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Estudio de seguridad y eficacia de rango de dosis de la crema de rapamicina tópica para el angiofibroma facial asociado con el complejo de esclerosis tuberosa

17 de agosto de 2023 actualizado por: Dermatology Specialties Limited Partnership

Una comparación de dosis-respuesta de fase 2/3, multicéntrica, doble ciego, controlada con placebo, aleatorizada, de grupos paralelos, de la eficacia y seguridad de una crema tópica de rapamicina para el tratamiento de angiofibromas faciales (FA) asociados con tuberosa Complejo de esclerosis (TSC) en pacientes de 6 años de edad y mayores

El estudio tiene como objetivo comparar la seguridad y la eficacia de dos concentraciones diferentes de crema de rapamicina, tópica y placebo durante 26 semanas en el tratamiento del angiofibroma facial (AF) asociado con el complejo de esclerosis tuberosa (TSC).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La rapamicina tópica se ha utilizado anteriormente para tratar la AF asociada con CET, reduciendo el eritema, el tamaño de las pápulas, al mismo tiempo que aplana las lesiones y mejora la textura de la piel. Se ha informado que la rapamicina tópica es bien tolerada.

La eficacia y la seguridad de una crema tópica de rapamicina en dos concentraciones (0,5 % y 1,0 %) se evaluarán durante una fase de tratamiento doble ciego de 26 semanas con evaluaciones realizadas en visitas clínicas al inicio, 2, 8, 14, 20 y 26 semanas. , y en el seguimiento (4 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

107

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 5HG9+4W
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Eslovaquia
      • Bratislava, Eslovaquia, 83340
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • España
      • Madrid, España, 28007
        • Clinica Universidad de Navarra
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, España, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Research Institute
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, G39Q+49
        • Bethesda Children's Hospital of the Hungarian Reformed Church
      • Pécs, Hungría, H-7624
        • University of Pecs
  • Nueva Zelanda
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Nueva Zelanda, 8011
        • Canterbury District Health Board
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes masculinos y femeninos de ≥ 6 años y ≤ 65 años el día en que se obtiene el consentimiento informado
  2. Pacientes diagnosticados con CET según los criterios de diagnóstico clínico de la Conferencia Internacional de Consenso del Complejo de Esclerosis Tuberosa 2012 y que presenten angiofibroma facial visible
  3. Una puntuación de gravedad de FA de 2 o 3 en la escala IGA
  4. Pacientes o sus representantes legales capaces de comprender la explicación del ensayo clínico y que den su consentimiento informado por escrito para participar
  5. Pacientes o sus representantes legales capaces de mantener diarios de pacientes siguiendo las instrucciones del investigador o subinvestigador

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes que no pueden llevar a cabo el plan de tratamiento o evaluación de seguimiento
  2. Pacientes con lesiones cutáneas graves como erosiones o úlceras.
  3. Pacientes con hipersensibilidad conocida a cualquier componente del producto del estudio
  4. Pacientes que han recibido rapamicina/sirolimus, everolimus o temsirolimus dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción
  5. Pacientes que recibieron terapia con láser o terapia quirúrgica dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción en el ensayo
  6. Pacientes que participaron en cualquier otro ensayo clínico dentro de los 3 meses anteriores al día de inscripción
  7. Pacientes considerados no aptos para este ensayo clínico por el investigador o subinvestigador
  8. Hembras gestantes o lactantes
  9. Mujeres sexualmente activas en edad fértil que no usan métodos anticonceptivos adecuados y hombres sexualmente activos que no usan métodos anticonceptivos adecuados
  10. Pacientes con disfunción inmunológica o que reciben algún tipo de inmunosupresión.
  11. Pacientes con AF grave, con una puntuación de 4 en la escala IGA
  12. Pacientes con una puntuación de severidad de FA inferior a 2 en la escala IGA

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Crema de rapamicina al 0,5 %, tópica
Crema de rapamicina tópica, 0,5 % p/p, aplicada una vez al día antes de acostarse en el área afectada durante 26 semanas
Droga: rapamicina
Aplicar sobre la zona afectada una vez al día, aproximadamente media hora antes de acostarse por la noche, durante 26 semanas
Otros nombres:
  • sirolimús
Experimental: Crema de rapamicina al 1,0 %, tópica
Crema de rapamicina tópica, 0,5 % p/p, aplicada una vez al día antes de acostarse en el área afectada durante 26 semanas
Droga: rapamicina
Aplicar sobre la zona afectada una vez al día, aproximadamente media hora antes de acostarse por la noche, durante 26 semanas
Otros nombres:
  • sirolimús
Comparador de placebos: Placebo
Placebo crema tópica, aplicada una vez al día antes de acostarse en el área afectada durante 26 semanas
Droga: placebo
Aplicar sobre la zona afectada una vez al día, aproximadamente media hora antes de acostarse por la noche, durante 26 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que obtienen un tratamiento exitoso
Periodo de tiempo: Después de 26 semanas de tratamiento

El éxito en la escala de evaluación global del investigador (IGA) se define como claro o casi claro con una mejora de al menos dos grados desde el inicio. Las puntuaciones de IGA van de 0 a 4:

0=Borrar

  1. casi claro
  2. Leve
  3. Moderado
  4. Severo
Después de 26 semanas de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la evaluación global del investigador
Periodo de tiempo: Al inicio y después de 26 semanas de tratamiento

El cambio en la calificación en la escala de Evaluación global del investigador (IGA) desde el inicio.

Las puntuaciones de IGA van de 0 a 4:

0=Borrar

  1. casi claro
  2. Leve
  3. Moderado
  4. Severo
Al inicio y después de 26 semanas de tratamiento
Cambio desde el inicio en el índice de gravedad del angiofibroma facial (FASI)
Periodo de tiempo: Al inicio y después de 26 semanas de tratamiento

El cambio en la clasificación del índice de gravedad del angiofibroma facial (FASI) desde el inicio. FASI clasifica las lesiones según su eritema, tamaño y extensión sumando las puntuaciones de cada categoría. Los puntajes finales de FASI van desde (leve) 2-9 (grave).

Eritema Color de la piel 0 Rojo claro 1 Rojo 2 Rojo oscuro/púrpura 3 Tamaño Ninguno 0 Pequeño (< 5 mm) 1 Grande (> 5 mm) 2 Confluente 3 Extensión <50 % de la superficie de las mejillas 2 >50 % de la superficie de las mejillas 3
Al inicio y después de 26 semanas de tratamiento
Escala de calificación de cambio porcentual subjetivo (participante o padre/cuidador)
Periodo de tiempo: Después de 26 semanas de tratamiento
Cambio porcentual en el angiofibroma facial desde el comienzo del tratamiento, según lo evaluado por el participante o el padre/cuidador. Un valor grande indica la mayor mejora del angiofibroma facial (mínimo = 0, máximo = 100). Este fue un punto de tiempo de evaluación único, donde el participante o el padre/cuidador estimó el cambio porcentual en la apariencia de la lesión del angiofibroma facial desde su perspectiva desde el inicio.
Después de 26 semanas de tratamiento
Escala de calificación de cambio porcentual objetivo (médico)
Periodo de tiempo: Después de 26 semanas de tratamiento
Porcentaje de mejoría del angiofibroma facial desde el inicio del tratamiento, según la valoración del médico. Un valor grande indica la mayor mejora del angiofibroma facial (mínimo = 0, máximo = 100). Este fue un punto de tiempo de evaluación único, donde los médicos estimaron el cambio porcentual en la apariencia de la lesión del angiofibroma facial desde su perspectiva desde el inicio.
Después de 26 semanas de tratamiento
Cambio categórico en angiofibroma facial
Periodo de tiempo: Después de 26 semanas de tratamiento
Cambio en el angiofibroma facial desde que comenzó el tratamiento en una escala de 5 puntos, según lo evaluado por el participante o el padre/cuidador. Este fue un único momento de evaluación, en el que el participante o el padre/cuidador evaluaron el cambio en la apariencia de la lesión del angiofibroma facial desde su perspectiva desde el inicio.
Después de 26 semanas de tratamiento
Tiempo para el éxito del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta las 26 semanas (± 2 semanas)

El tiempo transcurrido desde la primera dosis hasta el momento del éxito del tratamiento, según la escala Investigator's Global Assessment (IGA). El tiempo total de tratamiento fue de 26 semanas, aunque los retrasos en las visitas de Covid-19 llevaron a una extensión de hasta 2 semanas (28 semanas en total) para algunos pacientes. El éxito en la escala de Evaluación Global del Investigador (IGA) se define como claro o casi claro con una mejora de al menos dos grados desde el inicio. Las puntuaciones IGA varían de 0 a 4:

0=Borrar

  1. Casi claro
  2. Leve
  3. Moderado
  4. Severo
Desde la primera dosis hasta las 26 semanas (± 2 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Dermatology Specialties Limited Partnership

Investigadores

  • Director de estudio: Ioana Stanescu, Dermatology Specialties Limited Partnership

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de julio de 2019

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de enero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

1 de febrero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2023

Última verificación

1 de julio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DSLP-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

No se planea compartir los datos de los participantes individuales con otros investigadores

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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