Pieniannoksisen talidomidin tehokkuus ja turvallisuus verensiirrosta riippuvaisessa talassemiassa (Thal-Thalido)
torstai 10. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Muhammad Tariq Masood Khan, Blood Diseases Clinic
Pieniannoksisen talidomidin teho ja turvallisuus Pakistanin verensiirrosta riippuvaisilla talassemiapotilailla
Talidomidin tiedetään olevan hypnosedatiivisia, immunomoduloivia ja antiangiogeenisiä vaikutuksia.
Lääkettä käytetään laajalti useissa neoplastisissa sairauksissa (esim.
multippeli myelooma ja pahanlaatuinen melanooma), tulehdustilat (esim.
Crohnin tauti) ja ihosairaudet (esim.
lepra).
Talidomidia on käytetty menestyksekkäästi aikuisilla talassemiapotilailla.
Nykyinen tutkimus tutkii sen roolia verensiirrosta riippuvaisilla talassemiapotilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
654
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Khyber Pakhtukhwa
-
Peshawar, Khyber Pakhtukhwa, Pakistan, 0000
- Blood Diseases Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Verensiirrosta riippuvaiset talassemiapotilaat, jotka eivät kestä hydroksiureaa
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on aktiivinen systeeminen samanaikainen sairaus, henkilökohtainen tai suvussa aiemmin esiintynyt trombofiliaa, äskettäinen murtuma tai äskettäinen suuri leikkaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Talidomidi yhdessä hydroksiurean kanssa
Kaikille tutkimuspotilaille, jotka eivät ole resistenttejä hydroksiurealle, annetaan talidomidia keskimääräisenä annoksena 2 mg/kg/vrk (vaihteluväli 1-4 mg/kg/vrk).
Osallistujille jatketaan myös hydroksiureaa annoksella 10-20 mg/kg/vrk.
|
Annostus: Talidomidi 1-4mg/kg/vrk, Hydroksiurea 10-20mg/kg/vrk
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinitaso
Aikaikkuna: 6-24 kuukautta
|
mg/dl
|
6-24 kuukautta
|
|
Vastausprosentti (erinomainen, hyvä, osittainen ja ei vastausta)
Aikaikkuna: 6-24 kuukautta
|
6-24 kuukautta
|
|
|
Haittavaikutukset
Aikaikkuna: 6-24 kuukautta
|
6-24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Muhammad Tariq M Khan, MBBS, PhD, Blood Diseases Clinic
- Opintojohtaja: Zahid Ali, PharmD, MPhil, Department of Pharmacy, University of Peshawar
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Li Y, Ren Q, Zhou Y, Li P, Lin W, Yin X. Thalidomide has a significant effect in patients with thalassemia intermedia. Hematology. 2018 Jan;23(1):50-54. doi: 10.1080/10245332.2017.1354427. Epub 2017 Jul 18.
- Ren Q, Zhou YL, Wang L, Chen YS, Ma YN, Li PP, Yin XL. Clinical trial on the effects of thalidomide on hemoglobin synthesis in patients with moderate thalassemia intermedia. Ann Hematol. 2018 Oct;97(10):1933-1939. doi: 10.1007/s00277-018-3395-5. Epub 2018 Jun 22.
- Masera N, Tavecchia L, Capra M, Cazzaniga G, Vimercati C, Pozzi L, Biondi A, Masera G. Optimal response to thalidomide in a patient with thalassaemia major resistant to conventional therapy. Blood Transfus. 2010 Jan;8(1):63-5. doi: 10.2450/2009.0102-09. No abstract available.
- Ricchi P, Costantini S, Spasiano A, De Dominicis G, Di Matola T, Cinque P, Ammirabile M, Marsella M, Filosa A. The long-term and extensive efficacy of low dose thalidomide in a case of an untransfusable patient with Non-Transfusion-Dependent Thalassemia. Blood Cells Mol Dis. 2016 Mar;57:97-9. doi: 10.1016/j.bcmd.2016.01.003. Epub 2016 Jan 16.
- Aguilar-Lopez LB, Delgado-Lamas JL, Rubio-Jurado B, Perea FJ, Ibarra B. Thalidomide therapy in a patient with thalassemia major. Blood Cells Mol Dis. 2008 Jul-Aug;41(1):136-7. doi: 10.1016/j.bcmd.2008.03.001. Epub 2008 Apr 24. No abstract available.
- Chen J, Zhu W, Cai N, Bu S, Li J, Huang L. Thalidomide induces haematologic responses in patients with beta-thalassaemia. Eur J Haematol. 2017 Nov;99(5):437-441. doi: 10.1111/ejh.12955. Epub 2017 Sep 27.
- Fard AD, Hosseini SA, Shahjahani M, Salari F, Jaseb K. Evaluation of Novel Fetal Hemoglobin Inducer Drugs in Treatment of beta-Hemoglobinopathy Disorders. Int J Hematol Oncol Stem Cell Res. 2013;7(3):47-54.
- Gambari R. Foetal haemoglobin inducers and thalassaemia: novel achievements. Blood Transfus. 2010 Jan;8(1):5-7. doi: 10.2450/2009.0137-09. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. tammikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 30. marraskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 24. elokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. elokuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 29. elokuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 25. maaliskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. maaliskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Talassemia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Nukleiinihapposynteesin estäjät
- Entsyymin estäjät
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Bakteerien vastaiset aineet
- Leprostaattiset aineet
- Sickling-aineet
- Talidomidi
- Hydroksiurea
Muut tutkimustunnusnumerot
- TDT
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .