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Estudo de eficácia e segurança de variação de dose do creme tópico de rapamicina para angiofibroma facial associado ao complexo de esclerose tuberosa

17 de agosto de 2023 atualizado por: Dermatology Specialties Limited Partnership

Comparação de Fase 2/3, Multicêntrico, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, Randomizado, Grupo Paralelo, Dose-Resposta da Eficácia e Segurança de um Creme Tópico de Rapamicina para o Tratamento de Angiofibromas Faciais (AF) Associados a Tuberosos Complexo de Esclerose (TSC) em Pacientes com 6 Anos de Idade ou Mais

O estudo visa comparar a segurança e a eficácia de duas dosagens diferentes de creme de Rapamicina, tópico e placebo durante 26 semanas no tratamento de angiofibroma facial (AF) associado ao Complexo de Esclerose Tuberosa (TSC).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A rapamicina tópica já foi usada para tratar FA associada a TSC, reduzindo o eritema, o tamanho da pápula, enquanto achata as lesões e melhora a textura da pele. Relata-se que a rapamicina tópica é bem tolerada.

A eficácia e a segurança de um creme tópico de rapamicina em duas dosagens (0,5% e 1,0%) serão avaliadas durante uma fase de tratamento duplo-cego de 26 semanas com avaliações feitas em visitas clínicas na linha de base, 2, 8, 14, 20 e 26 semanas , e no acompanhamento (4 semanas após a última dose do medicamento do estudo).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

107

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Children's Health Queensland
  • Eslováquia
      • Bratislava, Eslováquia, 83340
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28007
        • Clinica Universidad de Navarra
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanha, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Research Institute
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, G39Q+49
        • Bethesda Children's Hospital of the Hungarian Reformed Church
      • Pécs, Hungria, H-7624
        • University of Pecs
  • Nova Zelândia
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Nova Zelândia, 8011
        • Canterbury District Health Board
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 5HG9+4W
        • Fakultni nemocnice Brno

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino e feminino com idade ≥ 6 anos e ≤ 65 anos no dia em que o consentimento informado é obtido
  2. Pacientes diagnosticados com TSC com base nos critérios diagnósticos clínicos da International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012 e apresentando angiofibroma facial visível
  3. Uma pontuação de gravidade FA de 2 ou 3 na escala IGA
  4. Pacientes ou seus representantes legais capazes de entender a explicação do ensaio clínico e que dão consentimento informado por escrito para participação
  5. Pacientes ou seus representantes legais capazes de manter diários de pacientes seguindo as instruções do investigador ou subinvestigador

Critério de exclusão:

  1. Pacientes que não podem realizar o plano de tratamento ou avaliação de acompanhamento
  2. Pacientes com lesões cutâneas graves, como erosões ou úlceras
  3. Pacientes com hipersensibilidade conhecida a qualquer componente do produto do estudo
  4. Pacientes que receberam rapamicina/sirolimus, everolimus ou temsirolimus dentro de 3 meses após a inscrição
  5. Pacientes que receberam terapia a laser ou terapia cirúrgica dentro de 6 meses antes da inscrição no estudo
  6. Pacientes que participaram de qualquer outro estudo clínico nos 3 meses anteriores ao dia da inscrição
  7. Pacientes considerados inadequados para este ensaio clínico pelo investigador ou subinvestigador
  8. Fêmeas grávidas ou lactantes
  9. Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar que não usam métodos contraceptivos adequados e homens sexualmente ativos que não usam métodos contraceptivos adequados
  10. Pacientes com disfunção imunológica ou recebendo qualquer forma de imunossupressão
  11. Pacientes com AF grave, com pontuação 4 na escala IGA
  12. Pacientes com pontuação de gravidade de FA menor que 2 na escala IGA

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Creme de Rapamicina a 0,5%, tópico
Rapamicina creme tópico, 0,5% p/p, aplicado uma vez ao dia antes de dormir na área afetada por 26 semanas
Medicamento: rapamicina
Aplique na área afetada uma vez ao dia, aproximadamente meia hora antes de se deitar à noite, por 26 semanas
Outros nomes:
  • sirolimo
Experimental: Creme de Rapamicina 1,0%, tópico
Rapamicina creme tópico, 0,5% p/p, aplicado uma vez ao dia antes de dormir na área afetada por 26 semanas
Medicamento: rapamicina
Aplique na área afetada uma vez ao dia, aproximadamente meia hora antes de se deitar à noite, por 26 semanas
Outros nomes:
  • sirolimo
Comparador de Placebo: Placebo
Creme placebo tópico, aplicado uma vez ao dia antes de dormir na área afetada por 26 semanas
Medicamento: placebo
Aplique na área afetada uma vez ao dia, aproximadamente meia hora antes de se deitar à noite, por 26 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que obtiveram tratamento bem-sucedido
Prazo: Após 26 semanas de tratamento

O sucesso na escala Investigator Global Assessment (IGA) é definido como claro ou quase claro com uma melhoria de pelo menos duas notas desde a linha de base. As pontuações do IGA variam de 0 a 4:

0=Limpar

  1. quase claro
  2. Leve
  3. Moderado
  4. Forte
Após 26 semanas de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na avaliação global do investigador
Prazo: No início e após 26 semanas de tratamento

A mudança na classificação na escala de Avaliação Global do Investigador (IGA) desde a linha de base.

As pontuações do IGA variam de 0 a 4:

0=Limpar

  1. quase claro
  2. Leve
  3. Moderado
  4. Forte
No início e após 26 semanas de tratamento
Mudança da linha de base no Índice de Gravidade do Angiofibroma Facial (FASI)
Prazo: No início e após 26 semanas de tratamento

A mudança na classificação do Índice de Gravidade do Angiofibroma Facial (FASI) desde o início. O FASI classifica as lesões de acordo com seu eritema, tamanho e extensão, somando as pontuações de cada categoria. As pontuações finais do FASI variam de (leve) 2-9 (grave).

Eritema Cor da pele 0 Vermelho claro 1 Vermelho 2 Vermelho escuro/roxo 3 Tamanho Nenhum 0 Pequeno (< 5 mm) 1 Grande (> 5 mm) 2 Confluente 3 Extensão <50% da superfície da bochecha 2 >50% da superfície da bochecha 3
No início e após 26 semanas de tratamento
Subjetiva (participante ou pai/responsável) escala de classificação de alteração percentual
Prazo: Após 26 semanas de tratamento
Mudança percentual no angiofibroma facial desde o início do tratamento, conforme avaliado pelo participante ou pai/cuidador. Um valor grande indica maior melhora no angiofibroma facial (mínimo = 0, máximo = 100). Este foi um ponto de tempo de avaliação único, onde o participante ou pai/cuidador estimou a mudança percentual na aparência da lesão de angiofibroma facial a partir de sua perspectiva desde a linha de base.
Após 26 semanas de tratamento
Escala de avaliação da porcentagem de alteração do objetivo (clínico)
Prazo: Após 26 semanas de tratamento
Melhora percentual no angiofibroma facial desde o início do tratamento, conforme avaliação do clínico. Um valor grande indica maior melhora no angiofibroma facial (mínimo = 0, máximo = 100). Este foi um único ponto de tempo de avaliação, onde os médicos estimaram a mudança percentual na aparência da lesão de angiofibroma facial a partir de sua perspectiva desde o início.
Após 26 semanas de tratamento
Alteração categórica em angiofibroma facial
Prazo: Após 26 semanas de tratamento
Mudança no angiofibroma facial desde o início do tratamento em uma escala de 5 pontos, avaliada pelo participante ou pai/cuidador. Este foi um momento de avaliação única, onde o participante ou pai/cuidador avaliou a mudança na aparência da lesão de angiofibroma facial de sua perspectiva desde o início.
Após 26 semanas de tratamento
É hora do sucesso do tratamento
Prazo: Da primeira dose até 26 semanas (± 2 semanas)

O tempo decorrido desde a primeira dose até o sucesso do tratamento, de acordo com a escala de Avaliação Global do Investigador (IGA). O tempo total de tratamento foi de 26 semanas, embora os atrasos nas consultas devido à Covid-19 tenham levado a uma extensão de até 2 semanas (28 semanas no total) para alguns pacientes. O sucesso na escala de Avaliação Global do Investigador (IGA) é definido como claro ou quase claro, com uma melhoria de pelo menos duas notas em relação à linha de base. As pontuações IGA variam de 0 a 4:

0=Limpar

  1. Quase claro
  2. Leve
  3. Moderado
  4. Forte
Da primeira dose até 26 semanas (± 2 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Dermatology Specialties Limited Partnership

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ioana Stanescu, Dermatology Specialties Limited Partnership

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de julho de 2019

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de janeiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de janeiro de 2019

Primeira postagem (Real)

1 de fevereiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de agosto de 2023

Última verificação

1 de julho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DSLP-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os Dados de Participantes Individuais não estão planejados para serem compartilhados com outros pesquisadores

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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