低剂量沙利度胺治疗输血依赖性地中海贫血的疗效和安全性 (Thal-Thalido)
2022年3月10日 更新者：Muhammad Tariq Masood Khan、Blood Diseases Clinic
低剂量沙利度胺在巴基斯坦输血依赖性地中海贫血患者中的疗效和安全性
已知沙利度胺具有催眠、免疫调节和抗血管生成作用。
该药物广泛用于多种肿瘤疾病（例如
多发性骨髓瘤和恶性黑色素瘤）、炎症（例如
克罗恩氏病）和皮肤病（例如
麻风）。
沙利度胺已成功用于成人地中海贫血患者。
目前的研究探讨了它在输血依赖性地中海贫血患者中的作用。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
654
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Khyber Pakhtukhwa
-
Peshawar、Khyber Pakhtukhwa、巴基斯坦、0000
- Blood Diseases Clinic
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 羟基脲难治性输血依赖性地中海贫血患者
排除标准：
- 那些有活动性全身合并症，有血栓形成倾向的个人或家族史，近期骨折或近期大手术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：沙利度胺联合羟基脲
所有羟基脲难治性研究患者将以 2mg/kg/天（范围 1-4mg/kg/天）的平均剂量给予沙利度胺。
参与者还将以 10-20 mg/kg/天的剂量继续服用羟基脲。
|
剂量：沙利度胺1-4mg/kg/天，羟基脲10-20mg/kg/天
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血红蛋白水平
大体时间：6-24个月
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毫克/分升
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6-24个月
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响应率（优秀、良好、部分和无响应）
大体时间：6-24个月
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6-24个月
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不利影响
大体时间：6-24个月
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6-24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Muhammad Tariq M Khan, MBBS, PhD、Blood Diseases Clinic
- 研究主任：Zahid Ali, PharmD, MPhil、Department of Pharmacy, University of Peshawar
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Li Y, Ren Q, Zhou Y, Li P, Lin W, Yin X. Thalidomide has a significant effect in patients with thalassemia intermedia. Hematology. 2018 Jan;23(1):50-54. doi: 10.1080/10245332.2017.1354427. Epub 2017 Jul 18.
- Ren Q, Zhou YL, Wang L, Chen YS, Ma YN, Li PP, Yin XL. Clinical trial on the effects of thalidomide on hemoglobin synthesis in patients with moderate thalassemia intermedia. Ann Hematol. 2018 Oct;97(10):1933-1939. doi: 10.1007/s00277-018-3395-5. Epub 2018 Jun 22.
- Masera N, Tavecchia L, Capra M, Cazzaniga G, Vimercati C, Pozzi L, Biondi A, Masera G. Optimal response to thalidomide in a patient with thalassaemia major resistant to conventional therapy. Blood Transfus. 2010 Jan;8(1):63-5. doi: 10.2450/2009.0102-09. No abstract available.
- Ricchi P, Costantini S, Spasiano A, De Dominicis G, Di Matola T, Cinque P, Ammirabile M, Marsella M, Filosa A. The long-term and extensive efficacy of low dose thalidomide in a case of an untransfusable patient with Non-Transfusion-Dependent Thalassemia. Blood Cells Mol Dis. 2016 Mar;57:97-9. doi: 10.1016/j.bcmd.2016.01.003. Epub 2016 Jan 16.
- Aguilar-Lopez LB, Delgado-Lamas JL, Rubio-Jurado B, Perea FJ, Ibarra B. Thalidomide therapy in a patient with thalassemia major. Blood Cells Mol Dis. 2008 Jul-Aug;41(1):136-7. doi: 10.1016/j.bcmd.2008.03.001. Epub 2008 Apr 24. No abstract available.
- Chen J, Zhu W, Cai N, Bu S, Li J, Huang L. Thalidomide induces haematologic responses in patients with beta-thalassaemia. Eur J Haematol. 2017 Nov;99(5):437-441. doi: 10.1111/ejh.12955. Epub 2017 Sep 27.
- Fard AD, Hosseini SA, Shahjahani M, Salari F, Jaseb K. Evaluation of Novel Fetal Hemoglobin Inducer Drugs in Treatment of beta-Hemoglobinopathy Disorders. Int J Hematol Oncol Stem Cell Res. 2013;7(3):47-54.
- Gambari R. Foetal haemoglobin inducers and thalassaemia: novel achievements. Blood Transfus. 2010 Jan;8(1):5-7. doi: 10.2450/2009.0137-09. No abstract available.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年1月1日
初级完成 (实际的)
2021年11月30日
研究完成 (实际的)
2022年3月1日
研究注册日期
首次提交
2018年8月24日
首先提交符合 QC 标准的
2018年8月27日
首次发布 (实际的)
2018年8月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年3月10日
最后验证
2022年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
沙利度胺和羟基脲的临床试验
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USDA Grand Forks Human Nutrition Research CenterCalifornia Polytechnic State University-San Luis Obispo完全的
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Sykehuset Asker og BaerumUllevaal University Hospital完全的
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University of British ColumbiaSocial Sciences and Humanities Research Council of Canada完全的
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Dana-Farber Cancer Institute邀请报名