結節性硬化症複合体に関連する顔面血管線維腫に対する局所ラパマイシンクリームの用量範囲の有効性と安全性の研究
結節に関連する顔面血管線維腫（FA）の治療のための局所ラパマイシンクリームの有効性と安全性の第2/3相、多施設、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、並行群、用量反応比較6歳以上の患者における硬化症複合体（TSC）
調査の概要
詳細な説明
局所ラパマイシンは、TSCに関連するFAを治療するために以前に使用されており、紅斑、丘疹のサイズを減らし、病変を平らにし、皮膚の質感を改善しています。 局所ラパマイシンは忍容性が高いと報告されています。
2つの強度（0.5％および1.0％）の局所ラパマイシンクリームの有効性と安全性は、ベースライン、2、8、14、20、および26週間の臨床訪問で行われる評価により、26週間の二重盲検治療段階で評価されます。 、およびフォローアップ時（治験薬の最終投与から4週間後）。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- University of California San Diego
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- All Children's Research Institute
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Spectrum Health
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- University of Virginia
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Children's Health Queensland
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Madrid、スペイン、28007
- Clinica Universidad de Navarra
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Navarra
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Pamplona、Navarra、スペイン、31008
- Clinica Universidad de Navarra
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Bratislava、スロバキア、83340
- Narodny Ustav Detskych Chorob
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Belgrade、セルビア、11000
- Clinical Center of Serbia
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Belgrade、セルビア、11000
- Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
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Brno、チェコ、5HG9+4W
- Fakultni nemocnice Brno
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Canterbury
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Christchurch、Canterbury、ニュージーランド、8011
- Canterbury District Health Board
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Budapest、ハンガリー、G39Q+49
- Bethesda Children's Hospital of the Hungarian Reformed Church
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Pécs、ハンガリー、H-7624
- University of Pecs
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Taipei、台湾
- National Taiwan University Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 同意取得日の年齢が6歳以上65歳以下の男女
- International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012の臨床診断基準に基づいてTSCと診断され、目に見える顔面血管線維腫を呈する患者
- IGAスケールで2または3のFA重症度スコア
- 治験の説明を理解し、文書による参加同意書を提出できる患者またはその法定代理人
- -治験責任医師または副治験責任医師の指示に従って患者日誌を維持できる患者またはその法定代理人
除外基準:
- 治療計画やフォローアップ評価を実施できない患者
- びらんや潰瘍などの深刻な皮膚病変のある患者
- -研究製品のいずれかの成分に対する既知の過敏症のある患者
- 登録後3ヶ月以内にラパマイシン・シロリムス、エベロリムス、テムシロリムスを投与された患者
- -試験登録前6か月以内にレーザー治療または外科治療を受けた患者
- -登録日の前3か月以内に他の臨床試験に参加した患者
- 治験責任医師または治験分担医師が本治験に不適当と判断した患者
- 妊娠中または授乳中の女性
- 適切な避妊法を使用していない出産の可能性のある性的に活発な女性および適切な避妊法を使用していない性的に活発な男性
- -免疫機能障害のある患者、または何らかの形の免疫抑制を受けている患者
- -IGAスケールでスコア4の重度のFA患者
- -IGAスケールでFA重症度スコアが2未満の患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：0.5% ラパマイシン クリーム、局所
ラパマイシン クリーム局所、0.5% w/w、26 週間、患部の就寝前に 1 日 1 回塗布
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1日1回、夕方就寝の約30分前に患部に26週間塗布します
他の名前：
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実験的：1.0% ラパマイシン クリーム、局所
ラパマイシン クリーム局所、0.5% w/w、26 週間、患部の就寝前に 1 日 1 回塗布
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1日1回、夕方就寝の約30分前に患部に26週間塗布します
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ クリーム局所、1 日 1 回就寝前に患部に 26 週間塗布
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1日1回、夕方就寝の約30分前に患部に26週間塗布します
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療が成功した参加者の割合
時間枠：26週間の治療後
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Investigator Global Assessment (IGA) スケールでの成功は、ベースラインから少なくとも 2 グレードの改善が見られる、またはほぼクリアと定義されます。 IGA スコアの範囲は 0 ～ 4 です。 0=クリア
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26週間の治療後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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調査員の総合評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時および26週間の治療後
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Investigator's Global Assessment (IGA) スケールにおけるベースラインからのグレーディングの変化。 IGA スコアの範囲は 0 ～ 4 です。 0=クリア
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ベースライン時および26週間の治療後
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顔面血管線維腫重症度指数 (FASI) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時および26週間の治療後
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顔面血管線維腫重症度指数 (FASI) のベースラインからのグレードの変化。 FASI は、各カテゴリーのスコアを合計することにより、紅斑、サイズ、程度に応じて病変を等級分けします。 最終的な FASI スコアの範囲は (軽度) 2 ～ 9 (重度) です。 紅斑 皮膚の色 0 明るい赤 1 赤 2 濃い赤/紫 3 サイズ なし 0 小さい (< 5mm) 1 大きい (> 5mm) 2 融合 3 伸長 < 頬表面 50% 2 >50% 頬表面 3 |
ベースライン時および26週間の治療後
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主観的 (参加者または親/介護者) 変化率評価スケール
時間枠：26週間の治療後
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参加者または親/介護者によって評価された、治療開始以降の顔面血管線維腫の変化の割合。
値が大きいほど、顔面血管線維腫が最も改善されたことを示します (最小 = 0、最大 = 100)。
これは単一の評価時点であり、参加者または親/介護者がベースラインからの視点から顔面血管線維腫病変の外観の変化の割合を推定しました。
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26週間の治療後
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目的 (臨床医) 変化率評価スケール
時間枠：26週間の治療後
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臨床医が評価した、治療開始以来の顔面血管線維腫の改善率。
値が大きいほど、顔面血管線維腫が最も改善されたことを示します (最小 = 0、最大 = 100)。
これは単一の評価時点であり、臨床医がベースラインからの視点から顔面血管線維腫病変の外観の変化の割合を推定しました。
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26週間の治療後
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顔面血管線維腫のカテゴリー的変化
時間枠：26週間の治療後
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参加者または親/介護者が評価した、治療開始以来の顔面血管線維腫の変化。5 段階スケールで評価されます。
これは単一の評価時点であり、参加者または親/介護者がベースラインからの顔面血管線維腫病変の外観の変化を彼らの観点から評価しました。
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26週間の治療後
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治療が成功するまでの時間
時間枠：初回接種から26週間（±2週間）まで
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初回投与から治療が成功するまでの経過時間は、Investigator's Global Assessment (IGA) スケールに基づいたものです。 合計の治療期間は26週間でしたが、新型コロナウイルス感染症による来院の遅れにより、一部の患者では最大2週間（合計28週間）延長されました。 Investigator Global Assessment (IGA) スケールでの成功は、ベースラインから少なくとも 2 グレードの改善が見られる、またはほぼクリアと定義されます。 IGA スコアの範囲は 0 ～ 4 です。 0=クリア
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初回接種から26週間（±2週間）まで
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Ioana Stanescu、Dermatology Specialties Limited Partnership
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DSLP-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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