Исследование эффективности и безопасности крема с рапамицином в зависимости от дозы для лечения ангиофибромы лица, связанной с комплексом туберозного склероза
17 августа 2023 г. обновлено: Dermatology Specialties Limited Partnership
Фаза 2/3, многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное, параллельное групповое сравнение доза-ответ эффективности и безопасности местного крема с рапамицином для лечения ангиофибром лица (FA), связанных с туберозной Комплекс склероза (TSC) у пациентов в возрасте 6 лет и старше
Исследование направлено на сравнение безопасности и эффективности двух разных сил крема рапамицина, местного и плацебо, в течение 26 недель при лечении ангиофибромы лица (FA), связанной с комплексом туберозного склероза (TSC).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Местный рапамицин ранее использовался для лечения FA, связанной с TSC, уменьшая эритему, размер папул, выравнивая поражения и улучшая текстуру кожи. Сообщается, что рапамицин для местного применения хорошо переносится.
Эффективность и безопасность крема рапамицина для местного применения в двух концентрациях (0,5% и 1,0%) будут оцениваться в течение 26-недельной фазы двойного слепого лечения с оценкой, проводимой во время визитов к врачу на исходном уровне, через 2, 8, 14, 20 и 26 недель. и при последующем наблюдении (через 4 недели после последней дозы исследуемого препарата).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
107
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Children's Health Queensland
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, G39Q+49
- Bethesda Children's Hospital of the Hungarian Reformed Church
-
Pécs, Венгрия, H-7624
- University of Pecs
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28007
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Испания, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
-
-
Canterbury
-
Christchurch, Canterbury, Новая Зеландия, 8011
- Canterbury District Health Board
-
-
-
-
-
Belgrade, Сербия, 11000
- Clinical Center of Serbia
-
Belgrade, Сербия, 11000
- Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
-
-
-
-
-
Bratislava, Словакия, 83340
- Narodny ustav detskych chorob
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- University of California San Diego
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- All Children's Research Institute
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
- Spectrum Health
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
- University of Virginia
-
-
-
-
-
Taipei, Тайвань
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Чехия, 5HG9+4W
- Fakultni nemocnice Brno
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского и женского пола в возрасте ≥ 6 лет и ≤ 65 лет на день получения информированного согласия
- Пациенты с диагнозом TSC на основании клинических диагностических критериев Международной консенсусной конференции по комплексу туберозного склероза 2012 г. и наличием видимой ангиофибромы лица.
- Оценка тяжести FA 2 или 3 по шкале IGA
- Пациенты или их законные представители, способные понять объяснение клинического исследования и давшие письменное информированное согласие на участие
- Пациенты или их законные представители, способные вести дневники пациентов в соответствии с инструкциями исследователя или вспомогательного исследователя
Критерий исключения:
- Пациенты, которые не могут выполнить план лечения или последующую оценку
- Пациенты с серьезными поражениями кожи, такими как эрозии или язвы
- Пациенты с известной гиперчувствительностью к любому компоненту исследуемого продукта
- Пациенты, получавшие рапамицин/сиролимус, эверолимус или темсиролимус в течение 3 месяцев после включения в исследование.
- Пациенты, получившие лазерную терапию или хирургическое лечение в течение 6 месяцев до включения в исследование
- Пациенты, участвовавшие в любом другом клиническом исследовании в течение 3 месяцев до дня включения
- Пациенты, признанные исследователем или вспомогательным исследователем непригодными для данного клинического исследования
- Беременные или кормящие самки
- Сексуально активные женщины детородного возраста, не использующие адекватную контрацепцию, и сексуально активные мужчины, не использующие адекватную контрацепцию
- Пациенты с иммунной дисфункцией или получающие любую форму иммуносупрессии
- Пациенты с тяжелым течением ФА с 4 баллами по шкале IGA
- Пациенты с тяжестью ФА менее 2 баллов по шкале IGA.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 0,5% крем рапамицина, местно
Крем с рапамицином для местного применения, 0,5% по массе, наносить один раз в день перед сном на пораженный участок в течение 26 недель.
|
Наносить на пораженный участок один раз в день, примерно за полчаса до отхода ко сну вечером, в течение 26 недель.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: 1,0% крем с рапамицином, местно
Крем с рапамицином для местного применения, 0,5% по массе, наносить один раз в день перед сном на пораженный участок в течение 26 недель.
|
Наносить на пораженный участок один раз в день, примерно за полчаса до отхода ко сну вечером, в течение 26 недель.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Крем плацебо местно, наносится один раз в день перед сном на пораженный участок в течение 26 недель.
|
Наносить на пораженный участок один раз в день, примерно за полчаса до отхода ко сну вечером, в течение 26 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников, получивших успешное лечение
Временное ограничение: После 26 недель лечения
|
Успех по шкале глобальной оценки исследователя (IGA) определяется как чистый или почти чистый с улучшением по крайней мере на два балла по сравнению с исходным уровнем. Оценки IGA варьируются от 0 до 4: 0=Очистить
|
После 26 недель лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в глобальной оценке исследователя
Временное ограничение: Исходно и через 26 недель лечения
|
Изменение оценки по шкале глобальной оценки исследователя (IGA) по сравнению с исходным уровнем. Оценки IGA варьируются от 0 до 4: 0=Очистить
|
Исходно и через 26 недель лечения
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем индекса тяжести ангиофибромы лица (FASI)
Временное ограничение: Исходно и через 26 недель лечения
|
Изменение оценки индекса тяжести ангиофибромы лица (FASI) по сравнению с исходным уровнем. FASI классифицирует поражения в зависимости от их эритемы, размера и распространенности путем суммирования баллов по каждой категории. Окончательные оценки FASI варьируются от (легкая) 2-9 (тяжелая). Эритема Цвет кожи 0 Светло-красный 1 Красный 2 Темно-красный/фиолетовый 3 Размер Нет 0 Маленький (< 5 мм) 1 Большой (> 5 мм) 2 Сливной 3 Расширение <50 % поверхности щеки 2 > 50 % поверхности щеки 3 |
Исходно и через 26 недель лечения
|
|
Субъективная (участник или родитель/опекун) шкала оценки процентного изменения
Временное ограничение: После 26 недель лечения
|
Процентное изменение ангиофибромы лица с начала лечения, по оценке участника или родителя/опекуна.
Большое значение указывает на наибольшее улучшение ангиофибромы лица (минимум = 0, максимум = 100).
Это была единственная временная точка оценки, когда участник или родитель/опекун оценивали процентное изменение внешнего вида ангиофибромы лица с их точки зрения по сравнению с исходным уровнем.
|
После 26 недель лечения
|
|
Объективная (клиницистская) шкала оценки процентного изменения
Временное ограничение: После 26 недель лечения
|
Процентное улучшение ангиофибромы лица с момента начала лечения, по оценке клинициста.
Большое значение указывает на наибольшее улучшение ангиофибромы лица (минимум = 0, максимум = 100).
Это была единственная временная точка оценки, когда клиницисты оценивали процентное изменение внешнего вида ангиофибромы лица с их точки зрения по сравнению с исходным уровнем.
|
После 26 недель лечения
|
|
Категориальные изменения лицевой ангиофибромы
Временное ограничение: После 26 недель лечения
|
Изменение ангиофибромы лица с момента начала лечения по 5-балльной шкале по оценке участника или родителя/опекуна.
Это была единственная временная точка оценки, когда участник или родитель/опекун оценивали изменение внешнего вида ангиофибромы лица с их точки зрения по сравнению с исходным уровнем.
|
После 26 недель лечения
|
|
Время для успеха лечения
Временное ограничение: От первой дозы до 26 недель (± 2 недели)
|
Время, прошедшее от первой дозы до момента достижения успеха в лечении, согласно шкале глобальной оценки исследователя (IGA). Общая продолжительность лечения составила 26 недель, хотя задержки визитов из-за Covid-19 привели к продлению для некоторых пациентов до 2 недель (всего 28 недель). Успех по шкале глобальной оценки исследователя (IGA) определяется как явный или почти явный с улучшением как минимум на два балла по сравнению с исходным уровнем. Баллы IGA варьируются от 0 до 4: 0=Очистить
|
От первой дозы до 26 недель (± 2 недели)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Ioana Stanescu, Dermatology Specialties Limited Partnership
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 июля 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 января 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 января 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 февраля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 сентября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 июля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования
- Атрибуты болезни
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Неопластические синдромы, наследственные
- Новообразования, сосудистая ткань
- Пороки развития коры I группы
- Пороки развития коры
- Пороки развития нервной системы
- Нейро-кожные синдромы
- Гамартома
- Новообразования, множественные первичные
- Склероз
- Фации
- Туберозный склероз
- Ангиофиброма
- Физиологические эффекты лекарств
- Противоинфекционные агенты
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Антибактериальные агенты
- Антибиотики, Противоопухолевые
- Противогрибковые агенты
- Сиролимус
Другие идентификационные номера исследования
- DSLP-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Данные отдельных участников не планируется передавать другим исследователям.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования рапамицин
-
Shanghai Bio-heart Biological Technology Co., Ltd.CCRF Inc., Beijing, ChinaЕще не набираютИшемическая болезнь сердцаКитай