Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti v rozmezí dávek topického rapamycinového krému pro obličejový angiofibrom spojený s komplexem tuberózní sklerózy

17. srpna 2023 aktualizováno: Dermatology Specialties Limited Partnership

Fáze 2/3, multicentrický, dvojitě zaslepený, placebem kontrolovaný, randomizovaný, paralelní skupinový, dávka-odezva srovnání účinnosti a bezpečnosti topického rapamycinového krému pro léčbu obličejových angiofibromů (FA) spojených s tuberózou Sclerosis Complex (TSC) u pacientů ve věku 6 let a více

Cílem studie je porovnat bezpečnost a účinnost dvou různých sil krému Rapamycin, topického a placeba, po dobu 26 týdnů při léčbě obličejového angiofibromu (FA) spojeného s komplexem tuberózní sklerózy (TSC).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lokální rapamycin byl dříve používán k léčbě FA související s TSC, ke snížení erytému, velikosti papuly, při zploštění lézí a zlepšení textury kůže. Topický rapamycin byl hlášen jako dobře tolerovaný.

Účinnost a bezpečnost topického krému s rapamycinem ve dvou silách (0,5 % a 1,0 %) bude hodnocena během 26týdenní dvojitě zaslepené léčebné fáze s hodnocením provedeným při klinických návštěvách na začátku, 2., 8., 14., 20. a 26. týdnu a při sledování (4 týdny po poslední dávce studovaného léku).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

107

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Children's Health Queensland
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, G39Q+49
        • Bethesda Children's Hospital of the Hungarian Reformed Church
      • Pécs, Maďarsko, H-7624
        • University of Pecs
  • Nový Zéland
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Nový Zéland, 8011
        • Canterbury District Health Board
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 83340
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Research Institute
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • National Taiwan University Hospital
  • Česko
      • Brno, Česko, 5HG9+4W
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Clinica Universidad de Navarra
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Španělsko, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužského a ženského pohlaví ve věku ≥ 6 let a ≤ 65 let v den získání informovaného souhlasu
  2. Pacienti s diagnózou TSC na základě klinických diagnostických kritérií International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012 a vykazující viditelný angiofibrom obličeje
  3. Skóre závažnosti FA 2 nebo 3 na stupnici IGA
  4. Pacienti nebo jejich zákonní zástupci, kteří jsou schopni porozumět vysvětlení klinického hodnocení a dávají písemný informovaný souhlas s účastí
  5. Pacienti nebo jejich zákonní zástupci schopni vést pacientské deníky podle pokynů zkoušejícího nebo dílčího zkoušejícího

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti, kteří nemohou provést plán léčby nebo následné hodnocení
  2. Pacienti se závažnými kožními lézemi, jako jsou eroze nebo vředy
  3. Pacienti se známou přecitlivělostí na kteroukoli složku zkoumaného přípravku
  4. Pacienti, kteří dostávali rapamycin/sirolimus, everolimus nebo temsirolimus do 3 měsíců od zařazení
  5. Pacienti, kteří podstoupili laserovou nebo chirurgickou terapii během 6 měsíců před zařazením do studie
  6. Pacienti, kteří se zúčastnili jakékoli jiné klinické studie během 3 měsíců přede dnem zařazení
  7. Pacienti, kteří byli zkoušejícím nebo dílčím zkoušejícím posouzeni jako nevhodní pro tuto klinickou studii
  8. Březí nebo kojící samice
  9. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku nepoužívající vhodnou antikoncepci a sexuálně aktivní muži nepoužívající adekvátní antikoncepci
  10. Pacienti s imunitní dysfunkcí nebo užívající jakoukoli formu imunosuprese
  11. Pacienti s těžkou FA, se skóre 4 na stupnici IGA
  12. Pacienti se skóre závažnosti FA nižším než 2 na stupnici IGA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 0,5% krém Rapamycin, topický
Lokální krém Rapamycin, 0,5 % w/w, aplikovaný jednou denně před spaním na postiženou oblast po dobu 26 týdnů
Lék: rapamycin
Aplikujte na postiženou oblast jednou denně, přibližně půl hodiny před večerním spaním, po dobu 26 týdnů
Ostatní jména:
  • sirolimus
Experimentální: 1,0% krém Rapamycin, topický
Lokální krém Rapamycin, 0,5 % w/w, aplikovaný jednou denně před spaním na postiženou oblast po dobu 26 týdnů
Lék: rapamycin
Aplikujte na postiženou oblast jednou denně, přibližně půl hodiny před večerním spaním, po dobu 26 týdnů
Ostatní jména:
  • sirolimus
Komparátor placeba: Placebo
Placebo krém topický, aplikovaný jednou denně před spaním na postiženou oblast po dobu 26 týdnů
Lék: placebo
Aplikujte na postiženou oblast jednou denně, přibližně půl hodiny před večerním spaním, po dobu 26 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli úspěšné léčby
Časové okno: Po 26 týdnech léčby

Úspěch na stupnici Investigator Global Assessment (IGA) je definován jako jasný nebo téměř jasný se zlepšením alespoň o dva stupně od výchozího stavu. IGA skóre se pohybuje od 0-4:

0 = Jasný

  1. Téměř jasné
  2. Mírné
  3. Mírný
  4. Těžké
Po 26 týdnech léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu v globálním hodnocení vyšetřovatele
Časové okno: Na začátku a po 26 týdnech léčby

Změna v hodnocení na stupnici Investigator's Global Assessment (IGA) od výchozího stavu.

IGA skóre se pohybuje od 0-4:

0 = Jasný

  1. Téměř jasné
  2. Mírné
  3. Mírný
  4. Těžké
Na začátku a po 26 týdnech léčby
Změna indexu závažnosti obličejového angiofibromu (FASI) od výchozí hodnoty
Časové okno: Na začátku a po 26 týdnech léčby

Změna klasifikace podle indexu závažnosti obličejového angiofibromu (FASI) oproti výchozí hodnotě. FASI hodnotí léze podle jejich erytému, velikosti a rozsahu sečtením skóre každé kategorie. Konečné skóre FASI se pohybuje od (mírné) 2-9 (závažné).

Erytém Barva pleti 0 Světle červená 1 Červená 2 Tmavě červená/fialová 3 Velikost Žádná 0 Malá (< 5 mm) 1 Velká (> 5 mm) 2 Souvislá 3 Rozšíření < 50 % povrch tváří 2 >50 % povrch tváří 3
Na začátku a po 26 týdnech léčby
Subjektivní (účastník nebo rodič/pečovatel) škála procentuální změny hodnocení
Časové okno: Po 26 týdnech léčby
Procentuální změna v angiofibromu obličeje od začátku léčby, jak byla hodnocena účastníkem nebo rodičem/pečovatelem. Velká hodnota indikuje největší zlepšení obličejového angiofibromu (minimum=0, maximum=100). Jednalo se o jediný časový bod hodnocení, kdy účastník nebo rodič/pečovatel odhadl procentuální změnu vzhledu léze angiofibromu obličeje ze své perspektivy od výchozího stavu.
Po 26 týdnech léčby
Hodnotící stupnice pro hodnocení procentuální změny objektivu (lékaře).
Časové okno: Po 26 týdnech léčby
Procentuální zlepšení angiofibromu obličeje od začátku léčby podle hodnocení lékaře. Velká hodnota indikuje největší zlepšení obličejového angiofibromu (minimum=0, maximum=100). Jednalo se o jediný časový bod hodnocení, kdy lékaři odhadli procentuální změnu vzhledu léze angiofibromu obličeje z jejich perspektivy od výchozího stavu.
Po 26 týdnech léčby
Kategorická změna v obličejovém angiofibromu
Časové okno: Po 26 týdnech léčby
Změna angiofibromu obličeje od začátku léčby na 5bodové škále, jak byla hodnocena účastníkem nebo rodičem/pečovatelem. Jednalo se o jediný časový bod hodnocení, kdy účastník nebo rodič/pečovatel hodnotil změnu vzhledu léze angiofibromu obličeje ze své perspektivy od výchozího stavu.
Po 26 týdnech léčby
Čas k úspěchu léčby
Časové okno: Od první dávky do 26 týdnů (± 2 týdny)

Doba, která uplynula od první dávky do doby úspěchu léčby, podle stupnice IGA (Inzerent's Global Assessment). Celková doba léčby byla 26 týdnů, ačkoli zpoždění návštěvy Covid-19 vedla u některých pacientů k prodloužení až o 2 týdny (celkem 28 týdnů). Úspěch na stupnici Investigator Global Assessment (IGA) je definován jako jasný nebo téměř jasný se zlepšením alespoň o dva stupně od výchozího stavu. IGA skóre se pohybuje od 0-4:

0 = Jasný

  1. Téměř jasné
  2. Mírný
  3. Mírný
  4. Těžké
Od první dávky do 26 týdnů (± 2 týdny)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dermatology Specialties Limited Partnership

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ioana Stanescu, Dermatology Specialties Limited Partnership

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. července 2019

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2022

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

1. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DSLP-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Data jednotlivých účastníků se neplánují sdílet s jinými výzkumníky

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit