come il consumo totale della terapia sostitutiva del fattore (in UI e dose) *365,25 giorni/numero di giorni durante il periodo di osservazione in cui il partecipante ha ricevuto la terapia sostitutiva profilattica del fattore nell'ambito delle cure usuali dalla visita basale (Giorno 1) fino alla fine dello studio.
Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
Consumo Annualizzato della Terapia Sostitutiva del Fattore IX Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico in Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi di Efficacia
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
Il consumo annualizzato del fattore è stato calcolato come il consumo totale della terapia sostitutiva del fattore (in UI e dose) *365,25 giorni/numero di giorni durante il periodo di osservazione in cui il partecipante ha ricevuto la terapia sostitutiva del fattore in profilassi nell'ambito dell'assistenza abituale dalla visita basale (Giorno 1) fino al termine dello studio.
Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
Consumo annualizzato della terapia sostitutiva del fattore IX totale durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia A: Set di analisi per protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
Il consumo annualizzato del fattore è stato calcolato come il consumo totale della terapia sostitutiva del fattore (in UI e dose) *365,25 giorni/numero di giorni durante il periodo di osservazione in cui il partecipante ha ricevuto la terapia sostitutiva profilattica del fattore nell'ambito delle cure abituali dalla visita basale (Giorno 1) fino alla fine dello studio.
Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
Consumo Annualizzato della Terapia Sostitutiva del Fattore IX Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico nei Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi dell'Emendamento 5 del Protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
Il consumo annualizzato del fattore è stato calcolato come il consumo totale della terapia sostitutiva del fattore (in UI e dose) *365,25 giorni/numero di giorni durante il periodo di osservazione in cui il partecipante ha ricevuto la terapia sostitutiva profilattica del fattore nell'ambito dell'assistenza abituale dalla visita basale (Giorno 1) fino alla fine dello studio.
Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
ABR per Sanguinamenti Spontanei Trattati e Tutti i Sanguinamenti Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico nei Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi di Efficacia
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino alla fine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) fino alla fine dello studio*365,25 giorni. I sanguinamenti spontanei sono stati definiti come sanguinamenti senza una ragione apparente o conosciuta, in particolare nelle articolazioni, nei muscoli e nei tessuti molli. Tutti i sanguinamenti includevano quelli trattati e non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per tutti i sanguinamenti spontanei e trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia B per set di analisi di efficacia.
Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino alla fine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
ABR per Emorragie Traumatiche Trattate e Tutte le Emorragie Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico nei Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi di Efficacia
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) alla fine dello studio*365,25 giorni. I sanguinamenti traumatici sono stati definiti come eventi emorragici verificatisi per una ragione apparente o nota. Tutti i sanguinamenti includevano sanguinamenti trattati e non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che necessitava della somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non necessitava della somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per tutti i sanguinamenti traumatici e i sanguinamenti trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia B per set di analisi di efficacia.
Durante il periodo di raccolta dati prospettico (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
ABR per Emorragie Spontanee Trattate e Tutte le Emorragie Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico nei Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi per Protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) alla fine dello studio*365,25 giorni. I sanguinamenti spontanei sono stati definiti come sanguinamenti senza ragione apparente o conosciuta, in particolare nelle articolazioni, nei muscoli e nei tessuti molli. Tutti i sanguinamenti includevano quelli trattati e non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che richiedeva la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non richiedeva la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per sanguinamenti spontanei totali e trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia B secondo il set di analisi per protocollo.
Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
ABR per Sanguinamenti Traumatici Trattati e Tutti i Sanguinamenti Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico in Partecipanti con Emofilia B: Set di Analisi per Protocollo
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) alla fine dello studio*365,25 giorni. I sanguinamenti traumatici sono stati definiti come eventi emorragici verificatisi per una ragione apparente o nota. Tutti i sanguinamenti includevano sanguinamenti trattati e non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per sanguinamenti traumatici totali e trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia B secondo il set di analisi per protocollo.
Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
ABR per Emorragie Spontanee Trattate e Tutte le Emorragie durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico in Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi dell'Efficacia
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) alla fine dello studio*365,25 giorni. I sanguinamenti spontanei sono stati definiti come sanguinamenti senza una ragione apparente o conosciuta, in particolare nelle articolazioni, muscoli e tessuti molli. Tutti i sanguinamenti includevano sanguinamenti trattati e non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che richiedeva la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non richiedeva la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per sanguinamenti spontanei totali e trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia A per set di analisi di efficacia.
Durante il periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
ABR per Emorragie Traumatiche Trattate e Tutte le Emorragie Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico in Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi di Efficacia
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino alla fine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) fino alla fine dello studio*365,25 giorni. I sanguinamenti traumatici sono stati definiti come eventi emorragici verificatisi per una ragione apparente o nota. Tutti i sanguinamenti includevano sia quelli trattati che quelli non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che ha richiesto la somministrazione di fattore coagulante entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non ha richiesto la somministrazione di fattore coagulante entro 72 ore dalla comparsa di segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per tutti i sanguinamenti traumatici e quelli trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia A per set di analisi di efficacia.
Durante il periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino alla fine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
ABR per Sanguinamenti Spontanei Trattati e Tutti i Sanguinamenti Durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico nei Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi per Protocollo
Lasso di tempo: Nel periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) fino alla fine dello studio*365,25 giorni. I sanguinamenti spontanei sono stati definiti come sanguinamenti senza ragione apparente o nota, in particolare nelle articolazioni, muscoli e tessuti molli. Tutti i sanguinamenti includevano quelli trattati e non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non ha richiesto la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per sanguinamenti spontanei totali e trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia A secondo il set di analisi per protocollo.
Nel periodo di raccolta prospettica dei dati (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
ABR per Sanguinamenti Traumatici Trattati e Tutti i Sanguinamenti durante il Periodo di Raccolta Dati Prospettico in Partecipanti con Emofilia A: Set di Analisi per Protocollo
Lasso di tempo: Nel periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])
L'ABR per partecipante è stato calcolato come numero di sanguinamenti diviso per il numero di giorni dalla visita basale (Giorno 1 dello studio) fino alla fine dello studio*365,25 giorni. I sanguinamenti traumatici sono stati definiti come eventi emorragici che si verificano per una ragione apparente o nota. Tutti i sanguinamenti includevano sanguinamenti trattati e non trattati. Un sanguinamento trattato è stato definito come un evento che richiede la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. Un sanguinamento non trattato è stato definito come un evento che non richiede la somministrazione di fattore della coagulazione entro 72 ore dai segni o sintomi di sanguinamento. In questa misura di esito, è stato riportato l'ABR per tutti i sanguinamenti traumatici e trattati durante il periodo di raccolta dati prospettico nei partecipanti con emofilia A secondo il set di analisi per protocollo.
Nel periodo di raccolta dati prospettica (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al termine del follow-up dello studio [follow-up massimo: 948 giorni])

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Gravi (SAE)
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettica: dal Giorno 1 fino alla visita finale dello studio (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al follow-up finale dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
Un evento avverso (AE) era qualsiasi manifestazione medica sfavorevole in un partecipante allo studio a cui era stato somministrato un prodotto o un dispositivo medico; l'evento non necessariamente doveva avere una relazione causale con il trattamento o l'utilizzo. Un evento avverso grave (SAE) era qualsiasi manifestazione medica sfavorevole a qualsiasi dose che soddisfacesse 1 dei seguenti criteri: risultava in morte; era pericoloso per la vita; richiedeva il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente; risultava in disabilità/incapacità persistente o significativa; risultava in anomalia congenita/malformazione alla nascita; altri eventi medici importanti secondo il protocollo dello studio.
Durante il periodo di raccolta dati prospettica: dal Giorno 1 fino alla visita finale dello studio (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al follow-up finale dello studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi di Interesse Speciale (AESI)
Lasso di tempo: Durante il periodo di raccolta dati prospettico: dal Giorno 1 fino alla visita di fine studio (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al follow-up di fine studio [follow-up massimo: 1269 giorni])
Un evento avverso era qualsiasi manifestazione medica sfavorevole in un partecipante allo studio a cui era stato somministrato un prodotto o un dispositivo medico; l'evento non necessariamente doveva avere una relazione causale con il trattamento o l'utilizzo. Eventi avversi di speciale interesse per questo studio sono lo sviluppo di inibitori FIX/FVIII, eventi trombotici ed eventi di ipersensibilità al FIX.
Durante il periodo di raccolta dati prospettico: dal Giorno 1 fino alla visita di fine studio (dalla visita basale dello studio [Giorno 1] fino al follow-up di fine studio [follow-up massimo: 1269 giorni])

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

13 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

13 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

16 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C0371004
  • 2017-001271-23 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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