결절성 경화증과 관련된 안면 혈관 섬유종에 대한 국소 라파마이신 크림의 용량 범위 효능 및 안전성 연구
2023년 8월 17일 업데이트: Dermatology Specialties Limited Partnership
결절성 안면 혈관 섬유종(FA) 치료를 위한 국소 라파마이신 크림의 효능 및 안전성에 대한 2/3상, 다중 센터, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위, 병렬 그룹, 용량 반응 비교 6세 이상 환자의 복합 경화증(TSC)
이 연구는 결절성 경화증(TSC)과 관련된 안면 혈관 섬유종(FA)의 치료에서 26주 동안 라파마이신 크림, 국소 및 위약의 두 가지 강도의 안전성과 효능을 비교하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
국소 라파마이신은 이전에 TSC와 관련된 판코니빈혈 치료에 사용되어 홍반, 구진 크기를 줄이고 병변을 평평하게 하고 피부 질감을 개선했습니다. 국소 라파마이신은 내약성이 좋은 것으로 보고되었습니다.
2가지 강도(0.5% 및 1.0%)의 국소 라파마이신 크림의 효능 및 안전성은 기준선, 2, 8, 14, 20 및 26주에 임상 방문에서 이루어진 평가와 함께 26주 이중 맹검 치료 단계 동안 평가될 것입니다. , 및 후속 조치 시(연구 약물의 마지막 투여 후 4주).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
107
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Canterbury
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Christchurch, Canterbury, 뉴질랜드, 8011
- Canterbury District Health Board
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Taipei, 대만
- National Taiwan University Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- University of California San Diego
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- All Children's Research Institute
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Spectrum Health
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia
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Belgrade, 세르비아, 11000
- Clinical Center of Serbia
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Belgrade, 세르비아, 11000
- Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
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Madrid, 스페인, 28007
- Clinica Universidad de Navarra
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Navarra
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Pamplona, Navarra, 스페인, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
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Bratislava, 슬로바키아, 83340
- Narodny Ustav Detskych Chorob
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Brno, 체코, 5HG9+4W
- Fakultni nemocnice Brno
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Budapest, 헝가리, G39Q+49
- Bethesda Children's Hospital of the Hungarian Reformed Church
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Pécs, 헝가리, H-7624
- University of Pecs
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Children's Health Queensland
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 고지에 입각한 동의를 얻은 날에 6세 이상 65세 이하의 남성 및 여성 환자
- International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012의 임상 진단 기준에 따라 TSC로 진단되고 눈에 보이는 안면 혈관 섬유종을 나타내는 환자
- IGA 척도에서 FA 심각도 점수 2 또는 3
- 임상시험에 대한 설명을 이해할 수 있고 서면으로 참여동의를 한 환자 또는 그 법정대리인
- 시험자 또는 부시험자의 지시에 따라 환자 일지를 작성할 수 있는 환자 또는 그 법정대리인
제외 기준:
- 치료 계획 또는 추적 평가를 수행할 수 없는 환자
- 미란 또는 궤양과 같은 심각한 피부 병변이 있는 환자
- 연구 제품의 모든 구성 요소에 대해 알려진 과민증이 있는 환자
- 등록 3개월 이내에 라파마이신/시롤리무스, 에베로리무스 또는 템시롤리무스를 투여받은 환자
- 시험 등록 전 6개월 이내에 레이저 요법 또는 수술 요법을 받은 환자
- 등록일 기준 3개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 환자
- 시험자 또는 부시험자가 본 임상시험에 부적합하다고 판단한 환자
- 임신 또는 수유 중인 여성
- 적절한 피임법을 사용하지 않는 성적으로 활동적인 가임기 여성과 적절한 피임법을 사용하지 않는 성적으로 활동적인 남성
- 면역 기능 장애가 있거나 모든 형태의 면역 억제를 받는 환자
- IGA 점수가 4점인 중증 판코니빈혈 환자
- IGA 척도에서 FA 중증도 점수가 2 미만인 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 0.5% 라파마이신 크림, 국소용
라파마이신 크림 국소, 0.5% w/w, 26주 동안 영향을 받는 부위에 취침 전에 매일 한 번 적용
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26주 동안 저녁에 잠자리에 들기 약 30분 전에 하루에 한 번 영향을 받는 부위에 바릅니다.
다른 이름들:
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실험적: 1.0% 라파마이신 크림, 국소용
라파마이신 크림 국소, 0.5% w/w, 26주 동안 영향을 받는 부위에 취침 전에 매일 한 번 적용
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26주 동안 저녁에 잠자리에 들기 약 30분 전에 하루에 한 번 영향을 받는 부위에 바릅니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약 크림 국소, 26주 동안 영향을 받는 부위에 취침 전에 하루에 한 번 적용
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26주 동안 저녁에 잠자리에 들기 약 30분 전에 하루에 한 번 영향을 받는 부위에 바릅니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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성공적인 치료를 받은 참가자의 비율
기간: 26주 치료 후
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IGA(Investigator Global Assessment) 척도의 성공은 기준선에서 최소 2등급의 개선으로 명확하거나 거의 명확한 것으로 정의됩니다. IGA 점수 범위는 0-4입니다. 0=지우기
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26주 치료 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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조사자의 전체 평가에서 기준선으로부터의 변경
기간: 베이스라인 및 26주 치료 후
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기준선으로부터 IGA(Investigator's Global Assessment) 등급 등급의 변화. IGA 점수 범위는 0-4입니다. 0=지우기
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베이스라인 및 26주 치료 후
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안면 혈관 섬유종 중증도 지수(FASI)의 기준선으로부터의 변화
기간: 베이스라인 및 26주 치료 후
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기준선에서 FASI(Facial Angiofibroma Severity Index) 등급의 변화. FASI는 각 범주의 점수를 합산하여 홍반, 크기 및 범위에 따라 병변의 등급을 매깁니다. 최종 FASI 점수 범위는 (가벼움) 2-9(심함)입니다. 홍반 피부색 0 밝은 빨간색 1 빨간색 2 진한 빨간색/자주색 3 크기 없음 0 작음(< 5mm) 1 큰(> 5mm) 2 합류 3 확장 <50% 뺨 표면 2 >50% 뺨 표면 3 |
베이스라인 및 26주 치료 후
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주관적(참가자 또는 부모/보호자) 백분율 변화 등급 척도
기간: 26주 치료 후
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참가자 또는 부모/간병인이 평가한 치료 시작 이후 안면 혈관 섬유종의 백분율 변화.
큰 값은 안면 혈관 섬유종에 대한 대부분의 개선을 나타냅니다(최소=0, 최대=100).
이것은 참가자 또는 부모/간병인이 기준선 이후 그들의 관점에서 안면 혈관 섬유종 병변 모양의 백분율 변화를 추정하는 단일 평가 시점이었습니다.
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26주 치료 후
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목표(임상) 백분율 변화 등급 척도
기간: 26주 치료 후
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임상의가 평가한 치료 시작 이후 안면 혈관 섬유종의 개선률.
큰 값은 안면 혈관 섬유종에 대한 대부분의 개선을 나타냅니다(최소=0, 최대=100).
이것은 임상의가 기준선 이후 그들의 관점에서 안면 혈관 섬유종 병변 모양의 백분율 변화를 추정하는 단일 평가 시점이었습니다.
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26주 치료 후
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안면 혈관 섬유종의 범주적 변화
기간: 26주 치료 후
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참가자 또는 부모/간병인이 평가한 5점 척도로 치료를 시작한 이후 안면 혈관 섬유종의 변화.
이것은 참가자 또는 부모/간병인이 기준선 이후 그들의 관점에서 안면 혈관 섬유종 병변 모양의 변화를 평가하는 단일 평가 시점이었습니다.
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26주 치료 후
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치료 성공까지의 시간
기간: 첫 접종부터 26주(±2주)까지
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IGA(Investigator's Global Assessment) 척도에 따라 첫 번째 투여부터 치료 성공까지 경과된 시간입니다. 총 치료 기간은 26주였지만, 코로나19로 인한 방문 지연으로 일부 환자의 경우 최대 2주(총 28주) 연장되기도 했다. IGA(Investigator Global Assessment) 척도의 성공은 기준선보다 최소 2등급 향상되어 명확하거나 거의 명확한 것으로 정의됩니다. IGA 점수 범위는 0~4입니다. 0=지우기
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첫 접종부터 26주(±2주)까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Ioana Stanescu, Dermatology Specialties Limited Partnership
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 7월 28일
기본 완료 (실제)
2022년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2022년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 1월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 1월 30일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 17일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DSLP-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
개별 참가자 데이터는 다른 연구자와 공유할 계획이 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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