Eficácia e segurança da talidomida em baixa dose na talassemia dependente de transfusão (Thal-Thalido)
10 de março de 2022 atualizado por: Muhammad Tariq Masood Khan, Blood Diseases Clinic
Eficácia e segurança da talidomida em baixa dose em pacientes com talassemia dependentes de transfusão do Paquistão
A talidomida é conhecida por ter efeitos hipnosedativos, imunomoduladores e antiangiogênicos.
A droga é amplamente utilizada em vários distúrbios neoplásicos (p.
mieloma múltiplo e melanoma maligno), condições inflamatórias (p.
doença de Crohn) e distúrbios da pele (p.
lepra).
A talidomida tem sido usada com sucesso em pacientes adultos com talassemia.
O estudo atual explora seu papel em pacientes com talassemia dependentes de transfusão.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
654
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Khyber Pakhtukhwa
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Peshawar, Khyber Pakhtukhwa, Paquistão, 0000
- Blood Diseases Clinic
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com talassemia dependentes de transfusão refratários à hidroxiureia
Critério de exclusão:
- Aqueles com comorbidade sistêmica ativa, com história pessoal ou familiar de trombofilia, fratura recente ou cirurgia de grande porte recente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Talidomida em combinação com hidroxiureia
Todos os pacientes do estudo refratários à hidroxiureia receberão talidomida em uma dose média de 2mg/kg/dia (intervalo de 1-4mg/kg/dia).
Os participantes também continuarão com hidroxiureia na dose de 10-20 mg/kg/dia.
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Dosagem: Talidomida 1-4mg/kg/dia, Hidroxiureia 10-20mg/kg/dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Nível de hemoglobina
Prazo: 6-24 meses
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mg/dL
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6-24 meses
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Taxa de Resposta (Excelente, Boa, Parcial e Sem Resposta)
Prazo: 6-24 meses
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6-24 meses
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Efeitos adversos
Prazo: 6-24 meses
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6-24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Muhammad Tariq M Khan, MBBS, PhD, Blood Diseases Clinic
- Diretor de estudo: Zahid Ali, PharmD, MPhil, Department of Pharmacy, University of Peshawar
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Li Y, Ren Q, Zhou Y, Li P, Lin W, Yin X. Thalidomide has a significant effect in patients with thalassemia intermedia. Hematology. 2018 Jan;23(1):50-54. doi: 10.1080/10245332.2017.1354427. Epub 2017 Jul 18.
- Ren Q, Zhou YL, Wang L, Chen YS, Ma YN, Li PP, Yin XL. Clinical trial on the effects of thalidomide on hemoglobin synthesis in patients with moderate thalassemia intermedia. Ann Hematol. 2018 Oct;97(10):1933-1939. doi: 10.1007/s00277-018-3395-5. Epub 2018 Jun 22.
- Masera N, Tavecchia L, Capra M, Cazzaniga G, Vimercati C, Pozzi L, Biondi A, Masera G. Optimal response to thalidomide in a patient with thalassaemia major resistant to conventional therapy. Blood Transfus. 2010 Jan;8(1):63-5. doi: 10.2450/2009.0102-09. No abstract available.
- Ricchi P, Costantini S, Spasiano A, De Dominicis G, Di Matola T, Cinque P, Ammirabile M, Marsella M, Filosa A. The long-term and extensive efficacy of low dose thalidomide in a case of an untransfusable patient with Non-Transfusion-Dependent Thalassemia. Blood Cells Mol Dis. 2016 Mar;57:97-9. doi: 10.1016/j.bcmd.2016.01.003. Epub 2016 Jan 16.
- Aguilar-Lopez LB, Delgado-Lamas JL, Rubio-Jurado B, Perea FJ, Ibarra B. Thalidomide therapy in a patient with thalassemia major. Blood Cells Mol Dis. 2008 Jul-Aug;41(1):136-7. doi: 10.1016/j.bcmd.2008.03.001. Epub 2008 Apr 24. No abstract available.
- Chen J, Zhu W, Cai N, Bu S, Li J, Huang L. Thalidomide induces haematologic responses in patients with beta-thalassaemia. Eur J Haematol. 2017 Nov;99(5):437-441. doi: 10.1111/ejh.12955. Epub 2017 Sep 27.
- Fard AD, Hosseini SA, Shahjahani M, Salari F, Jaseb K. Evaluation of Novel Fetal Hemoglobin Inducer Drugs in Treatment of beta-Hemoglobinopathy Disorders. Int J Hematol Oncol Stem Cell Res. 2013;7(3):47-54.
- Gambari R. Foetal haemoglobin inducers and thalassaemia: novel achievements. Blood Transfus. 2010 Jan;8(1):5-7. doi: 10.2450/2009.0137-09. No abstract available.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2018
Conclusão Primária (Real)
30 de novembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de agosto de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de agosto de 2018
Primeira postagem (Real)
29 de agosto de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de março de 2022
Última verificação
1 de março de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Talassemia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Inibidores de angiogênese
- Agentes Moduladores da Angiogênese
- Substâncias de crescimento
- Inibidores de crescimento
- Agentes antibacterianos
- Leprostáticos
- Antifalciformes
- Talidomida
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- TDT
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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