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Studio sull'efficacia e sulla sicurezza dell'intervallo di dosi della crema topica alla rapamicina per l'angiofibroma facciale associato al complesso della sclerosi tuberosa

17 agosto 2023 aggiornato da: Dermatology Specialties Limited Partnership

Un confronto dose-risposta di fase 2/3, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, a gruppi paralleli, dell'efficacia e della sicurezza di una crema topica alla rapamicina per il trattamento degli angiofibromi facciali (FA) associati alla tuberosa Complesso di sclerosi (TSC) in pazienti di età pari o superiore a 6 anni

Lo studio mira a confrontare la sicurezza e l'efficacia di due diversi dosaggi della crema Rapamicina, topica e placebo per 26 settimane nel trattamento dell'angiofibroma facciale (FA) associato al complesso di sclerosi tuberosa (TSC).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La rapamicina topica è stata precedentemente utilizzata per trattare l'AF associato a TSC, riducendo l'eritema, le dimensioni delle papule, mentre appiattisce le lesioni e migliora la struttura della pelle. È stato riportato che la rapamicina topica è ben tollerata.

L'efficacia e la sicurezza di una crema topica di rapamicina a due dosaggi (0,5% e 1,0%) saranno valutate durante una fase di trattamento in doppio cieco di 26 settimane con valutazioni effettuate durante le visite cliniche al basale, 2, 8, 14, 20 e 26 settimane e al follow-up (4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

107

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 5HG9+4W
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Nuova Zelanda
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Nuova Zelanda, 8011
        • Canterbury District Health Board
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 83340
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Clinica Universidad de Navarra
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spagna, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Research Institute
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, G39Q+49
        • Bethesda Children's Hospital of the Hungarian Reformed Church
      • Pécs, Ungheria, H-7624
        • University of Pecs

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile e femminile di età ≥ 6 anni e ≤ 65 anni il giorno in cui viene ottenuto il consenso informato
  2. Pazienti con diagnosi di TSC sulla base dei criteri diagnostici clinici dell'International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012 e che presentano angiofibroma facciale visibile
  3. Un punteggio di gravità FA di 2 o 3 sulla scala IGA
  4. Pazienti o loro rappresentanti legali in grado di comprendere la spiegazione della sperimentazione clinica e che danno il consenso informato scritto per la partecipazione
  5. Pazienti o loro rappresentanti legali in grado di mantenere i diari dei pazienti seguendo le istruzioni dell'investigatore o del sub-investigatore

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti che non possono eseguire il piano di trattamento o la valutazione di follow-up
  2. Pazienti con gravi lesioni cutanee come erosioni o ulcere
  3. Pazienti con nota ipersensibilità a qualsiasi componente del prodotto in studio
  4. Pazienti che hanno ricevuto rapamicina/sirolimus, everolimus o temsirolimus entro 3 mesi dall'arruolamento
  5. Pazienti che hanno ricevuto terapia laser o terapia chirurgica entro 6 mesi prima dell'arruolamento nello studio
  6. Pazienti che hanno partecipato a qualsiasi altro studio clinico entro 3 mesi prima del giorno dell'arruolamento
  7. Pazienti giudicati non idonei per questa sperimentazione clinica dallo sperimentatore o dal sub-ricercatore
  8. Donne in gravidanza o in allattamento
  9. Donne sessualmente attive in età fertile che non usano una contraccezione adeguata e maschi sessualmente attivi che non usano una contraccezione adeguata
  10. Pazienti con disfunzione immunitaria o sottoposti a qualsiasi forma di immunosoppressione
  11. Pazienti con FA grave, con un punteggio di 4 sulla scala IGA
  12. Pazienti con un punteggio di gravità dell'AF inferiore a 2 sulla scala IGA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Crema rapamicina allo 0,5%, topica
Rapamicina crema topica, 0,5% p/p, applicata una volta al giorno prima di coricarsi sulla zona interessata per 26 settimane
Droga: rapamicina
Applicare sulla zona interessata una volta al giorno, circa mezz'ora prima di andare a letto la sera, per 26 settimane
Altri nomi:
  • sirolmus
Sperimentale: Crema rapamicina 1,0%, topica
Rapamicina crema topica, 0,5% p/p, applicata una volta al giorno prima di coricarsi sulla zona interessata per 26 settimane
Droga: rapamicina
Applicare sulla zona interessata una volta al giorno, circa mezz'ora prima di andare a letto la sera, per 26 settimane
Altri nomi:
  • sirolmus
Comparatore placebo: Placebo
Crema placebo topica, applicata una volta al giorno prima di coricarsi sulla zona interessata per 26 settimane
Droga: placebo
Applicare sulla zona interessata una volta al giorno, circa mezz'ora prima di andare a letto la sera, per 26 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che ottengono un trattamento di successo
Lasso di tempo: Dopo 26 settimane di trattamento

Il successo sulla scala Investigator Global Assessment (IGA) è definito come chiaro o quasi chiaro con un miglioramento di almeno due gradi rispetto al basale. I punteggi IGA vanno da 0 a 4:

0=Cancella

  1. Quasi chiaro
  2. Blando
  3. Moderare
  4. Acuto
Dopo 26 settimane di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento rispetto al basale nella valutazione globale dello sperimentatore
Lasso di tempo: Al basale e dopo 26 settimane di trattamento

Il cambiamento nella valutazione sulla scala di valutazione globale dell'investigatore (IGA) rispetto al basale.

I punteggi IGA vanno da 0 a 4:

0=Cancella

  1. Quasi chiaro
  2. Blando
  3. Moderare
  4. Acuto
Al basale e dopo 26 settimane di trattamento
Variazione rispetto al basale nell'indice di gravità dell'angiofibroma facciale (FASI)
Lasso di tempo: Al basale e dopo 26 settimane di trattamento

Il cambiamento nella classificazione dell'indice di gravità dell'angiofibroma facciale (FASI) rispetto al basale. FASI classifica le lesioni in base al loro eritema, dimensioni ed estensione sommando i punteggi di ciascuna categoria. I punteggi FASI finali vanno da (lieve) 2-9 (grave).

Eritema Colore della pelle 0 Rosso chiaro 1 Rosso 2 Rosso scuro/porpora 3 Dimensioni Nessuno 0 Piccolo (< 5 mm) 1 Grande (> 5 mm) 2 Confluente 3 Estensione <50% superficie della guancia 2 >50% superficie della guancia 3
Al basale e dopo 26 settimane di trattamento
Scala di valutazione della variazione percentuale soggettiva (partecipante o genitore/tutore).
Lasso di tempo: Dopo 26 settimane di trattamento
Variazione percentuale dell'angiofibroma facciale dall'inizio del trattamento, valutata dal partecipante o dal genitore/caregiver. Un valore elevato indica il massimo miglioramento dell'angiofibroma facciale (minimo=0, massimo=100). Questo era un singolo punto temporale di valutazione, in cui il partecipante o il genitore/caregiver ha stimato la variazione percentuale nell'aspetto della lesione dell'angiofibroma facciale dalla loro prospettiva rispetto al basale.
Dopo 26 settimane di trattamento
Scala di valutazione della variazione percentuale dell'obiettivo (clinico).
Lasso di tempo: Dopo 26 settimane di trattamento
Percentuale di miglioramento dell'angiofibroma facciale dall'inizio del trattamento, come valutato dal medico. Un valore elevato indica il massimo miglioramento dell'angiofibroma facciale (minimo=0, massimo=100). Questo è stato un singolo punto temporale di valutazione, in cui i medici hanno stimato la variazione percentuale nell'aspetto della lesione dell'angiofibroma facciale dal loro punto di vista rispetto al basale.
Dopo 26 settimane di trattamento
Cambiamento categorico nell'angiofibroma facciale
Lasso di tempo: Dopo 26 settimane di trattamento
Variazione dell'angiofibroma facciale dall'inizio del trattamento su una scala a 5 punti, valutata dal partecipante o dal genitore/caregiver. Questo era un singolo punto temporale di valutazione, in cui il partecipante o il genitore/caregiver ha valutato il cambiamento nell'aspetto della lesione dell'angiofibroma facciale dalla loro prospettiva rispetto al basale.
Dopo 26 settimane di trattamento
Tempo per il successo del trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 26 settimane (± 2 settimane)

Il tempo trascorso dalla prima dose al momento del successo del trattamento, secondo la scala IGA (Investigator's Global Assessment). La durata totale del trattamento è stata di 26 settimane, anche se i ritardi nelle visite Covid-19 hanno portato ad un’estensione fino a 2 settimane (28 settimane in totale) per alcuni pazienti. Il successo sulla scala Investigator Global Assessment (IGA) è definito come chiaro o quasi chiaro con un miglioramento di almeno due voti rispetto al basale. I punteggi IGA vanno da 0 a 4:

0=Cancella

  1. Quasi chiaro
  2. Blando
  3. Moderare
  4. Acuto
Dalla prima dose a 26 settimane (± 2 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dermatology Specialties Limited Partnership

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ioana Stanescu, Dermatology Specialties Limited Partnership

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 luglio 2019

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 agosto 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DSLP-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Non è prevista la condivisione dei dati dei singoli partecipanti con altri ricercatori

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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