輸血依存性サラセミアにおける低用量サリドマイドの有効性と安全性 (Thal-Thalido)
2022年3月10日 更新者：Muhammad Tariq Masood Khan、Blood Diseases Clinic
パキスタンの輸血依存性サラセミア患者における低用量サリドマイドの有効性と安全性
サリドマイドは、催眠作用、免疫調節作用、および抗血管新生作用があることが知られています。
この薬は、いくつかの腫瘍性疾患で広く使用されています (例:
多発性骨髄腫および悪性黒色腫)、炎症状態 (例:
クローン病) および皮膚疾患 (例:
ハンセン病）。
サリドマイドは、成人のサラセミア患者に使用されて成功しています。
現在の研究では、輸血依存性サラセミア患者におけるその役割を探っています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
654
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Khyber Pakhtukhwa
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Peshawar、Khyber Pakhtukhwa、パキスタン、0000
- Blood Diseases Clinic
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ヒドロキシ尿素に抵抗性の輸血依存性サラセミア患者
除外基準:
- 活発な全身性併存症、過去の個人または家族の血栓症歴、最近の骨折または最近の大手術を有する者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：サリドマイドとヒドロキシ尿素の併用
ヒドロキシ尿素に抵抗性のすべての試験患者には、サリドマイドが平均用量 2mg/kg/日 (範囲 1～4mg/kg/日) で投与されます。
参加者はまた、ヒドロキシ尿素を10〜20 mg / kg /日の用量で継続します。
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用法・用量：サリドマイド 1～4mg/kg/日、ヒドロキシウレア 10～20mg/kg/日
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ヘモグロビン値
時間枠：6～24ヶ月
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mg/dL
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6～24ヶ月
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回答率 (非常に良い、良い、部分的、無回答)
時間枠：6～24ヶ月
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6～24ヶ月
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有害な影響
時間枠：6～24ヶ月
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6～24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Muhammad Tariq M Khan, MBBS, PhD、Blood Diseases Clinic
- スタディディレクター：Zahid Ali, PharmD, MPhil、Department of Pharmacy, University of Peshawar
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Li Y, Ren Q, Zhou Y, Li P, Lin W, Yin X. Thalidomide has a significant effect in patients with thalassemia intermedia. Hematology. 2018 Jan;23(1):50-54. doi: 10.1080/10245332.2017.1354427. Epub 2017 Jul 18.
- Ren Q, Zhou YL, Wang L, Chen YS, Ma YN, Li PP, Yin XL. Clinical trial on the effects of thalidomide on hemoglobin synthesis in patients with moderate thalassemia intermedia. Ann Hematol. 2018 Oct;97(10):1933-1939. doi: 10.1007/s00277-018-3395-5. Epub 2018 Jun 22.
- Masera N, Tavecchia L, Capra M, Cazzaniga G, Vimercati C, Pozzi L, Biondi A, Masera G. Optimal response to thalidomide in a patient with thalassaemia major resistant to conventional therapy. Blood Transfus. 2010 Jan;8(1):63-5. doi: 10.2450/2009.0102-09. No abstract available.
- Ricchi P, Costantini S, Spasiano A, De Dominicis G, Di Matola T, Cinque P, Ammirabile M, Marsella M, Filosa A. The long-term and extensive efficacy of low dose thalidomide in a case of an untransfusable patient with Non-Transfusion-Dependent Thalassemia. Blood Cells Mol Dis. 2016 Mar;57:97-9. doi: 10.1016/j.bcmd.2016.01.003. Epub 2016 Jan 16.
- Aguilar-Lopez LB, Delgado-Lamas JL, Rubio-Jurado B, Perea FJ, Ibarra B. Thalidomide therapy in a patient with thalassemia major. Blood Cells Mol Dis. 2008 Jul-Aug;41(1):136-7. doi: 10.1016/j.bcmd.2008.03.001. Epub 2008 Apr 24. No abstract available.
- Chen J, Zhu W, Cai N, Bu S, Li J, Huang L. Thalidomide induces haematologic responses in patients with beta-thalassaemia. Eur J Haematol. 2017 Nov;99(5):437-441. doi: 10.1111/ejh.12955. Epub 2017 Sep 27.
- Fard AD, Hosseini SA, Shahjahani M, Salari F, Jaseb K. Evaluation of Novel Fetal Hemoglobin Inducer Drugs in Treatment of beta-Hemoglobinopathy Disorders. Int J Hematol Oncol Stem Cell Res. 2013;7(3):47-54.
- Gambari R. Foetal haemoglobin inducers and thalassaemia: novel achievements. Blood Transfus. 2010 Jan;8(1):5-7. doi: 10.2450/2009.0137-09. No abstract available.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年1月1日
一次修了 (実際)
2021年11月30日
研究の完了 (実際)
2022年3月1日
試験登録日
最初に提出
2018年8月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年8月27日
最初の投稿 (実際)
2018年8月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月10日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TDT
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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